Diventiamo funzionali! Stato funzionale nelle persone con malattia polmonare interstiziale (SUNSET)

Lo stato funzionale è un risultato fondamentale, centrato sul paziente e multidimensionale per gli individui affetti da malattia polmonare interstiziale (ILD). Il declino dello stato funzionale è l’impatto più frequente riportato in questa popolazione. È spesso associato ad una maggiore dipendenza dagli altri, alla perdita di produttività e alla morte prematura. È anche un importante predittore di riacutizzazioni, ricoveri, riammissioni e mortalità. Il declino dello stato funzionale è così schiacciante per gli individui e per la società, che è stato recentemente riconosciuto come una priorità assoluta a livello internazionale per la ricerca centrata sul paziente nell’ILD. Tuttavia, si sa poco in che modo lo stato funzionale viene compromesso e progredisce nell’ILD, limitando l’aiuto che gli operatori sanitari sono in grado di fornire per ottimizzare le cure.

Le ILD sono un gruppo altamente invalidante di malattie respiratorie croniche caratterizzate da infiammazione diffusa e cicatrici (fibrosi) del polmone. Nelle persone affette da ILD, la distruzione del letto capillare polmonare e la vasocostrizione provocano un alterato scambio di gas e una limitazione circolatoria, che possono portare a una ridotta capacità di esercizio. La capacità di esercizio può essere ulteriormente limitata a causa della disfunzione muscolare periferica causata dal decondizionamento fisico e dalla miopatia indotta da farmaci derivanti dal trattamento dell’ILD con corticosteroidi. Presi insieme, questi fattori contribuiscono all’elevato carico di sintomi sperimentato. Questa popolazione, quindi, presenta tratti polmonari (ad esempio, dispnea, tosse) ed extra-polmonari (ad esempio, ridotta tolleranza all'esercizio, disfunzione dei muscoli scheletrici, affaticamento) e sperimenta una spirale discendente di sintomi debilitanti e declino dello stato funzionale.

Lo stato funzionale è definito come la capacità di svolgere le normali attività quotidiane necessarie per soddisfare i bisogni di base, adempiere ai ruoli abituali e mantenere la salute e il benessere. Comprende la capacità funzionale, cioè la capacità massima di un individuo di svolgere attività della vita quotidiana in un ambiente standardizzato; e la prestazione funzionale, cioè le attività che le persone effettivamente svolgono nel corso della loro vita quotidiana. Un'adeguata valutazione dello stato funzionale deve, quindi, includere misure della capacità funzionale e della prestazione, per identificare la presenza o l'assenza di declino e informare sulle strategie preventive e/o riabilitative. Mancano, tuttavia, studi incentrati sulla valutazione completa dello stato funzionale nelle persone con ILD utilizzando strumenti affidabili e validati.

Pertanto, lo scopo principale dello studio SUNSET è caratterizzare lo stato funzionale ed esplorare i determinanti del declino dello stato funzionale delle persone con ILD.

Gli obiettivi secondari sono: i) Determinare le proprietà di misurazione degli strumenti dello stato funzionale nelle persone con ILD ii) Identificare l'impatto dell'ILD e le prospettive dei partecipanti sullo stato funzionale attraverso interviste iii) Esplorare la progressione della progressione dello stato funzionale nelle persone con ILD e iv) Sviluppare un indice multidimensionale, incorporando parametri di stato funzionale, per prevedere la mortalità nelle persone con ILD.

Secondo gli standard basati sul consenso per la selezione degli strumenti di misurazione sanitaria (COSMIN), per l'attività 1 sarà richiesta una dimensione minima del campione di 100.

Per l'attività 2, il numero di partecipanti necessari per le interviste sarà determinato dalla saturazione dei dati.

Per l'attività 3, è stata eseguita una stima della dimensione del campione in GPower per rilevare una piccola dimensione dell'effetto (eta ^ 2 = 0,02), con potenza dell'80%, livello di significatività del 5% e correlazione moderata tra misure ripetute (r = 0,5) in un'analisi della varianza a misure ripetute. La dimensione minima stimata del campione era di 81 partecipanti. Considerando un tasso di abbandono del 50%, punteremo a reclutare 122 partecipanti.

Questo studio è un progetto di ricerca longitudinale osservazionale multicentrico che comprende quattro compiti. Prevede la collaborazione tra istituzioni, in particolare l'Università di Aveiro, insieme a tre strutture sanitarie: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) e Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV). Il compito 1 mira a validare le misure dello stato funzionale. Per questo verranno effettuati due momenti di valutazione. La prima valutazione sarà condotta al basale e sarà in linea con l'appuntamento di routine. La seconda valutazione sarà condotta 7 giorni dopo il basale. L'attività 2 utilizzerà le informazioni raccolte nell'attività 1 e condurrà interviste individuali semi-strutturate per caratterizzare lo stato funzionale dal punto di vista delle persone con ILD. L'attività 3 condurrà quindi uno studio osservazionale longitudinale utilizzando le misure più valide e affidabili dello stato funzionale identificate nell'attività 1 e i tassi di mortalità saranno esplorati durante l'attività 3. Per questo, i pazienti verranno contattati per partecipare a quattro momenti di valutazione (a 6, 12, 18 e 24 mesi) che saranno in linea con l'appuntamento di routine. La tabella 1 descrive in dettaglio le misurazioni eseguite in ciascun punto temporale. Se una misura di risultato risulta non valida e affidabile durante l'attività 1, tale misura di risultato non verrà raccolta nell'attività 3 né sostituita da un'altra misura di risultato. Nell'Attività 4, i dati raccolti nell'Attività 3 verranno utilizzati per sviluppare un indice multidimensionale che incorpori parametri di stato funzionale per prevedere la mortalità nelle persone con ILD. Le valutazioni dello studio dureranno circa 90 minuti e si svolgeranno presso il Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), il Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) e il Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

I pazienti affetti da ILD verranno reclutati tramite i servizi di pneumologia degli ospedali. I pneumologi spiegheranno brevemente lo studio e informeranno i ricercatori sui partecipanti interessati. I ricercatori forniranno ulteriori informazioni sullo studio, chiariranno eventuali dubbi e raccoglieranno il consenso informato. I partecipanti saranno idonei se sono: i) ≥ 18 anni, ii) con diagnosi di qualsiasi tipo di ILD, iii) parlano correntemente il portoghese e iv) sono in grado di fornire il consenso informato. I partecipanti saranno esclusi se presentano: i) altre malattie respiratorie ii) una storia di patologia cardiaca/respiratoria acuta nel mese precedente; iii) presentare segni di deterioramento cognitivo; iv) significativa malattia cardiovascolare, neurologica e/o muscoloscheletrica che possa limitare la loro partecipazione; v) neoplasie attuali, vi) altre malattie autoimmuni (escluse ILD). Una volta terminata l'attività 1, i partecipanti inclusi verranno contattati nuovamente per verificare se soddisfano ancora i criteri di inclusione/esclusione e sono ancora disposti a partecipare all'attività 3.

Verranno raccolti dati di base: caratteristiche sociodemografiche, cliniche (ad esempio abitudine al fumo, segni vitali e sintomi), dati antropometrici (ad esempio altezza e peso per calcolare l'indice di massa corporea) e dati clinici generali (ad esempio farmaci, ossigenoterapia, farmaci non invasivi ventilazione, riacutizzazioni, ricoveri e numero di ricoveri ospedalieri nell'ultimo mese e anno, durata del ricovero), nonché la funzionalità polmonare precedente e successiva e l'emogasanalisi saranno raccolti dalle cartelle cliniche per la caratterizzazione dei pazienti. La mortalità e le riospedalizzazioni saranno esplorate durante il periodo di studio. Forza muscolare periferica, stato funzionale, attività fisica quotidiana, sintomi auto-riferiti, stato funzionale, impatto della malattia e qualità della vita correlata alla salute. Dati qualitativi dalle interviste.

L'analisi dei dati sarà condotta utilizzando il software Statistical Package for the Social Sciences (SPSS), incorporando sia statistiche descrittive che inferenziali. Per esaminare i cambiamenti nelle misure di risultato, verranno confrontati i dati del basale e le valutazioni successive. Inoltre, le interviste verranno trascritte e analizzate utilizzando l'analisi tematica.