Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RAG-01 hos pasienter med ikke-muskelinvasiv blærekreft (NMIBC) som har mislyktes med Bacillus Calmette Guérin (BCG) terapi

4. september 2025 oppdatert av: Ractigen Therapeutics.

En fase Ⅰ, åpen etikett, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og foreløpig effektivitet av RAG-01 hos pasienter med ikke-muskelinvasiv blærekreft (NMIBC) som har sviktet Bacillus Calmette Guérin (BCG) Terapi

Dette er en åpen, multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og foreløpig effekt av RAG-01 hos pasienter med NMIBC som har mislyktes med BCG-behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien er planlagt å inkludere en «3+3» doseeskaleringsfase. Den primære studieperioden inkluderer en screeningsperiode, en vurderingsperiode for behandling og dosebegrensende toksisitet (DLT), og en oppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

72

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Rekruttering
        • GenesisCare North Shore
        • Ta kontakt med:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Rekruttering
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3199
        • Rekruttering
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå studien og ha signert skjemaet for informert samtykke;
  2. ≥ 18, ≤ 75 år gammel, mann eller kvinne;
  3. Patologisk bekreftet høygradig NMIBC definert som grad 2 eller grad 3 sykdom;
  4. Forventet overlevelse ≥ 6 måneder;
  5. ECOG PS ≤2;

  6. Tilstrekkelige organfunksjoner, som definert nedenfor:

    Undersøkelser Hematologi Absolutt Neutrofiltall (ANC): ≥ 1,5 x 109/L Hemoglobin: ≥ 90 g/L Blodplate: ≥ 100 x 109/L Leverfunksjon Serumbilirubin: ≤ 1,25×ULN eller 2,5（ULNAST syndrom ALT: ≤ 2,5×ULN nyrefunksjon kreatininclearance (Cockcroft-Gault-ligning): ≥ 30 ml/min.

  7. Forsøkspersonen må kunne tåle kateterisering;
  8. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og hennes ektefelle må bruke adoptert effektiv prevensjon (ikke-farmakologisk prevensjon nødvendig) fra å signere informert samtykke til innen 6 måneder etter siste instillasjon.

Ekskluderingskriterier:

  1. Person som er allergisk mot RAG-01 eller lignende produkter;
  2. Med unntak av TURBT, mottok forsøkspersonen andre antitumorbehandlinger, og siste administreringsdato er innen ≤ 21 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er kortest fra datoen for signering av ICF;
  3. Person med bildeundersøkelse diagnostisert ekstravesikal metastase, inkludert urinleder og urinrør;
  4. Personen har andre maligniteter i løpet av de siste 3 årene, bortsett fra tilstrekkelig behandlet karsinom i livmorhalsen, basal- eller plateepitelkarsinom i huden, eller adenokarsinom i prostata som er kirurgisk behandlet med en etterbehandlings-PSA som ikke kan påvises;

  5. Følgende sykdommer har ikke blitt lindret til CTCAE 0-1:

    1. Ukontrollerte akutte og kroniske infeksjoner, slik som lungebetennelse, galleveisinfeksjon, hepatitt B-virusinfeksjon og hepatitt C-virusinfeksjon;
    2. Dyspné;
    3. Akutt og kronisk nyreskade og betennelse;
    4. Urininkontinens;
    5. Urinfrekvens;
    6. Urinveisobstruksjon (unntatt benign prostatahypertrofi);
  6. Forsøkspersonen kunne ikke holde på urinen i minst 90 minutter av en eller annen grunn;
  7. New York Heart Association (NYHA) 3 eller 4 klasse;
  8. Symptomer relatert til koronar hjertesykdom har ikke blitt lindret til CTCAE 0-1, inkludert: hjerteinfarkt, ustabil angina pectoris, kongestiv hjertesvikt og arytmi;
  9. Emne med QTc >470 msek.
  10. Cerebrovaskulære ulykker har ikke blitt lettet til CTCAE 0-1;
  11. HIV-positiv; Aktiv hepatitt B eller C. For aktiv HBV er den definert som HBsAg positiv med HBV DNA ≥ ULN, for aktiv HCV er den definert som HCV antistoff positiv med HCV RNA ≥ ULN.
  12. Personen er gravid eller ammer i løpet av behandlingsperioden;
  13. Anamnese med sentralnervesystemet eller psykiatriske lidelser, f.eks. epilepsi eller demens;
  14. Andre alvorlige systemiske sykdommer som kan kompromittere forsøkspersonens etterlevelse av studien, f.eks. ukontrollert diabetes, gastrointestinale lidelser og nyresykdommer;
  15. Alle andre situasjoner som vurderes av etterforskeren, vil utsette personen for unødvendig risiko, derfor er han/hun ikke kvalifisert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RAG-01 dose opptrapping og doseutvidelse
Startdosen av RAG-01 er 30 mg, og det er 4 dosekohorter, inkludert henholdsvis 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg. Hvert kvalifisert emne vil bli distribuert til en årskull. Sikkerhet og farmakokinetikk vurderes på hvert dosenivå.
Legemiddel: RAG-01
RAG-01 er et terapeutisk lite aktiverende RNA (SARNA) duplexmolekyl bestående av to delvis kjemisk modifiserte komplementære oligonukleotidstrenger.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for RAG-01 hos pasienter med ikke-muskelinvasiv blærekreft (NMIBC)
Tidsramme: Fra screeningen til 6 måneder etter første instillasjon av RAG-01
Bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og bivirkninger under behandling (TEAE)
Fra screeningen til 6 måneder etter første instillasjon av RAG-01
Maksimal tolerert dose (MTD) og/eller anbefalt fase 2-dose (RP2D) av RAG-01
Tidsramme: Innen 21 dager etter første instillasjon
Dosebegrensende toksisitet (DLT)
Innen 21 dager etter første instillasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

8. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RAG-01-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere