Efficacia e sicurezza di Avatrombopag nel trattamento della trombocitopenia dopo aplo-HSCT (Haplo-HSCT)

La trombocitopenia è una complicanza comune e grave dopo aplo-HSCT, inclusa la trombocitopenia isolata primaria (PIT) e il fallimento secondario del recupero piastrinico (SFPR), che può causare sanguinamento e infezione e quindi influenzare l'OS, la DFS e il NRM dei pazienti. Avatrombopag si è dimostrato efficace e sicuro nei pazienti con malattia epatica cronica (CLD) e trombocitopenia immune (ITP) ed è stato approvato per la trombocitopenia associata a CLD sottoposti a procedura invasiva elettiva (FDA e NMPA) e ITP (FDA). Il consenso cinese ha raccomandato avatrombopag e alcuni altri agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) per trattare la trombocitopenia dopo aplo-HSCT. Tuttavia, mancano studi prospettici a sostegno di ciò. I ricercatori mirano a valutare l'efficacia di avatrombopag nei pazienti trombocitopenici dopo aplo-HSCT attraverso uno studio clinico prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.

I pazienti con PLT <20×10^9/L o trasfusione dipendente dal 7° giorno (+G7) dopo aplo-HSCT sono inclusi e assegnati in uno schema di randomizzazione 1:1 al gruppo avatrombopag (che ha ricevuto avatrombopag, n=71） e il gruppo placebo (che ha ricevuto placebo, n=71). L'endpoint primario è la percentuale di partecipanti il ​​cui PLT≥50×10^9/L su +D60 dopo aplo-HSCT senza necessità di trasfusione di PLT per 7 giorni consecutivi o più. I secondi endpoint includono la percentuale di partecipanti il ​​cui PLT≥100×10^9/L al +D60 dopo aplo-HSCT senza necessità di trasfusione di PLT per 7 giorni consecutivi o più, la percentuale di partecipanti il ​​cui PLT≥20×10^9/ L e il cui PLT≥50×10^9/L al +D30 dopo aplo-HSCT senza necessità di trasfusione di PLT per 7 giorni consecutivi o più, la proporzione di partecipanti il ​​cui PLT≥50×10^9/L e il cui PLT≥ 100×10^9/L su +D90 dopo aplo-HSCT senza necessità di trasfusione di PLT per 7 giorni consecutivi o più, il primo giorno per raggiungere PLT≥20×10^9/L e PLT≥50×10^9/ L e PLT≥100×10^9/L senza necessità di trasfusione di PLT per 7 giorni consecutivi e oltre entro +D60 dopo aplo-HSCT, la percentuale di partecipanti che necessitano di trasfusione di PLT e il conteggio medio di PLT da +D7 a + D60 dopo aplo-HSCT, il primo giorno e la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto neutrofili assoluti ≥500/μL per 3 giorni consecutivi entro +D30 dopo aplo-HSCT, malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), infezione, sopravvivenza globale (OS), i tassi di sopravvivenza libera da malattia (DFS) e di mortalità senza recidiva (NRM) dei partecipanti entro il primo anno dopo l'aplo-HSCT.