Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av rituximab kontra mykofenolatmofetil hos barn med steroidberoende nefrotiskt syndrom

18 april 2024 uppdaterad av: Haiping Yang, Children's Hospital of Chongqing Medical University

Rituximab versus mykofenolatmofetil hos barn med steroidberoende nefrotiskt syndrom: en enkelcenter, randomiserad kontrollerad studie

Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rituximab (RTX) och mykofenolatmofetil (MMF) vid behandling av barn med lågdossteroidberoende nefrotiskt syndrom (SDNS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Idiopatiskt nefrotiskt syndrom (INS) är den vanligaste glomerulära sjukdomen i barndomen. För närvarande är steroider den primära behandlingen, men det finns betydande steroidrelaterad toxicitet, såsom tillväxtstörningar, beteendeförändringar, fetma, Cushings syndrom, ögonsjukdom, osteoporos, etc.

Både MMF och RTX har visat sig vara effektiva vid behandling av SDNS, och det finns en brist på prospektiva kontrollerade studier för att utforska den optimala behandlingsregimen för lågdos SDNS. Därför kommer utredarna att genomföra en randomiserad, kontrollerad studie med ett enda center för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av rituximab (RTX) två gånger dagligen kontra mykofenolatmofetil (MMF) vid behandling av barn med lågdossteroidberoende nefrotiskt syndrom (SDNS). ).

Efter starten av studien kommer alla deltagare att screenas i följd och berättigade deltagare kommer att inkluderas i studien. Bias av potentiella påverkande faktorer kommer att behandlas genom inkludering som kovariater i den statistiska analysen. Oberoende klinisk platsövervakning för att säkerställa säkerheten och integriteten hos kliniska data medan patienterna följer studieprotokollet kommer att fokusera på källdatadokumentation, strikt efterlevnad av datakorrekthet och studieprocedurer, såsom randomisering och behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

46

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Barn med en säker diagnos av SDNS ingår i studien under återfallsbehandling.

Ålder 3-16 år. Steroidberoende dos≤0,3 mg/kg/dag. Kumulativ steroidanvändning i ≥6 månader. Möjlighet att svälja tablett. Vårdnadshavare förstår egenskaperna och personliga konsekvenser av kliniska prövningar.

Vårdnadshavare som är villiga att ge informerat skriftligt samtycke.

Exklusions kriterier:

Diagnos av sekundär NS, såsom sekundär till lupus nefrit, hepatit B-relaterad nefrit, purpura nefrit, etc.

Anti-neutrofila cytoplasmatiska antikroppar (ANCA) positiva eller komplement C3 nivå minskade.

Diagnos av ärftligt nefrotiskt syndrom. Full dos av prednison (2mg/kg/dag, max 60mg) används i 14 dagar efter återfall och urinprotein blir inte negativt.

Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <90mL/min per 1,73m^2 vid studiestart.

De som har känd allergi mot mykofenolatmofetil och dess hjälpämnen eller mot Rituximab och dess hjälpämnen.

De som vägrar att delta i rättegången. De som deltar i andra kliniska prövningar. De som har positiva HBV-serologiska markörer (HBsAg eller/och HBeAg eller/och HBcAb), HCV-positiva patienter eller patienter med onormal leverfunktion (ALT, ASAT eller bilirubin > 2 eller fler gånger den övre gränsen för normalområdet och ihållande förhöjda i 2 veckor).

Svår leukopeni (vita blodkroppar <3,0×10^9), svår anemi (hemoglobin<90g/l) och trombocytopeni (trombocyter<100×10^9) vid studiestart.

Anamnes på pankreatit eller bestämda magsår och/eller gastrointestinala blödningar inom 6 månader.

De som har medfödd eller förvärvad immunbrist, eller med aktiv tuberkulos, aktiv CMV och andra infektioner.

De som med andra allvarliga fysiska eller psykiska sjukdomar. Historik av malign tumör inom 5 år. De som med medfödd hjärtsjukdom, arytmi, hjärtsvikt och andra allvarliga hjärt- och kärlsjukdomar.

De som har allvarliga infektioner som kräver intravenös antibiotika.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rituximab
2 doser rituximab 375 mg/m^2 (max 500 mg/dag) med 6 månaders intervall
Läkemedel: Rituximab

2 doser rituximab 375 mg/m^2 (max 500 mg/dag) med 6 månaders intervall.

En halvtimme före infusion av rituximab: oral paracetamol 15 mg/kg, oral eller intramuskulär antihistamin, metylprednisolon 2 mg/kg IV. Trimetoprim-sulfametoxazol ska administreras oralt från början av rituximabbehandling tills B-cellsåterhämtning i perifert blod för att förhindra pneumocystisinfektion.

Andra namn:
  • Rituximab injektion
Aktiv komparator: Mykofenolatmofetil
MMF 20~30mg/kg/dag，BUD
Läkemedel: Mykofenolatmofetil

Mykofenolatmofetil 20-30 mg/kg/dag BID, justera sedan doseringen av läkemedel (maximalt 2g/dag) för att bibehålla koncentrationen för MPA-AUC är 30-50μg.h/ml. Total varaktighet: 1 år.

Steroiddos: 1,5 mg/kg (max 40 mg) qod i 2 veckor och gradvis avta med 0,3 mg/kg varannan vecka

Andra namn:
  • Mykofenolatmofetil dispergerbara tabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
12 månaders återfallsfri överlevnad
Tidsram: 12 månader
Frekvensen av inga återfall inom 12 månader.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
6 månaders återfallsfri överlevnad
Tidsram: 6 månader
Återfallsfri överlevnad inom 6 månader.
6 månader
6 månaders återfallsfri överlevnad
Tidsram: 6 månader
Frekvensen av inga återfall inom 6 månader.
6 månader
12 månaders återfallsfri överlevnad
Tidsram: 12 månader
Återfallsfri överlevnad inom 12 månader.
12 månader
Andel frekventa skov
Tidsram: Månader 6,12
Andelen frekventa skov. Frekventa skov NS:≥2 skov per 6 månader inom 6 månader efter sjukdomsdebut eller ≥4 skov per 12 månader under någon efterföljande 12-månadersperiod.
Månader 6,12
Kumulativ steroiddos
Tidsram: 12 månader
Den totala dosen av steroid från början till slutet av försöket.
12 månader
Antal skov inom 0-12,0-6 och 7-12 månader
Tidsram: 12 månader
Antal återfall inom 0-6 månader, 7-12 månader och totalt inom 0-12 månader.
12 månader
Tidpunkt för första återfall
Tidsram: 12 månader
Första gången för återfall efter patienter som deltagit i denna studie.
12 månader
Andel deltagare som avbröt steroider
Tidsram: 12 månader
Andel deltagare som avbröt steroider vid 12 månader
12 månader
Höjd standardavvikelsepoäng (SDS)
Tidsram: månader 0,6,12
SDS av längd vid 6 och 12 månader, absoluta och relativa förändringar i SDS från baslinjen till 12 månader.
månader 0,6,12
Body mass index (BMI)
Tidsram: Månader 0,6,12
Vikt och höjd kommer att kombineras för att rapportera BMI i kg/m^2. BMI vid 6 och 12 månader, absoluta och relativa förändringar i BMI från baslinjen till 12 månader.
Månader 0,6,12
Poäng för livskvalitet
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Forskarna bedömer livskvaliteten för deltagarna med hjälp av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Baslinje till 12 månader
Kostnad för behandling
Tidsram: 12 månader
Forskarna beräknar sin kostnad under studien.
12 månader
Biverkning
Tidsram: 12 månader
Det är en binär variabel (1/0). Varibalen skulle sättas som "1" om några biverkningar inträffar, inklusive fetma, hypertrikos, psykologiska störningar, glaukom, neutropeni, hypogammaglobulinemi, rituximab-relaterad lungskada, dödlig hepatitreaktivering, multifokal leukoencefalopati, svår diarré, svår infektion. Biverkningar graderade enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE v4.0）
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 maj 2023

Första postat (Faktisk)

6 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HYang

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nefrotiskt syndrom hos barn

Kliniska prövningar på Rituximab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hong Kong

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera