Az Avatrombopag hatékonysága és biztonságossága a Haplo-HSCT utáni thrombocytopenia kezelésében (Haplo-HSCT)

A thrombocytopenia gyakori és súlyos szövődmény a haplo-HSCT után, beleértve az elsődleges izolált thrombocytopeniát (PIT) és a thrombocyta-visszanyerés másodlagos kudarcát (SFPR), amely vérzést és fertőzést okozhat, és így befolyásolhatja a betegek OS-ét, DFS-ét és NRM-jét. Az avatrombopag hatásosnak és biztonságosnak bizonyult krónikus májbetegségben (CLD) és immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő betegeknél, és jóváhagyták a CLD-vel összefüggő thrombocytopenia esetén, elektív invazív eljáráson (FDA&NMPA) és ITP(FDA) keresztül. A kínai konszenzus az avatrombopagot és néhány más thrombopoietin receptor agonistát (TPO-RA) javasolt a haplo-HSCT utáni thrombocytopenia kezelésére. Ennek alátámasztására azonban nincsenek prospektív tanulmányok. A kutatók célja az avatrombopag hatékonyságának értékelése haplo-HSCT után thrombocytopeniás betegekben egy prospektív, többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálaton keresztül.

A haplo-HSCT utáni 7. naptól (+D7) függő PLT-ben szenvedő betegeket (+D7) az avatrombopag csoportba (avatrombopagot kapó, n=71) 1:1 arányú randomizációs ütemterv szerint kell besorolni. és a placebo csoport (placebót kapó, n=71). Az elsődleges végpont azon résztvevők aránya, akiknek PLT-je ≥50×10^9/L +D60-on haplo-HSCT után, anélkül, hogy 7 egymást követő napon át PLT-transzfúzióra lenne szükség. A második végpont magában foglalja azon résztvevők arányát, akiknek PLT-értéke ≥100×10^9/L +D60-on haplo-HSCT után anélkül, hogy 7 egymást követő napon át PLT-transzfúziót igényelt volna, valamint azon résztvevők aránya, akiknek PLT-értéke ≥20×10^9/ L és akinek PLT≥50×10^9/L +D30-án haplo-HSCT után anélkül, hogy PLT-transzfúziót kellett volna végezni 7 egymást követő napon keresztül, azon résztvevők aránya, akiknek PLT≥50×10^9/L és PLT≥ 100×10^9/L +D90-en haplo-HSCT után, anélkül, hogy PLT-transzfúzióra lenne szükség 7 egymást követő napon keresztül, az első napon a PLT≥20×10^9/L és PLT≥50×10^9/ eléréséhez L és PLT≥100×10^9/L anélkül, hogy PLT-transzfúzióra lenne szükség 7 egymást követő napon vagy annál többen a haplo-HSCT után +60 napon belül, azon résztvevők százalékos aránya, akiknek PLT-transzfúzióra van szükségük, és a PLT átlagos száma +D7-től +-ig D60 haplo-HSCT után, az első nap és azon résztvevők százalékos aránya, akik abszolút neutrofil ≥500/μL-t értek el 3 egymást követő napon belül +30 napon belül haplo-HSCT után, a graft-versus-host betegség (GVHD), fertőzés, teljes túlélés (OS), a betegségmentes túlélés (DFS) és a résztvevők nem relapszusos mortalitási (NRM) aránya a haplo-HSCT utáni első évben.