Rituksimabin teho ja turvallisuus verrattuna mykofenolaattimofetiiliin lapsilla, joilla on steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä
Rituksimabi versus mykofenolaattimofetiili lapsilla, joilla on steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä: yhden keskuksen, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Idiopaattinen nefroottinen oireyhtymä (INS) on yleisin glomerulaarinen sairaus lapsuudessa. Tällä hetkellä steroidit ovat ensisijainen hoitomuoto, mutta on olemassa merkittäviä steroideihin liittyviä toksisuutta, kuten kasvuhäiriöitä, käyttäytymismuutoksia, liikalihavuutta, Cushingin oireyhtymää, silmäsairautta, osteoporoosia jne.
Sekä MMF:n että RTX:n on osoitettu olevan tehokkaita SDNS:n hoidossa, ja prospektiivisista kontrolloiduista tutkimuksista puuttuu optimaalinen hoito-ohjelma pieniannoksiselle SDNS:lle. Siksi tutkijat suorittavat yhden keskuksen, satunnaistetun kontrolloidun kokeen arvioidakseen kahdesti päivässä annosteltavan rituksimabin (RTX) tehoa ja turvallisuutta mykofenolaattimofetiilin (MMF) kanssa hoidettaessa lapsia, joilla on pieniannoksinen steroidiriippuvainen nefroottinen oireyhtymä (SDNS) ).
Tutkimuksen alkamisen jälkeen kaikki osallistujat seulotaan peräkkäin ja kelvolliset osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen. Mahdollisten vaikuttavien tekijöiden harhaa käsitellään sisällyttämällä kovariaatteina tilastolliseen analyysiin. Riippumaton kliinisen paikan seuranta kliinisen tiedon turvallisuuden ja eheyden varmistamiseksi, kun potilaat noudattavat tutkimusprotokollaa, keskittyvät lähdetietojen dokumentointiin, tietojen oikeellisuuden ja tutkimusmenetelmien, kuten satunnaistamisen ja hoidon, tiukkaan noudattamiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yang Haiping, Doctor
- Puhelinnumero: 8618983703661
- Sähköposti: oyhp@hospital.cqmu.edu.cn
Opiskelupaikat
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Kiina, 400014
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Qiu, Doctor
- Puhelinnumero: 8613708353809
- Sähköposti: liqiu809@hospital.cqmu.edu.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Lapset, joilla on selvä SDNS-diagnoosi, otetaan mukaan tutkimukseen relapsihoidon aikana.
Ikä 3-16 vuotta. Steroidiriippuvainen annos ≤0,3 mg/kg/vrk. Kumulatiivinen steroidien käyttö ≥6 kuukautta. Kyky niellä tabletti. Huoltajat ymmärtävät kliinisen tutkimuksen ominaisuudet ja henkilökohtaiset seuraukset.
Huoltajat, jotka ovat valmiita antamaan tietoon perustuvan kirjallisen suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
Toissijaisen NS:n diagnoosi, kuten sekundaarinen lupus-nefriitti, hepatiitti B:hen liittyvä nefriitti, purppuranefriitti jne.
Neutrofiilien vastaisten sytoplasmisten vasta-aineiden (ANCA) positiivisten tai komplementtien C3-taso laski.
Perinnöllisen nefroottisen oireyhtymän diagnoosi. Täysi annosta prednisonia (2mg/kg/vrk, enintään 60mg) käytetään 14 päivän ajan relapsin jälkeen, eikä virtsan proteiini muutu negatiiviseksi.
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <90 ml/min/1,73 m^2 tutkimukseen tullessa.
Ne, jotka ovat allergisia mykofenolaattimofetilille ja niiden apuaineille tai rituksimabille ja sen apuaineille.
Ne, jotka kieltäytyvät osallistumasta oikeudenkäyntiin. Ne, jotka osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin. Ne, joilla on positiiviset HBV-serologiset markkerit (HBsAg ja/ja HBeAg tai/ja HBcAb), HCV-positiiviset potilaat tai potilaat, joilla on epänormaali maksan toiminta (ALT, ASAT tai bilirubiini > 2 kertaa tai enemmän normaalin alueen ylärajasta ja jatkuvasti koholla 2 viikon ajan).
Vaikea leukopenia (valkosolut <3,0 × 10^9), vaikea anemia (hemoglobiini < 90 g/l) ja trombosytopenia (verihiutaleet < 100 × 10^9) tutkimukseen tullessa.
Aiemmin haimatulehdus tai selkeitä maha-suolikanavan haavaumia ja/tai maha-suolikanavan verenvuotoa 6 kuukauden sisällä.
Ne, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos tai aktiivinen tuberkuloosi, aktiivinen CMV ja muut infektiot.
Ne, joilla on muita vakavia fyysisiä tai henkisiä sairauksia. Pahanlaatuinen kasvain historiassa 5 vuoden sisällä. Ne, joilla on synnynnäinen sydänsairaus, rytmihäiriö, sydämen vajaatoiminta ja muut vakavat sydän- ja verisuonitaudit.
Ne, joilla on vakavia infektioita, jotka vaativat suonensisäistä antibioottia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rituksimabi
2 annosta rituksimabia 375 mg/m^2 (enintään 500 mg/vrk) 6 kuukauden välein
|
2 annosta rituksimabia 375 mg/m^2 (enintään 500 mg/vrk) 6 kuukauden välein. Puoli tuntia ennen rituksimabi-infuusiota: oraalinen asetaminofeeni 15mg/kg, oraalinen tai lihaksensisäinen antihistamiini, metyyliprednisoloni 2mg/kg IV. Trimetopriimisulfametoksatsolia tulee antaa suun kautta rituksimabihoidon aloittamisesta perifeerisen veren B-solujen palautumiseen asti pneumokystis-infektion estämiseksi.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Mykofenolaattimofetiili
MMF 20-30 mg/kg/päivä, BID
|
Mycophenolate Mofetil 20-30 mg/kg/vrk kahdesti vuorokaudessa, säädä sitten lääkkeiden annosta (enintään 2 g/vrk), jotta MPA-AUC-pitoisuus pysyy 30-50 µg.h/ml. Kokonaiskesto: 1 vuosi. Steroidiannos: 1,5 mg/kg (enintään 40 mg) kerran kahdessa viikossa ja pienennetään asteittain 0,3 mg/kg kahden viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
12 kuukauden uusiutumisvapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ei uusiutumista 12 kuukauden sisällä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
6 kuukauden uusiutumisvapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Relapsivapaa eloonjääminen 6 kuukauden sisällä.
|
6 kuukautta
|
|
6 kuukauden uusiutumisvapaa eloonjäämisaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ei uusiutumista 6 kuukauden sisällä.
|
6 kuukautta
|
|
12 kuukauden uusiutumisvapaa eloonjääminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Relapsivapaa eloonjääminen 12 kuukauden sisällä.
|
12 kuukautta
|
|
Toistuvien uusiutumisten osuus
Aikaikkuna: Kuukausi 6,12
|
Toistuvien pahenemisvaiheiden osuus. Usein uusiutuva NS: ≥2 pahenemista 6 kuukauden aikana 6 kuukauden sisällä taudin alkamisesta tai ≥4 relapsia 12 kuukauden aikana minkä tahansa seuraavan 12 kuukauden ajanjakson aikana.
|
Kuukausi 6,12
|
|
Kumulatiivinen steroidiannos
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Steroidin kokonaisannos kokeen alusta loppuun.
|
12 kuukautta
|
|
Relapsien lukumäärä 0-12,0-6 ja 7-12 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Relapsien määrä 0-6 kuukauden, 7-12 kuukauden sisällä ja yhteensä 0-12 kuukauden sisällä.
|
12 kuukautta
|
|
Ensimmäisen uusiutumisen aika
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ensimmäinen kerta, kun potilaat ovat osallistuneet tähän tutkimukseen.
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka lopettivat steroidien käytön
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden osallistujien osuus, jotka lopettivat steroidien käytön 12 kuukauden iässä
|
12 kuukautta
|
|
Korkeuden keskihajontapisteet (SDS)
Aikaikkuna: kuukautta 0,6,12
|
Pituuden SDS 6 ja 12 kuukauden kohdalla, absoluuttiset ja suhteelliset muutokset SDS:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen.
|
kuukautta 0,6,12
|
|
Painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Kuukaudet 0,6,12
|
Paino ja pituus yhdistetään antamaan BMI kg/m^2.
BMI 6 ja 12 kuukauden kohdalla, absoluuttiset ja suhteelliset muutokset BMI:ssä lähtötasosta 12 kuukauteen.
|
Kuukaudet 0,6,12
|
|
Elämänlaatupisteet
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Tutkijat arvioivat osallistujien elämänlaatua Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) avulla.
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Hoidon kustannukset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tutkijat laskevat kustannukset tutkimuksen aikana.
|
12 kuukautta
|
|
Haitallinen tapahtuma
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Se on binäärimuuttuja (1/0). Muuttujan arvoksi asetetaan "1", jos ilmenee haittatapahtumia, mukaan lukien liikalihavuus, hypertrichoosi, psyykkiset häiriöt, glaukooma, neutropenia, hypogammaglobulinemia, rituksimabiin liittyvä keuhkovaurio, kuolemaan johtava hepatiitin uudelleenaktivaatio, multifokaalinen leukoenkefalopatia, vaikea ripuli, vaikea infektio.
Haittatapahtumat luokiteltu haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien mukaisesti (CTCAE v4.0)
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Sairaus
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Oireyhtymä
- Nefroottinen oireyhtymä
- Nefroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Tuberkulaariset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Rituksimabi
- Mykofenolihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- HYang
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .