Efficacité et innocuité de la thérapie des cellules CAR-T pour la thrombocytopénie immunitaire primaire (ITP) chronique ou réfractaire

Critère d'intégration:

1. Volonté de terminer le processus de consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude et au calendrier des visites ;
2. Hommes et femmes âgés de 8 à 75 ans ;
3. Participants diagnostiqués avec un PTI chronique (durée> 12 mois) ou réfractaire (une intolérance documentée ou une réponse insuffisante au traitement standard de première et de deuxième intention du PTI);
4. Les résultats de l'examen physique, instrumental et de laboratoire des patients ne suggèrent aucune maladie pouvant provoquer une thrombocytopénie autre que le PTI ;
5. Numération plaquettaire <30 x 109/L ;
6. Si le patient prend des corticostéroïdes, le schéma thérapeutique/la dose doivent être stables (au moins 2 semaines avant le dépistage) ;
7. Les résultats de l'examen physique, instrumental et de laboratoire des patients doivent se situer dans la plage normale, sinon les écarts doivent être considérés par le chercheur comme cliniquement insignifiants ;
8. Volonté d'utiliser des méthodes de contraception efficaces et fiables tout au long de la période d'étude ;

Critère d'exclusion:

1. Tous les sujets atteints de maladies pouvant provoquer une thrombocytopénie immunitaire secondaire
2. Patients ayant subi une splénectomie préventive ;
3. Troubles hémostatiques autres que la thrombocytopénie chronique ;
4. Sujet traité avec des médicaments qui affectent la fonction plaquettaire (y compris, mais sans s'y limiter, l'aspirine, le clopidogrel et/ou les AINS) ou des anticoagulants pendant > 3 jours consécutifs dans les 2 semaines suivant le début de l'étude et jusqu'à la fin de l'étude ;
5. Antécédents d'anomalies d'agglutination plaquettaire qui empêchent une mesure fiable de la numération plaquettaire ;
6. Maladie maligne concomitante et/ou antécédents de traitement du cancer par chimiothérapie cytotoxique et/ou radiothérapie ;
7. Insuffisance cardiaque de grade III-IV ou infarctus du myocarde, angioplastie cardiaque ou pose de stent, angine de poitrine instable ou autre maladie cardiaque cliniquement importante dans l'année précédant l'inscription ;
8. Antécédents de thrombose ou présence de facteurs de risque importants de thrombose ;
9. Personnes atteintes de maladies chroniques aiguës ou exacerbées du tractus gastro-intestinal associées à un risque de saignement, de maladies infectieuses aiguës, de pathologies du système respiratoire ;
10. Toute insuffisance hépatique cliniquement significative (augmentation des taux sériques de transaminases de plus de 3 fois la limite supérieure de la normale) ;
11. Les taux de créatinine sérique sont plus de deux fois supérieurs à la limite supérieure de la normale pour un âge et un sexe donnés ;
12. Toute autre maladie décompensée ou affection aiguë concomitante dont la présence, selon le chercheur, peut affecter de manière significative les résultats de l'étude ;
13. Séropositivité au virus de l'immunodéficience humaine (VIH), antigène de surface de l'hépatite B positif ou anticorps anti-hépatite B positif et ADN-VHB positif, patients atteints d'hépatite C (résultats des tests quantitatifs ARN-VHC positifs), ou présence d'autres infections virales ou bactériennes actives graves. ou infections fongiques systémiques incontrôlées ;
14. Patients ayant des antécédents graves d'allergie ou de constitution allergique ;
15. Grossesse et allaitement;
16. Antécédents de maladie mentale et de dépendance connue à l’alcool/aux drogues ;
17. Mauvaise observance due à des facteurs physiologiques, familiaux, sociaux, géographiques et autres, incapable de coopérer avec le protocole d'étude et le plan de suivi ;
18. Avait subi d'autres essais cliniques au cours des 4 semaines précédant sa participation à cet essai ;