Saavutetaan toimivaksi! Toiminnallinen tila ihmisillä, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus (SUNSET)

Toiminnallinen tila on perustavanlaatuinen, potilaskeskeinen ja moniulotteinen tulos yksilöille, joilla on interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD). Toiminnallisen tilan heikkeneminen on yleisin raportoitu vaikutus tässä populaatiossa. Se liittyy usein lisääntyneeseen riippuvuuteen muista, tuottavuuden menetykseen ja ennenaikaiseen kuolemaan. Se on myös tärkeä pahenemisvaiheiden, sairaalahoitojen, takaisinoton ja kuolleisuuden ennustaja. Toiminnallisen tilan heikkeneminen on yksilön ja yhteiskunnan kannalta niin ylivoimaista, että se on hiljattain tunnustettu kansainväliseksi painopistealueeksi ILD:n potilaskeskeisessä tutkimuksessa. Silti tiedetään vähän, kuinka toimintatila heikkenee ja etenee ILD:ssä, mikä rajoittaa apua, jota terveydenhuollon ammattilaiset voivat tarjota hoidon optimoimiseksi.

ILD on erittäin vammauttava ryhmä kroonisia hengityselinsairauksia, joille on ominaista laajalle levinnyt tulehdus ja arpeutuminen (fibroosi) keuhkoissa. ILD-potilailla keuhkokapillaarikerroksen tuhoutuminen ja vasokonstriktio johtavat kaasunvaihdon ja verenkierron rajoittumiseen, mikä voi johtaa alentuneeseen harjoituskykyyn. Harjoituskapasiteetti voi olla edelleen rajoitettua perifeeristen lihasten toimintahäiriöiden vuoksi, jotka johtuvat fyysisen kuntoutuksen ja lääkkeiden aiheuttamasta myopatiasta ILD-hoidosta kortikosteroideilla. Yhdessä nämä tekijät lisäävät koettua suurta oiretaakkaa. Tästä syystä tällä populaatiolla on keuhkoihin (esim. hengenahdistus, yskä) ja keuhkojen ulkopuolisia (esim. heikentynyt rasitustoleranssi, luustolihasten toimintahäiriö, väsymys) piirteitä, ja se kokee heikentävien oireiden ja toiminnallisen tilan heikkenemisen alaspäin.

Toiminnallinen tila määritellään kyvyksi suorittaa normaaleja päivittäisiä toimintoja, joita tarvitaan perustarpeiden tyydyttämiseksi, tavanomaisten roolien täyttämiseksi sekä terveyden ja hyvinvoinnin ylläpitämiseksi. Se sisältää toiminnallisen kapasiteetin, eli yksilön maksimikyvyn suorittaa päivittäisiä toimintoja standardoidussa ympäristössä; ja toiminnallinen suorituskyky, eli toiminnot, joita ihmiset todella tekevät päivittäisen elämänsä aikana. Toiminnallisen tilan riittävän arvioinnin on siksi sisällettävä toimintakyvyn ja suorituskyvyn mittauksia, jotta voidaan tunnistaa heikkenemisen olemassaolo tai puuttuminen ja tiedottaa ennaltaehkäisevistä ja/tai kuntouttavista strategioista. Sellaisia ​​tutkimuksia, joissa keskitytään ILD-potilaiden toiminnallisen tilan kattavaan arviointiin luotettavien ja validoitujen instrumenttien avulla, ei kuitenkaan ole.

Siksi SUNSET-tutkimuksen ensisijainen tavoite on karakterisoida ILD-potilaiden toiminnallista tilaa ja tutkia toiminnallisen tilan heikkenemiseen vaikuttavia tekijöitä.

Toissijaisia ​​tavoitteita ovat: i) Määrittää toiminnallisen tilan instrumenttien mittausominaisuudet ihmisillä, joilla on ILD ii) tunnistaa ILD:n vaikutus ja osallistujien näkemykset toimintatilaan haastattelujen avulla iii) tutkia toiminnallisen tilan etenemisen etenemistä ihmisillä, joilla on ILD ILD ja iv) Kehitetään moniulotteinen indeksi, joka sisältää toiminnallisia tilaparametreja ILD-potilaiden kuolleisuuden ennustamiseksi.

Consensus-based Standards for Selection Health Measurement Instruments (COSMIN) -ohjeen mukaan tehtävässä 1 vaaditaan vähintään 100 otos.

Tehtävässä 2 haastatteluihin tarvittava osallistujamäärä määräytyy datakylläisyyden mukaan.

Tehtävässä 3 suoritettiin otoskoon arvio GPowerissa pienen tehosteen koon havaitsemiseksi (eta^2=0,02), 80 % teholla, 5 % merkitsevyystasolla ja kohtalaisella korrelaatiolla toistuvien mittausten välillä (r=0,5) toistuvien mittausten varianssianalyysissä. Vähimmäisotoksen kokoarvio oli 81 osallistujaa Ottaen huomioon 50 %:n keskeyttämisprosentin, pyrimme rekrytoimaan 122 osallistujaa.

Tämä tutkimus on monikeskinen havainnollinen pitkittäistutkimusprojekti, joka koostuu neljästä tehtävästä. Se sisältää yhteistyötä laitosten, nimittäin Aveiron yliopiston, sekä kolmen terveydenhuollon laitoksen kanssa: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) ja Centro Hospitalar de Entre o Douro e. Vouga (CHEDV). Tehtävä 1 pyrkii validoimaan toimintatilan mittareita. Tätä varten suoritetaan kaksi arviointihetkeä. Ensimmäinen arviointi suoritetaan lähtötilanteessa ja se on tavanomaisen tapaamisen mukainen. Toinen arviointi suoritetaan 7 päivää lähtötilanteen jälkeen. Tehtävä 2 käyttää tehtävässä 1 kerättyä tietoa ja tekee puolistrukturoituja henkilöhaastatteluja toiminnallisen tilan karakterisoimiseksi ILD-potilaiden näkökulmasta. Tehtävä 3 suorittaa sitten havainnollisen pitkittäistutkimuksen käyttäen tehtävässä 1 tunnistettuja pätevimpiä ja luotettavimpia toiminnallisen tilan mittareita, ja kuolleisuuslukuja tutkitaan tehtävän 3 aikana. Tätä varten potilaisiin otetaan yhteyttä, jotta he voivat osallistua neljään arviointiajankohtaan (6, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla), jotka ovat linjassa rutiiniajan kanssa. Taulukossa 1 esitetään kussakin aikapisteessä suoritetut mittaukset. Jos tulosmittaus todetaan virheelliseksi ja luotettavaksi tehtävän 1 aikana, sitä ei kerätä tehtävässä 3 eikä korvata toisella tulosmittarilla. Tehtävässä 4 tehtävässä 3 kerättyjä tietoja käytetään moniulotteisen indeksin kehittämiseen, joka sisältää toiminnallisia tilaparametreja ILD-potilaiden kuolleisuuden ennustamiseksi. Tutkimusarvioinnit kestävät noin 90 minuuttia, ja ne suoritetaan Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinhossa (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vougassa (CHBV) ja Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vougassa (CHEDV).

ILD-potilaita rekrytoidaan sairaaloiden pulmonologian palveluiden kautta. Keuhkolääkärit selittävät tutkimuksen lyhyesti ja kertovat tutkijoille kiinnostuneista osallistujista. Tutkijat antavat lisätietoja tutkimuksesta, selvittävät epäilyjä ja keräävät tietoisen suostumuksen. Osallistujat ovat kelpoisia, jos he ovat: i) ≥18-vuotiaita, ii) joilla on diagnosoitu minkä tahansa tyyppinen ILD, iii) puhuvat sujuvasti portugalia ja iv) pystyvät antamaan tietoisen suostumuksensa. Osallistujat suljetaan pois, jos heillä on: i) muita hengityselinten sairauksia ii) akuutti sydän-/hengityssairaus edellisen kuukauden aikana; iii) kognitiivisen heikkenemisen merkkejä; iv) merkittävä sydän- ja verisuoni-, neurologinen ja/tai tuki- ja liikuntaelinsairaus, joka saattaa rajoittaa heidän osallistumistaan; v) nykyinen neoplasia, vi) muut autoimmuunisairaudet (ILD:tä lukuun ottamatta). Kun tehtävä 1 on valmis, mukana oleviin osallistujiin otetaan uudelleen yhteyttä varmistaakseen, täyttävätkö he edelleen mukaanotto-/poissulkemiskriteerit ja ovatko he edelleen halukkaita osallistumaan tehtävään 3.

Perustietoja kerätään: Sosiodemografiset, kliiniset ominaisuudet (eli tupakointitottumukset, elintärkeät merkit ja oireet), antropometriset (eli pituus ja paino painoindeksin laskemiseksi) ja yleiset kliiniset tiedot (esim. lääkitys, happihoito, ei-invasiiviset tiedot) ventilaatio, akuutit pahenemisvaiheet, sairaalahoidot ja sairaalakäyntien määrä viimeisen kuukauden ja vuoden aikana, oleskelun kesto), sekä keuhkojen aiemmat ja seurantatiedot sekä valtimoverikaasut kerätään kliinisistä tietueista potilaiden karakterisointia varten. Tutkimusjakson aikana selvitetään kuolleisuutta ja uudelleensairaalahoitoja. Perifeerinen lihasvoima, toimintatila, päivittäinen fyysinen aktiivisuus, itse ilmoittamat oireet, toimintatila, sairauden vaikutus ja terveyteen liittyvä elämänlaatu. Laadullista tietoa haastatteluista.

Tietojen analysointi toteutetaan Statistical Package for the Social Sciences (SPSS) -ohjelmistolla, joka sisältää sekä kuvailevat että päättelytilastot. Tulosmittareiden muutosten tutkimiseksi verrataan lähtötilanteen ja myöhempien arvioiden tietoja. Lisäksi haastattelut litteroidaan ja analysoidaan temaattisella analyysillä.