Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av RAG-01 hos patienter med icke-muskelinvasiv blåscancer (NMIBC) som har misslyckats med Bacillus Calmette Guérin (BCG) terapi

4 september 2025 uppdaterad av: Ractigen Therapeutics.

En fas Ⅰ, öppen etikett, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och preliminär effekt av RAG-01 hos patienter med icke-muskelinvasiv blåscancer (NMIBC) som har misslyckats med Bacillus Calmette Guérin (BCG) Terapi

Detta är en öppen, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och preliminär effekt av RAG-01 hos patienter med NMIBC som har misslyckats med BCG-behandling.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien är planerad att inkludera en "3+3" dosökningsfas. Den primära studieperioden inkluderar en screeningperiod, en behandlings- och dosbegränsande toxicitetsperiod (DLT) och en uppföljningsperiod.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

72

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Rekrytering
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3199
        • Rekrytering
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Förmåga att förstå studien och ha undertecknat formuläret för informerat samtycke;
  2. ≥ 18, ≤ 75 år gammal, man eller kvinna;
  3. Patologiskt bekräftad höggradig NMIBC definierad som grad 2 eller grad 3 sjukdom;
  4. Förväntad överlevnad ≥ 6 månader;
  5. ECOG PS ≤2;

  6. Tillräckliga organfunktioner, enligt definitionen nedan:

    Undersökningar Hematologi Absolut neutrofilantal (ANC): ≥ 1,5 x 109/L Hemoglobin: ≥ 90 g/L Trombocyter: ≥ 100 x 109/L Leverfunktion Serumbilirubin: ≤ 1,25×ULN eller 2,5（ULNAST syndrom ALT: ≤ 2,5×ULN Njurfunktion Kreatininclearance (Cockcroft-Gault-ekvationen): ≥ 30 mL/min

  7. Försökspersonen måste kunna tolerera kateterisering;
  8. Kvinnlig subjekt i fertil ålder och hennes make måste använda effektiv preventivmetod (icke-farmakologisk preventivmedel krävs) från undertecknande av informerat samtycke till inom 6 månader efter den senaste instillationen.

Exklusions kriterier:

  1. En person som är allergisk mot RAG-01 eller liknande produkter;
  2. Förutom TURBT fick patienten andra antitumörbehandlingar, och det sista administreringsdatumet är inom ≤ 21 dagar eller 5 halveringstider beroende på vilket som är kortast från datumet för signering av ICF;
  3. Försöksperson med bildundersökning diagnostiserade extravesikal metastas, inklusive urinledare och urinrör;
  4. Personen har andra maligniteter under de senaste 3 åren, förutom adekvat behandlat karcinom i livmoderhalsen, basal- eller skivepitelcancer i huden, eller adenokarcinom i prostata som har behandlats kirurgiskt med en efterbehandlings-PSA som inte är detekterbar;

  5. Följande sjukdomar har inte lindrats till CTCAE 0-1:

    1. Okontrollerade akuta och kroniska infektioner, såsom lunginflammation, gallvägsinfektion, hepatit B-virusinfektion och hepatit C-virusinfektion;
    2. Dyspné;
    3. Akut och kronisk njurskada och inflammation;
    4. Urininkontinens;
    5. Urinfrekvens;
    6. Urinvägsobstruktion (förutom benign prostatahypertrofi);
  6. Försökspersonen kunde av någon anledning inte hålla urinen i minst 90 minuter;
  7. New York Heart Association (NYHA) 3 eller 4 klass;
  8. Symtom relaterade till kranskärlssjukdom har inte lindrats till CTCAE 0-1, inklusive: hjärtinfarkt, instabil angina pectoris, kongestiv hjärtsvikt och arytmi;
  9. Försöksperson med QTc >470 msek.
  10. Cerebrovaskulära olyckor har inte lindrats till CTCAE 0-1;
  11. Hivpositiv; Aktiv hepatit B eller C. För aktiv HBV definieras den som HBsAg-positiv med HBV-DNA ≥ ULN, för aktiv HCV definieras den som HCV-antikroppspositiv med HCV-RNA ≥ ULN.
  12. Försökspersonen är gravid eller ammar under behandlingsperioden;
  13. Historik med centrala nervsystemet eller psykiatriska störningar, t.ex. epilepsi eller demens;
  14. Andra allvarliga systemiska sjukdomar som kan äventyra patientens följsamhet till studien, t.ex. okontrollerad diabetes, gastrointestinala störningar och njursjukdomar;
  15. Alla andra situationer som bedöms av utredaren skulle utsätta patienten för onödiga risker, därför är han/hon inte kvalificerad.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RAG-01 dosökning och dosutvidgning
Startdosen av RAG-01 är 30 mg, och det finns 4 doskohorter, inklusive 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg. Varje berättigad ämne kommer att distribueras till en kohort. Säkerhet och farmakokinetik bedöms på varje dosnivå.
Läkemedel: Rag-01
RAG-01 är en terapeutisk liten aktiverande RNA (SARNA) duplexmolekyl som består av två delvis kemiskt modifierade komplementära oligonukleotidsträngar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet av RAG-01 hos patienter med icke-muskelinvasiv blåscancer (NMIBC)
Tidsram: Från screeningen till 6 månader efter den första instillationen av RAG-01
Biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar under behandling (TEAE)
Från screeningen till 6 månader efter den första instillationen av RAG-01
Maximal tolererad dos (MTD) och/eller rekommenderad fas 2-dos (RP2D) av RAG-01
Tidsram: Inom 21 dagar efter första instillation
Dosbegränsande toxicitet (DLT)
Inom 21 dagar efter första instillation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Utredare

  • Huvudutredare: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 april 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 augusti 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2024

Första postat (Faktisk)

8 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

11 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RAG-01-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera