Účinnost a bezpečnost terapie CAR-T buňkami pro chronickou nebo refrakterní primární imunitní trombocytopenii (ITP)

Kritéria pro zařazení:

1. Ochota dokončit proces informovaného souhlasu a dodržovat studijní postupy a plán návštěv;
2. Muži a ženy ve věku 8-75 let;
3. Účastníci s diagnózou chronická (trvání > 12 měsíců) nebo refrakterní (dokumentovaná intolerance nebo nedostatečná odpověď na standardní léčbu ITP první a druhé linie) ITP;
4. Výsledky fyzikálního, instrumentálního a laboratorního vyšetření pacientů nenaznačují žádné onemocnění, které by mohlo způsobit trombocytopenii jinou než ITP;
5. počet krevních destiček <30 x 109/l;
6. Pokud pacient užívá kortikosteroidy, měl by být léčebný režim/dávka stabilní (nejméně 2 týdny před screeningem);
7. Výsledky fyzikálního, přístrojového a laboratorního vyšetření pacientů by měly být v normálním rozmezí nebo odchylky by měl výzkumník považovat za klinicky nevýznamné;
8. Ochotu používat účinné a spolehlivé metody antikoncepce po celou dobu studia;

Kritéria vyloučení:

1. Všichni jedinci s onemocněními, která mohou způsobit sekundární imunitní trombocytopenii
2. Pacienti s preventivní splenektomií;
3. Hemostatické poruchy jiné než chronická trombocytopenie;
4. Subjekt léčený léky, které ovlivňují funkci krevních destiček (včetně, aniž by byl výčet omezující, aspirin, klopidogrel a/nebo NSAID) nebo antikoagulancii po dobu > 3 po sobě jdoucích dnů během 2 týdnů od zahájení studie a do konce studie;
5. Anamnéza abnormality aglutinace krevních destiček, která brání spolehlivému měření počtu krevních destiček;
6. Současné maligní onemocnění a/nebo anamnéza léčby rakoviny cytotoxickou chemoterapií a/nebo radioterapií;
7. Srdeční selhání stupně III-IV nebo infarkt myokardu, srdeční angioplastika nebo stentování, nestabilní angina pectoris nebo jiné klinicky závažné onemocnění srdce během jednoho roku před zařazením do studie;
8. Anamnéza trombózy nebo přítomnost významných rizikových faktorů pro trombózu;
9. Osoby s akutním nebo exacerbací chronických onemocnění gastrointestinálního traktu spojených s rizikem krvácení, akutních infekčních onemocnění, patologií dýchacího systému;
10. Jakékoli klinicky významné poškození jater (zvýšení hladin sérových transamináz o více než trojnásobek horní hranice normálu);
11. Hladiny kreatininu v séru jsou více než dvakrát vyšší než horní hranice normálu pro daný věk a pohlaví;
12. Jakákoli další doprovodná dekompenzovaná onemocnění nebo akutní stavy, jejichž přítomnost může podle výzkumníka významně ovlivnit výsledky studie;
13. Séropozitivita viru lidské imunodeficience (HIV), pozitivní povrchový antigen hepatitidy B nebo pozitivní jádrové protilátky proti hepatitidě B a pozitivní HBV-DNA, pacienti s hepatitidou C (výsledky kvantitativního testu HCV-RNA pozitivní), nebo přítomnost jiných závažných aktivních virových nebo bakteriálních infekcí nebo nekontrolované systémové plísňové infekce;
14. Pacienti s těžkou anamnézou alergie nebo alergické konstituce;
15. Těhotenství a kojení;
16. Historie duševní choroby a známé závislosti na alkoholu/drogách;
17. Špatná compliance způsobená fyziologickými, rodinnými, sociálními, geografickými a dalšími faktory, neschopnost spolupracovat s protokolem studie a plánem sledování;
18. podstoupil jiné klinické studie během 4 týdnů před účastí v této studii;