Soyons fonctionnels ! État fonctionnel chez les personnes atteintes d'une maladie pulmonaire interstitielle (SUNSET)

L'état fonctionnel est un résultat fondamental, centré sur le patient et multidimensionnel pour les personnes atteintes de maladie pulmonaire interstitielle (MPI). Le déclin de l’état fonctionnel est l’impact le plus fréquemment signalé dans cette population. Elle est souvent associée à une dépendance accrue à l’égard des autres, à une perte de productivité et à un décès prématuré. C'est également un prédicteur important des exacerbations, des hospitalisations, des réadmissions et de la mortalité. Le déclin de l’état fonctionnel est si accablant pour les individus et la société qu’il a récemment été reconnu comme une priorité internationale pour la recherche centrée sur le patient en PID. Pourtant, on sait peu de choses sur la manière dont l’état fonctionnel est altéré et progresse dans la PID, ce qui limite l’aide que les professionnels de santé peuvent apporter pour optimiser les soins.

Les PID constituent un groupe de maladies respiratoires chroniques hautement invalidantes, caractérisées par une inflammation généralisée et des cicatrices (fibrose) des poumons. Chez les personnes atteintes de PID, la destruction du lit capillaire pulmonaire et la vasoconstriction entraînent une altération des échanges gazeux et une limitation circulatoire, ce qui peut entraîner une réduction de la capacité d'exercice. La capacité d'exercice peut être encore plus limitée en raison d'un dysfonctionnement musculaire périphérique causé par un déconditionnement physique et une myopathie d'origine médicamenteuse due au traitement par ILD avec des corticostéroïdes. Pris ensemble, ces facteurs contribuent au fardeau élevé des symptômes ressentis. Cette population présente donc des traits pulmonaires (par exemple, dyspnée, toux) et extra-pulmonaires (par exemple, diminution de la tolérance à l'exercice, dysfonctionnement des muscles squelettiques, fatigue) et connaît une spirale descendante de symptômes débilitants et de déclin de l'état fonctionnel.

L'état fonctionnel est défini comme la capacité d'accomplir les activités quotidiennes normales nécessaires pour répondre aux besoins fondamentaux, remplir les rôles habituels et maintenir la santé et le bien-être. Elle comprend la capacité fonctionnelle, c'est-à-dire la capacité maximale d'un individu à effectuer les activités de la vie quotidienne dans un environnement standardisé ; et la performance fonctionnelle, c’est-à-dire les activités que les gens pratiquent réellement au cours de leur vie quotidienne. Une évaluation adéquate de l'état fonctionnel doit donc inclure des mesures de la capacité fonctionnelle et des performances, pour identifier la présence ou l'absence de déclin et éclairer sur les stratégies de prévention et/ou de réadaptation. Les études axées sur l’évaluation complète de l’état fonctionnel des personnes atteintes de PID à l’aide d’instruments fiables et validés font cependant défaut.

Par conséquent, l'objectif principal de l'étude SUNSET est de caractériser l'état fonctionnel et d'explorer les déterminants du déclin de l'état fonctionnel des personnes atteintes de PID.

Les objectifs secondaires sont les suivants : i) Déterminer les propriétés de mesure des instruments de l'état fonctionnel chez les personnes atteintes de PID ii) Identifier l'impact de la PPI et les perspectives des participants sur l'état fonctionnel à travers des entretiens iii) Explorer la progression de la progression de l'état fonctionnel chez les personnes avec ILD et iv) Développer un indice multidimensionnel, intégrant des paramètres d'état fonctionnel, pour prédire la mortalité chez les personnes atteintes d'ILD.

Selon les lignes directrices COSMIN (Consensus-based Standards for the selection of health Measurement INstruments), une taille d’échantillon minimale de 100 sera requise pour la tâche 1.

Pour la tâche 2, le nombre de participants nécessaires aux entretiens sera déterminé par la saturation des données.

Pour la tâche 3, une estimation de la taille de l'échantillon a été réalisée dans GPower pour détecter une petite taille d'effet (eta^2=0,02), avec une puissance de 80 %, un niveau de signification de 5 % et une corrélation modérée entre les mesures répétées (r = 0,5) dans une analyse de variance à mesures répétées. L'estimation minimale de la taille de l'échantillon était de 81 participants. Compte tenu d'un taux d'abandon de 50 %, nous viserons à recruter 122 participants.

Cette étude est un projet de recherche longitudinale observationnelle multicentrique comprenant quatre tâches. Il implique une collaboration entre des institutions, à savoir l'Université d'Aveiro, ainsi que trois établissements de santé : le Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), le Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) et le Centro Hospitalar de Entre o Douro e. Vouga (CHEDV). La tâche 1 vise à valider les mesures de l'état fonctionnel. Pour cela, deux moments d'évaluation seront réalisés. La première évaluation sera effectuée au départ et sera conforme au rendez-vous de routine. La deuxième évaluation sera effectuée 7 jours après le départ. La tâche 2 utilisera les informations collectées dans la tâche 1 et mènera des entretiens individuels semi-structurés pour caractériser l'état fonctionnel du point de vue des personnes atteintes de PID. La tâche 3 mènera ensuite une étude longitudinale observationnelle en utilisant les mesures les plus valides et fiables de l'état fonctionnel identifiées dans la tâche 1 et les taux de mortalité seront explorés au cours de la tâche 3. Pour cela, les patients seront contactés pour participer à quatre moments d'évaluation (à 6, 12, 18 et 24 mois) qui seront conformes au rendez-vous de routine. Le tableau 1 détaille les mesures effectuées à chaque instant. Si une mesure de résultat s'avère non valide et fiable au cours de la tâche 1, cette mesure de résultat ne sera pas collectée dans la tâche 3 ni remplacée par une autre mesure de résultat. Dans la tâche 4, les données collectées dans la tâche 3 seront utilisées pour développer un indice multidimensionnel intégrant des paramètres d'état fonctionnel pour prédire la mortalité chez les personnes atteintes de PID. Les évaluations de l'étude dureront environ 90 minutes et auront lieu au Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) et Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

Les patients atteints de PID seront recrutés via les services de pneumologie des hôpitaux. Les pneumologues expliqueront brièvement l'étude et informeront les chercheurs des participants intéressés. Les chercheurs fourniront de plus amples informations sur l'étude, clarifieront tous les doutes et recueilleront le consentement éclairé. Les participants seront éligibles s'ils sont : i) ≥ 18 ans, ii) diagnostiqués avec tout type d'ILD, iii) parlent couramment le portugais et iv) capables de fournir un consentement éclairé. Les participants seront exclus s'ils ont : i) d'autres maladies respiratoires ii) des antécédents de maladie cardiaque/respiratoire aiguë au cours du mois précédent ; iii) présenter des signes de déficience cognitive ; iv) maladie cardiovasculaire, neurologique et/ou musculo-squelettique importante pouvant limiter leur participation ; v) néoplasie actuelle, vi) autres maladies auto-immunes (en dehors de l'ILD). Une fois la tâche 1 terminée, les participants inclus seront contactés à nouveau pour vérifier s'ils correspondent toujours aux critères d'inclusion/exclusion et sont toujours disposés à participer à la tâche 3.

Des données de base seront collectées : caractéristiques sociodémographiques, cliniques (c.-à-d. habitudes tabagiques, signes et symptômes vitaux), anthropométriques (c.-à-d. taille et poids pour calculer l'indice de masse corporelle) et données cliniques générales (c.-à-d. médicaments, oxygénothérapie, méthodes non invasives). ventilation, exacerbations aiguës, hospitalisations et nombre d'admissions à l'hôpital au cours du dernier mois et année, durée du séjour), ainsi que la fonction pulmonaire antérieure et de suivi et les gaz du sang artériel seront collectés à partir des dossiers cliniques pour la caractérisation des patients. La mortalité et les réhospitalisations seront explorées au cours de la période d'étude. Force musculaire périphérique, état fonctionnel, activité physique quotidienne, symptômes autodéclarés, état fonctionnel, impact de la maladie et qualité de vie liée à la santé. Données qualitatives issues des entretiens.

L'analyse des données sera effectuée à l'aide du logiciel Statistical Package for the Social Sciences (SPSS), intégrant à la fois des statistiques descriptives et inférentielles. Pour examiner les changements dans les mesures des résultats, les données des évaluations de référence et ultérieures seront comparées. De plus, les entretiens seront transcrits et analysés à l’aide d’une analyse thématique.