Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Efficacité et innocuité du rituximab par rapport au mycophénolate mofétil chez les enfants atteints du syndrome néphrotique dépendant des stéroïdes

18 avril 2024 mis à jour par: Haiping Yang, Children's Hospital of Chongqing Medical University

Rituximab versus mycophénolate mofétil chez des enfants atteints de syndrome néphrotique dépendant des stéroïdes : essai contrôlé randomisé monocentrique

L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du rituximab (RTX) et du mycophénolate mofétile (MMF) dans le traitement des enfants atteints du syndrome néphrotique dépendant des stéroïdes à faible dose (SDNS).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le syndrome néphrotique idiopathique (INS) est la maladie glomérulaire la plus fréquente chez l'enfant. Actuellement, les stéroïdes sont le traitement principal, mais il existe une toxicité importante liée aux stéroïdes, comme des troubles de la croissance, des changements de comportement, l'obésité, le syndrome de Cushing, les maladies oculaires, l'ostéoporose, etc.

Le MMF et le RTX se sont avérés efficaces dans le traitement du SDNS, et il y a un manque d'études prospectives contrôlées pour explorer le schéma thérapeutique optimal pour le SDNS à faible dose. Par conséquent, les chercheurs mèneront un essai contrôlé randomisé monocentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du rituximab (RTX) deux fois par jour par rapport au mycophénolate mofétil (MMF) dans le traitement des enfants atteints du syndrome néphrotique dépendant des stéroïdes à faible dose (SDNS ).

Après le début de l'étude, tous les participants seront sélectionnés consécutivement et les participants éligibles seront inclus dans l'étude. Les biais des facteurs d'influence potentiels seront traités en les incluant en tant que covariables dans l'analyse statistique. La surveillance indépendante du site clinique pour assurer la sécurité et l'intégrité des données cliniques pendant que les patients adhèrent au protocole de l'étude se concentrera sur la documentation des données sources, le strict respect de l'exactitude des données et des procédures d'étude, telles que la randomisation et le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

46

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 400014
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les enfants avec un diagnostic définitif de SDNS sont inclus dans l'étude pendant le traitement des rechutes.

Âge 3-16 ans. Dose dépendante des stéroïdes ≤ 0,3 mg/kg/jour. Utilisation cumulative de stéroïdes pendant ≥ 6 mois. Capacité à avaler un comprimé. Les tuteurs comprennent les caractéristiques et les conséquences personnelles de l'essai clinique.

Tuteurs disposés à donner un consentement écrit éclairé.

Critère d'exclusion:

Diagnostic de SN secondaire, tel que secondaire à une néphrite lupique, une néphrite liée à l'hépatite B, une néphrite purpura, etc.

Anticorps anti-neutrophiles cytoplasmiques (ANCA) positifs ou taux de complément C3 diminué.

Diagnostic du syndrome néphrotique héréditaire. Une dose complète de prednisone (2 mg/kg/jour, maximum 60 mg) est utilisée pendant 14 jours après la rechute et les protéines urinaires ne deviennent pas négatives.

Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 90 mL/min par 1,73 m^2 au début de l'étude.

Ceux qui ont une allergie connue au Mycophénolate Mofetil et ses excipients ou au Rituximab et ses excipients.

Ceux qui refusent de participer au procès. Ceux qui participent à d'autres essais cliniques. Ceux qui ont des marqueurs sérologiques positifs pour le VHB (HBsAg ou/et HBeAg ou/et HBcAb), des patients positifs pour le VHC ou des patients présentant une fonction hépatique anormale (ALT, AST ou bilirubine> 2 fois ou plus la limite supérieure de la plage normale et constamment élevée pour 2 semaines).

Leucopénie sévère (globules blancs<3,0×10^9), anémie sévère (hémoglobine < 90 g/l) et thrombocytopénie (plaquettes < 100 × 10 ^ 9) à l'entrée dans l'étude.

Antécédents de pancréatite ou d'ulcères gastro-intestinaux certains et/ou de saignements gastro-intestinaux dans les 6 mois.

Ceux qui ont un déficit immunitaire congénital ou acquis, ou avec une tuberculose active, un CMV actif et d'autres infections.

Ceux qui ont d'autres maladies physiques ou mentales graves. Antécédents de tumeur maligne dans les 5 ans. Ceux qui souffrent de cardiopathie congénitale, d'arythmie, d'insuffisance cardiaque et d'autres maladies cardiovasculaires graves.

Ceux qui ont des infections graves nécessitant des antibiotiques par voie intraveineuse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Rituximab
2 doses de rituximab 375 mg/m^2 (Maximum 500 mg/jour) à 6 mois d'intervalle
Médicament: Rituximab

2 doses de rituximab 375 mg/m^2 (maximum 500 mg/jour) à 6 mois d'intervalle.

Une demi-heure avant la perfusion de rituximab : acétaminophène oral 15 mg/kg, antihistaminique oral ou intramusculaire, méthylprednisolone 2 mg/kg IV. Le triméthoprime-sulfaméthoxazole doit être administré par voie orale depuis le début du traitement par le rituximab jusqu'à la récupération des lymphocytes B du sang périphérique pour prévenir l'infection à pneumocystis.

Autres noms:
  • Injection de rituximab
Comparateur actif: Mycophénolate mofétil
MMF 20 ~ 30 mg/kg/jour, BID
Médicament: Mycophénolate mofétil

Mycophénolate Mofetil 20-30 mg/kg/jour BID, puis ajuster la posologie des médicaments (maximum 2g/jour) pour maintenir la concentration de MPA-AUC à 30-50μg.h/ml. Durée totale : 1 an.

Dose de stéroïdes : 1,5 mg/kg (maximum 40 mg) qod pendant 2 semaines et diminuer progressivement de 0,3 mg/kg toutes les 2 semaines

Autres noms:
  • Comprimés dispersibles de mycophénolate mofétil

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de survie sans rechute à 12 mois
Délai: 12 mois
Le taux de non rechute dans les 12 mois.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans rechute à 6 mois
Délai: 6 mois
Survie sans rechute dans les 6 mois.
6 mois
Taux de survie sans rechute à 6 mois
Délai: 6 mois
Le taux de non rechute dans les 6 mois.
6 mois
Survie sans rechute à 12 mois
Délai: 12 mois
Survie sans rechute dans les 12 mois.
12 mois
Proportion de rechutes fréquentes
Délai: Mois 6,12
La proportion de rechutes fréquentes. Rechutes fréquentes NS : ≥ 2 rechutes tous les 6 mois dans les 6 mois suivant l'apparition de la maladie ou ≥ 4 rechutes tous les 12 mois au cours de toute période ultérieure de 12 mois.
Mois 6,12
Dosage cumulatif de stéroïdes
Délai: 12 mois
La dose totale de stéroïdes du début à la fin de l'essai.
12 mois
Nombre de rechutes dans les 0-12, 0-6 et 7-12 mois
Délai: 12 mois
Nombre de rechutes dans les 0-6 mois, 7-12 mois et total dans les 0-12 mois.
12 mois
Heure de la première rechute
Délai: 12 mois
La première fois à rechuter après les patients participant à cette étude.
12 mois
Proportion de participants qui ont arrêté les stéroïdes
Délai: 12 mois
Proportion de participants qui ont arrêté les stéroïdes à 12 mois
12 mois
Score d'écart type de taille (SDS)
Délai: mois 0,6,12
SDS de taille à 6 et 12 mois, changements absolus et relatifs du SDS de la ligne de base à 12 mois.
mois 0,6,12
Indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Mois 0,6,12
Le poids et la taille seront combinés pour indiquer l'IMC en kg/m^2. IMC à 6 et 12 mois, variations absolues et relatives de l'IMC entre le départ et 12 mois.
Mois 0,6,12
Note de qualité de vie
Délai: De base à 12 mois
Les chercheurs évaluent la qualité de vie des participants à l'aide de l'inventaire pédiatrique de la qualité de vie (PedsQL).
De base à 12 mois
Coût du traitement
Délai: 12 mois
Les chercheurs calculent leur coût au cours de l'étude.
12 mois
Événement indésirable
Délai: 12 mois
Il s'agit d'une variable binaire (1/0). La varibale serait définie sur « 1 » si des événements indésirables se produisent, notamment l'obésité, l'hypertrichose, les troubles psychologiques, le glaucome, la neutropénie, l'hypogammaglobulinémie, les lésions pulmonaires liées au rituximab, la réactivation de l'hépatite mortelle, les troubles multifocaux. leucoencéphalopathie, diarrhée sévère, infection sévère. Événements indésirables classés selon les Critères communs de terminologie pour les événements indésirables (CTCAE v4.0）
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 mai 2023

Première publication (Réel)

6 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HYang

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner