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Switch-Over-Studie mit Biosimilar AGA für Morbus Fabry (SMILE)

30. Januar 2026 aktualisiert von: Bio Sidus SA

Open-Label-Switch-Over-Studie der Phase III zur Wirksamkeit und Sicherheit von Agalsidase Beta Biosidus (AGA BETA BS) bei Patienten mit Morbus Fabry, die zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert wurden

BIO-AGA-Fase III-001 ist eine prospektive, multizentrische, unverblindete, grundlinienkontrollierte, offene klinische Studie der Phase III, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AGA BETA BS bei bereits behandelten Patienten mit FD zu bewerten zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

BIO-AGA-Fase III-001 ist eine prospektive, multizentrische, unverblindete, grundlinienkontrollierte, offene klinische Studie der Phase III, um die Wirksamkeit und Sicherheit von AGA BETA BS bei bereits behandelten Patienten mit FD zu bewerten zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert.

Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: einer 5-wöchigen Einführungsphase (Phase 1) und einer 54-wöchigen Behandlungsphase (Phase 2). Während Periode 1 erhalten alle Teilnehmer 2 intravenöse (IV) Infusionen von Fabrazyme®, bereitgestellt von Biosidus. Danach werden in Periode 2 alle Teilnehmer die Behandlung auf AGA BETA BS umstellen.

Insgesamt sind bis zu 20 Teilnehmer für die Studie geplant.

• Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Äquivalenz der Wirksamkeit zwischen AGA BETA BS und Fabrazyme® nach 6-monatiger Behandlung bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die zuvor mit Fabrazyme stabilisiert wurden, durch Messung des Krankheitsbiomarkers (mittleres Plasma-Lyso-Gb3-Markerverhältnis nach 26 Behandlungswochen, definiert als Plasmaspiegel des Markers Lyso-Gb3 nach 26 Wochen (6 Monaten) dividiert durch den Plasmaspiegel des Markers Lyso-Gb3 zu Studienbeginn).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Instituto de Investigaciones Clinicas Quilmes
      • Córdoba, Argentinien, X5004
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
      • La Rioja, Argentinien, F5300
        • Centro Oncologico Riojano Integral
    • Buenos Aires
      • Pergamino, Buenos Aires, Argentinien, 2700
        • Instituto de Nefrología Pergamino S.R.L
      • San Isidro, Buenos Aires, Argentinien, 1642
        • Centro Médico Santa María de la Salud

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Geschlecht und Alter

  1. Männlicher oder weiblicher Teilnehmer mit ≥ 18 und ≤ 60 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF).

    Reproduktion

  2. Weibliche Teilnehmer, die nicht schwanger sind, stillen, Eizellen (Eizellen, Eizellen) spenden oder eine Schwangerschaft in Betracht ziehen, während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung.
  3. Alle Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening-Besuch und beim Baseline-Besuch (vor der ersten Dosis der experimentellen Intervention) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben.
  4. WOCBP muss während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung eine hochwirksame Form der Empfängnisverhütung anwenden (siehe Anhang 1 in Abschnitt 10.1).
  5. Männliche Teilnehmer, die während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung nicht erwägen, ein Kind zu zeugen.

  6. Männlicher sexuell aktiver Teilnehmer mit gebärfähigen Partnerinnen muss zustimmen, während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung Kondome für Männer zu verwenden, oder eine erfolgreiche chirurgische Sterilisation dokumentiert haben.

    Einverständniserklärung

  7. In der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der in der ICF und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen umfasst.

    Art des Teilnehmers und Eigenschaften

  8. Bestätigte frühere Diagnose von FD.

    1. Frauen: vorzugsweise beim Screening Gentests vorlegen, die eine pathogene GLA-Mutation zeigen, die mit FD übereinstimmt.
    2. Männer: Vorzugsweise vorhandene Leukozyten-α-Gal-A-Aktivität unterhalb des normalen Bereichs und/oder pathogene GLA-Mutation, die mit FD beim Screening übereinstimmt.
    3. Mindestens 50 % der Teilnehmer sind Männer mit klassischem FD-Phänotyp. Der verbleibende Prozentsatz besteht aus dem männlichen Phänotyp mit spätem Beginn und dem klassischen weiblichen FD-Phänotyp.
  9. Teilnehmer, die vor dem Baseline-Besuch mindestens 6 Monate lang eine stabile Fabrazyme®-Behandlung erhalten haben.
  10. Bei Patienten, die in den letzten 3 Monaten vor dem Basisuntersuchungstermin ≥80 % der auf dem Etikett angegebenen Dosis/kg von Fabrazyme® erhalten haben, umfasst diese Berechnung beide Infusionen von Biosidus während der Lead-in-Phase.
  11. Der Krankheitsstatus gilt nach Ermessen der Prüfärzte als klinisch stabilisiert.
  12. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥45 ml/Minute/1,73 m2 durch CKD-EPI-Gleichung beim Screening-Besuch.
  13. Wenn die Teilnehmer Schmerzmittel, Angiotensin-Converting-Enzyme (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-II-Rezeptorblocker (ARBs) erhalten, müssen die Teilnehmer für ≥ 4 Wochen in einer stabilen Dosis sein.

Ausschlusskriterien:

Krankheiten

  1. Chronische Nierenerkrankung im Stadium 3b, 4 oder 5.
  2. Vorgeschichte von Dialyse, Nierentransplantation oder Teilnehmer, die auf der Warteliste für eine Nierentransplantation stehen.
  3. Proteinurie ≥1 g/Tag beim Screening.
  4. Teilnehmer, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch ein klinisches kardiovaskuläres Ereignis erlitten haben (z. B. Myokardinfarkt, vorübergehende ischämische Attacke, aber nicht darauf beschränkt).
  5. Teilnehmer mit einer klinisch signifikanten instabilen Herzerkrankung (wie, aber nicht beschränkt auf, unkontrollierte symptomatische Arrhythmie, instabile Angina pectoris, dekompensierte Herzinsuffizienz, Klasse III oder IV der New York Heart Association).
  6. Teilnehmer, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch ein klinisches zerebrovaskuläres Ereignis erlitten haben (z. B., aber nicht beschränkt auf Schlaganfall, vorübergehende ischämische Attacke).
  7. Vorgeschichte von Anaphylaxie oder anderen Überempfindlichkeitsreaktionen vom Typ I auf Agalsidase beta.
  8. Vorgeschichte einer akuten Nierenschädigung in den 12 Monaten vor dem Screening-Besuch (wie, aber nicht beschränkt auf, akute interstitielle Nephritis, akutes Nierenversagen glomerulären Ursprungs oder verursacht durch Vaskulitis).

  9. Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Angaben des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen würde.

    Vorherige/begleitende Therapie

  10. Behandlungsbeginn oder Änderung der Dosis von ACE-Hemmern oder ARBs in den 4 Wochen vor dem Screening.

    Erfahrung mit früheren/gleichzeitigen klinischen Studien

  11. Aktuelle Teilnahme an einer Interventionsstudie, bei der der Teilnehmer innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening-Besuch ein Medikament erhalten hat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme® dann AGA BETA BS
Die Studie hat einen Einarm-Design. Zuerst erhalten alle Teilnehmer 2 Dosen Fabrazyme® mit einem Abstand von etwa 14 Tagen, danach wechseln alle Teilnehmer die Behandlung und erhalten 54 Wochen lang AGA BETA BS
Arzneimittel: Rekombinante humane Alpha-Galactosidase A (Agalsidase Beta)
Alle Teilnehmer erhalten 2 Dosen Fabrazyme® im Abstand von etwa 14 Tagen. Die Dosis beträgt 1 mg/kg Körpermasse alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
Arzneimittel: Rekombinante humane Alpha-Galactosidase A (Agalsidase Beta)
Alle Teilnehmer erhalten AGA BETA BS für 54 Wochen. Die Dosis beträgt 1 mg/kg Körpermasse alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • AGA BETA BS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert der Lyso-Gb3-Serumspiegel
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®) und 26 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS)

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeitsäquivalenz zwischen AGA BETA BS und Fabrazyme® nach 6-monatiger Behandlung bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die zuvor mit Fabrazyme stabilisiert wurden, durch Messung des Krankheitsbiomarkers.

Endpunkt: Mittleres Serum-Lyso-Gb3-Marker-Verhältnis nach 26-wöchiger Behandlung, definiert als der Serumspiegel des Markers Lyso-Gb3 nach 26 Wochen (6 Monate) geteilt durch den Serumspiegel des Markers Lyso-Gb3 zum Ausgangszeitpunkt.
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®) und 26 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Lyso-Gb3-Serumspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®) und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS)

Zur Bewertung des Unterschieds in der Wirksamkeit zwischen AGA BETA BS und Fabrazyme® nach 1 Jahr (54 Wochen) Behandlung bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert wurden, durch Messung des Krankheitsbiomarkers.

Endpunkt: Mittleres Serum-Lyso-Gb3-Marker-Verhältnis nach 54 Wochen Behandlung, definiert als Serumspiegel des Markers Lyso-Gb3 nach 54 Wochen (12 Monaten) dividiert durch den Serumspiegel des Markers Lyso-Gb3 zum Ausgangszeitpunkt.
Baseline (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®) und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Schmerzschwere, bewertet anhand der Schmerzschwere-Items des Brief Pain Inventory - Kurzform
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).

Um die Schmerzintensität vor und nach der Behandlung mit AGA BETA BS bei Teilnehmern mit Fabry-Krankheit, die zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert wurden, zu vergleichen, gemessen mit dem Brief Pain Inventory-Kurzform (BPI).

Das Brief Pain Inventory (BPI) ist ein validiertes, patientenberichtetes Ergebnismessinstrument, das die Schmerzintensität und die schmerzbedingte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten bewertet. Die Schmerzintensität wird anhand von vier Items bewertet, die auf einer numerischen Bewertungsskala von 0-10 eingestuft werden (0 = keine Schmerzen; 10 = so schlimm wie vorstellbar), wobei der Score als Mittelwert der Items berechnet wird (Bereich 0-10; höhere Scores deuten auf stärkere Schmerzen hin). Die Schmerzbeeinträchtigung wird anhand von sieben Items bewertet, die auf einer numerischen Bewertungsskala von 0-10 eingestuft werden (0 = beeinträchtigt nicht; 10 = beeinträchtigt vollständig), wobei der Score als Mittelwert der Items berechnet wird (Bereich 0-10; höhere Scores deuten auf ein schlechteres Ergebnis hin).

Endpunkt: Veränderung vom Ausgangswert in der Schmerzintensität, bewertet anhand der BPI-Kurzform-Schmerzintensitäts-Itemscores nach 26 und 54 Wochen Behandlung.
Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Schmerzinterferenz gemäß der Bewertung durch BPI-Kurzform-Pain-Interference-Items-Scores
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).

Um die Auswirkung von Schmerzen auf die täglichen Funktionen vor und nach der Behandlung mit AGA BETA BS bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert wurden, zu vergleichen, gemessen anhand des BPI (Brief Pain Inventory) in Kurzform.

Das Brief Pain Inventory (BPI) ist ein validiertes, patientenberichtetes Ergebnisinstrument, das die Schmerzintensität und die schmerzbedingte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten bewertet. Die Schmerzintensität wird anhand von vier Items bewertet, die auf einer numerischen Bewertungsskala von 0-10 eingestuft werden (0 = kein Schmerz; 10 = Schmerz so schlimm wie vorstellbar), wobei der Score als Mittelwert der Items berechnet wird (Bereich 0-10; höhere Werte deuten auf stärkere Schmerzen hin). Die Schmerzbeeinträchtigung wird anhand von sieben Items bewertet, die auf einer numerischen Bewertungsskala von 0-10 eingestuft werden (0 = beeinträchtigt nicht; 10 = beeinträchtigt vollständig), wobei der Score als Mittelwert der Items berechnet wird (Bereich 0-10; höhere Werte deuten auf ein schlechteres Ergebnis hin).

Endpunkt: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Schmerzintensität, bewertet anhand der BPI-Kurzform-Schmerzintensitäts-Itemscores nach 26 und 54 Wochen Behandlung.
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei den SF-36 Gesundheitsfragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).

Um die Wahrnehmung der Teilnehmer bezüglich ihrer eigenen Gesundheit vor und nach der Behandlung mit AGA BETA BS bei Teilnehmern mit Morbus Fabry zu vergleichen, die zuvor mit Fabrazyme® stabilisiert wurden, gemessen durch den Short Form-36 Health Survey (SF-36).

Der Short Form-36 Health Survey (SF-36) ist ein validiertes, von Patienten berichtetes Ergebnismessinstrument, das aus 36 Fragen besteht und entwickelt wurde, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu bewerten. Der Fragebogen generiert Scores in acht Bereichen (körperliche Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund körperlicher Gesundheit, Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Energie/Müdigkeit, soziale Funktionsfähigkeit, Rolleneinschränkungen aufgrund emotionaler Probleme und emotionales Wohlbefinden), die jeweils auf einer Skala von 0-100 bewertet werden. Die Bereichsscores werden gemäß standardisierter Bewertungsalgorithmen berechnet, wobei höhere Scores einen besseren Gesundheitszustand und eine bessere Lebensqualität anzeigen.

Endpunkt: Veränderung vom Ausgangswert in den SF-36-Scores nach 26 und 54 Wochen Behandlung.
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Mittlere Harnstoff-Stickstoff (BUN)-Spiegel zu den angegebenen Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Mittlere geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (nach 5-wöchiger Lead-in-Phase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Ausgangswert (nach 5-wöchiger Lead-in-Phase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Mittleres Urin-Albumin-Kreatinin-Verhältnis zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach Umstellung auf AGA BETA BS).
Ausgangswert (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach Umstellung auf AGA BETA BS).
Durchschnittliche Elektrolyt- und Phosphatspiegel zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Mittlere Herzfrequenz aus Elektrokardiogramm-Bewertungen zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach einer 5-wöchigen Einleitungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Auswertung der Herzfrequenz basierend auf der Analyse der Elektrokardiogramm-Untersuchungen, die zu Studienbeginn, nach 26 Wochen und nach 54 Wochen durchgeführt wurden.
Baseline (nach einer 5-wöchigen Einleitungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Mittlere PR-, QRS-, QT-, QTcB- und QTcF-Intervalle zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Bewertung der PR-, QRS-, QT-, QTcB- und QTcF-Intervalle basierend auf der Analyse der Elektrokardiogramm-Untersuchungen, die zu Studienbeginn, nach 26 Wochen und nach 54 Wochen durchgeführt wurden.
Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Mittlere Dicke der linken Herzkammerwand zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Ausgangswert (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Bewertung der Herzfunktion auf Basis der Analyse von zweidimensionalen Echokardiogramm-Untersuchungen, die zu Studienbeginn sowie nach 26 und 54 Wochen durchgeführt wurden.
Ausgangswert (nach 5-wöchiger Vorlaufphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Mittlerer linksventrikulärer Massenindex zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Bewertung der Herzfunktion basierend auf der Analyse der zweidimensionalen Echokardiogramm-Untersuchungen, die zu Beginn, nach 26 Wochen und nach 54 Wochen durchgeführt wurden.
Baseline (nach 5-wöchiger Einführungsphase mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Mittlere linksventrikuläre Ejektionsfraktion zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Bewertung der Herzfunktion auf der Grundlage der Analyse von zweidimensionalen Echokardiogramm-Untersuchungen, die zu Studienbeginn, nach 26 Wochen und nach 54 Wochen durchgeführt wurden.
Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel auf AGA BETA BS).
Anzahl der Teilnehmer mit positiven neutralisierenden Antikörpern zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).
Anzahl der Teilnehmer, deren Serumproben eine Neutralisationsrate der Agalsidase-Beta-Aktivität von mehr als 50 % zeigten, der vordefinierten Schwelle, die ein positives Ergebnis für neutralisierende Antikörper anzeigt. Die Aktivität neutralisierender Antikörper wurde anhand von Blutproben bewertet, die zu Studienbeginn, in Woche 14, Woche 26 und Woche 54 entnommen wurden. Teilnehmer mit Neutralisationswerten über dem 50 %-Grenzwert wurden zu jedem Zeitpunkt als positiv für neutralisierende Antikörper eingestuft.
Baseline (nach 5-wöchiger Lead-in-Periode mit Fabrazyme®), 14 Wochen, 26 Wochen und 54 Wochen (nach dem Wechsel zu AGA BETA BS).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bio Sidus SA

Mitarbeiter

IQVIA RDS Inc.
IQVIA Solutions
Amsterdam UMC

Ermittler

  • Hauptermittler: Alberto A Fernández, MD, Instituto de Investigaciones Clinicas Quilmes

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. September 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. März 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BIO-AGA-Fase III-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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