Un estudio de RAG-01 en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC) que han fracasado en la terapia con bacilo de Calmette Guérin (BCG)
4 de septiembre de 2025 actualizado por: Ractigen Therapeutics.
Un estudio multicéntrico, abierto y de fase Ⅰ para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia preliminar de RAG-01 en pacientes con cáncer de vejiga no músculo invasivo (NMIBC) que han fracasado con el bacilo de Calmette Guérin (BCG) Terapia
Este es un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y eficacia preliminar de RAG-01 en pacientes con NMIBC que han fallado la terapia con BCG.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Está previsto que el estudio incluya una fase de aumento de dosis "3+3".
El período de estudio principal incluye un período de selección, un período de tratamiento y evaluación de la toxicidad limitante de la dosis (DLT), y un período de seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
72
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Long-Cheng Li
- Número de teléfono: +86 18051622388
- Correo electrónico: lilc@ractigen.com
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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St Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Reclutamiento
- GenesisCare North Shore
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Contacto:
- Laurence Krieger, MBCHB
- Número de teléfono: +61 2 8037 4100
- Correo electrónico: laurence_krieger@hotmail.com
-
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Reclutamiento
- The Royal Melbourne Hospital
-
Contacto:
- Paul Anderson, MBBS FRACS
- Número de teléfono: 0393427294
- Correo electrónico: mr.paul.anderson@gmail.com
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Melbourne, Victoria, Australia, 3199
- Reclutamiento
- Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
-
Contacto:
- Sanjeev Sewak, MBBS, ECFMG
- Número de teléfono: 0397815244
- Correo electrónico: sewaks01@yahoo.com
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capacidad para comprender el estudio y haber firmado el formulario de consentimiento informado;
- ≥ 18, ≤ 75 años, hombre o mujer;
- NMIBC de alto grado patológicamente confirmado, definido como enfermedad de grado 2 o 3;
- Supervivencia esperada ≥ 6 meses;
- ECOGPS ≤2;
Funciones orgánicas suficientes, tal como se definen a continuación:
Investigaciones Hematología Recuento absoluto de neutrófilos (RAN): ≥ 1,5 x 109/L Hemoglobina: ≥ 90 g/L Plaquetas: ≥ 100 x 109/L Función hepática Bilirrubina sérica: ≤ 1,25×LSN o 2,5×LSN (con síndrome de Gilbert) AST y ALT: ≤ 2,5×LSN Función renal Aclaramiento de creatinina (ecuación de Cockcroft-Gault): ≥ 30 ml/min
- El sujeto debe poder tolerar el cateterismo;
- La mujer en edad fértil y su cónyuge deben utilizar un método anticonceptivo eficaz (se requiere anticoncepción no farmacológica) desde la firma del consentimiento informado hasta dentro de los 6 meses posteriores a la última instilación.
Criterio de exclusión:
- Sujeto que sea alérgico al RAG-01 o productos similares;
- Excepto por TURBT, el sujeto recibió otros tratamientos antitumorales y la última fecha de administración es dentro de ≤ 21 días o 5 semividas, lo que sea más corto desde la fecha de firma de la ICF;
- El sujeto con examen de imágenes diagnosticó metástasis extravesical, incluyendo uréter y uretra;
- El sujeto tiene otras neoplasias malignas en los últimos 3 años, excepto carcinoma de cuello uterino tratado adecuadamente, carcinomas de piel de células basales o escamosas o adenocarcinoma de próstata que haya sido tratado quirúrgicamente con un PSA posterior al tratamiento que no sea detectable;
Las siguientes enfermedades no han sido aliviadas al CTCAE 0-1:
- Infecciones agudas y crónicas no controladas, como neumonía, infección del tracto biliar, infección por el virus de la hepatitis B y la infección por el virus de la hepatitis C;
- disnea;
- Lesión renal aguda y crónica e inflamación;
- Incontinencia urinaria;
- Frecuencia urinaria;
- Obstrucción del tracto urinario (excepto hipertrofia prostática benigna);
- El sujeto no pudo retener la orina durante al menos 90 minutos por cualquier motivo;
- Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA) 3 o 4 grado;
- Los síntomas relacionados con la enfermedad coronaria no se han aliviado con CTCAE 0-1, incluidos: infarto de miocardio, angina de pecho inestable, insuficiencia cardíaca congestiva y arritmia;
- Sujeto con QTc >470 mseg.
- Los accidentes cerebrovasculares no se han relevado al CTCAE 0-1;
- VIH positivo; Hepatitis B o C activa. Para VHB activo, se define como HBsAg positivo con ADN del VHB ≥ LSN, para VHC activo, se define como anticuerpo VHC positivo con ARN del VHC ≥ LSN, respectivamente.
- La sujeto está embarazada o amamantando durante el período de tratamiento;
- Antecedentes de trastornos psiquiátricos o del sistema nervioso central, por ejemplo, epilepsia o demencia;
- Otras enfermedades sistémicas graves que podrían comprometer el cumplimiento del estudio por parte del sujeto, por ejemplo, diabetes no controlada, trastornos gastrointestinales y enfermedades renales;
- Cualquier otra situación que sea juzgada por el investigador expondría al sujeto a riesgos innecesarios, por lo que no es elegible.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: RAG-01 Escalación de dosis y expansión de la dosis
La dosis inicial de RAG-01 es de 30 mg, y hay 4 cohortes de dosis, que incluyen 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg, respectivamente.
Cada sujeto elegible se distribuirá en una cohorte.
La seguridad y la farmacocinética se evalúan en cada nivel de dosis.
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Rag-01 es una molécula dúplex de ARN activador pequeño (SARN) terapéutico compuesto por dos hilos de oligonucleótidos complementarios parcialmente modificados químicamente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad de RAG-01 en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC)
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta 6 meses después de la primera instilación de RAG-01
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Eventos adversos (EA), eventos adversos graves (AAG) y eventos adversos durante el tratamiento (EATE)
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Desde el cribado hasta 6 meses después de la primera instilación de RAG-01
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Dosis máxima tolerada (MTD) y/o dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de RAG-01
Periodo de tiempo: Dentro de los 21 días posteriores a la primera instilación
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Toxicidad limitante de dosis (DLT)
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Dentro de los 21 días posteriores a la primera instilación
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de agosto de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
8 de abril de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Neoplasias urogenitales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Urológicas
- Carcinoma
- Enfermedades de la vejiga urinaria
- Neoplasias de la vejiga urinaria
- Neoplasias vesicales sin invasión muscular
Otros números de identificación del estudio
- RAG-01-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .