Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van rituximab versus mycofenolaatmofetil bij kinderen met steroïdafhankelijk nefrotisch syndroom

18 april 2024 bijgewerkt door: Haiping Yang, Children's Hospital of Chongqing Medical University

Rituximab versus mycofenolaatmofetil bij kinderen met steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom: een single-center, gerandomiseerde gecontroleerde studie

Het doel van deze klinische studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van rituximab (RTX) en mycofenolaatmofetiel (MMF) bij de behandeling van kinderen met een lage dosis steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom (SDNS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Idiopathisch nefrotisch syndroom (INS) is de meest voorkomende glomerulaire ziekte in de kindertijd. Momenteel zijn steroïden de primaire behandeling, maar er zijn significante steroïde-gerelateerde toxiciteit, zoals groeistoornissen, gedragsveranderingen, obesitas, het syndroom van Cushing, oogziekte, osteoporose, enz.

Van zowel MMF als RTX is aangetoond dat ze effectief zijn bij de behandeling van SDNS, en er is een gebrek aan prospectieve gecontroleerde onderzoeken om het optimale behandelingsregime voor laaggedoseerde SDNS te onderzoeken. Daarom zullen de onderzoekers een single-center, gerandomiseerde, gecontroleerde studie uitvoeren om de werkzaamheid en veiligheid van tweemaal daags rituximab (RTX) versus mycofenolaatmofetil (MMF) te evalueren bij de behandeling van kinderen met een lage dosis steroïde-afhankelijk nefrotisch syndroom (SDNS). ).

Na de start van het onderzoek worden alle deelnemers achtereenvolgens gescreend en in aanmerking komende deelnemers worden in het onderzoek opgenomen. Bias van potentiële beïnvloedende factoren zal worden aangepakt door opname als covariaten in de statistische analyse. Onafhankelijke monitoring van de klinische locatie om de veiligheid en integriteit van klinische gegevens te waarborgen, terwijl patiënten zich houden aan het onderzoeksprotocol, zal zich richten op documentatie van brongegevens, strikte naleving van de juistheid van gegevens en onderzoeksprocedures, zoals randomisatie en behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Werving
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Kinderen met een definitieve diagnose van SDNS worden tijdens de terugvalbehandeling in het onderzoek opgenomen.

Leeftijd 3-16 jaar. Steroïde afhankelijke dosis ≤0,3 mg/kg/dag. Cumulatief gebruik van steroïden gedurende ≥6 maanden. Mogelijkheid om tablet door te slikken. Voogden begrijpen de kenmerken en persoonlijke gevolgen van klinisch onderzoek.

Voogden bereid om geïnformeerde schriftelijke toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

Diagnose van secundaire NS, zoals secundair aan lupus-nefritis, hepatitis B-gerelateerde nefritis, purpura-nefritis, enz.

Anti-neutrofiele cytoplasmatische antilichamen (ANCA) positief of complement C3-niveau verlaagd.

Diagnose van erfelijk nefrotisch syndroom. Volledige dosis prednison (2 mg / kg / dag, maximaal 60 mg) wordt gebruikt gedurende 14 dagen na terugval en urine-eiwit wordt niet negatief.

Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <90 ml/min per 1,73 m^2 bij aanvang van het onderzoek.

Degenen met een bekende allergie voor Mycofenolaat Mofetil en hun hulpstoffen of voor Rituximab en zijn hulpstoffen.

Degenen die weigeren deel te nemen aan het proces. Degenen die deelnemen aan andere klinische onderzoeken. Degenen met positieve HBV-serologische markers (HBsAg en/of HBeAg of/en HBcAb), HCV-positieve patiënten of patiënten met een abnormale leverfunctie (ALAT, ASAT of bilirubine>2 of meer keer de bovengrens van het normale bereik en aanhoudend verhoogde voor 2 weken).

Ernstige leukopenie (witte bloedcellen <3,0 × 10 ^ 9), ernstige bloedarmoede (hemoglobine<90g/l) en trombocytopenie (bloedplaatjes<100×10^9) bij aanvang van het onderzoek.

Voorgeschiedenis van pancreatitis of duidelijke gastro-intestinale ulcera en/of gastro-intestinale bloedingen binnen 6 maanden.

Degenen met aangeboren of verworven immuundeficiëntie, of met actieve tuberculose, actieve CMV en andere infecties.

Degenen die andere ernstige lichamelijke of geestelijke aandoeningen hebben. Geschiedenis van kwaadaardige tumor binnen 5 jaar. Degenen met een aangeboren hartaandoening, aritmie, hartfalen en andere ernstige hart- en vaatziekten.

Degenen die met ernstige infecties intraveneuze antibiotica nodig hebben.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rituximab
2 doses rituximab 375 mg/m^2 (maximaal 500 mg/dag) met tussenpozen van 6 maanden
Geneesmiddel: Rituximab

2 doses rituximab 375 mg/m^2 (maximaal 500 mg/dag) met tussenpozen van 6 maanden.

Een half uur voor rituximab-infusie: orale paracetamol 15 mg/kg, orale of intramusculaire antihistaminica, methylprednisolon 2 mg/kg IV. Trimethoprim-sulfamethoxazol moet oraal worden toegediend vanaf het begin van de behandeling met rituximab tot herstel van de B-cellen in het perifere bloed om pneumocystis-infectie te voorkomen.

Andere namen:
  • Rituximab-injectie
Actieve vergelijker: Mycofenolaat mofetil
MMF 20~30mg/kg/dag, BOD
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil

Mycofenolaatmofetil 20-30 mg/kg/dag tweemaal daags, pas vervolgens de dosering van de geneesmiddelen aan (maximaal 2 g/dag) om de concentratie voor MPA-AUC op 30-50 μg.u/ml te houden. Totale duur: 1 jaar.

Dosis steroïden: 1,5 mg/kg (maximaal 40 mg) qod gedurende 2 weken en geleidelijk afbouwen met 0,3 mg/kg elke 2 weken

Andere namen:
  • Mycofenolaatmofetil dispergeerbare tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
12 maanden terugvalvrij overlevingspercentage
Tijdsspanne: 12 maanden
Het percentage geen terugval binnen 12 maanden.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 maanden terugvalvrije overleving
Tijdsspanne: 6 maanden
Terugvalvrije overleving binnen 6 maanden.
6 maanden
6 maanden terugvalvrij overlevingspercentage
Tijdsspanne: 6 maanden
Het percentage van geen terugval binnen 6 maanden.
6 maanden
12 maanden terugvalvrije overleving
Tijdsspanne: 12 maanden
Terugvalvrije overleving binnen 12 maanden.
12 maanden
Percentage frequente recidieven
Tijdsspanne: Maanden 6,12
Het aandeel frequente terugvallen. Frequente terugvallen NS: ≥2 terugvallen per 6 maanden binnen 6 maanden na aanvang van de ziekte of ≥4 terugvallen per 12 maanden in een volgende periode van 12 maanden.
Maanden 6,12
Cumulatieve dosis steroïden
Tijdsspanne: 12 maanden
De totale dosis steroïden vanaf het begin tot het einde van de proef.
12 maanden
Aantal recidieven binnen 0-12,0-6 en 7-12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
Aantal recidieven binnen 0-6 maanden, 7-12 maanden en totaal binnen 0-12 maanden.
12 maanden
Tijd van eerste terugval
Tijdsspanne: 12 maanden
De eerste keer dat iemand terugvalt na deelname van patiënten aan deze studie.
12 maanden
Percentage deelnemers dat stopte met steroïden
Tijdsspanne: 12 maanden
Percentage deelnemers dat steroïden stopte na 12 maanden
12 maanden
Hoogte standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: maanden 0,6,12
SDS van lengte na 6 en 12 maanden, absolute en relatieve veranderingen in SDS vanaf baseline tot 12 maanden.
maanden 0,6,12
Lichaamsmassa-index (BMI)
Tijdsspanne: Maanden 0,6,12
Gewicht en lengte worden gecombineerd om BMI in kg/m^2 te rapporteren. BMI na 6 en 12 maanden, absolute en relatieve veranderingen in BMI vanaf baseline tot 12 maanden.
Maanden 0,6,12
Score kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
De onderzoekers beoordelen de kwaliteit van leven van de deelnemers met behulp van Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Basislijn tot 12 maanden
Kosten van behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
De onderzoekers berekenen hun kostprijs tijdens het onderzoek.
12 maanden
Nadelige gebeurtenis
Tijdsspanne: 12 maanden
Het is een binaire variabele (1/0). De variabele zou worden ingesteld als "1" als er bijwerkingen optreden, waaronder obesitas, hypertrichose, psychische stoornissen, glaucoom, neutropenie, hypogammaglobulinemie, rituximab-gerelateerde longbeschadiging, fatale hepatitis-reactivering, multifocale leuko-encefalopathie, ernstige diarree, ernstige infectie. Bijwerkingen gerangschikt volgens Common Terminology Criteria For Adverse Events (CTCAE v4.0）
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HYang

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren