Eficácia e segurança de rituximabe versus micofenolato de mofetil em crianças com síndrome nefrótica dependente de esteroides
Rituximabe versus micofenolato de mofetil em crianças com síndrome nefrótica dependente de esteróides: um estudo controlado randomizado de centro único
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A síndrome nefrótica idiopática (INS) é a doença glomerular mais comum na infância. Atualmente, os esteróides são o tratamento primário, mas há toxicidade significativa relacionada aos esteróides, como distúrbios de crescimento, alterações de comportamento, obesidade, síndrome de Cushing, doenças oculares, osteoporose, etc.
Tanto o MMF quanto o RTX demonstraram ser eficazes no tratamento de SDNS, e há uma falta de estudos prospectivos controlados para explorar o regime de tratamento ideal para SDNS de baixa dosagem. Portanto, os investigadores conduzirão um estudo controlado randomizado de centro único para avaliar a eficácia e a segurança de rituximabe duas vezes ao dia (RTX) versus micofenolato de mofetil (MMF) no tratamento de crianças com síndrome nefrótica dependente de esteroides de baixa dose (SDNS ).
Após o início do estudo, todos os participantes serão triados consecutivamente e os participantes elegíveis serão incluídos no estudo. O viés de potenciais fatores de influência será abordado pela inclusão como covariáveis na análise estatística. O monitoramento independente do local clínico para garantir a segurança e a integridade dos dados clínicos enquanto os pacientes aderem ao protocolo do estudo se concentrará na documentação dos dados de origem, adesão estrita à exatidão dos dados e procedimentos do estudo, como randomização e tratamento.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Yang Haiping, Doctor
- Número de telefone: 8618983703661
- E-mail: oyhp@hospital.cqmu.edu.cn
Locais de estudo
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, China, 400014
- Recrutamento
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Contato:
- Li Qiu, Doctor
- Número de telefone: 8613708353809
- E-mail: liqiu809@hospital.cqmu.edu.cn
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
Crianças com diagnóstico definitivo de SDNS são incluídas no estudo durante o tratamento de recaída.
Idade 3-16 anos. Dose dependente de esteroides≤0,3mg/kg/dia. Uso cumulativo de esteroides por ≥6 meses. Capacidade de engolir comprimido. Os responsáveis compreendem as características e consequências pessoais do ensaio clínico.
Tutores dispostos a dar consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão:
Diagnóstico de SN secundária, como nefrite secundária a lúpus, nefrite relacionada à hepatite B, nefrite púrpura, etc.
Anticorpos citoplasmáticos de neutrófilos (ANCA) positivos ou nível de complemento C3 diminuído.
Diagnóstico de síndrome nefrótica hereditária. Dose completa de prednisona (2mg/kg/dia, máximo 60mg) é usada por 14 dias após a recidiva e a proteína na urina não se torna negativa.
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) <90mL/min por 1,73m^2 no início do estudo.
Pessoas com alergia conhecida ao Micofenolato de Mofetil e seus excipientes ou ao Rituximabe e seus excipientes.
Aqueles que se recusam a participar do julgamento. Aqueles que participam de outros ensaios clínicos. Aqueles com marcadores sorológicos positivos para VHB (HBsAg ou/e HBeAg ou/e HBcAb), pacientes positivos para VHC ou pacientes com função hepática anormal (ALT,AST ou bilirrubina >2 ou mais vezes o limite superior da faixa normal e persistentemente elevados por 2 semanas).
Leucopenia grave (glóbulos brancos <3,0 × 10^9), anemia grave (hemoglobina <90g/l) e trombocitopenia (plaquetas <100×10^9) no início do estudo.
História de pancreatite ou úlceras gastrointestinais definitivas e/ou sangramento gastrointestinal nos últimos 6 meses.
Aqueles com deficiência imunológica congênita ou adquirida, ou com tuberculose ativa, CMV ativo e outras infecções.
Pessoas com outras doenças físicas ou mentais graves. História de tumor maligno em 5 anos. Aqueles que com doença cardíaca congênita, arritmia, insuficiência cardíaca e outras doenças cardiovasculares graves.
Aqueles com infecções graves que requerem antibióticos intravenosos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Rituximabe
2 doses de rituximabe 375 mg/m^2 (máximo 500 mg/dia) em intervalos de 6 meses
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2 doses de rituximabe 375 mg/m^2 (máximo 500 mg/dia) em intervalos de 6 meses. Meia hora antes da infusão de rituximabe: paracetamol 15mg/kg via oral, anti-histamínico oral ou intramuscular, metilprednisolona 2mg/kg IV. Sulfametoxazol-trimetoprima deve ser administrado por via oral desde o início da terapia com rituximabe até a recuperação das células B do sangue periférico para prevenir a infecção por pneumocistose.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Micofenolato de Mofetil
MMF 20~30mg/kg/dia, BID
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Micofenolato Mofetil 20-30 mg/kg/dia BID, em seguida, ajuste a dosagem de drogas (máximo 2g/dia) para manter a concentração de MPA-AUC é 30-50μg.h/ml. Duração total: 1 ano. Dose de esteróides: 1,5 mg/kg (máximo 40 mg) qod por 2 semanas e diminuir gradualmente em 0,3 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de sobrevida livre de recaída em 12 meses
Prazo: 12 meses
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A taxa de não recaída em 12 meses.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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6 meses de sobrevida livre de recaída
Prazo: 6 meses
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Sobrevida livre de recaída em 6 meses.
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6 meses
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Taxa de sobrevida livre de recaída em 6 meses
Prazo: 6 meses
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A taxa de não recaída em 6 meses.
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6 meses
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12 meses de sobrevida livre de recaída
Prazo: 12 meses
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Sobrevida livre de recaída em 12 meses.
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12 meses
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Proporção de recaídas frequentes
Prazo: Meses 6,12
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A proporção de recaídas frequentes. NS recidivante frequente: ≥2 recaídas a cada 6 meses dentro de 6 meses do início da doença ou ≥4 recaídas a cada 12 meses em qualquer período subsequente de 12 meses.
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Meses 6,12
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Dosagem cumulativa de esteroides
Prazo: 12 meses
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A dosagem total de esteróides desde o início até o final do ensaio.
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12 meses
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Número de recaídas em 0-12,0-6 e 7-12 meses
Prazo: 12 meses
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Número de recaídas em 0-6 meses, 7-12 meses e total em 0-12 meses.
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12 meses
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Tempo da primeira recaída
Prazo: 12 meses
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A primeira vez a recaída após os pacientes que participaram deste estudo.
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12 meses
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Proporção de participantes que descontinuaram os esteróides
Prazo: 12 meses
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Proporção de participantes que descontinuaram os esteroides aos 12 meses
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12 meses
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Pontuação de desvio padrão de altura (SDS)
Prazo: meses 0,6,12
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SDS de altura aos 6 e 12 meses, mudanças absolutas e relativas no SDS desde a linha de base até 12 meses.
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meses 0,6,12
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Índice de massa corporal (IMC)
Prazo: Meses 0,6,12
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O peso e a altura serão combinados para informar o IMC em kg/m^2.
IMC aos 6 e 12 meses, mudanças absolutas e relativas no IMC desde a linha de base até 12 meses.
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Meses 0,6,12
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Índice de qualidade de vida
Prazo: Linha de base até 12 meses
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Os pesquisadores avaliam a qualidade de vida dos participantes por meio do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL).
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Linha de base até 12 meses
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Custo do tratamento
Prazo: 12 meses
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Os pesquisadores calculam seu custo durante o estudo.
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12 meses
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Acontecimento adverso
Prazo: 12 meses
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É uma variável binária (1/0). A variável seria definida como "1" se ocorrer algum evento adverso, incluindo obesidade, hipertricose, distúrbios psicológicos, glaucoma, neutropenia, hipogamaglobulinemia, lesão pulmonar relacionada ao rituximabe, reativação fatal de hepatite, multifocal leucoencefalopatia, diarreia grave, infecção grave.
Eventos adversos classificados de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE v4.0)
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doença
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Síndrome
- Síndrome nefrótica
- Nefrose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Rituximabe
- Ácido micofenólico
Outros números de identificação do estudo
- HYang
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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