CAR-T-solujen teho ja turvallisuus krooniseen tai refraktaariseen primaariseen immuunitrombosytopeniaan (ITP)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Halukkuus suorittaa tietoon perustuva suostumusprosessi ja noudattaa tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua;
2. 8-75-vuotiaat miehet ja naiset;
3. Osallistujat, joilla on diagnosoitu krooninen (yli 12 kuukautta kesto) tai refraktaarinen (dokumentoitu intoleranssi tai riittämätön vaste ITP:n ensimmäisen ja toisen linjan standardihoidolle) ITP;
4. Potilaiden fyysisen, instrumentaalisen ja laboratoriotutkimuksen tulokset eivät viittaa mihinkään muuhun tautiin, joka voi aiheuttaa trombosytopeniaa kuin ITP:n;
5. Verihiutaleiden määrä <30 x 109 / L;
6. Jos potilas käyttää kortikosteroideja, hoito-ohjelman/annoksen tulee olla vakaa (vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa);
7. Potilaiden fyysisen, instrumentaalisen ja laboratoriotutkimuksen tulosten tulee olla normaalin rajoissa, tai tutkijan tulisi pitää poikkeamia kliinisesti merkityksettöminä;
8. Halukkuus käyttää tehokkaita ja luotettavia ehkäisymenetelmiä koko opintojakson ajan;

Poissulkemiskriteerit:

1. Kaikki henkilöt, joilla on sairauksia, jotka voivat aiheuttaa sekundaarista immuunitrombosytopeniaa
2. Potilaat, joilla on ennaltaehkäisevä pernan poisto;
3. Muut hemostaattiset häiriöt kuin krooninen trombosytopenia;
4. Potilas, jota hoidettiin lääkkeillä, jotka vaikuttavat verihiutaleiden toimintaan (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, aspiriini, klopidogreeli ja/tai tulehduskipulääkkeet) tai antikoagulantteja > 3 peräkkäisenä päivänä 2 viikon kuluessa tutkimuksen alkamisesta ja tutkimuksen loppuun asti;
5. Aiempi verihiutaleiden agglutinaation poikkeavuus, joka estää verihiutaleiden määrän luotettavan mittaamisen;
6. Samanaikainen pahanlaatuinen sairaus ja/tai aiempi syöpähoito sytotoksisella kemoterapialla ja/tai sädehoidolla;
7. Asteen III-IV sydämen vajaatoiminta tai sydäninfarkti, sydämen angioplastia tai stentointi, epästabiili angina pectoris tai muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus vuoden sisällä ennen ilmoittautumista;
8. Aiempi tromboosi tai merkittävien tromboosin riskitekijöiden esiintyminen;
9. Henkilöt, joilla on akuutteja tai pahenevia maha-suolikanavan kroonisia sairauksia, joihin liittyy verenvuotoriski, akuutit infektiotaudit, hengityselinten patologiat;
10. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta (seerumin transaminaasipitoisuuden nousu yli 3 kertaa normaalin ylärajalla);
11. Seerumin kreatiniinitasot ovat yli kaksi kertaa korkeammat kuin normaalin yläraja tietyn iän ja sukupuolen osalta;
12. Muut samanaikaiset dekompensoituneet sairaudet tai akuutit tilat, joiden esiintyminen voi tutkijan mukaan vaikuttaa merkittävästi tutkimuksen tuloksiin;
13. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seropositiivisuus, hepatiitti B -pinta-antigeenipositiivinen tai hepatiitti B -ydinvasta-ainepositiivinen ja HBV-DNA-positiivinen, potilaat, joilla on hepatiitti C (HCV-RNA:n kvantitatiiviset testitulokset positiiviset), tai muiden vakavien aktiivisten virus- tai bakteeri-infektioiden esiintyminen tai hallitsemattomat systeemiset sieni-infektiot;
14. Potilaat, joilla on vaikea historia tai allerginen rakenne;
15. Raskaus ja imetys;
16. Mielenterveyden sairaus ja tunnettu alkoholi-/huumeriippuvuus;
17. Huono noudattaminen fysiologisten, perhe-, sosiaalisten, maantieteellisten ja muiden tekijöiden vuoksi, ei pysty toimimaan yhteistyössä tutkimusprotokollan ja seurantasuunnitelman kanssa;
18. oli käynyt muita kliinisiä tutkimuksia neljän viikon aikana ennen tähän tutkimukseen osallistumista;