Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RAG-01 u pacientů s neinvazivním karcinomem močového měchýře (NMIBC), kteří selhali v terapii Bacillus Calmette Guérin (BCG)

4. září 2025 aktualizováno: Ractigen Therapeutics.

Fáze Ⅰ, otevřená, multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti RAG-01 u pacientů s neinvazivním karcinomem močového měchýře (NMIBC), u kterých selhal Bacillus Calmette Guérin (BCG) Terapie

Toto je otevřená multicentrická studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a předběžné účinnosti RAG-01 u pacientů s NMIBC, u kterých selhala BCG terapie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie je plánována tak, aby zahrnovala fázi eskalace dávky "3+3". Primární období studie zahrnuje období screeningu, období hodnocení léčby a toxicity omezující dávku (DLT) a období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

72

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Long-Cheng Li
  • Telefonní číslo: +86 18051622388
  • E-mail: lilc@ractigen.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Nábor
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3199
        • Nábor
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost porozumět studii a podepsat informovaný souhlas;
  2. ≥ 18, ≤ 75 let, muž nebo žena;
  3. Patologicky potvrzený vysoký stupeň NMIBC definovaný jako onemocnění 2. nebo 3. stupně;
  4. Očekávané přežití ≥ 6 měsíců;
  5. ECOG PS ≤2;

  6. Dostatečné funkce orgánů, jak je definováno níže:

    Vyšetření Hematologie Absolutní počet neutrofilů (ANC): ≥ 1,5 x 109/L Hemoglobin: ≥ 90 g/L Destičky: ≥ 100 x 109/L Funkce jater Sérový bilirubin: ≤ 1,25 × ULN nebo 2,5 × ULN ALT: ≤ 2,5×ULN Renální funkce Clearance kreatininu (rovnice Cockcroft-Gault): ≥ 30 ml/min

  7. Subjekt musí být schopen tolerovat katetrizaci;
  8. Žena ve fertilním věku a její manžel musí používat účinnou antikoncepci (nutná nefarmakologická antikoncepce) od podpisu informovaného souhlasu do 6 měsíců od poslední instilace.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt, který je alergický na RAG-01 nebo podobné produkty;
  2. S výjimkou TURBT subjekt dostával jinou protinádorovou léčbu a datum posledního podání je v rámci ≤ 21 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je kratší od data podpisu ICF;
  3. Subjekt se zobrazovacím vyšetřením diagnostikoval extravezikální metastázu, včetně ureteru a uretry;
  4. Subjekt měl v posledních 3 letech jiné malignity, kromě adekvátně léčeného karcinomu děložního čípku, bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo adenokarcinomu prostaty, který byl chirurgicky léčen nedetekovatelným PSA po léčbě;

  5. Následující nemoci nebyly zmírněny na CTCAE 0-1:

    1. Nekontrolované akutní a chronické infekce, jako je pneumonie, infekce žlučových cest, infekce virem hepatitidy B a infekce virem hepatitidy C;
    2. dušnost;
    3. Akutní a chronické poškození ledvin a zánět;
    4. Únik moči;
    5. Frekvence moči;
    6. Obstrukce močových cest (kromě benigní hypertrofie prostaty);
  6. Subjekt nemohl z jakéhokoli důvodu zadržet moč po dobu alespoň 90 minut;
  7. New York Heart Association (NYHA) 3 nebo 4 stupeň;
  8. Příznaky související s koronárním onemocněním srdce nebyly zmírněny na CTCAE 0-1, včetně: infarktu myokardu, nestabilní anginy pectoris, městnavého srdečního selhání a arytmie;
  9. Subjekt s QTc >470 ms.
  10. Cévní mozkové příhody nebyly zmírněny na CTCAE 0-1;
  11. HIV pozitivní; Aktivní hepatitida B nebo C. Pro aktivní HBV je definována jako HBsAg pozitivní s HBV DNA ≥ ULN, pro aktivní HCV je definována jako pozitivní na HCV protilátky s HCV RNA ≥ ULN, v daném pořadí.
  12. Subjekt je těhotný nebo kojící během období léčby;
  13. Anamnéza poruch centrálního nervového systému nebo psychiatrických poruch, např. epilepsie nebo demence;
  14. Jiná závažná systémová onemocnění, která by mohla ohrozit komplianci subjektu ve studii, např. nekontrolovaný diabetes, gastrointestinální poruchy a onemocnění ledvin;
  15. Jakékoli jiné situace, které zkoušející posoudí, by vystavily subjekt zbytečnému riziku, a proto není způsobilý.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky RAG-01 a expanze dávky
Počáteční dávka RAG-01 je 30 mg a jsou zde 4 kohorty dávky, včetně 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg. Každý způsobilý subjekt bude distribuován do jedné kohorty. Bezpečnost a farmakokinetika se hodnotí na každé úrovni dávky.
Lék: RAG-01
RAG-01 je terapeutická malá aktivační duplexní molekula RNA (sarna) složená ze dvou částečně chemicky modifikovaných komplementárních oligonukleotidových řetězců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost RAG-01 u pacientů s neinvazivním karcinomem močového měchýře (NMIBC)
Časové okno: Od screeningu do 6 měsíců po první instilaci RAG-01
Nežádoucí účinky (AE), závažné nežádoucí účinky (SAE) a nežádoucí účinky během léčby (TEAEs)
Od screeningu do 6 měsíců po první instilaci RAG-01
Maximální tolerovaná dávka (MTD) a/nebo doporučená dávka 2. fáze (RP2D) RAG-01
Časové okno: Do 21 dnů po první instilaci
Toxicita limitující dávku (DLT)
Do 21 dnů po první instilaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ractigen Therapeutics.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RAG-01-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RAG-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit