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Efficacia e sicurezza di Rituximab rispetto al micofenolato mofetile nei bambini con sindrome nefrosica steroide-dipendente

18 aprile 2024 aggiornato da: Haiping Yang, Children's Hospital of Chongqing Medical University

Rituximab contro micofenolato mofetile nei bambini con sindrome nefrosica steroideo-dipendente: uno studio controllato randomizzato a centro singolo

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia e la sicurezza di rituximab (RTX) e micofenolato mofetile (MMF) nel trattamento di bambini con sindrome nefrosica dipendente da steroidi a basso dosaggio (SDNS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome nefrosica idiopatica (INS) è la malattia glomerulare più comune nell'infanzia. Attualmente, gli steroidi sono il trattamento principale, ma ci sono significative tossicità correlate agli steroidi, come disturbi della crescita, cambiamenti comportamentali, obesità, sindrome di Cushing, malattie degli occhi, osteoporosi, ecc.

Sia MMF che RTX si sono dimostrati efficaci nel trattamento della SDNS e mancano studi prospettici controllati per esplorare il regime di trattamento ottimale per la SDNS a basso dosaggio. Pertanto, i ricercatori condurranno uno studio controllato randomizzato a centro singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza di rituximab (RTX) due volte al giorno rispetto al micofenolato mofetile (MMF) nel trattamento di bambini con sindrome nefrosica dipendente da steroidi a basso dosaggio (SDNS ).

Dopo l'inizio dello studio, tutti i partecipanti verranno sottoposti a screening consecutivamente e i partecipanti idonei saranno inclusi nello studio. La distorsione dei potenziali fattori di influenza sarà affrontata mediante l'inclusione come covariate nell'analisi statistica. Il monitoraggio indipendente del sito clinico per garantire la sicurezza e l'integrità dei dati clinici mentre i pazienti aderiscono al protocollo dello studio si concentrerà sulla documentazione dei dati di origine, sulla stretta aderenza alla correttezza dei dati e alle procedure dello studio, come la randomizzazione e il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Cina, 400014
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I bambini con una diagnosi definitiva di SDNS sono inclusi nello studio durante il trattamento delle ricadute.

Età 3-16 anni. Dose dipendente dagli steroidi ≤0,3 mg/kg/giorno. Uso cumulativo di steroidi per ≥6 mesi. Capacità di deglutire la compressa. I tutori comprendono le caratteristiche e le conseguenze personali della sperimentazione clinica.

Tutori disposti a fornire un consenso scritto informato.

Criteri di esclusione:

Diagnosi di NS secondaria, come secondaria a nefrite da lupus, nefrite correlata all'epatite B, nefrite da porpora, ecc.

Anticorpi citoplasmatici anti-neutrofili (ANCA) positivi o livello del complemento C3 diminuito.

Diagnosi di sindrome nefrosica ereditaria. La dose completa di prednisone (2 mg/kg/giorno, massimo 60 mg) viene utilizzata per 14 giorni dopo la ricaduta e le proteine ​​urinarie non diventano negative.

Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) <90 ml/min per 1,73 m^2 all'ingresso nello studio.

Coloro che hanno un'allergia nota al micofenolato mofetile e ai suoi eccipienti o al rituximab e ai suoi eccipienti.

Coloro che si rifiutano di partecipare al processo. Coloro che partecipano ad altri studi clinici. Coloro che presentano marcatori sierologici HBV positivi (HBsAg o/e HBeAg o/e HBcAb), pazienti HCV positivi o pazienti con funzionalità epatica anormale (ALT, AST o bilirubina > 2 o più volte il limite superiore del range normale e persistentemente elevata per 2 settimane).

Leucopenia grave (globuli bianchi <3,0 × 10 ^ 9), grave anemia (emoglobina <90 g/l) e trombocitopenia (piastrine <100 × 10 ^ 9) all'ingresso nello studio.

Storia di pancreatite o ulcere gastrointestinali definite e/o sanguinamento gastrointestinale entro 6 mesi.

Coloro che hanno deficienza immunitaria congenita o acquisita, o con tubercolosi attiva, CMV attivo e altre infezioni.

Coloro che hanno altre gravi malattie fisiche o mentali. Storia di tumore maligno entro 5 anni. Coloro che hanno malattie cardiache congenite, aritmie, insufficienza cardiaca e altre gravi malattie cardiovascolari.

Coloro che hanno infezioni gravi che richiedono antibiotici per via endovenosa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rituximab
2 dosi di rituximab 375 mg/m^2 (massimo 500 mg/giorno) a intervalli di 6 mesi
Droga: Rituximab

2 dosi di rituximab 375 mg/m^2 (massimo 500 mg/giorno) a intervalli di 6 mesi.

Mezz'ora prima dell'infusione di rituximab: paracetamolo orale 15 mg/kg, antistaminico orale o intramuscolare, metilprednisolone 2 mg/kg EV. Il trimetoprim-sulfametossazolo deve essere somministrato per via orale dall'inizio della terapia con rituximab fino al recupero delle cellule B del sangue periferico per prevenire l'infezione da pneumocystis.

Altri nomi:
  • Iniezione di Rituximab
Comparatore attivo: Micofenolato Mofetile
MMF 20~30mg/kg/giorno, BID
Droga: Micofenolato Mofetile

Micofenolato Mofetile 20-30 mg/kg/giorno BID, quindi regolare il dosaggio dei farmaci (massimo 2 g/giorno) per mantenere la concentrazione di MPA-AUC di 30-50 μg.h/ml. Durata totale: 1 anno.

Dose di steroidi: 1,5 mg/kg (massimo 40 mg) qod per 2 settimane e diminuire gradualmente di 0,3 mg/kg ogni 2 settimane

Altri nomi:
  • Micofenolato Mofetile compresse dispersibili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da recidiva a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Il tasso di nessuna ricaduta entro 12 mesi.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da recidiva a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Sopravvivenza libera da recidiva entro 6 mesi.
6 mesi
Tasso di sopravvivenza libera da recidiva a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tasso di nessuna ricaduta entro 6 mesi.
6 mesi
Sopravvivenza libera da recidiva a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Sopravvivenza libera da recidiva entro 12 mesi.
12 mesi
Proporzione di ricadute frequenti
Lasso di tempo: Mesi 6,12
La proporzione di recidive frequenti.NS recidivante frequente:≥2 recidive per 6 mesi entro 6 mesi dall'insorgenza della malattia o ≥4 recidive per 12 mesi in qualsiasi successivo periodo di 12 mesi.
Mesi 6,12
Dosaggio cumulativo di steroidi
Lasso di tempo: 12 mesi
Il dosaggio totale di steroidi dall'inizio alla fine del processo.
12 mesi
Numero di recidive entro 0-12,0-6 e 7-12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di recidive entro 0-6 mesi, 7-12 mesi e totale entro 0-12 mesi.
12 mesi
Tempo della prima ricaduta
Lasso di tempo: 12 mesi
La prima volta alla ricaduta dopo che i pazienti hanno preso parte a questo studio.
12 mesi
Proporzione di partecipanti che hanno interrotto gli steroidi
Lasso di tempo: 12 mesi
Proporzione di partecipanti che hanno interrotto gli steroidi a 12 mesi
12 mesi
Punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS)
Lasso di tempo: mesi 0,6,12
SDS di altezza a 6 e 12 mesi, variazioni assolute e relative di SDS dal basale a 12 mesi.
mesi 0,6,12
Indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Mesi 0,6,12
Peso e altezza saranno combinati per riportare il BMI in kg/m^2. BMI a 6 e 12 mesi, variazioni assolute e relative del BMI dal basale a 12 mesi.
Mesi 0,6,12
Punteggio sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
I ricercatori valutano la qualità della vita dei partecipanti utilizzando Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Basale a 12 mesi
Costo del trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi
I ricercatori calcolano il loro costo durante lo studio.
12 mesi
Evento avverso
Lasso di tempo: 12 mesi
È una variabile binaria (1/0). La variabile dovrebbe essere impostata come "1" se si verificano eventi avversi tra cui obesità, ipertricosi, disturbi psicologici, glaucoma, neutropenia, ipogammaglobulinemia, danno polmonare correlato a rituximab, riattivazione di epatite fatale, multifocale leucoencefalopatia, grave diarrea, grave infezione. Eventi avversi classificati secondo i Common Terminology Criteria For Adverse Events (CTCAE v4.0）
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HYang

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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