Avatrombopagin teho ja turvallisuus trombosytopenian hoidossa Haplo-HSCT:n jälkeen (Haplo-HSCT)
Avatrombopagin teho ja turvallisuus trombosytopenian hoidossa haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen: Prospektiivinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu lumekontrolloitu tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Trombosytopenia on yleinen ja vakava komplikaatio haplo-HSCT:n jälkeen, mukaan lukien primaarinen eristetty trombosytopenia (PIT) ja sekundaarinen verihiutaleiden palautumisen epäonnistuminen (SFPR), mikä voi aiheuttaa verenvuotoa ja infektioita ja vaikuttaa siten potilaiden käyttöjärjestelmään, DFS:ään ja NRM:ään. Avatrombopagi on osoittautunut tehokkaaksi ja turvalliseksi potilailla, joilla on krooninen maksasairaus (CLD) ja immuunitrombosytopenia (ITP), ja se on hyväksytty CLD:hen liittyvän trombosytopenian hoidossa elektiivisessä invasiivisessa toimenpiteessä (FDA&NMPA) ja ITP (FDA). Kiinalainen konsensus on suositellut avatrombopagia ja joitakin muita trombopoietiinireseptoriagonisteja (TPO-RA) trombosytopenian hoitoon haplo-HSCT:n jälkeen. Siitä ei kuitenkaan ole olemassa prospektiivisia tutkimuksia, jotka tukevat tätä.Tutkijat pyrkivät arvioimaan avatrombopagin tehoa trombosytopenisilla potilailla haplo-HSCT:n jälkeen prospektiivisen, monikeskuksen, kaksoissokkoutetun, satunnaistetun, lumekontrolloidun kliinisen tutkimuksen avulla.
Potilaat, joilla on PLT < 20 × 10^9/l tai verensiirto riippuu 7. päivästä (+D7) haplo-HSCT:n jälkeen, otetaan mukaan ja jaetaan 1:1 satunnaistusohjelmassa avatrombopagiryhmään (saavat avatrombopagia, n=71) ja lumelääkeryhmä (saativat lumelääkettä, n = 71). Ensisijainen päätetapahtuma on niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥50 × 10^9/L +D60 haplo-HSCT:n jälkeen ilman, että PLT-siirtoa tarvitaan 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän. Toinen päätepiste sisältää niiden osallistujien osuuden, joiden PLT≥100×10^9/L +D60 haplo-HSCT:n jälkeen ilman PLT-siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän, niiden osallistujien osuuden, joiden PLT≥20×10^9/ L ja joiden PLT≥50×10^9/L +D30 haplo-HSCT:n jälkeen ilman PLT-siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän, niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥50×10^9/l ja joiden PLT≥ 100×10^9/l +D90 haplo-HSCT:n jälkeen ilman PLT-siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän, ensimmäisenä päivänä PLT≥20×10^9/l ja PLT≥50×10^9/ saavuttamiseksi. L ja PLT≥100×10^9/L ilman PLT-siirtoa 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän +D60 sisällä haplo-HSCT:n jälkeen, PLT-siirron tarpeessa olevien osallistujien prosenttiosuus ja PLT:n keskimääräinen määrä välillä +D7 - + D60 haplo-HSCT:n jälkeen, ensimmäinen päivä ja niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat absoluuttisen neutrofiilin ≥500/μL kolmena peräkkäisenä päivänä +30 päivän sisällä haplo-HSCT:n jälkeen, graft-versus-host -tauti (GVHD), infektio, kokonaiseloonjääminen (OS), taudista vapaa eloonjääminen (DFS) ja osallistujien ei-relapse-kuolleisuus (NRM) ensimmäisen vuoden aikana haplo-HSCT:n jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Haixia Fu
- Puhelinnumero: 13581830157
- Sähköposti: fuhaixia_210@163.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Tianjin, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Ottaa yhteyttä:
- ErLie Jiang
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100044
- Rekrytointi
- Peking University People's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xiaohui Zhang, MD
- Sähköposti: zhangxiaohui@bjmu.edu.cn
-
Ottaa yhteyttä:
- Haixia Fu, MD
- Puhelinnumero: 13581830157
- Sähköposti: fuhaixia_210@163.com
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Guangzhou First People's Hospital, School of Medicine, South China University of Technology
-
Ottaa yhteyttä:
- Shunqing Wang
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina
- Rekrytointi
- Peking University Shenzhen Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Hongyu Zhang
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- the First Affiliated Hospital, Harbin Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Shengjin Fan
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
Ottaa yhteyttä:
- Zhongxing Jiang
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Ottaa yhteyttä:
- Linghui Xia
-
Wuhan, Hubei, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
Ottaa yhteyttä:
- Yicheng Zhang
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kiina, 410008
- Ei vielä rekrytointia
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Ottaa yhteyttä:
- yajing xu
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University
-
Ottaa yhteyttä:
- Fei Li
-
-
Shanxi
-
Taiyuan, Shanxi, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Shanxi Tumor Hospital Affiliated to Shanxi Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Liping Su
-
Xi'an, Shanxi, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Tangdu Hospital, PLA Air Force Military Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Li Liu
-
-
Sichuan
-
Chongqing, Sichuan, Kiina
- Ei vielä rekrytointia
- Xinqiao Hospital, Army Military Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- Xi Zhang
-
-
Yunnan
-
Kunming, Yunnan, Kiina, 650100
- Ei vielä rekrytointia
- 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China
-
Ottaa yhteyttä:
- Sanbin Wang
- Sähköposti: Sanbin1011@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, iältään 18-65 vuotta;
- PLT<20×10^9/L tai verensiirto, joka riippuu +D7:stä haplo-HSCT:n jälkeen;
- Hyväksy avatrombopagihoidon saaminen Haplo-HSCT:n jälkeen ja allekirjoita tietoinen suostumuslomake.
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivisen infektion kanssa;
- ALT tai AST > 3ULN tai yhteensä Bil > 2ULN
- Ccr < 50 ml/min;
- Anamneesissa arteriovenoosinen tromboosi;
- joilla on ollut sydän- ja verisuonisairaus (kuten NYHA-luokan III/IV sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriöt, jotka lisäävät tromboembolisten tapahtumien riskiä [kuten eteisvärinä] ja angina) ja henkilöt, joille on tehty sepelvaltimostentti-istutus, angioplastia tai sepelvaltimoiden ohitus varttaminen;
- Verihiutaleiden tuotantoa edistävien lääkkeiden hoito kaksi viikkoa ennen ilmoittautumista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, rhTPO ja TPO-RA;
- HBsAg tai anti-HCV tai anti-HIV-positiivinen;
- tiedetään olevan allerginen avatrombopagille ja mille tahansa sen apuaineelle;
- Toissijaisella tai usealla HSCT:llä;
- Naiset, jotka olivat raskaana tai imettävät tai joilla oli hedelmällisyyskyky, mutta jotka kieltäytyvät ottamasta tehokkaita ehkäisykeinoja tämän tutkimuksen aikana ja kuukauden kuluttua sen jälkeen;
- minkä tahansa muun tutkimustuotteen tai -laitteen kliinisen kokeen kanssa 30 päivän sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä, paitsi havainnointitutkimuksessa;
- Tutkija ei pidä sitä soveltumattomana rekisteröitäväksi minkään aiemman tai samanaikaisen sairauden vuoksi.
- Samanaikainen lääkitys: rhIL-11, rhTPO tai TPO-RA (kuten eltrombopaagi, hetrombopagi ja romiplostiimi) ja desitabiini jne. eivät olleet sallittuja tämän tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: avatrombopag
Avatrombopag 20 mg/d otetaan suun kautta +D7:stä haplo-HSCT:n jälkeen säätöaiheen saavuttamiseen asti tai +D60:een haplo-HSCT:n jälkeen. Rutiinihoito on sallittu. Säätöosoitus: Kun PLT<50×10^9/l tai PLT-siirto riippuu +D30:stä haplo-HSCT:n jälkeen, nosta annos 40 mg/d; Kun annosta on nostettu tasolle 40 mg/d ja PLT≥80×10^9/l ilman PLT-siirtotekijää, pienennä annosta 20 mg/d:aan; Kun PLT≥80×10^9/l 7 peräkkäisenä päivänä ilman PLT-siirtoa, tai PLT≥300×10^9/l ilman PLT-siirtoa, lopeta anto; Kun PLT < 50×10^9/l tai tulee PLT-siirrosta riippuvaiseksi annon lopettamisen jälkeen, aloita anto uudelleen annoksella 40 mg/d. PLT-siirto Käyttöaihe: Kun PLT<20×10^9/l ja/tai verenvuoto-oireita tai -riskiä. |
Avatrombopagi 20 mg/d otetaan suun kautta +D7:stä haplo-HSCT:n jälkeen säätöaiheeseen asti tai +D60:een haplo-HSCT:n jälkeen; Kun PLT
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa 20 mg/d otetaan suun kautta +D7:stä haplo-HSCT:n jälkeen säätöaiheen saavuttamiseen asti tai +D60:een haplo-HSCT:n jälkeen. Rutiinihoito on sallittu. Säätöosoitus: Kun PLT<50×10^9/l tai PLT-siirto riippuu +D30:stä haplo-HSCT:n jälkeen, nosta annos 40 mg/d; Kun annosta on nostettu tasolle 40 mg/d ja PLT≥80×10^9/l ilman PLT-siirtotekijää, pienennä annosta 20 mg/d:aan; Kun PLT≥80×10^9/l 7 peräkkäisenä päivänä ilman PLT-siirtoa, tai PLT≥300×10^9/l ilman PLT-siirtoa, lopeta anto; Kun PLT < 50×10^9/l tai tulee PLT-siirrosta riippuvaiseksi annon lopettamisen jälkeen, aloita anto uudelleen annoksella 40 mg/d. PLT-siirto Käyttöaihe: Kun PLT<20×10^9/l ja/tai verenvuoto-oireita tai -riskiä. |
Plasebo 20 mg/d otetaan suun kautta +D7:stä haplo-HSCT:n jälkeen, kunnes säätöaihe täyttyy, tai +D60:een haplo-HSCT:n jälkeen; Kun PLT
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
täydellisen vasteen (CR) osuus 60. päivänä haplo-HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥50×10^9/l päivänä 60 haplo-HSCT:n jälkeen riippumatta PLT-siirrosta 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän
|
satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
resonsin(R)/remission suhde päivänä 60 haplo-HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥20×10^9/l tai PLT≥100×10^9/l päivänä 60 haplo-HSCT:n jälkeen riippumatta PLT-siirrosta 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän
|
satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
R/CR:n osuus 30. päivänä haplo-HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 30 haplo-HSCT:n jälkeen
|
niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥20×10^9/l tai PLT≥50×10^9/l päivänä 30 haplo-HSCT:n jälkeen riippumatta PLT-siirrosta 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän.
|
satunnaistamisesta päivään 30 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
CR/remission osuus 90. päivänä haplo-HSCT:n jälkeen
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 90 haplo-HSCT:n jälkeen
|
niiden osallistujien osuus, joiden PLT≥50×10^9/l tai PLT≥100×10^9/l päivänä 90 haplo-HSCT:n jälkeen riippumatta PLT-siirrosta 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän
|
satunnaistamisesta päivään 90 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
Aika R/CR/remission
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
ensimmäinen päivä, jolloin saavutetaan PLT≥20×10^9/l ja PLT≥50×10^9/l tai PLT≥100×10^9/L riippumatta PLT-siirrosta 7 peräkkäisenä päivänä tai enemmän 60 päivän sisällä vastaavasti haplo-HSCT:n jälkeen
|
satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
PLT-siirtoriippuvuus
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
PLT-siirtoa tarvitsevien osallistujien prosenttiosuus ja siirretyn PLT:n keskimääräinen määrä päivästä 7 päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
satunnaistamisesta päivään 60 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
neutrofiilien istutus
Aikaikkuna: satunnaistamisesta päivään 30 haplo-HSCT:n jälkeen
|
ensimmäinen päivä ja niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat absoluuttisen neutrofiilin ≥500/μL kolmena peräkkäisenä päivänä 30 päivän sisällä haplo-HSCT:n jälkeen
|
satunnaistamisesta päivään 30 haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
GVHD
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
graft versus host -taudin (GVHD) ilmaantuvuus
|
satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
osallistujien 1 vuoden käyttöjärjestelmä
|
satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
taudista vapaa eloonjääminen (DFS)
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
osallistujien yhden vuoden DFS
|
satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
|
ei-relapse-kuolleisuus (NRM)
Aikaikkuna: satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
osallistujien yhden vuoden NRM
|
satunnaistamisesta 1 vuoteen haplo-HSCT:n jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Xiaohui Zhang, Peking University People's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2023PHD009-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .