让我们发挥作用！间质性肺疾病患者的功能状态 (SUNSET)

对于间质性肺疾病 (ILD) 患者来说，功能状态是一个基本的、以患者为中心的多维结果。 功能状态下降是该人群最常见的影响。 它通常与对他人的依赖增加、生产力下降和过早死亡有关。 它也是病情加重、住院、再入院和死亡率的重要预测指标。 功能状态下降对个人和社会来说是如此巨大，以至于它最近被认为是国际间以患者为中心的 ILD 研究的首要任务。 然而，人们对 ILD 的功能状态如何受损和进展知之甚少，这限制了卫生专业人员为优化护理而提供的帮助。

ILD 是一组高度致残的慢性呼吸道疾病，其特征是肺部广泛炎症和疤痕（纤维化）。 在 ILD 患者中，肺毛细血管床的破坏和血管收缩会导致气体交换受损和循环受限，从而导致运动能力下降。 由于身体不适引起的外周肌肉功能障碍以及皮质类固醇治疗 ILD 引起的药物诱发的肌病，运动能力可能进一步受到限制。 总的来说，这些因素导致了较高的症状负担。 因此，该人群表现出肺部（例如呼吸困难、咳嗽）和肺外（例如运动耐量下降、骨骼肌功能障碍、疲劳）特征，并经历衰弱症状和功能状态下降的螺旋式下降。

功能状态被定义为满足基本需求、履行日常角色以及维持健康和福祉所需的正常日常活动的能力。 它包括功能能力，即个体在标准化环境下进行日常生活活动的最大能力；和功能表现，即人们在日常生活中实际进行的活动。 因此，对功能状态的充分评估必须包括功能能力和表现的测量，以确定是否存在衰退，并为预防和/或康复策略提供信息。 然而，目前还缺乏使用可靠且经过验证的仪器来全面评估 ILD 患者功能状态的研究。

因此，SUNSET研究的主要目的是表征ILD患者的功能状态并探讨功能状态下降的决定因素。

次要目标是： i) 确定 ILD 患者功能状态工具的测量特性 ii) 通过访谈确定 ILD 的影响以及参与者对功能状态的看法 iii) 探索 ILD 患者功能状态进展的进展情况ILD 和 iv) 制定多维指数，纳入功能状态参数，以预测 ILD 患者的死亡率。

根据基于共识的健康测量仪器选择标准 (COSMIN) 指南，任务 1 需要的最小样本量为 100。

对于任务2，访谈所需的参与者数量将根据数据饱和度来确定。

对于任务 3，在 GPower 中执行样本大小估计以检测较小的效应大小 (eta^2=0.02)， 在重复测量方差分析中，重复测量之间具有 80% 功效、5% 显着性水平和中等相关性 (r=0.5)。 最小样本量估计为 81 名参与者，考虑到 50% 的退出率，我们的目标是招募 122 名参与者。

本研究是一个多中心观察纵向研究项目，包括四项任务。 它涉及阿威罗大学等机构与三个医疗机构之间的合作：加亚新城/埃斯皮尼奥中心医院 (CHVNG/E)、拜索沃加中心医院 (CHBV) 和杜罗河畔中心医院沃加（CHEDV）。 任务 1 旨在验证功能状态的测量。 为此，将进行两次评估。 第一次评估将在基线上进行，并将与常规预约保持一致。 第二次评估将在基线后 7 天进行。 任务 2 将使用任务 1 中收集的信息并进行半结构化个人访谈，以从 ILD 患者的角度描述功能状态。 然后，任务 3 将使用任务 1 中确定的最有效和最可靠的功能状态测量方法进行观察性纵向研究，并将在任务 3 中探讨死亡率。 为此，将联系患者参加四个时间点的评估（6、12、18 和 24 个月），这将与常规预约一致。 表 1 详细介绍了每个时间点执行的测量。 如果在任务 1 期间发现结果测量无效且不可靠，则该结果测量将不会在任务 3 中收集，也不会被另一个结果测量取代。 在任务 4 中，任务 3 中收集的数据将用于开发包含功能状态参数的多维指数，以预测 ILD 患者的死亡率。 研究评估将持续约 90 分钟，将在加亚新城/埃斯皮尼奥中心医院 (CHVNG/E)、Baixo Vouga 中心医院 (CHBV) 和杜罗和杜罗中间医院中心 (CHEDV) 进行。

ILD 患者将通过医院的肺科服务招募。 肺科医生将简要解释该研究，并向研究人员介绍感兴趣的参与者。 研究人员将提供有关该研究的进一步信息，澄清任何疑问并收集知情同意书。 如果参与者符合以下条件，则符合资格：i) ≥18 岁，ii) 被诊断患有任何类型的 ILD，iii) 葡萄牙语流利，并且 iv) 能够提供知情同意书。 如果参与者患有以下情况，则将被排除： i) 其他呼吸系统疾病 ii) 上个月有急性心脏/呼吸系统疾病史； iii) 存在认知障碍的迹象； iv) 可能限制其参与的重大心血管、神经和/或肌肉骨骼疾病； v) 当前肿瘤，vi) 其他自身免疫性疾病（ILD 除外）。 任务 1 完成后，将再次联系纳入的参与者，以验证他们是否仍符合纳入/排除标准并仍愿意参与任务 3。

将收集基线数据：社会人口学、临床特征（即吸烟习惯、生命体征和症状）、人体测量（即身高和体重以计算体重指数）和一般临床数据（即药物、氧疗、非侵入性治疗）将从临床记录中收集患者的特征（通气、急性加重、住院以及最近一个月和一年的住院次数、住院时间）以及之前和后续的肺功能和动脉血气。 研究期间将探讨死亡率和再住院情况。 周围肌肉力量、功能状态、日常身体活动、自我报告的症状、功能状态、疾病的影响以及与健康相关的生活质量。 来自访谈的定性数据。

将使用社会科学统计软件包（SPSS）软件进行数据分析，结合描述性统计和推论统计。 为了检查结果指标的变化，将比较基线数据和后续评估的数据。 此外，采访将通过主题分析进行转录和分析。