Werkzaamheid en veiligheid van CAR-T-cellen als therapie voor chronische of refractaire primaire immuuntrombocytopenie (ITP)

Inclusiecriteria:

1. Bereidheid om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien en de onderzoeksprocedures en het bezoekschema na te leven;
2. Mannen en vrouwen van 8-75 jaar;
3. Deelnemers met de diagnose chronische (langer dan 12 maanden) of refractaire (een gedocumenteerde intolerantie of onvoldoende respons op de eerste- en tweedelijns standaardbehandeling van ITP) ITP;
4. De resultaten van lichamelijk, instrumenteel en laboratoriumonderzoek van patiënten duiden niet op enige andere ziekte die trombocytopenie kan veroorzaken dan ITP;
5. Aantal bloedplaatjes <30 x 109 / l;
6. Als de patiënt corticosteroïden gebruikt, moet het behandelingsregime/de dosis stabiel zijn (minstens 2 weken vóór de screening);
7. De resultaten van lichamelijk, instrumenteel en laboratoriumonderzoek van patiënten moeten binnen het normale bereik liggen, anders moeten afwijkingen door de onderzoeker als klinisch onbelangrijk worden beschouwd;
8. Bereidheid om gedurende de gehele onderzoeksperiode effectieve en betrouwbare anticonceptiemethoden te gebruiken;

Uitsluitingscriteria:

1. Alle proefpersonen met ziekten die secundaire immuuntrombocytopenie kunnen veroorzaken
2. Patiënten met preventieve splenectomie;
3. Hemostatische aandoeningen anders dan chronische trombocytopenie;
4. Proefpersoon behandeld met geneesmiddelen die de bloedplaatjesfunctie beïnvloeden (inclusief maar niet beperkt tot aspirine, clopidogrel en/of NSAID's) of anticoagulantia gedurende > 3 opeenvolgende dagen binnen 2 weken na aanvang van het onderzoek en tot het einde van het onderzoek;
5. Geschiedenis van een abnormaliteit in de agglutinatie van bloedplaatjes die een betrouwbare meting van het aantal bloedplaatjes verhindert;
6. Gelijktijdige kwaadaardige ziekte en/of voorgeschiedenis van kankerbehandeling met cytotoxische chemotherapie en/of radiotherapie;
7. Graad III-IV hartfalen of myocardinfarct, cardiale angioplastiek of stentplaatsing, instabiele angina pectoris of andere klinisch prominente hartziekte binnen één jaar voorafgaand aan inschrijving;
8. Voorgeschiedenis van trombose of aanwezigheid van significante risicofactoren voor trombose;
9. Personen met acute of exacerbatie van chronische ziekten van het maagdarmkanaal geassocieerd met het risico op bloedingen, acute infectieziekten, pathologieën van het ademhalingssysteem;
10. Elke klinisch significante leverfunctiestoornis (stijging van serumtransaminasespiegels met meer dan 3 keer de bovengrens van normaal);
11. De serumcreatininespiegels zijn meer dan twee keer hoger dan de bovengrens van normaal voor een bepaalde leeftijd en geslacht;
12. Alle andere bijkomende gedecompenseerde ziekten of acute aandoeningen waarvan de aanwezigheid volgens de onderzoeker de resultaten van het onderzoek aanzienlijk kan beïnvloeden;
13. Seropositiviteit van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), positief voor Hepatitis B-oppervlakteantigeen of positief voor Hepatitis B-kernantilichaam en HBV-DNA-positief, patiënten met hepatitis C (kwantitatieve HCV-RNA-testresultaten positief), of de aanwezigheid van andere ernstige actieve virale of bacteriële infecties of ongecontroleerde systemische schimmelinfecties;
14. Patiënten met een ernstige voorgeschiedenis van allergie of allergische constitutie;
15. Zwangerschap en borstvoeding;
16. Geschiedenis van psychische aandoeningen en bekende alcohol-/drugsverslaving;
17. Slechte naleving als gevolg van fysiologische, familiale, sociale, geografische en andere factoren, niet in staat om mee te werken aan het onderzoeksprotocol en het vervolgplan;
18. Andere klinische onderzoeken had ondergaan in de vier weken voorafgaand aan deelname aan dit onderzoek;