Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAG-01-tutkimus potilailla, joilla on ei-lihakseen invasiivinen virtsarakon syöpä (NMIBC), jotka ovat epäonnistuneet Bacillus Calmette Guérin (BCG) -terapiassa

torstai 4. syyskuuta 2025 päivittänyt: Ractigen Therapeutics.

Vaihe Ⅰ, avoin, monikeskustutkimus RAG-01:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa varten potilailla, joilla on ei-lihakseen invasiivinen virtsarakon syöpä (NMIBC), jotka ovat epäonnistuneet Bacillus Calmette Guérinin (BCG) Terapia

Tämä on avoin, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida RAG-01:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja alustavaa tehoa NMIBC-potilailla, jotka eivät ole saaneet BCG-hoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen on suunniteltu sisältävän "3+3" annoksen korotusvaiheen. Ensisijainen tutkimusjakso sisältää seulontajakson, hoidon ja annosta rajoittavan toksisuuden (DLT) arviointijakson sekä seurantajakson.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

72

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Rekrytointi
        • GenesisCare North Shore
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrytointi
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3199
        • Rekrytointi
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kyky ymmärtää tutkimusta ja olla allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen;
  2. ≥ 18, ≤ 75 vuotta vanha, mies tai nainen;
  3. Patologisesti vahvistettu korkea-asteinen NMIBC, joka määritellään asteen 2 tai asteen 3 sairaudeksi;
  4. Odotettu elossaoloaika ≥ 6 kuukautta;
  5. ECOG PS ≤2;

  6. Riittävät elimen toiminnot, kuten alla on määritelty:

    Tutkimukset Hematologia Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC): ≥ 1,5 x 109/l Hemoglobiini: ≥ 90 g/l Verihiutaleet: ≥ 100 x 109/L Maksan toiminta Seerumin bilirubiini: ≤ 1,25 × ULN & 2,5 × ULN tai Gilbertin oireyhtymä (2,5 × ULN) ALT: ≤ 2,5 × ULN munuaistoiminnan kreatiniinipuhdistuma (Cockcroft-Gault-yhtälö): ≥ 30 ml/min

  7. Tutkittavan on voitava sietää katetrointi;
  8. Hedelmällisessä iässä olevan naisen ja hänen puolisonsa on käytettävä tehokasta ehkäisyä (ei-farmakologinen ehkäisy vaaditaan) tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 6 kuukauden kuluessa viimeisestä tiputuksesta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Henkilö, joka on allerginen RAG-01:lle tai vastaaville tuotteille;
  2. TURBT:ta lukuun ottamatta potilas sai muita kasvaimia estäviä hoitoja, ja viimeinen antopäivä on ≤ 21 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on lyhyempi ICF:n allekirjoituspäivästä;
  3. Kuvaustutkimuksessa diagnosoitu ekstravesikaalinen etäpesäke, mukaan lukien virtsanjohdin ja virtsaputki;
  4. Tutkittavalla on muita pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 3 vuoden aikana, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua kohdunkaulan syöpää, ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpää tai eturauhasen adenokarsinoomaa, joka on hoidettu kirurgisesti hoidon jälkeisellä PSA:lla, jota ei voida havaita;

  5. Seuraavia sairauksia ei ole voitu parantaa CTCAE 0-1:llä:

    1. Hallitsemattomat akuutit ja krooniset infektiot, kuten keuhkokuume, sappitieinfektio, hepatiitti B -virusinfektio ja hepatiitti C -virusinfektio;
    2. Hengenahdistus;
    3. Akuutti ja krooninen munuaisvaurio ja tulehdus;
    4. Virtsankarkailu;
    5. Virtsan tiheys;
    6. Virtsateiden tukos (paitsi hyvänlaatuinen eturauhasen liikakasvu);
  6. Tutkittava ei jostain syystä voinut pidätellä virtsaa vähintään 90 minuuttia;
  7. New York Heart Associationin (NYHA) 3 tai 4 luokka;
  8. Sepelvaltimotautiin liittyvät oireet eivät ole lieventyneet CTCAE 0-1:llä, mukaan lukien: sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ja rytmihäiriöt;
  9. Kohde, jonka QTc >470 ms.
  10. Aivoverisuonionnettomuuksia ei ole vapautettu CTCAE 0-1:ksi;
  11. HIV-positiivinen; Aktiivinen hepatiitti B tai C. Aktiiviselle HBV:lle se määritellään HBsAg-positiiviseksi HBV DNA:lla ≥ ULN, aktiivisen HCV:n kohdalla se määritellään HCV-vasta-ainepositiiviseksi, kun HCV RNA on ≥ ULN.
  12. Kohde on raskaana tai imettää hoitojakson aikana;
  13. Keskushermoston tai psykiatristen häiriöiden historia, esim. epilepsia tai dementia;
  14. Muut vakavat systeemiset sairaudet, jotka saattavat vaarantaa potilaan suostumuksen tutkimukseen, esim. hallitsematon diabetes, maha-suolikanavan sairaudet ja munuaissairaudet;
  15. Kaikki muut tilanteet, jotka tutkija arvioi, altistaisivat tutkittavan tarpeettomalle riskille, joten hän ei ole kelvollinen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rag-01-annoksen lisääntyminen ja annos laajennus
RAG-01: n aloitusannos on 30 mg, ja siellä on 4 annoskohorttia, mukaan lukien 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg. Jokainen tukikelpoinen kohde jaetaan yhdeksi kohortille. Turvallisuus ja farmakokinetiikka arvioidaan jokaisella annostasolla.
Lääke: Rag-01
RAG-01 on terapeuttinen pieni aktivoiva RNA (SARNA) -dupleksimolekyyli, joka koostuu kahdesta osittain kemiallisesti modifioidusta komplementaarisesta oligonukleotidi-juosteesta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RAG-01:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on ei-lihakseen invasiivinen virtsarakon syöpä (NMIBC)
Aikaikkuna: Seulonnasta 6 kuukauteen RAG-01:n ensimmäisestä tiputuksesta
Haittatapahtumat (AE), vakavat haittatapahtumat (SAE) ja haittatapahtumat hoidon aikana (TEAE)
Seulonnasta 6 kuukauteen RAG-01:n ensimmäisestä tiputuksesta
RAG-01:n suurin siedetty annos (MTD) ja/tai suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D)
Aikaikkuna: 21 päivän kuluessa ensimmäisestä tiputuksesta
Annosta rajoittava toksisuus (DLT)
21 päivän kuluessa ensimmäisestä tiputuksesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ractigen Therapeutics.

Tutkijat

  • Päätutkija: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. elokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 11. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RAG-01-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa