Efficacia e sicurezza delle cellule CAR-T per la trombocitopenia immunitaria primaria cronica o refrattaria (ITP)

Criterio di inclusione:

1. Disponibilità a completare il processo di consenso informato e a rispettare le procedure dello studio e il programma delle visite;
2. Uomini e donne di età compresa tra 8 e 75 anni;
3. Partecipanti con diagnosi di ITP cronica (durata >12 mesi) o refrattaria (un'intolleranza documentata o una risposta insufficiente al trattamento standard di prima e seconda linea della ITP);
4. I risultati degli esami fisici, strumentali e di laboratorio dei pazienti non suggeriscono alcuna malattia che possa causare trombocitopenia diversa dalla ITP;
5. Conta piastrinica <30 x 109/L;
6. Se il paziente sta assumendo corticosteroidi, il regime/dose di trattamento deve essere stabile (almeno 2 settimane prima dello screening);
7. I risultati dell'esame fisico, strumentale e di laboratorio dei pazienti dovrebbero rientrare nell'intervallo normale o le deviazioni dovrebbero essere considerate dal ricercatore come clinicamente insignificanti;
8. Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi efficaci e affidabili durante l'intero periodo di studio;

Criteri di esclusione:

1. Tutti i soggetti affetti da malattie che possono causare trombocitopenia immunitaria secondaria
2. Pazienti con splenectomia preventiva;
3. Disturbi emostatici diversi dalla trombocitopenia cronica;
4. Soggetto trattato con farmaci che influenzano la funzione piastrinica (inclusi ma non limitati a aspirina, clopidogrel e/o FANS) o anticoagulanti per > 3 giorni consecutivi entro 2 settimane dall'inizio dello studio e fino alla fine dello studio;
5. Anamnesi di anomalia dell'agglutinazione piastrinica che impedisce una misurazione affidabile della conta piastrinica;
6. Malattia maligna concomitante e/o storia di trattamento del cancro con chemioterapia citotossica e/o radioterapia;
7. Insufficienza cardiaca o infarto miocardico di grado III-IV, angioplastica cardiaca o stent, angina pectoris instabile o altra malattia cardiaca clinicamente importante entro un anno prima dell'arruolamento;
8. Storia di trombosi o presenza di fattori di rischio significativi per trombosi;
9. Persone con malattie acute o esacerbate del tratto gastrointestinale associate al rischio di sanguinamento, malattie infettive acute, patologie dell'apparato respiratorio;
10. Qualsiasi compromissione epatica clinicamente significativa (aumento dei livelli di transaminasi sieriche di oltre 3 volte il limite superiore della norma);
11. I livelli di creatinina sierica sono più di due volte superiori al limite superiore della norma per una data età e sesso;
12. Eventuali altre malattie scompensate concomitanti o condizioni acute, la cui presenza, secondo il ricercatore, può influenzare significativamente i risultati dello studio;
13. Sieropositività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), positività all'antigene di superficie dell'epatite B o positività all'anticorpo core dell'epatite B e HBV-DNA, pazienti con epatite C (risultati positivi del test quantitativo HCV-RNA), o presenza di altre gravi infezioni virali o batteriche attive o infezioni fungine sistemiche incontrollate;
14. Pazienti con grave storia di allergia o costituzione allergica;
15. Gravidanza e allattamento;
16. Storia di malattia mentale e nota dipendenza da alcol/droghe;
17. Scarsa compliance dovuta a fattori fisiologici, familiari, sociali, geografici e di altro tipo, incapacità di collaborare con il protocollo di studio e il piano di follow-up;
18. Si era sottoposto ad altri studi clinici nelle 4 settimane precedenti la partecipazione a questo studio;