Эффективность и безопасность терапии CAR-T-клетками при хронической или рефрактерной первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП)

Критерии включения:

1. Готовность завершить процесс информированного согласия и соблюдать процедуры исследования и график посещений;
2. Мужчины и женщины в возрасте 8-75 лет;
3. У участников диагностирована хроническая (продолжительность> 12 месяцев) или рефрактерная (подтвержденная непереносимость или недостаточный ответ на стандартное лечение первой и второй линии ИТП) ИТП;
4. Результаты физикального, инструментального и лабораторного обследования больных не позволяют предположить наличие какого-либо заболевания, кроме ИТП, которое могло бы вызвать тромбоцитопению;
5. Количество тромбоцитов <30 х 109/л;
6. Если пациент принимает кортикостероиды, режим лечения/доза должны быть стабильными (по крайней мере, за 2 недели до скрининга);
7. Результаты физикального, инструментального и лабораторного обследования больных должны находиться в пределах нормы или отклонения должны расцениваться исследователем как клинически незначимые;
8. Готовность использовать эффективные и надежные методы контрацепции на протяжении всего периода обучения;

Критерий исключения:

1. Все субъекты с заболеваниями, которые могут вызвать вторичную иммунную тромбоцитопению.
2. Пациенты с профилактической спленэктомией;
3. Нарушения гемостаза, кроме хронической тромбоцитопении;
4. Субъект, получавший лечение препаратами, влияющими на функцию тромбоцитов (включая, помимо прочего, аспирин, клопидогрель и/или НПВП) или антикоагулянтами в течение > 3 дней подряд в течение 2 недель с момента начала исследования и до его окончания;
5. Аномалия агглютинации тромбоцитов в анамнезе, которая препятствует достоверному измерению количества тромбоцитов;
6. Сопутствующее злокачественное заболевание и/или лечение рака цитотоксической химиотерапией и/или лучевой терапией в анамнезе;
7. Сердечная недостаточность III-IV степени или инфаркт миокарда, сердечная ангиопластика или стентирование, нестабильная стенокардия или другое клинически выраженное заболевание сердца в течение одного года до включения в исследование;
8. Тромбоз в анамнезе или наличие существенных факторов риска тромбоза;
9. Лицам с острыми или обострениями хронических заболеваний желудочно-кишечного тракта, связанных с риском кровотечений, острыми инфекционными заболеваниями, патологиями органов дыхания;
10. Любое клинически значимое нарушение функции печени (повышение уровня сывороточных трансаминаз более чем в 3 раза относительно верхней границы нормы);
11. Уровни сывороточного креатинина более чем в два раза превышают верхнюю границу нормы для данного возраста и пола;
12. Любые другие сопутствующие декомпенсированные заболевания или острые состояния, наличие которых, по мнению исследователя, может существенно повлиять на результаты исследования;
13. Серопозитивность к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ), положительная реакция на поверхностный антиген гепатита В или положительная реакция на основные антитела к вирусу гепатита В и положительная ДНК ВГВ, Пациенты с гепатитом С (положительные результаты количественного анализа РНК ВГС) или наличие других серьезных активных вирусных или бактериальных инфекций или неконтролируемые системные грибковые инфекции;
14. Пациенты с тяжелой историей аллергии или аллергической конституцией;
15. Беременность и лактация;
16. История психических заболеваний и известной алкогольной/наркотической зависимости;
17. Плохое соблюдение протокола исследования и плана наблюдения из-за физиологических, семейных, социальных, географических и других факторов;
18. Прошел другие клинические испытания в течение 4 недель до участия в этом исследовании;