Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de RAG-01 em pacientes com câncer de bexiga não invasivo muscular (NMIBC) que falharam na terapia com Bacillus Calmette Guérin (BCG)

4 de setembro de 2025 atualizado por: Ractigen Therapeutics.

Um estudo multicêntrico de fase Ⅰ, aberto, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar de RAG-01 em pacientes com câncer de bexiga não invasivo muscular (NMIBC) que falharam no Bacillus Calmette Guérin (BCG) Terapia

Este é um estudo multicêntrico aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar de RAG-01 em pacientes com NMIBC que falharam na terapia com BCG.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo está planejado para incluir uma fase de escalonamento de dose “3+3”. O período de estudo primário inclui um período de triagem, um período de avaliação de tratamento e toxicidade limitante de dose (DLT) e um período de acompanhamento.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

72

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
        • Recrutamento
        • GenesisCare North Shore
        • Contato:
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
        • Recrutamento
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Contato:
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3199
        • Recrutamento
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capacidade de compreender o estudo e ter assinado o termo de consentimento livre e esclarecido;
  2. ≥ 18, ≤ 75 anos, homem ou mulher;
  3. NMIBC de alto grau confirmado patologicamente, definido como doença de grau 2 ou grau 3;
  4. Sobrevida esperada ≥ 6 meses;
  5. ECOGPS ≤2;

  6. Funções orgânicas suficientes, conforme definido abaixo:

    Investigações Hematologia Contagem absoluta de neutrófilos (ANC): ≥ 1,5 x 109/L Hemoglobina: ≥ 90 g/L Plaquetas: ≥ 100 x 109/L Função hepática Bilirrubina sérica: ≤ 1,25×ULN ou 2,5×ULN (com síndrome de Gilbert) AST e ALT: ≤ 2,5×ULN Função renal Depuração de creatinina (equação de Cockcroft-Gault): ≥ 30 mL/min

  7. O sujeito deve ser capaz de tolerar o cateterismo;
  8. Mulher com potencial para engravidar e seu cônjuge devem adotar métodos contraceptivos eficazes (é necessária contracepção não farmacológica) desde a assinatura do consentimento informado até 6 meses após a última instilação.

Critério de exclusão:

  1. Sujeito com alergia ao RAG-01 ou produtos similares;
  2. Exceto para TURBT, o sujeito recebeu outros tratamentos antitumorais e a última data de administração foi ≤ 21 dias ou 5 meias-vidas, o que for menor a partir da data de assinatura do TCLE;
  3. Indivíduo com exame de imagem diagnosticou metástase extravesical, incluindo ureter e uretra;
  4. O sujeito tem outras doenças malignas nos últimos 3 anos, exceto carcinoma do colo do útero tratado adequadamente, carcinomas de células basais ou escamosas da pele ou adenocarcinoma da próstata que foi tratado cirurgicamente com um PSA pós-tratamento que é não detectável;

  5. As seguintes doenças não foram aliviadas para CTCAE 0-1:

    1. Infecções agudas e crónicas não controladas, tais como pneumonia, infecção do tracto biliar, infecção pelo vírus da hepatite B e infecção pelo vírus da hepatite C;
    2. Dispneia;
    3. Lesão renal aguda e crônica e inflamação;
    4. Incontinencia urinaria;
    5. Frequência urinária;
    6. Obstrução do trato urinário (exceto hipertrofia prostática benigna);
  6. O sujeito não conseguiu reter a urina por pelo menos 90 minutos por qualquer motivo;
  7. New York Heart Association (NYHA) grau 3 ou 4;
  8. Os sintomas relacionados com a doença cardíaca coronária não foram aliviados para CTCAE 0-1, incluindo: enfarte do miocárdio, angina de peito instável, insuficiência cardíaca congestiva e arritmia;
  9. Indivíduo com QTc >470 mseg.
  10. Os acidentes cerebrovasculares não foram reduzidos para CTCAE 0-1;
  11. HIV positivo; Hepatite B ou C ativa. Para HBV ativo, é definido como HBsAg positivo com DNA de HBV ≥ LSN, para HCV ativo, é definido como anticorpo de HCV positivo com RNA de HCV ≥ LSN, respectivamente.
  12. A pessoa está grávida ou amamentando durante o período de tratamento;
  13. História de distúrbios do sistema nervoso central ou psiquiátricos, por exemplo, epilepsia ou demência;
  14. Outras doenças sistêmicas graves que possam comprometer a adesão do sujeito ao estudo, por exemplo, diabetes não controlada, distúrbios gastrointestinais e doenças renais;
  15. Quaisquer outras situações que sejam julgadas pelo investigador, exporiam o sujeito a riscos desnecessários, portanto ele não é elegível.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RAG-01 escalada da dose e expansão da dose
A dose inicial de RAG-01 é de 30 mg e existem 4 coortes de doses, incluindo 30mg, 100mg, 300 mg, 600 mg, respectivamente. Cada sujeito elegível será distribuído em uma coorte. Segurança e farmacocinética são avaliadas em cada nível de dose.
Medicamento: Rag-01
O RAG-01 é uma molécula duplex pequena de RNA ativadora terapêutica (SARNA), composta por duas cadeias de oligonucleotídeos complementares parcialmente modificadas quimicamente.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do RAG-01 em pacientes com câncer de bexiga não invasivo aos músculos (NMIBC)
Prazo: Desde a triagem até 6 meses após a primeira instilação de RAG-01
Eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (EAS) e eventos adversos durante o tratamento (TEAEs)
Desde a triagem até 6 meses após a primeira instilação de RAG-01
Dose máxima tolerada (MTD) e/ou dose recomendada de fase 2 (RP2D) de RAG-01
Prazo: Dentro de 21 dias após a primeira instilação
Toxicidade limitante da dose (DLT)
Dentro de 21 dias após a primeira instilação

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ractigen Therapeutics.

Investigadores

  • Investigador principal: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

8 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

11 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RAG-01-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever