Farmakoskopialla ohjattu kliininen hoitostandardi r/r AML:ssä (RAPID-01)
tiistai 13. toukokuuta 2025 päivittänyt: ETH Zurich
Farmakoskopialla ohjattu kliininen hoitostandardi uusiutuneessa/refraktorisessa akuutissa myelooisessa leukemiassa, satunnaistettu vaiheen 2 kliininen tutkimus
Kun kokonaiseloonjäämisikä on alle 12 kuukautta, relapsoituneen/refraktorisen AML:n (RR AML) tulos on huono, joten tehokkaiden hoitojen tunnistaminen tässä vaiheessa on kriittinen haaste.
RAPID-01-tutkimuksen tavoitteena on osoittaa ensimmäistä kertaa satunnaistetussa ja kontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa, että Pharmacoscopy (PCY), toiminnallinen tarkkuuslääketieteen alusta, auttaa parantamaan kliinistä hoidon standardia hoitojen valintaa potilaille, jotka kärsivät uusiutuneesta/refraktorisesta AML:stä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
88
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Berend Snijder, PhD
- Puhelinnumero: +41 44 633 71 49
- Sähköposti: bsnijder@ethz.ch
Opiskelupaikat
-
-
-
Bern, Sveitsi, 3010
- Rekrytointi
- Inselspital Bern
-
Ottaa yhteyttä:
- Thomas Pabst, Prof. Dr. med
- Puhelinnumero: +41 31 632 41 14
- Sähköposti: Thomas.Pabst@insel.ch
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Rekrytointi
- University Hospital Zurich
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandre Theocharides, Prof. Dr. med
- Puhelinnumero: +41 44 255 37 82
- Sähköposti: alexandre.theocharides@usz.ch
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Potilas, jolla on refraktaarinen tai uusiutunut AML ELN2022-kriteerien mukaan.
- Ikä 18-70 vuotta.
- Katsotaan soveltuvan intensiiviseen kemoterapiaan.
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL), jossa on PML-RARA tai jokin muu patognomoninen varianttifuusiogeeni/kromosomitranslokaatio.
- Blast-kriisi kroonisen myelooisen leukemian (CML) jälkeen.
- Ei pidetä kelvollisena intensiiviseen kemoterapiaan.
- Potilaan tila ei salli PCY-tulosten odottamista (potilas tarvitsee välitöntä hoitoa).
- PCY ei toimi / potilasnäyte ei läpäissyt PCY:n QC-vaiheita.
- Mikä tahansa muu vakava taustalla oleva lääketieteellinen, psykiatrinen, psykologinen, perhe- tai maantieteellinen sairaus, joka päätutkijan harkinnan mukaan voi häiritä hanketta tai vaikuttaa potilaan hoitomyöntyvyyteen.
- Oikeudellinen epäpätevyys tai Kohteet, joilla ei ole kykyä antaa tietoon perustuva suostumus.
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 30 päivää ennen tätä tutkimusta ja sen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventiohaara: Farmakoskopialla ohjattu kliininen hoidon standardi
PCY-ohjatun hoitoryhmän potilaat saavat jonkin heidän omien PCY-tulostensa ehdottamista ja hoitavan lääkärin vahvistamista kliinisistä hoidon standardeista.
|
Pharmacoscopy (PCY) on kuvapohjainen ex vivo -lääketestausalusta, jonka on kehittänyt Snijder-laboratorio ETH Zürichissä.
PCY mittaa potilassolujen lääkevastetta pienistä biopsioista käyttämällä automaattista mikroskopiaa ja yksisolukuva-analyysiä.
PCY priorisoi hoidot niiden spesifisen tehokkuuden perusteella AML-soluja vastaan ja minimoi myrkyllisyyden terveille (ei-pahanlaatuisille) soluille potilaan biopsiassa.
|
|
Active Comparator: Ohjausvarsi
Kontrolliryhmän potilaita hoidetaan lääkärin valitsemalla RR AML:n kliinisellä hoidon standardihoidolla (lääkärin valinta).
|
Lääkärin valitsema RR AML:n kliininen hoitostandardi (lääkärin valinta).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Täydellisen vasteen (CR) nopeus 28. päivänä
Aikaikkuna: päivä 28
|
päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Yhdistelmävasteprosentti (CR+CRh+CRi) päivänä 28
Aikaikkuna: päivä 28
|
päivä 28
|
|
Allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon siirtyneiden potilaiden määrä 3 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
|
Hoitoon liittyvä kuolleisuus 3 kuukauden sisällä hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alexandre Theocharides, MD PhD, University of Zurich
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Snijder B, Vladimer GI, Krall N, Miura K, Schmolke AS, Kornauth C, Lopez de la Fuente O, Choi HS, van der Kouwe E, Gultekin S, Kazianka L, Bigenzahn JW, Hoermann G, Prutsch N, Merkel O, Ringler A, Sabler M, Jeryczynski G, Mayerhoefer ME, Simonitsch-Klupp I, Ocko K, Felberbauer F, Mullauer L, Prager GW, Korkmaz B, Kenner L, Sperr WR, Kralovics R, Gisslinger H, Valent P, Kubicek S, Jager U, Staber PB, Superti-Furga G. Image-based ex-vivo drug screening for patients with aggressive haematological malignancies: interim results from a single-arm, open-label, pilot study. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e595-e606. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30208-9. Epub 2017 Nov 15.
- Kornauth C, Pemovska T, Vladimer GI, Bayer G, Bergmann M, Eder S, Eichner R, Erl M, Esterbauer H, Exner R, Felsleitner-Hauer V, Forte M, Gaiger A, Geissler K, Greinix HT, Gstottner W, Hacker M, Hartmann BL, Hauswirth AW, Heinemann T, Heintel D, Hoda MA, Hopfinger G, Jaeger U, Kazianka L, Kenner L, Kiesewetter B, Krall N, Krajnik G, Kubicek S, Le T, Lubowitzki S, Mayerhoefer ME, Menschel E, Merkel O, Miura K, Mullauer L, Neumeister P, Noesslinger T, Ocko K, Ohler L, Panny M, Pichler A, Porpaczy E, Prager GW, Raderer M, Ristl R, Ruckser R, Salamon J, Schiefer AI, Schmolke AS, Schwarzinger I, Selzer E, Sillaber C, Skrabs C, Sperr WR, Srndic I, Thalhammer R, Valent P, van der Kouwe E, Vanura K, Vogt S, Waldstein C, Wolf D, Zielinski CC, Zojer N, Simonitsch-Klupp I, Superti-Furga G, Snijder B, Staber PB. Functional Precision Medicine Provides Clinical Benefit in Advanced Aggressive Hematologic Cancers and Identifies Exceptional Responders. Cancer Discov. 2022 Feb;12(2):372-387. doi: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538. Epub 2021 Oct 11.
- Schmid JA, Festl Y, Severin Y, Bacher U, Kronig MN, Snijder B, Pabst T. Efficacy and feasibility of pharmacoscopy-guided treatment for acute myeloid leukemia patients who have exhausted all registered therapeutic options. Haematologica. 2024 Feb 1;109(2):617-621. doi: 10.3324/haematol.2023.283224. No abstract available.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 14. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Lauantai 18. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 16. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- RAPID-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tunnistamattomat potilastiedot tulevat saataville, kun tutkimustulokset julkaistaan vertaisarvioidussa kansainvälisesti tunnustetussa lehdessä.
IPD-jaon aikakehys
Tunnistamattomat potilastiedot tulevat saataville, kun tutkimustulokset julkaistaan vertaisarvioidussa kansainvälisesti tunnustetussa lehdessä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .