Stańmy się funkcjonalni! Stan funkcjonalny u osób z śródmiąższową chorobą płuc (SUNSET)

Stan funkcjonalny jest podstawowym, skoncentrowanym na pacjencie i wielowymiarowym wynikiem leczenia osób ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD). Pogorszenie stanu funkcjonalnego jest najczęstszym skutkiem zgłaszanym w tej populacji. Często wiąże się to ze zwiększoną zależnością od innych, utratą produktywności i przedwczesną śmiercią. Jest także ważnym czynnikiem prognostycznym zaostrzeń, hospitalizacji, ponownych hospitalizacji i śmiertelności. Spadek stanu funkcjonalnego jest tak dotkliwy dla poszczególnych osób i społeczeństwa, że ​​niedawno uznano go za najwyższy międzynarodowy priorytet w badaniach nad ILD skupionych na pacjencie. Niewiele jednak wiadomo, w jaki sposób stan funkcjonalny ulega pogorszeniu i postępuje w ILD, ograniczając pomoc, jaką pracownicy służby zdrowia mogą zapewnić w celu optymalizacji opieki.

ILD to grupa przewlekłych chorób układu oddechowego powodujących niepełnosprawność, charakteryzująca się rozległym stanem zapalnym i bliznowatością (zwłóknieniem) płuc. U osób chorych na ILD zniszczenie łożyska włośniczkowego płuc i zwężenie naczyń powoduje upośledzenie wymiany gazowej i ograniczenie krążenia, co może prowadzić do zmniejszenia wydolności wysiłkowej. Wydolność wysiłkowa może być dodatkowo ograniczona z powodu dysfunkcji mięśni obwodowych spowodowanej dekondycją fizyczną i miopatią polekową związaną z leczeniem ILD kortykosteroidami. Łącznie te czynniki przyczyniają się do dużego obciążenia objawami. Dlatego też populacja ta wykazuje cechy płucne (np. duszność, kaszel) i pozapłucne (np. zmniejszona tolerancja wysiłku, dysfunkcja mięśni szkieletowych, zmęczenie) i doświadcza spirali wyniszczających objawów i pogorszenia stanu funkcjonalnego.

Stan funkcjonalny definiuje się jako zdolność do wykonywania normalnych codziennych czynności niezbędnych do zaspokojenia podstawowych potrzeb, pełnienia zwykłych ról oraz utrzymania zdrowia i dobrego samopoczucia. Obejmuje zdolność funkcjonalną, tj. maksymalną zdolność jednostki do wykonywania codziennych czynności w znormalizowanym środowisku; oraz wydajność funkcjonalną, tj. czynności, które ludzie faktycznie wykonują w ciągu swojego codziennego życia. Odpowiednia ocena stanu funkcjonalnego musi zatem obejmować pomiary wydolności funkcjonalnej i wydajności, aby zidentyfikować obecność lub brak pogorszenia oraz dostarczyć informacji na temat strategii zapobiegawczych i/lub rehabilitacyjnych. Brakuje jednak badań skupiających się na kompleksowej ocenie stanu funkcjonalnego osób z ILD przy użyciu wiarygodnych i zwalidowanych narzędzi.

Dlatego też głównym celem badania SUNSET jest scharakteryzowanie stanu funkcjonalnego i zbadanie czynników warunkujących pogorszenie stanu funkcjonalnego osób z ILD.

Cele drugorzędne to: i) Określenie właściwości pomiarowych instrumentów stanu funkcjonalnego u osób z ILD ii) Identyfikacja wpływu ILD i punktu widzenia uczestników na stan funkcjonalny poprzez wywiady iii) Zbadanie postępu progresji stanu funkcjonalnego u osób z ILD ILD oraz iv) Opracować wielowymiarowy wskaźnik uwzględniający parametry stanu funkcjonalnego w celu przewidywania śmiertelności osób z ILD.

Zgodnie z wytycznymi opartymi na platformie CONsensus Standards for the choice of health Measurement Instruments (COSMIN) do zadania 1 wymagana będzie minimalna wielkość próby wynosząca 100 osób.

W przypadku zadania 2 liczba uczestników potrzebnych do przeprowadzenia wywiadów zostanie określona na podstawie nasycenia danymi.

W zadaniu 3 przeprowadzono estymację wielkości próby w programie GPower w celu wykrycia małej wielkości efektu (eta^2=0,02), z mocą 80%, poziomem istotności 5% i umiarkowaną korelacją między powtarzanymi pomiarami (r=0,5) w analizie wariancji z powtarzanymi pomiarami. Oszacowana minimalna wielkość próby wynosiła 81 uczestników. Biorąc pod uwagę wskaźnik rezygnacji wynoszący 50%, naszym celem będzie rekrutacja 122 uczestników.

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym projektem badań obserwacyjnych o charakterze podłużnym, składającym się z czterech zadań. Obejmuje współpracę pomiędzy instytucjami, mianowicie Uniwersytetem w Aveiro, wraz z trzema placówkami opieki zdrowotnej: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) i Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV). Zadanie 1 ma na celu walidację miar stanu funkcjonalnego. W tym celu zostaną przeprowadzone dwa momenty oceny. Pierwsza ocena zostanie przeprowadzona na początku badania i będzie zgodna z rutynową wizytą. Druga ocena zostanie przeprowadzona 7 dni po wartości wyjściowej. W zadaniu 2 wykorzystane zostaną informacje zebrane w zadaniu 1 i przeprowadzone zostaną częściowo ustrukturyzowane wywiady indywidualne w celu scharakteryzowania stanu funkcjonalnego z perspektywy osób z ILD. Następnie w ramach zadania 3 przeprowadzone zostanie obserwacyjne badanie podłużne z wykorzystaniem najbardziej ważnych i wiarygodnych miar stanu funkcjonalnego zidentyfikowanych w zadaniu 1, a w zadaniu 3 zostaną zbadane współczynniki umieralności. W tym celu skontaktujemy się z pacjentami w celu wzięcia udziału w czterech punktach czasowych oceny (po 6, 12, 18 i 24 miesiącach), które będą zgodne z rutynowymi wizytami. Tabela 1 szczegółowo opisuje pomiary wykonane w każdym punkcie czasowym. Jeżeli w zadaniu 1 okaże się, że miara wyniku nie jest ważna i wiarygodna, miara wyniku nie zostanie zebrana w zadaniu 3 ani zastąpiona inną miarą wyniku. W Zadaniu 4 dane zebrane w Zadaniu 3 zostaną wykorzystane do opracowania wielowymiarowego wskaźnika obejmującego parametry stanu funkcjonalnego w celu przewidywania śmiertelności osób z ILD. Ocena badania zajmie około 90 minut i odbędzie się w Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) i Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

Pacjenci z ILD będą rekrutowani za pośrednictwem oddziałów pulmonologicznych w szpitalach. Pulmonolodzy krótko wyjaśnią przebieg badania i poinformują badaczy o zainteresowanych uczestnikach. Badacze udzielą dalszych informacji na temat badania, wyjaśnią wszelkie wątpliwości i pobiorą świadomą zgodę. Uczestnicy będą kwalifikować się, jeśli: i) mają ukończone 18 lat, ii) zdiagnozowano u nich dowolny rodzaj ILD, iii) biegle posługują się językiem portugalskim oraz iv) są w stanie wyrazić świadomą zgodę. Uczestnicy zostaną wykluczeni, jeśli mają: i) inne choroby układu oddechowego ii) ostrą chorobę serca/oddechową w wywiadzie w poprzednim miesiącu; iii) występują oznaki upośledzenia funkcji poznawczych; iv) poważna choroba sercowo-naczyniowa, neurologiczna i/lub mięśniowo-szkieletowa, która może ograniczać ich udział; v) obecna choroba nowotworowa, vi) inne choroby autoimmunologiczne (oprócz ILD). Po zakończeniu zadania 1 ponownie skontaktujemy się z uczestnikami objętymi badaniem, aby sprawdzić, czy nadal spełniają kryteria włączenia/wykluczenia i czy nadal są chętni do udziału w zadaniu 3.

Zostaną zgromadzone dane wyjściowe: socjodemograficzne, cechy kliniczne (tj. nawyki palenia, oznaki i objawy życiowe), antropometryczne (tj. wzrost i masa ciała w celu obliczenia wskaźnika masy ciała) oraz ogólne dane kliniczne (tj. leki, tlenoterapia, metody nieinwazyjne). wentylacja, ostre zaostrzenia, hospitalizacje i liczba przyjęć do szpitala w ostatnim miesiącu i roku, długość pobytu), a także wcześniejsza i kontrolna czynność płuc oraz gazometria krwi tętniczej będą zbierane z dokumentacji klinicznej w celu scharakteryzowania pacjentów. W okresie badania zbadana zostanie śmiertelność i ponowne hospitalizacje. Siła mięśni obwodowych, stan funkcjonalny, codzienna aktywność fizyczna, objawy zgłaszane przez pacjenta, stan funkcjonalny, wpływ choroby i jakość życia zależna od stanu zdrowia. Dane jakościowe z wywiadów.

Analiza danych zostanie przeprowadzona przy użyciu oprogramowania Pakiet Statystyczny dla Nauk Społecznych (SPSS), obejmującego zarówno statystyki opisowe, jak i wnioskowane. Aby zbadać zmiany w miarach wyników, porównane zostaną dane z ocen wyjściowych i kolejnych. Dodatkowo wywiady zostaną poddane transkrypcji i analizie za pomocą analizy tematycznej.