Effekt og sikkerhet av CAR-T-celleterapi for kronisk eller refraktær primær immun trombocytopeni (ITP)

Inklusjonskriterier:

1. Vilje til å fullføre prosessen med informert samtykke og til å overholde studieprosedyrer og besøksplan;
2. Menn og kvinner i alderen 8-75 år;
3. Deltakere diagnostisert med kronisk (>12 måneders varighet) eller refraktær (en dokumentert intoleranse eller utilstrekkelig respons på første og andre linje standardbehandling av ITP) ITP;
4. Resultatene av fysisk, instrumentell og laboratorieundersøkelse av pasienter tyder ikke på noen annen sykdom som kan forårsake trombocytopeni enn ITP;
5. Blodplateantall <30 x 109 / L;
6. Hvis pasienten tar kortikosteroider, bør behandlingsregimet/dosen være stabil (minst 2 uker før screening);
7. Resultatene av fysisk, instrumentell og laboratorieundersøkelse av pasienter bør være innenfor normalområdet, ellers bør avvik betraktes av forskeren som klinisk ubetydelige;
8. Vilje til å bruke effektive og pålitelige prevensjonsmetoder gjennom hele studieperioden;

Ekskluderingskriterier:

1. Alle personer med sykdommer som kan forårsake sekundær immun trombocytopeni
2. Pasienter med forebyggende splenektomi;
3. Hemostatiske lidelser andre enn kronisk trombocytopeni;
4. Person behandlet med legemidler som påvirker blodplatefunksjonen (inkludert men ikke begrenset til aspirin, klopidogrel og/eller NSAIDs) eller antikoagulantia i > 3 påfølgende dager innen 2 uker etter studiestart og til slutten av studien;
5. Anamnese med blodplateagglutinasjonsabnormitet som forhindrer pålitelig måling av blodplatetall;
6. Samtidig ondartet sykdom og/eller historie med kreftbehandling med cytotoksisk kjemoterapi og/eller strålebehandling;
7. Grad III-IV hjertesvikt eller hjerteinfarkt, hjerteangioplastikk eller stenting, ustabil angina pectoris eller annen klinisk fremtredende hjertesykdom innen ett år før innmelding;
8. Anamnese med trombose eller tilstedeværelse av betydelige risikofaktorer for trombose;
9. Personer med akutte eller forverring av kroniske sykdommer i mage-tarmkanalen assosiert med risiko for blødning, akutte infeksjonssykdommer, patologier i luftveiene;
10. Enhver klinisk signifikant nedsatt leverfunksjon (økning av serumtransaminasenivåer med mer enn 3 ganger øvre normalgrense);
11. Serumkreatininnivåer er mer enn to ganger høyere enn den øvre normalgrensen for en gitt alder og kjønn;
12. Eventuelle andre samtidige dekompenserte sykdommer eller akutte tilstander, hvis tilstedeværelse, ifølge forskeren, kan påvirke resultatene av studien betydelig;
13. Humant immunsviktvirus (HIV) seropositivitet, hepatitt B-overflateantigenpositiv eller hepatitt B-kjerneantistoffpositiv og HBV-DNA-positiv, pasienter med hepatitt C (kvantitative HCV-RNA-testresultater positive), eller tilstedeværelsen av andre alvorlige aktive virale eller bakterielle infeksjoner eller ukontrollerte systemiske soppinfeksjoner;
14. Pasienter med alvorlig historie med allergi eller allergisk konstitusjon;
15. Graviditet og amming;
16. Historie med psykiske lidelser og kjent alkohol-/narkotikaavhengighet;
17. Dårlig etterlevelse på grunn av fysiologiske, familiemessige, sosiale, geografiske og andre faktorer, ute av stand til å samarbeide med studieprotokollen og oppfølgingsplanen;
18. Hadde gjennomgått andre kliniske studier i løpet av de 4 ukene før du deltok i denne studien;