Padrão de atendimento clínico guiado por farmacoscopia em LMA r/r (RAPID-01)
13 de maio de 2025 atualizado por: ETH Zurich
Padrão de atendimento clínico guiado por farmacoscopia em leucemia mieloide aguda recidivante/refratária, um ensaio clínico randomizado de fase 2
Com uma sobrevida global inferior a 12 meses, o resultado da LMA recidivante/refratária (LMA RR) é fraco, tornando um desafio crítico identificar terapias eficazes nesta fase.
O estudo RAPID-01 tem como objetivo mostrar pela primeira vez em um ensaio clínico randomizado e controlado que a Farmacoscopia (PCY), uma plataforma de medicina funcional de precisão, ajuda a melhorar a seleção de tratamento clínico padrão para pacientes que sofrem de LMA recidivante/refratária.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
88
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Berend Snijder, PhD
- Número de telefone: +41 44 633 71 49
- E-mail: bsnijder@ethz.ch
Locais de estudo
-
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Bern, Suíça, 3010
- Recrutamento
- Inselspital Bern
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Contato:
- Thomas Pabst, Prof. Dr. med
- Número de telefone: +41 31 632 41 14
- E-mail: Thomas.Pabst@insel.ch
-
Zurich, Suíça, 8091
- Recrutamento
- University Hospital Zurich
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Contato:
- Alexandre Theocharides, Prof. Dr. med
- Número de telefone: +41 44 255 37 82
- E-mail: alexandre.theocharides@usz.ch
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão
- Paciente com LMA refratária ou recidivante de acordo com os critérios ELN2022.
- Idade 18-70 anos.
- Considerado elegível para quimioterapia intensiva.
- Consentimento informado por escrito.
Critério de exclusão
- Leucemia promielocítica aguda (APL) com PML-RARA ou uma das outras variantes patognomônicas de genes de fusão/translocações cromossômicas.
- Crise blástica após leucemia mieloide crônica (LMC).
- Considerado não elegível para quimioterapia intensiva.
- A condição do paciente não permite esperar pelos resultados do PCY (o paciente necessita de tratamento imediato).
- PCY não funciona/a amostra do paciente não passou nas etapas de CQ do PCY.
- Qualquer outra condição médica, psiquiátrica, psicológica, familiar ou geográfica subjacente grave que, no julgamento do investigador principal, possa interferir no projeto ou afetar a adesão do paciente.
- Incompetência legal ou Sujeitos sem capacidade de fornecer consentimento informado.
- Participação em ensaio clínico com medicamento experimental nos 30 dias anteriores e durante a presente investigação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de intervenção: padrão de atendimento clínico guiado por farmacoscopia
Os pacientes no braço de tratamento guiado por PCY receberão um dos tratamentos clínicos padrão sugeridos por seus próprios resultados de PCY e confirmados pelo médico assistente.
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A farmacoscopia (PCY) é uma plataforma de teste de drogas ex vivo baseada em imagens desenvolvida pelo laboratório Snijder na ETH Zurique.
Medidas de PCY na resposta medicamentosa de células de pacientes a partir de pequenas biópsias usando microscopia automatizada e análise de imagem unicelular.
O PCY prioriza tratamentos com base em sua eficácia específica contra células LMA, ao mesmo tempo que minimiza a toxicidade para células saudáveis (não malignas) na biópsia do paciente.
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Comparador Ativo: Braço de controle
Os pacientes no braço de controle serão tratados com terapia clínica padrão para LMA RR selecionada pelo médico (escolha do médico).
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Terapia clínica padrão para LMA RR selecionada pelo médico (escolha do médico).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Taxa de resposta completa (CR) no dia 28
Prazo: dia 28
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dia 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Taxa de resposta composta (CR+CRh+CRi) no dia 28
Prazo: dia 28
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dia 28
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Taxa de pacientes transferidos para transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas dentro de 3 meses após o início do tratamento
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Mortalidade relacionada ao tratamento dentro de 3 meses após o início do tratamento
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alexandre Theocharides, MD PhD, University of Zurich
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Snijder B, Vladimer GI, Krall N, Miura K, Schmolke AS, Kornauth C, Lopez de la Fuente O, Choi HS, van der Kouwe E, Gultekin S, Kazianka L, Bigenzahn JW, Hoermann G, Prutsch N, Merkel O, Ringler A, Sabler M, Jeryczynski G, Mayerhoefer ME, Simonitsch-Klupp I, Ocko K, Felberbauer F, Mullauer L, Prager GW, Korkmaz B, Kenner L, Sperr WR, Kralovics R, Gisslinger H, Valent P, Kubicek S, Jager U, Staber PB, Superti-Furga G. Image-based ex-vivo drug screening for patients with aggressive haematological malignancies: interim results from a single-arm, open-label, pilot study. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e595-e606. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30208-9. Epub 2017 Nov 15.
- Kornauth C, Pemovska T, Vladimer GI, Bayer G, Bergmann M, Eder S, Eichner R, Erl M, Esterbauer H, Exner R, Felsleitner-Hauer V, Forte M, Gaiger A, Geissler K, Greinix HT, Gstottner W, Hacker M, Hartmann BL, Hauswirth AW, Heinemann T, Heintel D, Hoda MA, Hopfinger G, Jaeger U, Kazianka L, Kenner L, Kiesewetter B, Krall N, Krajnik G, Kubicek S, Le T, Lubowitzki S, Mayerhoefer ME, Menschel E, Merkel O, Miura K, Mullauer L, Neumeister P, Noesslinger T, Ocko K, Ohler L, Panny M, Pichler A, Porpaczy E, Prager GW, Raderer M, Ristl R, Ruckser R, Salamon J, Schiefer AI, Schmolke AS, Schwarzinger I, Selzer E, Sillaber C, Skrabs C, Sperr WR, Srndic I, Thalhammer R, Valent P, van der Kouwe E, Vanura K, Vogt S, Waldstein C, Wolf D, Zielinski CC, Zojer N, Simonitsch-Klupp I, Superti-Furga G, Snijder B, Staber PB. Functional Precision Medicine Provides Clinical Benefit in Advanced Aggressive Hematologic Cancers and Identifies Exceptional Responders. Cancer Discov. 2022 Feb;12(2):372-387. doi: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538. Epub 2021 Oct 11.
- Schmid JA, Festl Y, Severin Y, Bacher U, Kronig MN, Snijder B, Pabst T. Efficacy and feasibility of pharmacoscopy-guided treatment for acute myeloid leukemia patients who have exhausted all registered therapeutic options. Haematologica. 2024 Feb 1;109(2):617-621. doi: 10.3324/haematol.2023.283224. No abstract available.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de novembro de 2023
Primeira postagem (Real)
18 de novembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de maio de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- RAPID-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados desidentificados dos pacientes serão disponibilizados após a publicação dos resultados do estudo em um periódico revisado por pares reconhecido internacionalmente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados desidentificados dos pacientes serão disponibilizados após a publicação dos resultados do estudo em um periódico revisado por pares reconhecido internacionalmente.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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