Laten we functioneel worden! Functionele status bij mensen met interstitiële longziekte (SUNSET)

Functionele status is een fundamentele, patiëntgerichte en multidimensionale uitkomst voor personen met interstitiële longziekte (ILD). Achteruitgang van de functionele status is de meest voorkomende impact die in deze populatie wordt gerapporteerd. Het wordt vaak geassocieerd met een grotere afhankelijkheid van anderen, productiviteitsverlies en voortijdige sterfte. Het is ook een belangrijke voorspeller van exacerbaties, ziekenhuisopnames, heropnames en sterfte. De achteruitgang van de functionele status is zo overweldigend voor individuen en de samenleving, dat het onlangs is erkend als een internationale topprioriteit voor patiëntgericht onderzoek op het gebied van ILD. Toch is er weinig bekend over de manier waarop de functionele status wordt aangetast en verslechtert bij ILD, waardoor de hulp die zorgverleners kunnen bieden om de zorg te optimaliseren wordt beperkt.

ILD is een zeer invaliderende groep chronische luchtwegaandoeningen die wordt gekenmerkt door wijdverbreide ontstekingen en littekenvorming (fibrose) van de longen. Bij mensen met ILD resulteert de vernietiging van het pulmonale capillaire bed en de vasoconstrictie in een verminderde gasuitwisseling en beperking van de bloedsomloop, wat kan leiden tot een verminderd inspanningsvermogen. De inspanningscapaciteit kan verder beperkt zijn als gevolg van perifere spierdysfunctie veroorzaakt door fysieke deconditionering en door geneesmiddelen geïnduceerde myopathie als gevolg van ILD-behandeling met corticosteroïden. Alles bij elkaar dragen deze factoren bij aan de ervaren hoge symptoomlast. Deze populatie vertoont daarom pulmonale (bijvoorbeeld kortademigheid, hoest) en extrapulmonale (bijvoorbeeld verminderde inspanningstolerantie, disfunctie van skeletspieren, vermoeidheid) en ervaart een neerwaartse spiraal van invaliderende symptomen en achteruitgang van de functionele status.

Functionele status wordt gedefinieerd als het vermogen om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren die nodig zijn om aan de basisbehoeften te voldoen, de gebruikelijke rollen te vervullen en de gezondheid en het welzijn te behouden. Het omvat functionele capaciteit, dat wil zeggen de maximale capaciteit van een individu om dagelijkse activiteiten uit te voeren in een gestandaardiseerde omgeving; en functionele prestaties, dat wil zeggen de activiteiten die mensen daadwerkelijk uitvoeren in de loop van hun dagelijks leven. Een adequate beoordeling van de functionele status moet daarom metingen van de functionele capaciteit en prestaties omvatten, om de aan- of afwezigheid van achteruitgang te identificeren en informatie te verstrekken over preventieve en/of revalidatiestrategieën. Studies die zich richten op de uitgebreide beoordeling van de functionele status bij mensen met ILD met behulp van betrouwbare en gevalideerde instrumenten ontbreken echter.

Daarom is het primaire doel van de SUNSET-studie het karakteriseren van de functionele status en het onderzoeken van de determinanten van de achteruitgang van de functionele status van mensen met ILD.

Secundaire doelstellingen zijn: i) Het bepalen van de meeteigenschappen van functionele statusinstrumenten bij mensen met ILD ii) Het identificeren van de impact van ILD en de perspectieven van de deelnemers op de functionele status door middel van interviews iii) Het onderzoeken van de progressie van functionele statusprogressie bij mensen met ILD ILD en iv) Ontwikkel een multidimensionale index, waarin functionele statusparameters zijn opgenomen, om de sterfte bij mensen met ILD te voorspellen.

Volgens de COsensus-gebaseerde standaarden voor de selectie van gezondheidsmetingsinstrumenten (COSMIN) is voor taak 1 een minimale steekproefomvang van 100 vereist.

Voor taak 2 wordt het aantal deelnemers dat nodig is voor interviews bepaald door dataverzadiging.

Voor taak 3 werd in GPower een schatting van de steekproefomvang uitgevoerd om een ​​kleine effectgrootte (eta^2=0,02) te detecteren. met een power van 80%, een significantieniveau van 5% en een matige correlatie tussen herhaalde metingen (r=0,5) in een variantieanalyse van herhaalde metingen. De minimale steekproefgrootte werd geschat op 81 deelnemers. Rekening houdend met een uitvalpercentage van 50%, streven we ernaar 122 deelnemers te rekruteren.

Deze studie is een multicentrisch observationeel longitudinaal onderzoeksproject dat vier taken omvat. Het omvat samenwerking tussen instellingen, namelijk de Universiteit van Aveiro, samen met drie zorginstellingen: Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) en Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV). Taak 1 heeft tot doel de metingen van de functionele status te valideren. Hiervoor worden twee beoordelingsmomenten uitgevoerd. De eerste beoordeling vindt plaats bij aanvang en zal aansluiten bij de routineafspraak. De tweede beoordeling zal 7 dagen na nulmeting worden uitgevoerd. Taak 2 zal de in Taak 1 verzamelde informatie gebruiken en semi-gestructureerde individuele interviews afnemen om de functionele status te karakteriseren vanuit het perspectief van mensen met ILD. Taak 3 zal vervolgens een observationeel longitudinaal onderzoek uitvoeren met behulp van de meest valide en betrouwbare metingen van de functionele status die zijn geïdentificeerd in taak 1, en de sterftecijfers zullen worden onderzocht tijdens taak 3. Hiervoor zullen patiënten worden gecontacteerd om deel te nemen aan vier beoordelingsmomenten (op 6, 12, 18 en 24 maanden), die in lijn zullen zijn met de routinematige afspraak. Tabel 1 geeft details over de metingen die op elk tijdstip zijn uitgevoerd. Als tijdens taak 1 blijkt dat een uitkomstmaat niet valide en betrouwbaar is, wordt die uitkomstmaat niet verzameld in taak 3 en ook niet vervangen door een andere uitkomstmaat. In Taak 4 zullen de gegevens verzameld in Taak 3 worden gebruikt om een ​​multidimensionale index te ontwikkelen waarin functionele statusparameters zijn opgenomen om de sterfte bij mensen met ILD te voorspellen. De studiebeoordelingen duren ongeveer 90 minuten en vinden plaats in Centro Hospitalar de Vila Nova de Gaia/Espinho (CHVNG/E), Centro Hospitalar do Baixo Vouga (CHBV) en Centro Hospitalar de Entre o Douro e Vouga (CHEDV).

Patiënten met ILD zullen worden gerekruteerd via de longziektendiensten van ziekenhuizen. Longartsen zullen het onderzoek kort toelichten en de onderzoekers informeren over geïnteresseerde deelnemers. De onderzoekers zullen verdere informatie over het onderzoek verstrekken, eventuele twijfels ophelderen en de geïnformeerde toestemming verkrijgen. Deelnemers komen in aanmerking als ze: i) ≥18 jaar zijn, ii) de diagnose ILD hebben, iii) vloeiend Portugees spreken en iv) geïnformeerde toestemming kunnen geven. Deelnemers worden uitgesloten als ze: i) andere aandoeningen van de luchtwegen hebben, ii) een voorgeschiedenis hebben van een acute hart-/ademhalingsaandoening in de voorgaande maand; iii) tekenen vertonen van cognitieve stoornissen; iv) significante cardiovasculaire, neurologische en/of musculoskeletale aandoeningen die hun deelname kunnen beperken; v) huidige neoplasie, vi) andere auto-immuunziekten (afgezien van ILD). Zodra taak 1 is voltooid, wordt opnieuw contact met de opgenomen deelnemers opgenomen om te verifiëren of ze nog steeds aan de inclusie-/uitsluitingscriteria voldoen en nog steeds bereid zijn om aan taak 3 deel te nemen.

Er zullen basisgegevens worden verzameld: sociodemografische, klinische kenmerken (d.w.z. rookgewoonten, vitale functies en symptomen), antropometrische (d.w.z. lengte en gewicht om de body mass index te berekenen) en algemene klinische gegevens (d.w.z. medicatie, zuurstoftherapie, niet-invasieve beademing, acute exacerbaties, ziekenhuisopnames en aantal ziekenhuisopnames in de afgelopen maand en het afgelopen jaar, duur van het verblijf), evenals de voorafgaande en daaropvolgende longfunctie en arterieel bloedgas zullen worden verzameld uit klinische dossiers voor de karakterisering van de patiënt. Sterfte en heropnames zullen tijdens de onderzoeksperiode worden onderzocht. Perifere spierkracht, functionele status, dagelijkse fysieke activiteit, zelfgerapporteerde symptomen, functionele status, impact van de ziekte en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Kwalitatieve gegevens uit interviews.

De data-analyse zal worden uitgevoerd met behulp van de Statistical Package for the Social Sciences (SPSS)-software, waarin zowel beschrijvende als inferentiële statistieken zijn opgenomen. Om veranderingen in uitkomstmaten te onderzoeken, zullen gegevens uit de uitgangssituatie en daaropvolgende beoordelingen worden vergeleken. Daarnaast worden de interviews getranscribeerd en geanalyseerd met behulp van thematische analyse.