Vaihe I/II, Selektiivisen GlyT1-inhibiittorin, Bitopertinin, potilaan sisäinen annoksen suurennustutkimus steroideihin refraktaariseen Diamond-Blackfan-anemiaan.
Tutkimuksen kuvaus:
Diamond-Blackfan anemia (DBA) on perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, jolle on ominaista selektiiviset erytroidivauriot. DBA:ssa erytroidiribosomin biosynteesin vika luo asynkronian globiiniketjujen proteiinisynteesin ja hemin välille, jolloin vapaan hemin jatkuva tuotanto ilman riittävää globiinia on myrkyllistä soluille. Bitopertiini estää glysiinin oton GlyT1-kuljettajan kautta vähentäen 5-aminolevuliinihapon synteesiä, joka on hemisynteesin nopeutta rajoittava vaihe, mikä puolestaan johtaa solunsisäisen hemin merkittävään vähenemiseen.
Oletamme, että bitopertiini pelastaa DBA:n tasapainottamalla hemi- ja globiiniketjun tuotantoa ja vähentämällä hematopoieettisille soluille aiheutuvaa toksisuutta, jota ylimääräinen hemi aiheuttaa. Siten ehdotamme vaiheen I/II (pilotti), yksihaaraista, potilaan sisäistä annoksen nostokoetta bitopertiinillä steroideille vastustuskykyisen DBA:n hoitoon.
Tavoitteet:
Ensisijainen tavoite: bitopertiinin tehokkuus Diamond-Blackfan-anemian hoidossa
Toissijaiset tavoitteet:
- Tutki bitopertiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä Diamond-Blackfan-anemian hoidossa.
- Tutki Diamond-Blackfan-anemian vasteen säilymistä ja uusiutumistiheyttä pitkäaikaisen bitopertiinin käytön aikana
- Tutki Diamond-Blackfan-anemian pitkäaikaishoidon vaikutuksia bitopertiinillä kloonien evoluutioon, eloonjäämiseen ja terveyteen liittyviin elämänlaatumittauksiin
Kolmannen asteen/tutkivat tavoitteet:
- Arvioi bitopertiinin vaikutus kantasolujen ja erytroidisolujen dynamiikkaan Diamond-Blackfan-anemiassa korrelatiivisten ja translaatiotutkimusten avulla
- Tutki bitopertiinin farmakologiaa Diamond-Blackfan-anemiassa
Päätepisteet:
Ensisijainen päätepiste:
- vastenopeus lääkkeen aloittamisesta 8 kuukauden (32 viikon) ikään asti mitattuna verensiirtoa edeltävän hemoglobiinin nousuna ja/tai joko verensiirtonopeuden laskuna tai verensiirrosta riippumattomuudena
Toissijaiset päätepisteet:
- toksisuusprofiili 8 kuukauden kohdalla (CTCAE-kriteerit)
- potilaan suurin siedetty annos 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta
- vasteprosentti 3 kuukauden (12 viikon) jälkeen suurimmalla siedetyllä annoksella
- vastausprosentti 3 vuotta ensisijaisen päätetapahtuman jälkeen (pidennys)
- uusiutumisen määrä jatkuu jopa 3 vuotta, alkaen 8 kuukautta (32 viikkoa) lääkkeen aloittamisesta, mikä on osoitettu uusilla tai lisääntyvillä verensiirtotarpeilla ja/tai kliinisen tuloksen mukaan
- klonaalisen evoluution nopeus bitopertiinillä vuosittain jopa 3 vuoden ajan alkaen 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta mitattuna karyotyyppisillä, histologisilla ja virtaussytometrisilla muutoksilla
- kokonaiseloonjäämisaste jatkuu jopa 3 vuotta, alkaen 8 kuukautta (32 viikkoa) lääkkeen aloittamisesta kliinisten tulosten mukaan
- Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQL) vuosittain enintään 3 vuoden ajan alkaen 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta kyselylomakkeeseen perustuvan HRQL-kartoituksen perusteella
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kuvaus:
Diamond-Blackfan anemia (DBA) on perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, jolle on ominaista selektiiviset erytroidivauriot. DBA:ssa erytroidiribosomin biosynteesin vika luo asynkronian globiiniketjujen proteiinisynteesin ja hemin välille, jolloin vapaan hemin jatkuva tuotanto ilman riittävää globiinia on myrkyllistä soluille. Bitopertiini estää glysiinin oton GlyT1-kuljettajan kautta vähentäen 5-aminolevuliinihapon synteesiä, joka on hemisynteesin nopeutta rajoittava vaihe, mikä puolestaan johtaa solunsisäisen hemin merkittävään vähenemiseen.
Oletamme, että bitopertiini pelastaa DBA:n tasapainottamalla hemi- ja globiiniketjun tuotantoa ja vähentämällä hematopoieettisille soluille aiheutuvaa toksisuutta, jota ylimääräinen hemi aiheuttaa. Siten ehdotamme vaiheen I/II (pilotti), yksihaaraista, potilaan sisäistä annoksen nostokoetta bitopertiinillä steroideille vastustuskykyisen DBA:n hoitoon.
Tavoitteet:
Ensisijainen tavoite: bitopertiinin tehokkuus Diamond-Blackfan-anemian hoidossa
Toissijaiset tavoitteet:
- Tutki bitopertiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä Diamond-Blackfan-anemian hoidossa.
- Tutki Diamond-Blackfan-anemian vasteen säilymistä ja uusiutumistiheyttä pitkäaikaisen bitopertiinin käytön aikana
- Tutki Diamond-Blackfan-anemian pitkäaikaishoidon vaikutuksia bitopertiinillä kloonien evoluutioon, eloonjäämiseen ja terveyteen liittyviin elämänlaatumittauksiin
Kolmannen asteen/tutkivat tavoitteet:
- Arvioi bitopertiinin vaikutus kantasolujen ja erytroidisolujen dynamiikkaan Diamond-Blackfan-anemiassa korrelatiivisten ja translaatiotutkimusten avulla
- Tutki bitopertiinin farmakologiaa Diamond-Blackfan-anemiassa
Päätepisteet:
Ensisijainen päätepiste:
- vastenopeus lääkkeen aloittamisesta 8 kuukauden (32 viikon) ikään asti mitattuna verensiirtoa edeltävän hemoglobiinin nousuna ja/tai joko verensiirtonopeuden laskuna tai verensiirrosta riippumattomuudena
Toissijaiset päätepisteet:
- toksisuusprofiili 8 kuukauden kohdalla (CTCAE-kriteerit)
- potilaan suurin siedetty annos 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta
- vasteprosentti 3 kuukauden (12 viikon) jälkeen suurimmalla siedetyllä annoksella
- vastausprosentti 3 vuotta ensisijaisen päätetapahtuman jälkeen (pidennys)
- uusiutumisen määrä jatkuu jopa 3 vuotta, alkaen 8 kuukautta (32 viikkoa) lääkkeen aloittamisesta, mikä on osoitettu uusilla tai lisääntyvillä verensiirtotarpeilla ja/tai kliinisen tuloksen mukaan
- klonaalisen evoluution nopeus bitopertiinillä vuosittain jopa 3 vuoden ajan alkaen 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta mitattuna karyotyyppisillä, histologisilla ja virtaussytometrisilla muutoksilla
- kokonaiseloonjäämisaste jatkuu jopa 3 vuotta, alkaen 8 kuukautta (32 viikkoa) lääkkeen aloittamisesta kliinisten tulosten mukaan
- Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQL) vuosittain enintään 3 vuoden ajan alkaen 8 kuukauden (32 viikon) kuluttua lääkkeen aloittamisesta kyselylomakkeeseen perustuvan HRQL-kartoituksen perusteella
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Osallistuakseen tähän tutkimukseen henkilön on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
Diamond-Blackfan-anemia määritellään krooniseksi anemiaksi, joka ilmaantuu kolmantena elinvuotena tai sitä ennen ja johon liittyy retikulosytopenia ja luuytimen erytroidiprekursorien huomattava väheneminen tai puuttuminen, jota tukevat, mutta eivät edellytä kumpaakaan:
- sukuhistoriaa
- geenimutaatiotesti, joka osoittaa tunnetun taudin aiheuttavan mutaation tai sairauteen liittyvän geenin mutaation yhdessä DBA:n kliinisten ominaisuuksien kanssa
Potilaat, joilla on myöhäinen DBA (diagnoosoitu kolmannen elinvuoden jälkeen), voidaan myös ottaa mukaan, jos (mutta vain jos) geenimutaatiotesti vahvistaa sairautta aiheuttavan mutaation, kuten edellä.
Kliinisesti merkittävä anemia, joka määritellään joko:
- hemoglobiini alle 9,0 g/dl
- punasolujen siirto vähintään 2 yksikköä PRBC:tä aikuisille kahdeksan viikon aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Uusiutunut ja/tai steroideihin reagoimaton sairaus tai potilas ei siedä systeemisiä kortikosteroideja
- Ikä >= 18 vuotta suostumuksen tekohetkellä
Vaikka kaikille potilaille, joilla ei ole molekyylidiagnoosia (ts. geenitesti positiivista sairautta aiheuttavalle leesiolle) tehdään kohdennettu geenipaneelitesti mutaatioiden varalta kaikissa tunnetuissa DBA:han liittyvissä geeneissä, DBA:n diagnoosi on kliininen ja sellaisenaan suostumus. ja ilmoittautuminen ei vaadi tuloksia näistä geneettisistä testeistä, jos ei ole ominaisuuksia, jotka viittaavat vaihtoehtoiseen diagnoosiin (esim. Fanconi-anemia, dyskeratosis congenita jne.).
POISTAMISKRITEERIT:
Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen:
Hoito androgeeneilla (danatsoli tai oksimetoloni) tai kortikosteroideilla alle 4 viikkoa ennen bitopertiinihoidon aloittamista.
- Stabiilin fysiologisen annoksen steroidikorvaus lisämunuaisen vajaatoiminnan tai muiden vastaavien sairauksien vuoksi ei ole poissulkemiskriteeri.
- Yliherkkyys bitopertiinille tai sen komponenteille
- Potilaan terveyskyselyn 8 (PHQ-8) pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 10 tai välitön itsemurhariski, joka on määritetty Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla, joka määritellään itsemurha-ajatuksiksi, joiden tarkoitus on (luokka 4 tai 5) viime vuonna tai mikä tahansa itsemurhakäyttäytyminen viimeisen viiden vuoden aikana
- Kuoleva tila tai samanaikainen maksa-, munuais-, sydän-, neurologinen, keuhko-, infektio- tai aineenvaihduntasairaus, joka on niin vakava, että se estää potilaan kyvyn sietää protokollahoitoa
- Elinajanodote alle 3 kuukautta mistä tahansa syystä
Aiempi sydänsairaus tai nykyinen diagnoosi, joka viittaa merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville potilaille, kuten hallitsematon tai merkittävä sydänsairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:
- Äskettäinen sydäninfarkti (viimeisten 6 kuukauden aikana),
- Hallitsematon kongestiivinen sydämen vajaatoiminta,
- Epästabiili angina pectoris (viimeisten 6 kuukauden aikana),
- Kliinisesti merkittävät (oireiset) sydämen rytmihäiriöt (esim. pitkäkestoinen kammiotakykardia ja kliinisesti merkittävä toisen tai kolmannen asteen AV-katkos ilman sydämentahdistinta).
- Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema, synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä tai muita sydämen repolarisaatiopoikkeavuuksien riskitekijöitä tutkijan määrittämänä
- Sydämen vajaatoiminta, kuten korjattu QTc>450 ms, kun käytetään Fridericia-korjausta seulonta-EKG:ssä, muut kliinisesti merkittävät sydän- ja verisuonisairaudet (esim. hallitsematon verenpainetauti, labiili hypertensio historiassa), tunnetut rakenteelliset poikkeavuudet (esim. kardiomyopatia).
Tunnetut aktiiviset tai hallitsemattomat infektiot, jotka eivät reagoi riittävästi asianmukaiseen hoitoon.
- Huomaa, että HIV-infektio ei sulje pois tutkimukseen osallistumista, jos infektio on tehokkaasti hallinnassa lääkkeillä, joiden ei tiedetä häiritsevän bitopertiinin aineenvaihduntaa tai metaboloituvan reiteillä, joiden tiedetään muuttavan bitopertiiniä. HIV-RNA-viruskuorman tulee olla havaitsematon rekisteröintihetkellä, ja CD4-solujen määrän on oltava >= 200/mikroL. Potilaiden on saatava antiretroviraalista hoitoa koko tutkimukseen osallistumisen ajan, ja heitä on säännöllisesti seurattava viruskuorman ja CD4-solumäärän suppression varalta.
- Jos antiretroviraalisten lääkkeiden (esim. HIV), viruslääkkeitä (esim. hepatiitti) tai sienilääkkeitä ja bitopertiiniä (kuten lopinaviiria, ritonaviiria tai muita vahvoja CYP3A4:n estäjiä) epäillään, pätevän kliinisen proviisorin tai farmakologin tulee käsitellä ne, ja kaikki muutokset antiretroviraaliseen hoitoon on on hyväksyttävä infektiotauti- ja/tai HIV-asiantuntijan kanssa ennen ilmoittautumista.
- Todisteet MDS:stä tai AML:stä WHO:n kriteerien mukaisesti tai mistä tahansa aktiivisesta pahanlaatuisuudesta tai pahanlaatuisten kasvainten uusiutumisen todennäköisyydestä 12 kuukauden sisällä
- Potilaat, jotka ovat saaneet kemoterapeuttista hoitoa tai muita spesifisiä antineoplastisia lääkkeitä tai sädehoitoa 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Naishenkilöt, jotka imettävät tai raskaana (positiivinen seerumin tai virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini (beta-hCG) -raskaustesti) seulonnan/peruskäynnin aikana
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään naisiksi, jotka fysiologisesti voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 30 päivän ajan viimeisen bitopertiiniannoksen jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:
- Täydellinen raittius (kun tämä on potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaista. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
- Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto, johon liittyy kohdunpoisto tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on varmistettu seurantahormonitason arvioinnilla
- Miesten sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Tutkimukseen osallistuvien naispotilaiden osalta vasektomoidun mieskumppanin tulee olla potilaan ainoa kumppani.
- Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien käyttö tai kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen tai muut hormonaaliset ehkäisymenetelmät, joilla on vastaava teho (epäonnistumisen määrä)
<1 %), esimerkiksi hormoniemätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy.
Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten olisi pitänyt olla vakaasti käyttäneet samaa pilleriä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista.
-Naisten katsotaan olevan postmenopausaalisia ja heillä ei ole hedelmällistä ikää, jos heillä on ollut yli 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, joilla on asianmukainen kliininen profiili iän mukaan (esim. yleensä 40-59 vuotta), vasomotorisia oireita (esim. punoitusta) ilman muuta lääketieteellistä perustetta tai jos sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa sitten. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen ei katsota olevan hedelmällistä.
- Seksuaalisesti aktiiviset miehet, elleivät he käytä kondomia yhdynnän aikana tutkimushoidon aikana ja 30 päivää tutkimushoidon lopettamisen jälkeen, eivätkä he saa siittää lasta tänä aikana. Kondomia vaaditaan myös miehillä, joille on tehty vasektomia, sekä yhdynnässä miespuolisen kumppanin kanssa, jotta estetään lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta.
- Aktiivinen alkoholin/huumeiden väärinkäyttö.
- Ei pysty ymmärtämään tutkimuksen tutkittavaa luonnetta tai antamaan tietoista suostumusta, eikä hänellä ole laillisesti valtuutettua edustajaa tai korviketta, joka voisi antaa tietoisen suostumuksen.
- Ei voi ottaa suun kautta otettavaa tutkimuslääkettä.
- Samanaikainen osallistuminen tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi. Huomautus: rinnakkainen rekisteröinti sairausrekisteriin on sallittu.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Steroid Refractory Diamond-Blackfan Anemia in Bitopertin
Participants with refractory Diamond-Blackfan Anemia will receive oral bitopertin once daily with dose escalation every 4 weeks (5 mg, 10 mg, 20 mg, 40 mg, up to a maximum of 60 mg). If response criteria are met after 8 weeks at a given dose level, that dose will be designated the minimum effective dose (MED) and continued for the remainder of the study unless dose modification is clinically indicated. |
Annoksen nostaminen: Kuukausittain (4 viikon välein) enintään 60 mg:n bitopertiinin annokseen (5 mg, 10 mg, 20 mg, 40 mg, 60 mg).
Joka kuukausi (4 viikon) välein kerätään täydellinen verenkuva (CBC) erotus- ja retikulosyyttianalyysillä (mukaan lukien retikulosyyttihemoglobiini) ennen suuremman annoksen ottamista.
Jos absoluuttinen retikulosyyttien määrä (ARC) on 60 000 /mikroL tai suurempi, kohde pysyy nykyisellä annostasolla (tai palaa tälle tasolle, jos nousua on jo tapahtunut) vielä 4 viikkoa.
Jos vastekriteerit täyttyvät 8 viikon jälkeen kyseisellä annoksella, tätä pidetään pienimpänä tehokkaana annoksena (MED) ja se on hoitoannos koko loppututkimuksen ajan, ellei muutoksia ole aiheellista.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Response
Aikaikkuna: Up to 32 Weeks
|
Response was defined as either an increase in hemoglobin or a decrease in transfusion rate.
Robust response was defined as achievement of transfusion independence.
|
Up to 32 Weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Response Rate
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Response was defined as either an increase in hemoglobin or a decrease in transfusion rate.
Robust response was defined as achievement of transfusion independence.
|
12 weeks
|
|
Rate of Relapse
Aikaikkuna: Up to 32 weeks
|
Relapse as demonstrated by new or increasing transfusion requirements and/or according to clinical outcome
|
Up to 32 weeks
|
|
Number of Participants Tolerating Study Drug
Aikaikkuna: Up to 32 Weeks
|
Intra-patient dose escalation occurred every 4 weeks (5 mg, 10 mg, 20 mg, 40 mg, up to a maximum of 60 mg).
Tolerability was defined as achieving a maximum tolerated dose of up to 60 mg daily without unacceptable toxicity or intolerance.
|
Up to 32 Weeks
|
|
Number of Treatment-Related Adverse Events (AEs), Including Serious Adverse Events (SAEs) by Dose Levels
Aikaikkuna: Up to 32 Weeks
|
Safety was assessed by the number and severity of treatment-related adverse events at each dose level using the Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0. Adverse events were graded as follows: Grade 1 (mild), Grade 2 (moderate), Grade 3 (severe or medically significant), Grade 4 (life-threatening), and Grade 5 (death related to adverse event). |
Up to 32 Weeks
|
|
Rate of Clonal Evolution
Aikaikkuna: Up to 32 weeks
|
Rates of clonal evolution on bitopertin as measured by karyotypic, histologic, and flow cytometric changes
|
Up to 32 weeks
|
|
Number of Participants Surviving
Aikaikkuna: 32 Weeks
|
Rate of overall survival according to clinical outcomes.
Overall survival is defined as the number of participants alive following initiation of treatment.
|
32 Weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: David J Young, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Anemia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Anemia, Aplastinen
- (4- (3-fluori-5-trifluorimetyylipyridiini-2-yyli) piperatsiini-1-yyli) (5-metanesulfonyyli-2- (2,2,2-trifluori-1-metyylietyylietyyli) fenyyli) metanoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10001528
- 001528-H
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .