Effekt och säkerhet för CAR-T-cellterapi för kronisk eller refraktär primär immun trombocytopeni (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Villighet att slutföra processen för informerat samtycke och att följa studieprocedurer och besöksschema;
2. Män och kvinnor i åldern 8-75;
3. Deltagare diagnostiserade med kronisk (>12 månaders varaktighet) eller refraktär (en dokumenterad intolerans eller otillräckligt svar på första och andra linjens standardbehandling av ITP) ITP;
4. Resultaten av fysisk, instrumentell och laboratorieundersökning av patienter tyder inte på någon annan sjukdom som kan orsaka trombocytopeni än ITP;
5. Trombocytantal <30 x 109 / L;
6. Om patienten tar kortikosteroider bör behandlingsregimen/dosen vara stabil (minst 2 veckor före screening);
7. Resultaten av fysisk, instrumentell och laboratorieundersökning av patienter bör ligga inom det normala intervallet eller avvikelser bör av forskaren betraktas som kliniskt obetydliga;
8. Vilja att använda effektiva och pålitliga preventivmetoder under hela studieperioden;

Exklusions kriterier:

1. Alla patienter med sjukdomar som kan orsaka sekundär immuntrombocytopeni
2. Patienter med förebyggande splenektomi;
3. Hemostatiska störningar andra än kronisk trombocytopeni;
4. Patient behandlad med läkemedel som påverkar trombocytfunktionen (inklusive men inte begränsat till acetylsalicylsyra, klopidogrel och/eller NSAID) eller antikoagulantia i > 3 dagar i följd inom 2 veckor efter studiens start och fram till slutet av studien;
5. Historik med onormal trombocytagglutination som förhindrar tillförlitlig mätning av trombocytantal;
6. Samtidig malign sjukdom och/eller historia av cancerbehandling med cytotoxisk kemoterapi och/eller strålbehandling;
7. Grad III-IV hjärtsvikt eller hjärtinfarkt, hjärtangioplastik eller stenting, instabil angina pectoris eller annan kliniskt framträdande hjärtsjukdom inom ett år före inskrivningen;
8. Historik av trombos eller närvaro av betydande riskfaktorer för trombos;
9. Personer med akut eller exacerbation av kroniska sjukdomar i mag-tarmkanalen associerade med risk för blödning, akuta infektionssjukdomar, patologier i andningssystemet;
10. Eventuellt kliniskt signifikant nedsatt leverfunktion (ökning av serumtransaminasnivåer med mer än 3 gånger den övre normalgränsen);
11. Serumkreatininnivåerna är mer än två gånger högre än den övre normalgränsen för en given ålder och kön;
12. Alla andra samtidiga dekompenserade sjukdomar eller akuta tillstånd, vars förekomst, enligt forskaren, avsevärt kan påverka studiens resultat;
13. Humant immunbristvirus (HIV) seropositivitet, hepatit B-ytantigenpositiv eller hepatit B-kärnantikroppspositiv och HBV-DNA-positiv, patienter med hepatit C (kvantitativa HCV-RNA-testresultat positiva), eller förekomsten av andra allvarliga aktiva virus- eller bakterieinfektioner eller okontrollerade systemiska svampinfektioner;
14. Patienter med allvarlig historia av allergi eller allergisk konstitution;
15. Graviditet och amning;
16. Historik om psykisk ohälsa och känt alkohol-/drogberoende;
17. Dålig efterlevnad på grund av fysiologiska, familjemässiga, sociala, geografiska och andra faktorer, oförmögen att samarbeta med studieprotokollet och uppföljningsplanen;
18. Hade genomgått andra kliniska prövningar under de fyra veckorna före deltagande i denna prövning;