ROCK-inhibiittori Fasudilin turvallisuus, siedettävyys ja oireenmukainen teho Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
tiistai 8. syyskuuta 2026 päivittänyt: Technical University of Munich
ROCK-inhibiittori Fasudilin turvallisuus, siedettävyys ja oireenmukainen teho Parkinsonin tautia (ROCK-PD) sairastavilla potilailla
Tämän vaiheen Ila-tutkimuksen tavoitteena on tarjota näyttöä ROCK-estäjän Fasudilin turvallisuudesta, siedettävyydestä ja oireenmukaisesta tehosta potilailla, joilla on varhainen Parkinsonin tauti (PD).
Fasudil on osoittanut neuroprotektiivisia ja regeneratiivisia vaikutuksia, moduloivaa mikrogliaaktiivisuutta ja heikentänyt alfa-synukleiinin aggregaatiota PD-malleissa in vitro ja in vivo.
Se on lisensoitu Japanissa vuodesta 1995 vasospasmien hoitoon, ja sillä on hyödyllinen turvallisuusprofiili, joka puoltaa sen uudelleenkäyttöä.
Jopa 15 tutkimuskeskusta Saksassa rekrytoi potilaita.
Sokkoutetun koelääkkeen valmistaa ja toimittaa Leipzigin yliopistoapteekki.
Fasudilia kahdessa annoksessa tai lumelääkettä annetaan suun kautta kahdesti päivässä 75 varhaiselle PD-potilaalle yhteensä 3 viikon ajan.
Turvallisuutta, siedettävyyttä ja oireenmukaista tehoa koskevia päätepisteitä arvioidaan 4 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen.
Sen tunnettu turvallisuusprofiili ja PD:n sairautta modifioivien hoitojen puute oikeuttavat sen käytön potilailla, joilla on varhainen Parkinsonin tauti.
ROCK-PD on edellytys myöhemmille pitkäaikaisille kliinisille tutkimuksille, joissa arvioidaan sairauden modifikaatiota PD:ssä oireenmukaisen tehon lisäksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
81
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Munich, Saksa, 81675
- Technische Universität München, Klinikum rechts der Isar, Klinik und Poliklinik für Neurologie
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu vähintään todennäköinen PD MDS-kriteerien mukaan (Postuma et al. MovDis 2015) ja
- Hoehn & Yahr vaiheet 1-3
- on oltava vaihtelematon (ei uupumusta, ei dyskinesiaa) ja stabiili oireenmukaisella PD-lääkityksellä vähintään 6 viikon ajan
- ikä: 30-80 vuotta
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee olla imettämättömiä ja kirurgisesti steriilejä tai käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää ja heillä on negatiivinen raskaustesti. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä, joiden epäonnistumisprosentti on alhainen (eli alle 1 % vuodessa), kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, ovat esimerkiksi implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, hormonaaliset kohdunsisäiset laitteet (IUD), seksuaalinen raittius tai vasektomoitu kumppani
- Pystyy ymmärtämään perusteellisesti kaikki annetut tiedot ja antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen GCP:n mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypilliset, sekundaariset Parkinsonin oireyhtymät, PD-jäljitelmät tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila, jolla tiedetään olevan yhteys Parkinsonin oireyhtymiin, mikä saattaa hämmentää tai hämärtää PD:n diagnoosia
- Potilaat, joilla on ollut kallonsisäistä verenvuotoa, tunnettuja aivojen aneurysmoja tai Moyamoya-tautia tai positiivinen suvussa edellä mainittuja oireita. Jos vain sukuhistoria on positiivinen, MR- tai röntgenpohjaisen kallon kuvantamisen, joka on enintään 24 kuukautta, on vahvistettava verenvuodon, aneurysmien tai Moyamoyan puuttuminen
- Mikä tahansa samanaikainen henkeä uhkaava sairaus tai vajaatoiminta, joka todennäköisesti häiritsee toiminnan arviointia
- Potilaat, joilla on tunnettu valtimohypotensio (lepotilan verenpaine < 90/60 mmHg) tai aiempia hypotensiivisiä jaksoja tai jotka tarvitsevat hoitoa verenpaineen nousuun, kuten fludrokortisoni, midodriini, etilefriini, kofedriini tai teodrenaliini
- Potilaat, joilla on hallitsematon tai epästabiili valtimohypertensiivinen sairaus (lepotilan systolinen verenpaine >180 mmHg ja/tai >120 mmHg diastolinen nykyisen verenpainelääkityksen aikana)
- Tunnettu pulmonaalihypertensio ja kaikki keuhkoverenpainetaudin hoitoon määrätyt lääkkeet
- Vahvistettu maksan vajaatoiminta tai epänormaali maksan toiminta (stabiili ASAT ja/tai ALAT yli 3 kertaa normaalin alueen yläraja) ja todettu ohimenemättömäksi toistuvissa testeissä
- Munuaisten vajaatoiminta, jonka munuaisten suodatusnopeus (GFR) <60 ml/min/1,73 m² (laskettu MDRD-yhtälöllä tai CKD-EPI-yhtälöllä) ja joka todettiin ohimenemättömäksi toistuvassa testauksessa
- Vakava psykiatrinen häiriö, merkittävä kognitiivinen vajaatoiminta tai kliinisesti ilmeinen dementia, joka estää oireiden arvioinnin
- Yliherkkyys jollekin IMP:n aineosalle
- Ei todennäköisesti ole yhteistyöhaluinen tai täytä kokeen vaatimuksia (tutkijan arvioiden mukaan) tai häntä ei voida tavoittaa hätätapauksessa
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai naiset, jotka voivat tulla raskaaksi, jos asianmukaisia ehkäisymenetelmiä ei käytetä
- Aiempi osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa koelääkkeitä on käytetty edeltävien 12 viikon aikana tai viisi terminaalista puoliaikaa pisimpään eliminoituneista koelääkkeistä (sen mukaan kumpi on pidempi) tai aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: interventiokäsi (pieni annos)
oraalinen Fasudil-liuos 88 mg/vrk (2 x 44 mg)
|
Toimenpiteen kesto potilasta kohti: 22 päivää; Annostusohjelma: yksi annos päivänä 1, kaksi annosta päivinä 2 - 21, yksi annos päivänä 22.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: interventiokäsi (suuri annos)
oraalinen Fasudil-liuos 44 mg/vrk (2 x 22 mg)
|
Toimenpiteen kesto potilasta kohti: 22 päivää; Annostusohjelma: yksi annos päivänä 1, kaksi annosta päivinä 2 - 21, yksi annos päivänä 22.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Kontrolliinterventioryhmä (plasebo)
oraalinen lumelääkeliuos 2x/vrk.
|
0,05 ml kiniinidihydrokloridiliuosta (valmistaja Quinina Labesfal) kierrepullossa täydennettynä 30 ml:lla 40-prosenttista glukoosiliuosta miniplascosta suoraan ennen käyttöä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistetty intoleranssi ja/tai itse ilmoitettujen ja ennalta määriteltyjen hoitoon liittyvien SAE-tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22
|
Yhdistetty intoleranssi (hoidon lopettaminen hoitoon liittyvän haittavaikutuksen vuoksi) ja/tai itse ilmoitettujen ja ennalta määriteltyjen (laboratorio, elintoiminnot) hoitoon liittyvien SAE-oireiden esiintyminen
|
päivästä 1 päivään 22
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suvaitsemattomuuden esiintyminen
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22
|
Suvaitsemattomuuden esiintyminen (hoidon lopettaminen hoitoon liittyvän AE:n vuoksi)
|
päivästä 1 päivään 22
|
|
Itse ilmoittamien ja ennalta määriteltyjen hoitoon liittyvien SAE-tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
Itse ilmoitettujen ja ennalta määriteltyjen (laboratorio, elintoimintojen) hoitoon liittyvien SAE-oireiden esiintyminen
|
päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Movement Disorder Societyn tukema yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) tarkistus
Aikaikkuna: osa I ja II päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50; aikakehys: osa III ja IV päivästä 1 päivään 10, päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
MDS-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) -muutos kukin osa I:stä IV, min-max: 0-260, 0 ei vammaisuutta ja 260 ilmaisee täydellistä vammaa, Osa I: Ei-motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä: 13 kohtaa.
Pisteet: 0-52; Osa II: Motoriset kokemukset päivittäisestä elämästä: 13 kohtaa.
Pisteet: 0-52; Osa III: Motorinen tutkimus: 18 kohtaa.
Pisteet: 0-132; Osa IV: Moottorikomplikaatiot: 6 tuotetta.
Pisteet: 0-24; Jokaisella tuotteella on 0–4 arviota: 0 (normaali), 1 (lievä), 2 (lievä), 3 (kohtalainen) ja 4 (vakava).
|
osa I ja II päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50; aikakehys: osa III ja IV päivästä 1 päivään 10, päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
MDS-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) -pisteet
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
MDS-Unified PD Rating Scale (MDS-UPDRS) -pistemäärän muutos osan I arvoon IV, min-max: 0-260, 0 ei vammaisuutta ja 260 ilmaisee täydellistä vammaa, osa I: Ei-motoriset kokemukset päivittäisessä elämässä: 13 kohtaa.
Pisteet: 0-52; Osa II: Motoriset kokemukset päivittäisestä elämästä: 13 kohtaa.
Pisteet: 0-52; Osa III: Motorinen tutkimus: 18 kohtaa.
Pisteet: 0-132; Osa IV: Moottorikomplikaatiot: 6 tuotetta.
Pisteet: 0-24; Jokaisella tuotteella on 0–4 arviota: 0 (normaali), 1 (lievä), 2 (lievä), 3 (kohtalainen) ja 4 (vakava).
|
päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Parkinsonin taudin kyselylomake (PDQ-8)
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
8-kohdan PD-elämänlaatuasteikon (PDQ-8) muutos, min-max: 0-32, 0 ei ja 32 max
|
päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Ei-motorinen oirekysely (NMSQuest)
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 10, päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
PD Non-Motor Symptom Questionnaire -kyselyn (NMSQuest) muutos, min-max: 0-30, 0 ei ja 30 max
|
päivästä 1 päivään 10, päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Montrealin kognitiivinen arviointi (MoCA)
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -muutos, Montreal Cognitive Assessment MoCA: min-max: 0 (huonompi) -30 (parempi tulos)
|
päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Beck's Depression Inventory II (BDI-II)
Aikaikkuna: päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
Becks-masennusinventaarin muutos-II (BDI-II), min-max: 0-63, 0 ei ja 63 max
|
päivästä 1 päivään 22 ja päivästä 1 päivään 50
|
|
Clinician Global Impression of Improvement (CGI-I) ja Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)
Aikaikkuna: päivät 10, 22 ja 50
|
CGI-I [lääkäri]: min-max: 1-7, min-max: 1 (parempi) -7 (huonompi tulos) PGI-I [potilas]: min-max: 1-7, min-max: 1 ( parempi) -7 (huonompi tulos)
|
päivät 10, 22 ja 50
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Paul Lingor, MD, Technische Universität München, Klinikum rechts der Isar, Klinik und Poliklinik für Neurologie
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 11. syyskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. kesäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 11. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Parkinsonin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Vasodilataattorit
- Infektiota estävät aineet
- Ääreishermoston aineet
- Entsyymin estäjät
- Analgeetit
- Aistijärjestelmän agentit
- Analgeetit, ei-huumeet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Proteiinikinaasin estäjät
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- Alkueläinten vastaiset aineet
- Antiparasiittiset aineet
- Kalsiumkanavan salpaajat
- Neuromuskulaariset aineet
- Malarialääkkeet
- Lihasrelaksantit, Keski
- fasudiili
Muut tutkimustunnusnumerot
- ROCK-PD-0000-LIN-0075-I
- 01EN2005 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .