Tutkimus SAR445514:n turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseksi potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) ja uusiutunut/refraktorinen kevytketju-amyloidoosi (RRLCA)
torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Ensimmäinen ihmisiin kohdistuva avoin vaihe 1/2 tutkimus SAR445514:n turvallisuuden ja tehokkuuden tutkimiseksi. SAR445514, NKCE:n, B-solujen kypsymisantigeenin (BCMA) kohdistaminen monoterapiaan potilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) ja uusiutuneessa/refractory light-chain amyloidosis (RRLCA)
Tämä on ensimmäinen ihmisessä (FIH) -vaiheen 1/2:n tutkimus SAR445514:n arvioimiseksi monoterapiassa osallistujilla, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) ja uusiutunut/refraktiivinen kevytketju-amyloidoosi (RRLCA).
Tutkimus koostuu 3 osasta:
Annoksen korotusvaihe (osa 1) RRMM-osallistujille (osa 1a), joka arvioi useita annettuja annoksia määrittääkseen kaksi annosta, jotka testataan annoksen optimointiosassa.
Annoksen nostaminen tehdään myös RRLCA-osallistujille (osa 1b), mutta se aloitetaan peräkkäin annoksen suurentamisen päätyttyä RRMM-osallistujille. Tämä annoksen korotus arvioi 2 annosta, joita on suunniteltu käytettäväksi annosoptimoinnissa RRMM:ssä, jotta varmistetaan, että kyseiset annokset ovat turvallisia myös RRLCA:n osallistujille.
Annoksen optimointivaihe (osa 2), jossa arvioidaan kahta osasta 1 määritettyä annosta, jotta määritetään alustava suositeltu vaiheen 2 annos (pRP2D) ja aikataulu SAR445514:lle RRMM:ssä.
Annoksen laajennusvaihe (osa 3), jossa arvioidaan vahvistetun suositellun vaiheen 2 annoksen (cRP2D) alustava tehokkuus ja SAR445514:n aikataulu RRMM:ssä (osa 3a) ja RRLCA:ssa (osa 3b).
Noin 101 osallistujaa otetaan mukaan ja hoidetaan tutkimusinterventiolla ja erotetaan seuraavasti:
Osa 1a: Noin 18-30 osallistujaa Osa 1b: Noin 6-12 osallistujaa Osa 2: Noin 30 osallistujaa Osa 3a: Noin 15 osallistujaa Osa 3b: Noin 14 osallistujaa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujan opiskelun kestoon sisältyy
- Seulontajakso: enintään 28 päivää ennen syklin 1 päivää 1 (C1D1)
- Hoitojakso: ilmoittautuneet osallistujat saavat 4 viikon SAR445514-syklejä ihonalaisesti.
- Hoidon lopetuskäynti tapahtuu 30 päivän (+/- 7 päivää) kuluttua viimeisestä tutkimuslääkkeen (IMP) annosta tai ennen jatkohoidon aloittamista sen mukaan, kumpi tulee ensin.
- Seurantajakso jatkuu kuolemaan, osallistujan pyyntöön tutkimuksen lopettamisesta, lopulliseen kokonaiseloonjäämisanalyysiin tai eloonjäämisseurannan peruuttamiseen sponsorin harkinnan mukaan milloin tahansa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Wollongong, New South Wales, Australia, 2500
- Investigational Site Number : 0360001
-
-
Victoria
-
Richmond, Victoria, Australia, 3121
- Investigational Site Number : 0360002
-
-
-
-
-
Anderlecht, Belgia, 1070
- Institut Jules Bordet_Site Number : 0560002
-
Antwerp, Belgia, 2060
- Investigational Site Number : 0560001
-
Antwerp, Belgia, 2020
- Het Ziekenhuisnetwerk Antwerpen vzw - ZNA Middelheim_Site Number : 0560001-2
-
Antwerp, Belgia, 2030
- Het Ziekenhuisnetwerk Antwerpen vzw - ZNA Cadix_Site Number : 0560001-1
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- HOSPITAL CLINIC i PROVINCIAL BARCELONA_Site Number : 7240003
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Espanja, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla_Site Number : 7240001
-
-
Catalonia
-
Badalona, Catalonia, Espanja, 08916
- Institut Catala d´oncologia - Badalona_Site Number : 7240002
-
-
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Investigational Site Number : 2030002
-
Ostrava, Tšekki, 708 52
- Investigational Site Number : 2030001
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1085
- Investigational Site Number : 3480001
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Investigational Site Number : 8260003
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Investigational Site Number : 8260002
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M20 4BX
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujilla on oltava dokumentoitu diagnoosi multippeli myeloomasta (osa 1a, 2 ja 3a) tai kevytketjun amyloidoosi (osa 1b ja 3b)
- RRMM:n osallistujat (osat 1, 2a ja 3a)
- Osallistujat, joilla on mitattavissa oleva sairaus RRMM:n osalta
- Osallistujien, joilla on MM, on täytynyt saada vähintään kaksi aiempaa hoitojaksoa, joihin on sisällyttävä vähintään kaksi peräkkäistä sykliä toisen tai kolmannen sukupolven immunomodulaattoria, steroidia, proteasomi-inhibiittoria ja anti-CD38 monoklonaalista vasta-ainetta (MoAb).
- Osallistujilla on oltava dokumentoituja todisteita etenevasta taudista (PD) IMWG 2016 -kriteerien mukaisesti.
- Osallistujien, joilla on RR LCA (osa 1b ja 3b), on täytynyt saada vähintään yksi aikaisempi hoitosarja, joka sisältää vähintään yhden proteasomi-inhibiittorin.
- Osallistujat, joilla on mitattavissa oleva sairaus ISA 2012:n mukaan
- Osallistujilla on oltava dokumentoituja todisteita etenevasta taudista (PD) ISA 2012 -kriteerien mukaisesti.
- Yksi tai useampi elin, johon amyloidoosi vaikuttaa kansallisen kattavan syöpäverkoston (NCCN) ohjeiden mukaisesti.
- Annoksen nostamista varten ruumiinpaino 40–120 kg
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- Primaarinen refraktaarinen MM määritellään osallistujiksi, jotka eivät koskaan saavuttaneet vähintään minimaalista vastetta millään hoidolla taudin kulun aikana.
- Toinen primaarinen pahanlaatuisuus
RRMM:n osallistujat (osat 1a, 2a ja 3a)
- MM-osallistujille primaarinen systeeminen LCA ja plasmasoluleukemia
- MM-osallistujille sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association [NYHA]) aste ≥ II; kardiomyopatia, aktiivinen iskemia tai mikä tahansa muu hallitsematon sydänsairaus
Osallistujat, joilla on RR LCA (osa 1b ja 3b)
- LCA-osallistujille todisteet kliinisesti merkittävästä kardiovaskulaarisesta tilasta, joka määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista:
- Aivojen natriureettisen peptidin N-terminaalinen prohormoni (NT-proBNP) >8500 ng/ml
- New York Heart Associationin (NYHA) luokitus IIIb tai IV sydämen vajaatoiminta
- Sydämen vajaatoiminta, joka ei tutkijan näkemyksen mukaan liity ensisijaisesti LCA-kardiomyopatiaan (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, iskeeminen sydänsairaus, korjaamaton läppäsairaus, infektiot)
- Aiempi tapahtuma (historia) viimeisen 6 kuukauden aikana akuutista sepelvaltimooireyhtymästä, sydäninfarktista tai epästabiilista angina pectorista sekä osallistujat, jotka ovat kokeneet perkutaanisen sydänintervention stentin ja/tai sepelvaltimon ohituksen kanssa viimeisen 6 kuukauden aikana
- Sairaalahoito viimeisten 4 viikon aikana ennen hoitoa, joka liittyy sydän- ja verisuonitapahtumaan
- Osallistujat, joilla on aiemmin ollut rytmihäiriöitä ja/tai sydämen johtumishäiriöitä, joihin tarvitaan sydämentahdistin tai implantoitava kardiovertteridefibrillaattori (ICD), mutta joita ei ole sijoitettu. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, pitkäkestoisen kammiotakykardian, eteiskammiohäiriön tai sinoatriaalisen solmukkeen toimintahäiriön
- LCA-osallistujille systolinen verenpaine <100 mmHg tai diastolinen verenpaine <55 mmHg
- LCA-osallistujat: aiempi tai nykyinen oireisen MM-diagnoosi, mukaan lukien lyyttinen luusairaus, plasmasytoomat, ≥60 % plasmasoluja keuhkoissa tai hyperkalsemia
Kaikki osallistujat
- Hallitsematon infektio 14 päivän sisällä ennen tutkimushoitoa
- Tunnettu hankittu immuunikato-oireyhtymään liittyvä sairaus tai tunnettu HIV-sairaus, joka vaatii antiviraalista hoitoa tai aktiivinen hepatiitti A (määritelty positiiviseksi hepatiitti A -antigeeniksi tai positiiviseksi IgM:ksi); HIV-serologia seulonnassa testataan osallistujille maissa, joissa paikalliset määräykset sitä edellyttävät
- Hallitsematon tai aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV) -infektio: osallistujat, joilla on positiivinen B-pinta-antigeeni (HBsAg) ja/tai HBV-deoksiribonukleiinihappo (DNA)
- Aktiivinen hepatiitti C-virus (HCV) -infektio: positiivinen HCV-ribonukleiinihappo (RNA) ja negatiivinen anti-HCV
- Mikä tahansa anti-MM-lääkehoito 14 päivän sisällä ennen tutkimushoitoa
- Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolu (HSC) -siirto, jossa on aktiivinen siirrännäis-isäntäsairaus (GvHD) (GvHD mikä tahansa aste ja/tai immunosuppressiivisessa hoidossa viimeisen 2 kuukauden aikana ennen satunnaistamista)
- Mikä tahansa tärkeä toimenpide 14 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
- Anti-CD38 monoklonaalisen vasta-aineen (isatuksimabi tai daratumumabi) antaminen alle 90 päivää ennen ensimmäistä tutkimushoidon antoa
- Anti-BCMA-aineen antaminen (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, CAR T-solut, TCE:t, vasta-ainelääkekonjugaatti) alle 21 päivää ennen tutkimushoidon antamista
- Aiemmasta syöpähoidosta johtuvat ratkaisemattomat toksisuudet, jotka eivät ole hävinneet CTCAE-versioon 5.0, asteeseen 1.
- Osallistujat, joilla on vasta-aihe deksametasonille
- saanut muita tutkimuslääkkeitä tai kiellettyä hoitoa tätä tutkimusta varten 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa tutkimushoidosta sen mukaan kumpi on lyhyempi
- Hemoglobiini <8 g/dl (5,0 mmol/l)
- Verihiutaleet <50 × 10^9/l (osallistujalle ei saa antaa verensiirtoa 1 viikon sisällä ennen seulontaa verihiutaleiden määrän saavuttamiseksi tälle tasolle)
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1000 μL (1 × 10^9/l)
- Kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min (ruokavalion muutos munuaistautien kaavassa)
- Kokonaisbilirubiini > 1,5 × normaalin yläraja (ULN) (ellei koehenkilöllä ole dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä, jolloin suora bilirubiini ei saisi olla > 2,5 × ULN)
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST/SGOT) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT/SGPT) >2,5 × ULN
- Potilaat, joilla on asteen 3 tai 4 hyperkalsemia (korjattu seerumin kalsium > 12,5 mg/dl; > 3,1 mmol/l; ionisoitu kalsium > 1,6 mmol/l; tai jotka tarvitsevat sairaalahoitoa) eivät ole kelvollisia, elleivät potilaat toivu asteeseen 2 tai alempaan anti-antibioottien hoidossa. -hyperkalsemian hoito.
- Yksilöt, jotka on majoitettu laitokseen sääntelyn tai oikeusjärjestyksen vuoksi; vankeja tai osallistujia, jotka ovat laillisesti laitoshoidossa
- Osallistuja ei kelpaa osallistumiseen, oli syy mikä tahansa, tutkijan arvioiden mukaan
- Herkkyys jollekin tutkimusinterventiolle tai sen komponenteille tai lääkeaine- tai muulle allergialle, joka tutkijan mielestä on vasta-aiheista tutkimukseen osallistumiselle
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SAR445514 RRMM Annoksen nousuvaihe (osa 1a)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) subkutaanista reittiä (SC) käyttäen.
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
|
Kokeellinen: SAR445514 RRLCA Annoksen nousuvaihe (osa 1b)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktorinen kevytketju-amyloidoosi (RRLCA) subkutaanisesti (SC)
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
|
Kokeellinen: SAR445514 Annostaso A (osa 2)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) subkutaanista reittiä (SC) käyttäen.
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
|
Kokeellinen: SAR445514 Annostaso B (osa 2)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) subkutaanista reittiä (SC) käyttäen.
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
|
Kokeellinen: SAR445514 RRMM Annoksen laajennus (osa 3a)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktorinen multippeli myelooma (RRMM) subkutaanista reittiä (SC) käyttäen.
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
|
Kokeellinen: SAR445514 RRLCA Annoksen laajennus (osa 3b)
SAR445514 annetaan osallistujille, joilla on uusiutunut/refraktaarinen kevytketju-amyloidoosi (RRLCA) subkutaanisesti (SC)
|
Injektiokuiva-aine, liuosta varten.
Subkutaaninen anto.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annoksen nostaminen (osa 1a – RRMM) Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyminen
Aikaikkuna: Kierto 1-4 viikkoa per sykli
|
DLT:t määritellään käyttämällä NCI CTCAE -versiota 5.0 tai ASTCT-kriteerejä CRS:lle tai ICANS:lle.
|
Kierto 1-4 viikkoa per sykli
|
|
Annoksen nostaminen (osa 1a – RRMM) Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta seurannan loppuun (noin 15 kuukautta)
|
TEAE-, SAE- ja laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version 5.0 ja American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) -konsensusluokitusten mukaan
|
Lähtötilanteesta seurannan loppuun (noin 15 kuukautta)
|
|
Annoksen optimointi (osa 2 – RRMM) Kokonaisvasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
ORR määritellään niiden osallistujien osuutena, joilla on tiukka täydellinen vaste (sCR), täydellinen vaste (CR), erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) ja osittainen vaste (PR) vuoden 2016 kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) kriteerien mukaan. viimeistä osallistujaa hoidetaan vähintään 4 sykliä tai hänet lopetetaan ennenaikaisesti.
|
Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
|
Annoksen nostaminen (osa 1b – RRLCA) Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyminen syklissä 1
Aikaikkuna: Kierto 1-4 viikkoa per sykli
|
Kierto 1-4 viikkoa per sykli
|
|
|
Annoksen nostaminen (osa 1b – RRLCA) Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta seurannan loppuun (noin 15 kuukautta)
|
Lähtötilanteesta seurannan loppuun (noin 15 kuukautta)
|
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3 – RRMM) Kokonaisvasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
ORR määritellään niiden osallistujien osuutena, joilla on tiukka täydellinen vaste (sCR), täydellinen vaste (CR), erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) ja osittainen vaste (PR) vuoden 2016 kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) kriteerien mukaan.
|
Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3-RRLCA) Hematologinen vaste (HR)
Aikaikkuna: Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
HR määritellään sCR:n, CR:n, VGPR:n ja PR:n saaneiden osallistujien osuutena European Society of hematology / International Society of hematology -työryhmän ohjeiden mukaisesti.
|
Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annoksen optimointi (osa 2 – RRMM) Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) esiintyminen
Aikaikkuna: Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
Syklit 1-4-4 viikkoa per sykli
|
|
|
Annoksen optimointi (osa 2 – RRMM) Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (noin 1 vuosi 28 päivän syklillä)
|
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (AE) määritellään haittavaikutuksiksi, jotka kehittyvät, pahenevat tai muuttuvat vakaviksi hoitojakson aikana.
Hoitojakso määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimushoitoannoksesta 30 päivään viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen.
|
Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (noin 1 vuosi 28 päivän syklillä)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 ja osa 3a – RRMM) Erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) tai parempi nopeus
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
VGPR määritellään niiden osallistujien osuutena, joilla on sCR, CR ja VGPR vuoden 2016 IMWG-kriteerien mukaan.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 & osa 3a – RRMM) Vasteen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
DOR määritellään ajaksi ensimmäisen vasteen päivämäärästä progressiivisen sairauden (tutkijan määrittämän PD tai kuoleman mistä tahansa syystä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin) ensimmäisen esiintymisen päivämäärään.
DOR määritetään vain osallistujille, jotka ovat saaneet vastauksen (PR tai parempi).
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 ja osa 3a – RRMM) Aika ensimmäiseen vasteeseen (TT1R)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai hoidon lopetus sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
TT1R määritellään ajanjaksoksi ensimmäisen vasteen päivämäärästä progressiivisen sairauden (tutkijan määrittämän PD tai kuoleman mistä tahansa syystä sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin) ensimmäisen esiintymisen päivämäärään.
DOR määritetään vain osallistujille, jotka ovat saaneet vastauksen (PR tai parempi).
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai hoidon lopetus sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 ja osa 3a – RRMM) Progression free survival (PFS)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
PFS määritellään ajaksi ensimmäisestä IMP:n antopäivästä siihen päivään, jolloin ensimmäinen etenevän taudin dokumentointi on tapahtunut tai kuolinpäivä mistä tahansa syystä sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Vastaukset määräytyvät IMWG-kriteerien mukaan.
Paraproteiiniin perustuva eteneminen vahvistetaan kahden peräkkäisen arvioinnin perusteella.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 ja osa 3a – RRMM) Kliininen hyötysuhde (CBR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
CBR on tutkijan määrittämä IMWG 2016 -kriteerien mukaan niiden osallistujien määrä, joilla on vahvistettu CR tai PR milloin tahansa tai stabiili sairaus (SD) vähintään 6 kuukauden kuluttua ensimmäisestä IMP-annostuksesta.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen nostaminen (osa 1b – RRLCA) Kokonaishematologinen vaste (OHR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
OHR määritellään CR:n, VGPR:n ja PR:n saaneiden osallistujien osuutena International Society of Amyloidosis -ohjeistuksen (ISA 2012) mukaisesti.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3b – RRLCA) Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Kierto 1 kuolemaan tai seurannan päättyminen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja kierto 28 päivää)
|
Käyttöjärjestelmä määritellään ajaksi tutkimukseen tulopäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan.
|
Kierto 1 kuolemaan tai seurannan päättyminen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja kierto 28 päivää)
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3b – RRLCA) Aika ensimmäiseen hematologiseen vasteeseen (TT1HR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
TT1HR määritellään ajaksi ensimmäisestä IMP:n antamisesta ensimmäiseen hematologiseen vasteeseen (PR tai parempi), joka myöhemmin vahvistetaan.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3b – RRLCA) Hematologisen vasteen kesto (DOHR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
DOHR määritellään ajalle, joka kuluu IMP:n ensimmäisestä antamisesta johonkin seuraavista: hematologinen eteneminen, merkittävän elimen eteneminen (sydän, munuainen tai maksa) ISA 2012 -kriteerien mukaan tai kuolema mistä tahansa syystä.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Infuusioon liittyvien reaktioiden (IAR) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
|
Injektiokohdan reaktioiden ilmaantuvuus (ISR)
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
|
Annoksen nostaminen (osa 1 – RRMM) Kokonaisvasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
ORR määritellään osuudella osallistujista, joilla on sCR, CR, VGPR ja PR vuoden 2016 IMWG-kriteerien mukaan.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (Osa 2 & Osa 3a – RRMM) Aika parhaaseen vasteeseen (TTBR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai hoidon lopetus sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
TTBR määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkkeen antamisesta siihen päivään, jona ensimmäinen paras kokonaisvaste ilmaantuu (PR tai parempi, joka vahvistetaan myöhemmin.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai hoidon lopetus sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen optimointi ja laajentaminen (osa 2 ja osa 3a – RRMM) Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Kierros 1 seurannan loppuun tai kuolemaan (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
Käyttöjärjestelmä määritellään ajaksi IMP:n ensimmäisestä antopäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
|
Kierros 1 seurannan loppuun tai kuolemaan (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
|
Annoksen laajennus (osa 3b – RRLCA) Hematologinen täydellinen vasteprosentti (HCR).
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
HCR määritellään ISA 2012:n mukaan täydellisen vastauksen saaneiden osallistujien osuutena.
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen laajennus (osa 3b – RRLCA) Hematologisesti erittäin hyvä osittainen vasteprosentti tai parempi (HVGPR)
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
HVGPR määritelty ISA 2012 -kriteerien mukaan erittäin hyvän osittaisen vasteen saaneiden osallistujien osuutena ja CR:nä
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen laajentaminen (osa 3b – RRLCA) Progression-Free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Sykli 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen (elin tai hematologinen) tai seurannan päättyminen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
PFS määritellään ajalle, joka kuluu IMP:n ensimmäisestä annosta johonkin seuraavista: hematologinen eteneminen, merkittävän elimen eteneminen (sydän, munuainen tai maksa) ISA 2012 -kriteerien mukaan tai kuolema mistä tahansa syystä.
|
Sykli 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen (elin tai hematologinen) tai seurannan päättyminen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
|
Annoksen laajentaminen (Osa 3 – RRMM & RRLCA) Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (AE) määritellään haittavaikutuksiksi, jotka kehittyvät, pahenevat tai muuttuvat vakaviksi hoidon alkaessa.
|
Ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta 30 päivään viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
|
Laboratoriovirheiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Kierto 1:stä seurannan loppuun (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
Kierto 1:stä seurannan loppuun (noin 15 kuukautta 28 päivän syklillä)
|
|
|
SAR445514:n farmakokinetiikan (PK) parametrin arviointi: Ctrough
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
|
SAR445514:n farmakokinetiikan (PK) parametrin arviointi: AUClast
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Pinta-ala plasman pitoisuus vs. aika -käyrän alla, joka on laskettu käyttämällä puolisuunnikkaan muotoista menetelmää ajankohdasta nolla viimeisimmän kvantifioinnin alarajan (eli Clast) ylittävän pitoisuuden hetkeen
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
SAR445514:n farmakokinetiikan (PK) parametrin arviointi: Cmax
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Suurin havaittu pitoisuus
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
SAR445514:n farmakokinetiikan (PK) parametrin arviointi: Tmax
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Ensimmäinen kerta saavuttaa Cmax
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
Lääkevasta-aineen (ADA) esiintyvyys SAR445514:ää vastaan
Aikaikkuna: Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
Jaksosta 1 hoidon loppuun (noin 1 vuosi ja sykli 28 päivää)
|
|
|
Annoksen laajennus (osa 3 – RRMM & RRLCA) Residual Disease (MRD) -negatiivisuus
Aikaikkuna: Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
MRD-status osallistujilla, joiden vaste on VGPR tai parempi
|
Kierros 1 ensimmäiseen etenevään sairauteen tai seurannan päättymiseen sen mukaan, kumpi tulee ensin (noin 15 kuukautta ja sykli 28 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 26. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. toukokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Neoplasmat
- Metaboliset sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Neoplasmat, plasmasolut
- Hemostaattiset häiriöt
- Paraproteinemiat
- Veren proteiinien häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Proteostaasin puutteet
- Amyloidoosi
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Immunoglobuliini Kevytketjuinen amyloidoosi
- Multippeli myelooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- TCD17710
- U1111-1279-2985 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
- 2022-502057-33-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan, ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .