Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RAG-01 hos patienter med ikke-muskelinvasiv blærekræft (NMIBC), som har fejlet Bacillus Calmette Guérin (BCG) terapi

4. september 2025 opdateret af: Ractigen Therapeutics.

Et fase Ⅰ, åbent, multicenter-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af RAG-01 hos patienter med ikke-muskelinvasiv blærekræft (NMIBC), som har svigtet Bacillus Calmette Guérin (BCG) Terapi

Dette er et åbent, multicenter-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af RAG-01 hos patienter med NMIBC, som har svigtet BCG-behandling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen er planlagt til at omfatte en "3+3" dosiseskaleringsfase. Den primære undersøgelsesperiode omfatter en screeningsperiode, en behandlings- og dosisbegrænsende toksicitetsperiode (DLT) og en opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

72

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australien, 2065
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Rekruttering
        • The Royal Melbourne Hospital
        • Kontakt:
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3199
        • Rekruttering
        • Peninsula & South Eastern Haematology and Oncology Group
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Evne til at forstå undersøgelsen og have underskrevet den informerede samtykkeformular;
  2. ≥ 18, ≤ 75 år gammel, mand eller kvinde;
  3. Patologisk bekræftet høj grad NMIBC defineret som grad 2 eller grad 3 sygdom;
  4. Forventet overlevelse ≥ 6 måneder;
  5. ECOG PS ≤2;

  6. Tilstrækkelige organfunktioner, som defineret nedenfor:

    Undersøgelser Hæmatologi Absolut neutrofiltal (ANC): ≥ 1,5 x 109/L Hæmoglobin: ≥ 90 g/L Blodplade: ≥ 100 x 109/L Leverfunktion Serum bilirubin: ≤ 1,25×ULN eller 2,5×ULNAST syndrom og 2,5×ULNAST syndrom ALT: ≤ 2,5×ULN nyrefunktion kreatininclearance (Cockcroft-Gault-ligning): ≥ 30 ml/min.

  7. Forsøgsperson skal kunne tåle kateterisering;
  8. Kvinde i den fødedygtige alder og hendes ægtefælle skal bruge adopteret effektiv prævention (ikke-farmakologisk prævention påkrævet) fra underskrivelse af informeret samtykke til inden for 6 måneder efter den sidste instillation.

Ekskluderingskriterier:

  1. Person, der er allergisk over for RAG-01 eller lignende produkter;
  2. Med undtagelse af TURBT modtog forsøgspersonen andre antitumorbehandlinger, og den sidste administrationsdato er inden for ≤ 21 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er kortere fra datoen for underskrivelse af ICF;
  3. Person med billeddiagnostisk undersøgelse diagnosticeret ekstravesikal metastase, herunder urinleder og urinrør;
  4. Forsøgspersonen har andre maligniteter inden for de seneste 3 år, bortset fra tilstrækkeligt behandlet carcinom i livmoderhalsen, basal- eller pladecellekarcinomer i huden eller adenocarcinom i prostata, der er blevet kirurgisk behandlet med en post-behandling PSA, som ikke er påviselig;

  5. Følgende sygdomme er ikke blevet lindret til CTCAE 0-1:

    1. Ukontrollerede akutte og kroniske infektioner, såsom lungebetændelse, galdevejsinfektion, hepatitis B-virusinfektion og hepatitis C-virusinfektion;
    2. Dyspnø;
    3. Akut og kronisk nyreskade og betændelse;
    4. Ufrivillig vandladning;
    5. Urinfrekvens;
    6. Urinvejsobstruktion (undtagen benign prostatahypertrofi);
  6. Forsøgspersonen kunne af en eller anden grund ikke holde på urinen i mindst 90 minutter;
  7. New York Heart Association (NYHA) 3 eller 4 klasse;
  8. Symptomer relateret til koronar hjertesygdom er ikke blevet lindret til CTCAE 0-1, herunder: myokardieinfarkt, ustabil angina pectoris, kongestiv hjertesvigt og arytmi;
  9. Emne med QTc >470 msek.
  10. Cerebrovaskulære ulykker er ikke blevet lettet til CTCAE 0-1;
  11. HIV-positiv; Aktiv hepatitis B eller C. For aktivt HBV defineres det som HBsAg-positivt med HBV-DNA ≥ ULN, for aktivt HCV er det defineret som HCV-antistofpositivt med henholdsvis HCV-RNA ≥ ULN.
  12. Forsøgspersonen er gravid eller ammer i behandlingsperioden;
  13. Anamnese med centralnervesystemet eller psykiatriske lidelser, f.eks. epilepsi eller demens;
  14. Andre alvorlige systemiske sygdomme, som kan kompromittere individets overholdelse af undersøgelsen, f.eks. ukontrolleret diabetes, gastrointestinale lidelser og nyresygdomme;
  15. Enhver anden situation, der vurderes af efterforskeren, vil udsætte emnet for unødvendig risiko, derfor er han/hun ikke berettiget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Rag-01 dosisoptrapning og dosisudvidelse
Startdosis af RAG-01 er 30 mg, og der er henholdsvis 4 dosiskohorter, inklusive 30 mg, 100 mg, 300 mg, 600 mg. Hvert støtteberettiget emne vil blive distribueret til en kohort. Sikkerhed og farmakokinetik vurderes på hvert dosisniveau.
Medicin: Rag-01
RAG-01 er en terapeutisk lille aktiverende RNA (Sarna) duplexmolekyle bestående af to delvist kemisk modificerede komplementære oligonukleotidstrenge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af RAG-01 hos patienter med ikke-muskelinvasiv blærekræft (NMIBC)
Tidsramme: Fra screeningen til 6 måneder efter den første instillation af RAG-01
Bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og bivirkninger under behandling (TEAE'er)
Fra screeningen til 6 måneder efter den første instillation af RAG-01
Maksimal tolereret dosis (MTD) og/eller anbefalet fase 2 dosis (RP2D) af RAG-01
Tidsramme: Inden for 21 dage efter første instillation
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Inden for 21 dage efter første instillation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ractigen Therapeutics.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurence Krieger, MBCHB, GenesisCare, 7 Westbourne Street, St Leonards, NSW 2065, Australia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2024

Først opslået (Faktiske)

8. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RAG-01-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rag-01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner