Biosimilar AGA:n vaihtotutkimus Fabryn taudille (SMILE)
Vaihe III, avoin, vaihtokoe Agalsidase Beta Biosiduksen (AGA BETA BS) tehosta ja turvallisuudesta Fabryn tautia sairastavilla potilailla, jotka on aiemmin stabiloitu Fabrazyme®:llä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
BIO-AGA-Fase III-001 on vaiheen III, prospektiivinen, monikeskus, avoin, yhden ryhmän, lähtötilanteessa kontrolloitu kliininen vaihtotutkimus AGA BETA BS:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on jo hoidettu FD ja aiemmin stabiloitu Fabrazyme®:llä.
Tutkimus suoritetaan kahdessa osassa: 5 viikon aloitusjakso (jakso 1) ja 54 viikon hoitojakso (jakso 2). Jakson 1 aikana kaikki osallistujat saavat 2 suonensisäistä (IV) Fabrazyme®-infuusiota, jotka Biosidus toimittaa. Tämän jälkeen jaksolla 2 kaikki osallistujat vaihtavat hoidon AGA BETA BS:ään.
Tutkimukseen on suunniteltu yhteensä enintään 20 osallistujaa.
•Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AGA BETA BS:n ja Fabrazyme®:n tehon vastaavuus 6 kuukauden hoidon jälkeen osallistujilla, joilla on Fabryn tauti, joka on aiemmin stabiloitu Fabrazymella, mittaamalla taudin biomarkkeri (keskimääräinen plasman Lyso-Gb3-markkerisuhde 26:n jälkeen hoitoviikkoja, määriteltynä Lyso-Gb3-markkerin plasmataso 26 viikon (6 kuukauden) jälkeen jaettuna Lyso-Gb3-markkerin plasmapitoisuudella lähtötilanteessa).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Instituto de Investigaciones Clinicas Quilmes
-
Córdoba, Argentiina, X5004
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
-
La Rioja, Argentiina, F5300
- Centro Oncologico Riojano Integral
-
-
Buenos Aires
-
Pergamino, Buenos Aires, Argentiina, 2700
- Instituto de Nefrología Pergamino S.R.L
-
San Isidro, Buenos Aires, Argentiina, 1642
- Centro Médico Santa María de la Salud
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Seksi ja ikä
Mies- tai naispuolinen osallistuja, joka on ≥18 ja ≤60-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
Jäljentäminen
- Naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole raskaana, imettävät, luovuttavat munasoluja (munasoluja, munasoluja) tai harkitsevat raskautta tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
- Kaikilla hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti seulontakäynnillä ja lähtötilanteessa (ennen ensimmäistä kokeellisen interventioannosta).
- WOCBP:n on käytettävä yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoitoannoksen jälkeen (katso liite 1 kohdassa 10.1).
- Miespuoliset osallistujat, jotka eivät harkitse lapsen hankkimista tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
Miespuolisen seksuaalisesti aktiivisen osallistujan, jolla on hedelmällisessä iässä olevaa naispuolista kumppania, on suostuttava käyttämään miespuolista kondomia tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen tai hänellä on oltava dokumentoitu onnistunut kirurginen sterilointi.
Tietoinen suostumus
Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Osallistujan tyyppi ja ominaisuudet
Vahvistettu aiempi FD-diagnoosi.
- Naiset: mieluiten läsnä geneettinen testaus, joka osoittaa FD:n mukaisen patogeenisen GLA-mutaation seulonnassa.
- Miehet: mieluiten leukosyyttien a-Gal A -aktiivisuus alle normaalin alueen ja/tai FD:n mukainen patogeeninen GLA-mutaatio seulonnassa.
- Vähintään 50 % osallistujista on miehiä, joilla on klassinen FD-fenotyyppi. Jäljellä oleva prosenttiosuus koostuu miesten myöhään alkavasta ja klassisesta naisten FD-fenotyypistä.
- Osallistujat, jotka ovat saaneet vakaata Fabrazyme®-hoitoa vähintään 6 kuukautta ennen peruskäyntiä.
- Potilaat, jotka ovat saaneet ≥80 % Fabrazyme®:n ilmoitetusta annoksesta/kg viimeisten 3 kuukauden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä, tämä laskelma sisältää molemmat Biosiduksen infuusiot aloitusjakson aikana.
