Estándar de atención clínica guiado por farmacoscopía en leucemia mieloide aguda r/r (RAPID-01)
13 de mayo de 2025 actualizado por: ETH Zurich
Estándar de atención clínica guiado por farmacoscopia en la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria, un ensayo clínico aleatorizado de fase 2
Con una supervivencia general inferior a 12 meses, el resultado de la AML en recaída/refractaria (AML RR) es deficiente, lo que convierte en un desafío crítico identificar terapias efectivas en esta etapa.
El ensayo RAPID-01 tiene como objetivo mostrar por primera vez en un ensayo clínico aleatorizado y controlado que la farmacoscopia (PCY), una plataforma funcional de medicina de precisión, ayuda a mejorar la selección de tratamientos clínicos estándar de atención para pacientes que padecen leucemia mieloide aguda en recaída/refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
88
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Berend Snijder, PhD
- Número de teléfono: +41 44 633 71 49
- Correo electrónico: bsnijder@ethz.ch
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bern, Suiza, 3010
- Reclutamiento
- Inselspital Bern
-
Contacto:
- Thomas Pabst, Prof. Dr. med
- Número de teléfono: +41 31 632 41 14
- Correo electrónico: Thomas.Pabst@insel.ch
-
Zurich, Suiza, 8091
- Reclutamiento
- University Hospital Zurich
-
Contacto:
- Alexandre Theocharides, Prof. Dr. med
- Número de teléfono: +41 44 255 37 82
- Correo electrónico: alexandre.theocharides@usz.ch
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión
- Paciente con LMA refractaria o recidivante según criterios ELN2022.
- Edad 18-70 años.
- Se considera elegible para quimioterapia intensiva.
- Consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión
- Leucemia promielocítica aguda (APL) con PML-RARA o una de las otras variantes patognomónicas de fusión de genes/translocaciones cromosómicas.
- Crisis blástica después de la leucemia mieloide crónica (LMC).
- Se considera no elegible para quimioterapia intensiva.
- La condición del paciente no permite esperar los resultados de PCY (el paciente requiere tratamiento inmediato).
- PCY no funciona/la muestra del paciente no pasó los pasos de control de calidad de PCY.
- Cualquier otra condición médica, psiquiátrica, psicológica, familiar o geográfica subyacente grave que, a juicio del investigador principal, pueda interferir con el proyecto o afectar el cumplimiento del paciente.
- Incompetencia jurídica o Sujetos sin capacidad para prestar consentimiento informado.
- Participación en un ensayo clínico con un medicamento en investigación dentro de los 30 días anteriores y durante la presente investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de intervención: estándar de atención clínica guiado por farmacoscopia
Los pacientes del grupo de tratamiento guiado por PCY recibirán uno de los tratamientos clínicos estándar de atención sugeridos por sus propios resultados de PCY y confirmados por el médico tratante.
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La farmacoscopía (PCY) es una plataforma de pruebas de fármacos ex vivo basada en imágenes desarrollada por el laboratorio Snijder de la ETH Zurich.
PCY mide la respuesta al fármaco de las células de los pacientes a partir de pequeñas biopsias mediante microscopía automatizada y análisis de imágenes unicelulares.
PCY prioriza los tratamientos en función de su eficacia específica contra las células de AML, al tiempo que minimiza la toxicidad para las células sanas (no malignas) en la biopsia del paciente.
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Comparador activo: Brazo de control
Los pacientes del grupo de control serán tratados con terapia clínica estándar de atención para la AML RR seleccionada por el médico (a elección del médico).
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Terapia clínica estándar de atención para la AML RR seleccionada por el médico (a elección del médico).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tasa de respuesta completa (CR) el día 28
Periodo de tiempo: día 28
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día 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tasa de respuesta compuesta (CR+CRh+CRi) el día 28
Periodo de tiempo: día 28
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día 28
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Tasa de pacientes puenteados hacia un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas dentro de los 3 meses posteriores al inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Mortalidad relacionada con el tratamiento dentro de los 3 meses posteriores al inicio del tratamiento
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alexandre Theocharides, MD PhD, University of Zurich
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Snijder B, Vladimer GI, Krall N, Miura K, Schmolke AS, Kornauth C, Lopez de la Fuente O, Choi HS, van der Kouwe E, Gultekin S, Kazianka L, Bigenzahn JW, Hoermann G, Prutsch N, Merkel O, Ringler A, Sabler M, Jeryczynski G, Mayerhoefer ME, Simonitsch-Klupp I, Ocko K, Felberbauer F, Mullauer L, Prager GW, Korkmaz B, Kenner L, Sperr WR, Kralovics R, Gisslinger H, Valent P, Kubicek S, Jager U, Staber PB, Superti-Furga G. Image-based ex-vivo drug screening for patients with aggressive haematological malignancies: interim results from a single-arm, open-label, pilot study. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e595-e606. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30208-9. Epub 2017 Nov 15.
- Kornauth C, Pemovska T, Vladimer GI, Bayer G, Bergmann M, Eder S, Eichner R, Erl M, Esterbauer H, Exner R, Felsleitner-Hauer V, Forte M, Gaiger A, Geissler K, Greinix HT, Gstottner W, Hacker M, Hartmann BL, Hauswirth AW, Heinemann T, Heintel D, Hoda MA, Hopfinger G, Jaeger U, Kazianka L, Kenner L, Kiesewetter B, Krall N, Krajnik G, Kubicek S, Le T, Lubowitzki S, Mayerhoefer ME, Menschel E, Merkel O, Miura K, Mullauer L, Neumeister P, Noesslinger T, Ocko K, Ohler L, Panny M, Pichler A, Porpaczy E, Prager GW, Raderer M, Ristl R, Ruckser R, Salamon J, Schiefer AI, Schmolke AS, Schwarzinger I, Selzer E, Sillaber C, Skrabs C, Sperr WR, Srndic I, Thalhammer R, Valent P, van der Kouwe E, Vanura K, Vogt S, Waldstein C, Wolf D, Zielinski CC, Zojer N, Simonitsch-Klupp I, Superti-Furga G, Snijder B, Staber PB. Functional Precision Medicine Provides Clinical Benefit in Advanced Aggressive Hematologic Cancers and Identifies Exceptional Responders. Cancer Discov. 2022 Feb;12(2):372-387. doi: 10.1158/2159-8290.CD-21-0538. Epub 2021 Oct 11.
- Schmid JA, Festl Y, Severin Y, Bacher U, Kronig MN, Snijder B, Pabst T. Efficacy and feasibility of pharmacoscopy-guided treatment for acute myeloid leukemia patients who have exhausted all registered therapeutic options. Haematologica. 2024 Feb 1;109(2):617-621. doi: 10.3324/haematol.2023.283224. No abstract available.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- RAPID-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos no identificados de los pacientes estarán disponibles tras la publicación de los resultados del estudio en una revista revisada por pares reconocida internacionalmente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos no identificados de los pacientes estarán disponibles tras la publicación de los resultados del estudio en una revista revisada por pares reconocida internacionalmente.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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