Eficacia y seguridad de la terapia con células CAR-T para la trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) crónica o refractaria

Criterios de inclusión:

1. Voluntad de completar el proceso de consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio y el cronograma de visitas;
2. Hombres y mujeres de 8 a 75 años;
3. Participantes diagnosticados con PTI crónica (>12 meses de duración) o refractaria (una intolerancia documentada o una respuesta insuficiente al tratamiento estándar de primera y segunda línea para la PTI);
4. Los resultados de los exámenes físicos, instrumentales y de laboratorio de los pacientes no sugieren ninguna enfermedad que pueda causar trombocitopenia distinta de la PTI;
5. Recuento de plaquetas <30 x 109/L;
6. Si el paciente está tomando corticosteroides, el régimen/dosis de tratamiento debe ser estable (al menos 2 semanas antes de la selección);
7. Los resultados del examen físico, instrumental y de laboratorio de los pacientes deben estar dentro del rango normal o el investigador debe considerar las desviaciones como clínicamente insignificantes;
8. Voluntad de utilizar métodos anticonceptivos eficaces y confiables durante todo el período del estudio;

Criterio de exclusión:

1. Todos los sujetos con enfermedades que puedan causar trombocitopenia inmune secundaria.
2. Pacientes con esplenectomía preventiva;
3. Trastornos hemostáticos distintos de la trombocitopenia crónica;
4. Sujeto tratado con medicamentos que afectan la función plaquetaria (incluidos, entre otros, aspirina, clopidogrel y/o AINE) o anticoagulantes durante > 3 días consecutivos dentro de las 2 semanas posteriores al inicio del estudio y hasta el final del estudio;
5. Historia de anomalía en la aglutinación plaquetaria que impide la medición confiable de los recuentos de plaquetas;
6. Enfermedad maligna concurrente y/o antecedentes de tratamiento del cáncer con quimioterapia y/o radioterapia citotóxica;
7. Insuficiencia cardíaca o infarto de miocardio de grado III-IV, angioplastia cardíaca o colocación de stent, angina de pecho inestable u otra enfermedad cardíaca clínicamente prominente dentro del año anterior a la inscripción;
8. Historia de trombosis o presencia de factores de riesgo significativos de trombosis;
9. Personas con enfermedades agudas o exacerbaciones de enfermedades crónicas del tracto gastrointestinal asociadas con riesgo de hemorragia, enfermedades infecciosas agudas, patologías del sistema respiratorio;
10. Cualquier insuficiencia hepática clínicamente significativa (aumento de los niveles de transaminasas séricas en más de 3 veces el límite superior normal);
11. Los niveles de creatinina sérica son más de dos veces superiores al límite superior normal para una edad y un sexo determinados;
12. Cualquier otra enfermedad descompensada o afección aguda concomitante, cuya presencia, según el investigador, pueda afectar significativamente los resultados del estudio;
13. Seropositividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), antígeno de superficie de la hepatitis B positivo o anticuerpo central de la hepatitis B positivo y ADN-VHB positivo, pacientes con hepatitis C (resultados cuantitativos de ARN-VHC positivos), o la presencia de otras infecciones virales o bacterianas activas graves. o infecciones fúngicas sistémicas no controladas;
14. Pacientes con antecedentes graves de alergia o constitución alérgica;
15. Embarazo y lactancia;
16. Historial de enfermedad mental y adicción conocida al alcohol/drogas;
17. Mal cumplimiento debido a factores fisiológicos, familiares, sociales, geográficos y otros, incapaz de cooperar con el protocolo del estudio y el plan de seguimiento;
18. Haber sido sometido a otros ensayos clínicos en las 4 semanas previas a participar en este ensayo;