- Sairauden tila katsotaan kliinisesti stabiloituneeksi tutkijoiden harkinnan mukaan.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥45 ml/min/1,73 m2 CKD-EPI-yhtälön mukaan seulontakäynnillä.
- Jos osallistujat saavat kipulääkkeitä, angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjiä tai angiotensiini II -reseptorin salpaajia (ARB), heidän on saatava vakaa annos ≥ 4 viikon ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Lääketieteelliset olosuhteet
- Krooninen munuaissairaus vaiheessa 3b, 4 tai 5.
- Dialyysin, munuaisensiirron tai munuaisensiirron jonotuslistalla olevien osallistujien historia.
- Proteinuria ≥1 g/vrk seulonnassa.
- Osallistujat, jotka ovat kärsineet kliinisestä kardiovaskulaarisesta tapahtumasta (kuten sydäninfarkti, ohimenevä iskeeminen kohtaus, mutta ei niihin rajoittuen) 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus (kuten, mutta ei rajoittuen, hallitsematon oireinen rytmihäiriö, epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokka III tai IV).
- Osallistujat, jotka ovat kärsineet kliinisestä aivoverisuonitapahtumasta (kuten, mutta niihin rajoittumatta, aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus) 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Aiempi anafylaksia tai muut tyypin I yliherkkyysreaktiot agalsidaasi beetalle.
- Aiempi akuutti munuaisvaurio 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä (kuten akuutti interstitiaalinen nefriitti, akuutti munuaisten vajaatoiminta, joka on peräisin glomerulaarisesta tai vaskuliitin aiheuttama, mutta ei niihin rajoittuen).
Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen liittyvän tai psykologisen tilan olemassaolo, joka tutkijan mukaan häiritsisi osallistujan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
Aikaisempi/samaaikainen hoito
Hoidon aloittaminen tai ACE-estäjien tai ARB-lääkkeiden annoksen muuttaminen seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana.
Kokemus aikaisemmasta/samanaikaisesta kliinisestä kokeesta
- Nykyinen osallistuminen interventiotutkimukseen, jossa osallistuja sai mitä tahansa lääkettä 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Fabrazyme® sitten AGA BETA BS
Tutkimuksessa on yksihaarainen rakenne.
Ensin kaikki osallistujat saavat 2 annosta Fabrazyme®-lääkettä noin 14 päivän välein, minkä jälkeen kaikki osallistujat vaihtavat hoitomuotoa ja saavat AGA BETA BS -lääkettä 54 viikon ajan
|
Kaikki osallistujat saavat 2 annosta Fabrazyme® noin 14 päivän välein.
Annos on 1 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
Kaikki osallistujat saavat AGA BETA BS:n 54 viikon ajan.
Annos on 1 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Lyso-Gb3-seerumpitoisuuksissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon Fabrazyme® -johdantojakson jälkeen) ja 26 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään)
|
Tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida AGA BETA BS:n ja Fabrazyme®:n tehokkuuden vastaavuutta 6 kuukauden hoidon jälkeen potilailla, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat aiemmin saaneet vakaannuttavaa hoitoa Fabrazymella, mittaamalla tautibiomarkkeria. Päätepiste: Lyso-Gb3-merkin keskimääräinen seerumin suhde 26 viikon hoidon jälkeen, määriteltynä Lyso-Gb3-merkin seerumipitoisuutena 26 viikon (6 kuukauden) jälkeen jaettuna Lyso-Gb3-merkin seerumipitoisuudella alkuvaiheessa. |
Perustaso (5 viikon Fabrazyme® -johdantojakson jälkeen) ja 26 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Lyso-Gb3-seerumin tasoissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä) ja 54 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään)
|
Arvioida AGA BETA BS:n ja Fabrazyme®:n tehokkuuseroa 1 vuoden (54 viikon) hoidon jälkeen potilailla, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat olleet aiemmin stabiileja Fabrazyme®:lla, mittaamalla taudin biomarkkeria. Päätepiste: Lyso-Gb3-markerin keskiarvo suhde seerumissa 54 viikon hoidon jälkeen, joka määritellään Lyso-Gb3-markerin seerumipitoisuus 54 viikon (12 kuukauden) jälkeen jaettuna Lyso-Gb3-markerin seerumipitoisuudella alkuarvossa. |
Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä) ja 54 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään)
|
|
Muutos lähtöarvosta kivun voimakkuudessa, joka arvioidaan Brief Pain Inventory -lyhyt muoto -kivun voimakkuuskysymysten pistemäärillä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Verrata kivun vakavuutta ennen ja jälkeen AGA BETA BS -hoidon Fabryn tautia sairastavilla osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet vakiintunutta Fabrazyme®-hoitoa, käyttäen Brief Pain Inventory -lyhyttä muotoa (BPI). Brief Pain Inventory (BPI) on validoitu potilasarvioitu mittari, joka arvioi kivun vakavuutta ja kivun aiheuttamaa haittaa päivittäisissä toiminnoissa. Kivun vakavuutta arvioidaan neljällä kohteella, jotka arvioidaan 0-10 numeerisella arviointiasteikolla (0 = ei kipua; 10 = mahdollisimman paha kipu), ja pistemäärä lasketaan kohteiden keskiarvona (vaihteluväli 0-10; korkeammat pisteet osoittavat pahempaa kipua). Kivun aiheuttamaa haittaa arvioidaan seitsemällä kohteella, jotka arvioidaan 0-10 numeerisella arviointiasteikolla (0 = ei haittaa; 10 = haittaa täysin), ja pistemäärä lasketaan kohteiden keskiarvona (vaihteluväli 0-10; korkeammat pisteet osoittavat huonompaa tulosta). Loppupiste: Muutos lähtötasosta kivun vakavuudessa, arvioituna BPI-lyhyen muodon kivun vakavuuden kohteiden pisteillä 26 ja 54 viikon hoidon jälkeen. |
Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Muutos lähtötasosta kivun haitta-arvioinnissa BPI-lyhytlomakkeen kivun haitta-kohtien pistemäärillä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Verrata kivun vaikutusta päivittäisiin toimintoihin ennen ja jälkeen AGA BETA BS -hoidon Fabryn tautia sairastavilla osallistujilla, jotka ovat aiemmin saaneet vakaannuslääkitystä Fabrazyme®:lla, mitattuna BPI (Brief Pain Inventory) -lyhyen muodon avulla. Brief Pain Inventory (BPI) on validoitu potilasarviointimenetelmä, jolla mitataan kivun vakavuutta ja kivun aiheuttamaa häiriötä päivittäisissä toimissa. Kivun vakavuutta arvioidaan neljällä kohteella, jotka arvioidaan 0–10 numeerisella arviointiasteikolla (0 = ei kipua; 10 = mahdollisimman paha kipu), ja pistemäärä lasketaan kohteiden keskiarvona (vaihteluväli 0–10; korkeammat pisteet osoittavat pahempaa kipua). Kivun häiritsevyyttä arvioidaan seitsemällä kohteella, jotka arvioidaan 0–10 numeerisella arviointiasteikolla (0 = ei häiritse; 10 = häiritsee täysin), ja pistemäärä lasketaan kohteiden keskiarvona (vaihteluväli 0–10; korkeammat pisteet osoittavat huonompaa lopputulosta). Loppupiste: Perustason muutos kivun vakavuudessa BPI-lyhyen muodon kivun vakavuutta mittaavien kohteiden pistemäärien perusteella 26 ja 54 viikon hoidon jälkeen. |
Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Muutos SF-36 terveyskyselyn tuloksissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Vertailla osallistujien omakuvan terveydentilasta ennen ja jälkeen AGA BETA BS -hoidon osallistujilla, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat aiemmin vakiintuneet Fabrazyme®-hoidolla, mitattuna Short Form-36 Health Survey (SF-36) -kyselyllä. Short Form-36 Health Survey (SF-36) on validoitu potilasarviointiin perustuva mittari, joka koostuu 36 kysymyksestä ja joka on suunniteltu arvioimaan terveyteen liittyvää elämänlaatua. Kyselylomake tuottaa pisteet kahdeksalla alueella (fyysinen toimintakyky, roolirajoitukset fyysisen terveyden vuoksi, kipu, yleinen terveys, energia/väsymys, sosiaalinen toimintakyky, roolirajoitukset tunne-elämän ongelmien vuoksi ja tunne-elämän hyvinvointi), joista jokainen pisteytetään asteikolla 0–100. Aluepisteet lasketaan standardipisteytysalgoritmien mukaisesti, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa ja elämänlaatua. Päätepiste: Muutos lähtötasoon verrattuna SF-36-pisteissä 26 ja 54 viikon hoidon jälkeen. |
Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (siirron jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Keskimääräiset veren ureapitoisuuden (BUN) tasot määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon aloitusjakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Perustaso (5 viikon aloitusjakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
|
Keskimääräinen arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-valmistelujakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-valmistelujakson jälkeen), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
|
Keskimääräinen virtsan albumin-kreatiniinisuhde määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
|
|
Keskimääräiset elektrolyytti- ja fosfaattitasot määritetyillä aikapisteillä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Perustaso (5 viikon Fabrazyme®-johdantojakson jälkeen), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
|
Keskimääräinen syketaajuus sähkökardiografisissa arvioissa määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Sydämen sykkeen arviointi perustuen perustutkimuksessa, 26 viikon ja 54 viikon kohdalla suoritettujen elektrokardiogrammitutkimusten analyysiin.
|
Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®:lla), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Keskimääräiset PR-, QRS-, QT-, QTcB- ja QTcF-välit määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
PR-, QRS-, QT-, QTcB- ja QTcF-väliaikojen arviointi perustuen sähkökardiogrammitutkimusten analyysiin, jotka on suoritettu lähtötilanteessa, 26 viikon ja 54 viikon kohdalla.
|
Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Keskimääräinen vasemman kammion seinämän paksuus määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon valmisteluajanjakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
Sydämen toiminnan arviointi perustuen perustutkimuksessa, 26 viikon ja 54 viikon kohdalla suoritettujen kaksiulotteisten ekoardiogrammitutkimusten analyysiin.
|
Perustaso (5 viikon valmisteluajanjakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
|
Keskimääräinen vasemman kammion massaindeksi määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
Sydämen toiminnan arviointi perustuen perustasolla, 26 viikon ja 54 viikon kohdalla suoritettujen kaksiulotteisten ekoardiogrammitutkimusten analyysiin.
|
Perustaso (5 viikon esijakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS -lääkitykseen).
|
|
Keskimääräinen vasemman kammion ejektiofraktio määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Alkutilanne (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (siirtymisen jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Sydämen toiminnan arviointi perustuen kaksiulotteisiin ekokardiogrammitutkimuksiin, jotka suoritettiin alussa, 26 viikon ja 54 viikon kohdalla.
|
Alkutilanne (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-lääkityksellä), 26 viikkoa ja 54 viikkoa (siirtymisen jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
|
Osallistujien määrä, joilla on positiivisia neutraloivia vasta-aineita määritetyissä aikapisteissä
Aikaikkuna: Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-aineella), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Osallistujien määrä, joiden seeruminäytteissä havaittiin neutralointiprosentti agalsidaasi beetan aktiivisuudesta yli 50 %:n, ennalta määritetty kynnysarvo, joka osoittaa positiivisen tuloksen neutraloiville vasta-aineille.
Neutraloivien vasta-aineiden aktiivisuutta arvioitiin käyttämällä verinäytteitä, jotka kerättiin alkuarvon, 14. viikon, 26. viikon ja 54. viikon aikana.
Osallistujat, joiden neutralointiarvot ylittivät 50 %:n raja-arvon, luokiteltiin positiivisiksi neutraloiville vasta-aineille kussakin mittausajankohdassa.
|
Perustaso (5 viikon johdantojakson jälkeen Fabrazyme®-aineella), 14 viikkoa, 26 viikkoa ja 54 viikkoa (vaihdon jälkeen AGA BETA BS:ään).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alberto A Fernández, MD, Instituto de Investigaciones Clinicas Quilmes
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Fabryn tauti
- agalsidaasi beeta
Muut tutkimustunnusnumerot
- BIO-AGA-Fase III-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .