Låt oss bli funktionella! Funktionell status hos personer med interstitiell lungsjukdom (SUNSET)

Funktionell status är ett grundläggande, patientcentrerat och multidimensionellt resultat för individer med interstitiell lungsjukdom (ILD). Nedgång i funktionsstatus är den vanligaste påverkan som rapporterats i denna population. Det är ofta förknippat med ett ökat beroende av andra, förlust av produktivitet och för tidig död. Det är också en viktig prediktor för exacerbationer, sjukhusinläggningar, återinläggningar och dödlighet. Funktionell statusnedgång är så överväldigande för individer och samhälle att det nyligen har erkänts som en internationell toppprioritet för patientcentrerad forskning inom ILD. Ändå är lite känt hur funktionell status försämras och fortskrider vid ILD, vilket begränsar den hjälp vårdpersonal kan ge för att optimera vården.

ILD är en mycket invalidiserande grupp av kroniska luftvägssjukdomar som kännetecknas av utbredd inflammation och ärrbildning (fibros) i lungan. Hos personer med ILD resulterar förstörelsen av lungkapillärbädden och vasokonstriktion i försämrat gasutbyte och cirkulationsbegränsning, vilket kan leda till minskad träningskapacitet. Träningskapaciteten kan vara ytterligare begränsad på grund av perifer muskeldysfunktion orsakad av fysisk dekonditionering och läkemedelsinducerad myopati från ILD-behandling med kortikosteroider. Sammantaget bidrar dessa faktorer till den höga symtombördan som upplevs. Denna population uppvisar därför pulmonella (t.ex. dyspné, hosta) och extrapulmonella (t.ex. minskad träningstolerans, skelettmuskeldysfunktion, trötthet) egenskaper och upplever en nedåtgående spiral av försvagande symtom och funktionsnedgång.

Funktionell status definieras som förmågan att utföra normala dagliga aktiviteter som krävs för att tillgodose grundläggande behov, uppfylla vanliga roller och upprätthålla hälsa och välbefinnande. Det inkluderar funktionell kapacitet, dvs en individs maximala kapacitet att utföra dagliga aktiviteter i en standardiserad miljö; och funktionell prestation, det vill säga aktiviteter som människor faktiskt gör under sitt dagliga liv. Adekvat bedömning av funktionsstatus måste därför innefatta mått på funktionell kapacitet och prestation, för att identifiera förekomst eller frånvaro av nedgång och informera om förebyggande och/eller rehabiliterande strategier. Studier som fokuserar på övergripande bedömning av funktionsstatus hos personer med ILD med tillförlitliga och validerade instrument saknas dock.

Därför är det primära syftet med SUNSET-studien att karakterisera den funktionella statusen och utforska determinanterna för funktionell statusnedgång hos personer med ILD.

Sekundära syften är att: i) Att bestämma mätegenskaperna hos funktionella statusinstrument hos personer med ILD ii) Att identifiera effekten av ILD och deltagarnas perspektiv på funktionsstatus genom intervjuer iii) Utforska progressionen av funktionell statusprogression hos personer med ILD och iv) Utveckla ett flerdimensionellt index, som inkluderar funktionella statusparametrar, för att förutsäga dödlighet hos personer med ILD.

Enligt riktlinjerna Consensus-baserade standarder för val av hälsomätinstrument (COSMIN) kommer en minsta provstorlek på 100 att krävas för uppgift 1.

För uppgift 2 kommer antalet deltagare som behövs för intervjuer att bestämmas av datamättnad.

För uppgift 3 utfördes en uppskattning av provstorleken i GPower för att detektera en liten effektstorlek (eta^2=0,02), med 80 % effekt, 5 % signifikansnivå och måttlig korrelation mellan upprepade mått (r=0,5) i en variansanalys med upprepade mått. Den minsta uppskattningen av urvalsstorleken var 81 deltagare. Med tanke på en avhopp på 50 % kommer vi att sikta på att rekrytera 122 deltagare.

Denna studie är ett multicentriskt observationellt longitudinellt forskningsprojekt som omfattar fyra uppgifter. Det innebär samarbete mellan institutioner, nämligen universitetet i Aveiro, tillsammans med tre sjukvårdsinrättningar: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) och Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV). Uppgift 1 syftar till att validera måtten på funktionell status. För detta kommer två bedömningsmoment att utföras. Den första bedömningen kommer att genomföras vid baslinjen och kommer att vara i linje med det rutinmässiga mötet. Den andra bedömningen kommer att utföras 7 dagar efter baslinjen. Uppgift 2 kommer att använda informationen som samlats in i uppgift 1 och genomföra semistrukturerade individuella intervjuer för att karakterisera funktionsstatus ur personer med ILDs perspektiv. Uppgift 3 kommer sedan att genomföra en observationell longitudinell studie med de mest giltiga och tillförlitliga måtten på funktionsstatus som identifierats i uppgift 1 och dödligheten kommer att utforskas under uppgift 3. För detta kommer patienter att kontaktas för att delta i fyra tidpunkter för bedömning (vid 6, 12, 18 och 24 månader) som kommer att vara i linje med det rutinmässiga mötet. Tabell 1 visar mätningarna som utförts vid varje tidpunkt. Om ett utfallsmått visar sig inte vara giltigt och tillförlitligt under uppgift 1, kommer det utfallsmåttet inte att samlas in i uppgift 3 och inte heller ersättas av ett annat utfallsmått. I uppgift 4 kommer data som samlats in i uppgift 3 att användas för att utveckla ett flerdimensionellt index som innehåller funktionella statusparametrar för att förutsäga dödlighet hos personer med ILD. Studiebedömningarna kommer att ta cirka 90 minuter och kommer att äga rum på Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) och Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

Patienter med ILD kommer att rekryteras via lungtjänsterna på sjukhusen. Lungläkare kommer att förklara studien kort och informera forskarna om intresserade deltagare. Forskarna kommer att ge ytterligare information om studien, klargöra eventuella tvivel och samla in det informerade samtycket. Deltagare kommer att vara berättigade om de är: i) ≥18 år, ii) diagnostiserats med någon typ av ILD, iii) behärskar portugisiska flytande och iv) kan ge informerat samtycke. Deltagare kommer att uteslutas om de har: i) andra luftvägssjukdomar ii) en historia av akut hjärt-/andningssjukdom under föregående månad; iii) visar tecken på kognitiv funktionsnedsättning; iv) betydande kardiovaskulär, neurologisk och/eller muskuloskeletal sjukdom som kan begränsa deras deltagande; v) aktuell neoplasi, vi) andra autoimmuna sjukdomar (bortsett från ILD). När uppgift 1 är klar kommer inkluderade deltagare att kontaktas igen för att verifiera om de fortfarande matchar kriterierna för inkludering/uteslutning och fortfarande är villiga att delta i uppgift 3.

Baslinjedata kommer att samlas in: sociodemografiska, kliniska egenskaper (d.v.s. rökvanor, vitala tecken och symtom), antropometriska (d.v.s. längd och vikt för att beräkna kroppsmassaindex) och allmänna kliniska data (d.v.s. medicinering, syrgasbehandling, icke-invasiv ventilation, akuta exacerbationer, sjukhusinläggningar och antal sjukhusinläggningar under den senaste månaden och året, vistelsetid), samt tidigare och uppföljande lungfunktion och arteriell blodgas kommer att samlas in från kliniska journaler för patienternas karaktärisering. Dödlighet och återinläggningar kommer att utforskas under studieperioden. Perifer muskelstyrka, funktionsstatus, daglig fysisk aktivitet, självrapporterade symtom, funktionsstatus, sjukdomens påverkan och hälsorelaterad livskvalitet. Kvalitativ data från intervjuer.

Dataanalys kommer att utföras med hjälp av programvaran Statistical Package for the Social Sciences (SPSS), som inkluderar både beskrivande och inferentiell statistik. För att undersöka förändringar i utfallsmått kommer data från baslinjen och efterföljande bedömningar att jämföras. Dessutom kommer intervjuerna att transkriberas och analyseras med hjälp av tematisk analys.