Effekt og sikkerhed af CAR-T-celler til behandling af kronisk eller refraktær primær immun trombocytopeni (ITP)

Inklusionskriterier:

1. Vilje til at fuldføre processen med informeret samtykke og til at overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan;
2. Mænd og kvinder i alderen 8-75;
3. Deltagere diagnosticeret med kronisk (>12 måneders varighed) eller refraktær (en dokumenteret intolerance eller utilstrækkelig respons på første og anden linje standardbehandling af ITP) ITP;
4. Resultaterne af fysisk, instrumentel og laboratorieundersøgelse af patienter tyder ikke på nogen anden sygdom, der kan forårsage trombocytopeni end ITP;
5. Blodpladeantal <30 x 109 / L;
6. Hvis patienten tager kortikosteroider, skal behandlingsregimet/dosis være stabil (mindst 2 uger før screening);
7. Resultaterne af fysisk, instrumentel og laboratorieundersøgelse af patienter bør være inden for normalområdet, eller afvigelser bør af forskeren betragtes som klinisk ubetydelige;
8. Villighed til at bruge effektive og pålidelige præventionsmetoder gennem hele studieperioden;

Ekskluderingskriterier:

1. Alle forsøgspersoner med sygdomme, der kan forårsage sekundær immun trombocytopeni
2. Patienter med forebyggende splenektomi;
3. Hæmostatiske lidelser andre end kronisk trombocytopeni;
4. Forsøgsperson behandlet med lægemidler, der påvirker trombocytfunktionen (herunder, men ikke begrænset til, aspirin, clopidogrel og/eller NSAID'er) eller antikoagulantia i > 3 på hinanden følgende dage inden for 2 uger efter undersøgelsens start og indtil slutningen af ​​undersøgelsen;
5. Anamnese med blodpladeagglutinationsabnormitet, der forhindrer pålidelig måling af blodpladetal;
6. Samtidig malign sygdom og/eller anamnese med cancerbehandling med cytotoksisk kemoterapi og/eller strålebehandling;
7. Grad III-IV hjertesvigt eller myokardieinfarkt, hjerteangioplastik eller stenting, ustabil angina pectoris eller anden klinisk fremtrædende hjertesygdom inden for et år før indskrivning;
8. Anamnese med trombose eller tilstedeværelse af signifikante risikofaktorer for trombose;
9. Personer med akutte eller forværring af kroniske sygdomme i mave-tarmkanalen forbundet med risikoen for blødning, akutte infektionssygdomme, patologier i åndedrætssystemet;
10. Enhver klinisk signifikant leverinsufficiens (stigning i serumtransaminaseniveauer med mere end 3 gange den øvre normalgrænse);
11. Serumkreatininniveauer er mere end to gange højere end den øvre grænse for normal for en given alder og køn;
12. Eventuelle andre samtidige dekompenserede sygdomme eller akutte tilstande, hvis tilstedeværelse ifølge forskeren kan påvirke undersøgelsens resultater væsentligt;
13. Human immundefekt virus (HIV) seropositivitet, hepatitis B overfladeantigen positiv eller hepatitis B kerne antistof positiv og HBV-DNA positiv, patienter med hepatitis C (HCV-RNA kvantitative testresultater positive), eller tilstedeværelsen af ​​andre alvorlige aktive virale eller bakterielle infektioner eller ukontrollerede systemiske svampeinfektioner;
14. Patienter med en alvorlig historie med allergi eller allergisk konstitution;
15. Graviditet og amning;
16. Anamnese med psykisk sygdom og kendt alkohol/stofmisbrug;
17. Dårlig compliance på grund af fysiologiske, familiemæssige, sociale, geografiske og andre faktorer, ude af stand til at samarbejde med undersøgelsesprotokollen og opfølgningsplanen;
18. Havde gennemgået andre kliniske forsøg i de 4 uger forud for deltagelse i dette forsøg;