Norme de soins cliniques guidée par pharmacoscopie dans la LMA r/r (RAPID-01)
20 novembre 2023 mis à jour par: ETH Zurich
Norme de soins cliniques guidée par pharmacoscopie dans la leucémie myéloïde aiguë en rechute/réfractaire, un essai clinique randomisé de phase 2
Avec une survie globale inférieure à 12 mois, les résultats de la LAM récidivante/réfractaire (LMA RR) sont médiocres, ce qui rend l'identification de traitements efficaces à ce stade un défi crucial.
L'essai RAPID-01 vise à montrer pour la première fois dans le cadre d'un essai clinique randomisé et contrôlé que la pharmacocoscopie (PCY), une plateforme de médecine fonctionnelle de précision, contribue à améliorer la sélection du traitement clinique standard pour les patients souffrant de LMA en rechute/réfractaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
82
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Berend Snijder, PhD
- Numéro de téléphone: +41 44 633 71 49
- E-mail: bsnijder@ethz.ch
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration
- Patient atteint de LAM réfractaire ou en rechute selon les critères ELN2022.
- Âge 18-70 ans.
- Considéré comme éligible à une chimiothérapie intensive.
- Consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion
- Leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) avec PML-RARA ou l'un des autres gènes de fusion pathognomoniques/translocations chromosomiques.
- Crise blastique après leucémie myéloïde chronique (LMC).
- Considéré comme non éligible à une chimiothérapie intensive.
- L'état du patient ne permet pas d'attendre les résultats du PCY (le patient nécessite un traitement immédiat).
- PCY ne fonctionne pas/l'échantillon de patient n'a pas réussi les étapes de contrôle qualité de PCY.
- Toute autre condition médicale, psychiatrique, psychologique, familiale ou géographique grave sous-jacente qui, de l'avis du chercheur principal, peut interférer avec le projet ou affecter l'observance du patient.
- Incompétence juridique ou sujets incapables de fournir un consentement éclairé.
- Participation à un essai clinique avec un médicament expérimental dans les 30 jours précédant et pendant la présente enquête.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Bras d'intervention : normes de soins cliniques guidées par pharmacoscopie
Les patients du bras de traitement guidé par PCY recevront l'un des traitements cliniques standards suggérés par leurs propres résultats PCY et confirmés par le médecin traitant.
|
Pharmacoscopy (PCY) est une plateforme de test de médicaments ex vivo basée sur l'image développée par le laboratoire Snijder de l'ETH Zurich.
PCY mesure la réponse médicamenteuse des cellules de patients à partir de petites biopsies à l’aide de la microscopie automatisée et de l’analyse d’images unicellulaires.
PCY donne la priorité aux traitements en fonction de leur efficacité spécifique contre les cellules AML, tout en minimisant la toxicité pour les cellules saines (non malignes) lors de la biopsie du patient.
|
|
Comparateur actif: Bras de commande
Les patients du bras témoin seront traités avec un traitement clinique standard pour la LAM RR sélectionné par le médecin (au choix du médecin).
|
Thérapie clinique standard de soins pour la LMA RR sélectionnée par le médecin (au choix du médecin).
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Taux de réponse complète (CR) au jour 28
Délai: jour 28
|
jour 28
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Taux de réponse composite (CR+CRh+CRi) au jour 28
Délai: jour 28
|
jour 28
|
|
Taux de patients ayant bénéficié d'une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques dans les 3 mois suivant le début du traitement
Délai: 3 mois
|
3 mois
|
|
Mortalité liée au traitement dans les 3 mois suivant le début du traitement
Délai: 3 mois
|
3 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alexandre Theocharides, MD PhD, University of Zurich
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Snijder B, Vladimer GI, Krall N, Miura K, Schmolke AS, Kornauth C, Lopez de la Fuente O, Choi HS, van der Kouwe E, Gultekin S, Kazianka L, Bigenzahn JW, Hoermann G, Prutsch N, Merkel O, Ringler A, Sabler M, Jeryczynski G, Mayerhoefer ME, Simonitsch-Klupp I, Ocko K, Felberbauer F, Mullauer L, Prager GW, Korkmaz B, Kenner L, Sperr WR, Kralovics R, Gisslinger H, Valent P, Kubicek S, Jager U, Staber PB, Superti-Furga G. Image-based ex-vivo drug screening for patients with aggressive haematological malignancies: interim results from a single-arm, open-label, pilot study. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e595-e606. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30208-9. Epub 2017 Nov 15.
- Kornauth C, Pemovska T, Vladimer GI, Bayer G, Bergmann M, Eder S, Eichner R, Erl M, Esterbauer H, Exner R, Felsleitner-Hauer V, Forte M, Gaiger A, Geissler K, Greinix HT, Gstottner W, Hacker M, Hartmann BL, Hauswirth AW, Heinemann T, Heintel D, Hoda MA, Hopfinger G, Jaeger U, Kazianka L, Kenner L, Kiesewetter B, Krall N, Krajnik G, Kubicek S, Le T, Lubowitzki S, Mayerhoefer ME, Menschel E, Merkel O, Miura K, Mullauer L, Neumeister P, Noesslinger T, Ocko K, Ohler L, Panny M, Pichler A, Porpaczy E, Prager GW, Raderer M, Ristl R, Ruckser R, Salamon J, Schiefer AI, Schmolke AS, Schwarzinger I, Selzer E, Sillaber C, Skrabs C, Sperr WR, Srndic I, Thalhammer R, Valent P, van der Kouwe E, Vanura K, Vogt S, Waldstein C, Wolf D, Zielinski CC, Zojer N, Simonitsch-Klupp I, Superti-Furga G, Snijder B, Staber PB. Functional Precision Medicine Provides Clinical Benefit in Advanced Aggressive Hematologic Cancers and Identifies Exceptional Responders. Cancer Discov. 2022 Feb;12(2):372-387. doi: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538. Epub 2021 Oct 11.
- Schmid JA, Festl Y, Severin Y, Bacher U, Kronig MN, Snijder B, Pabst T. Efficacy and feasibility of pharmacoscopy-guided treatment for acute myeloid leukemia patients who have exhausted all registered therapeutic options. Haematologica. 2023 Jul 13. doi: 10.3324/haematol.2023.283224. Online ahead of print.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 novembre 2023
Première publication (Réel)
18 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
22 novembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2023
Dernière vérification
1 novembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- RAPID-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données anonymisées des patients seront mises à disposition lors de la publication des résultats de l'étude dans une revue à comité de lecture de renommée internationale.
Délai de partage IPD
Les données anonymisées des patients seront mises à disposition lors de la publication des résultats de l'étude dans une revue à comité de lecture de renommée internationale.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur LAM, adulte
-
Merck Sharp & Dohme LLCRésiliéDLBCL | AML Y compris AML de Novo et AML Secondaire à MDS
-
Ruijin HospitalRecrutementMutation P53 | Malignité myéloïde | MDS | AmlChine
-
GWT-TUD GmbHComplétéMDS et AML avant SCT allogéniqueAllemagne
-
Singapore Eye Research InstituteInconnueLeucémie (ALL et AML) | MDS-EB-1Singapour
-
Fox Chase Cancer CenterNovartis PharmaceuticalsRésiliéAngiomyolipomes sporadiques (AML)États-Unis
-
Eilean TherapeuticsPas encore de recrutement
-
Sherif FaragRetiré
-
Niguarda HospitalRecrutementCore Binding Factor leucémie myéloïde aiguë (CBF-AML)Italie
-
Maximilian Stahl, MDSyndax PharmaceuticalsPas encore de recrutementLeucémie myéloïde aiguë | Leucémie | LAM | LAM, adulte | AML avec mutations génétiquesÉtats-Unis
-
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical...Pas encore de recrutementLeucémie myéloïde aiguë | Décitabine | Vénétoclax | Patients âgés atteints de LMA | Inapte, nouveau diagnostic AMLChine