E-CEL UVEC -hoito peräaukon halkeamiin
torstai 2. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Weill Medical College of Cornell University
Avoin, yhden keskuksen, tutkijan aloittama E-CEL UVEC -soluterapian vaiheen 1B koe kroonisen peräaukon halkeaman hoitoon
Tämän kliinisen tutkimuksen suorittavat tutkijat, jotka ovat kolorektaalikirurgeja.
Tukikelpoiset tutkimukseen osallistujat saavat kokeellisen käsittelyn E-CEL UVEC -solut suoralla injektiolla peräaukon halkeamaan.
Tutkimuksessa selvitetään, ovatko E-CEL UVEC -soluinjektiot turvallisia ja onko niillä vaikutuksia peräaukon halkeaman paranemiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 1b tutkimus suoritetaan arvioimaan paikallisten (perkutaanisten) E-CEL UVEC-solujen, geneettisesti muokattujen (pro-survival-geeni, E4ORF1+), ihmisen napalaskimon endoteelisolujen, alkuperäisen turvallisuuden ja tehokkuuden kokeellisena hoitona potilaille. joilla on krooninen peräaukon halkeama (CAF), joiden lääkehoito (eli paikalliset vasodilataattorit ± botuliiniruiske) on epäonnistunut. Tutkimus on ei-satunnaistettu, avoin, yhden haaran tutkimus, mikä tarkoittaa, että jokainen tutkimuksen osallistuja saa jonkin annoksen kokeellista tutkimuslääkettä (ei lumelääkettä). Hyväksytyt osallistujat saavat ihon kautta E-CEL UVEC -solutuotetta halkeaman sivuille; hoitojen välillä on 3-4 viikkoa. Alkuperäisiä turvallisuus- ja tehoparametreja tarkkaillaan 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen seurataan pitkäaikaista seurantaa, joka koostuu vuosittaisesta sähköisesti toimitettavasta kyselystä.
Tätä tutkimusta tehdään, koska eläinkokeissa E-CEL UVEC -solujen on osoitettu auttavan palauttamaan tai nopeuttamaan normaalia paranemista eri kudoksissa. Tässä tutkimuksessa testataan, onko E-CEL UVEC -soluterapian käyttö turvallista ja auttaako se palauttamaan tai parantamaan CAF:n paranemista, joka ei vastannut lääkehoitoon. Tätä tutkimusta johtaa tohtori Kelly Garrett, kirurgian apulaisprofessori, ja sen suorittavat Weill Cornell Medical Collegen paksusuolen ja peräsuolen kirurgiaosaston kirurgit.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Kelly Garrett, MD
- Puhelinnumero: 646-962-2270
- Sähköposti: keg9034@med.cornell.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: KM Muktasid
- Puhelinnumero: 646-962-2789
- Sähköposti: kmm4010@med.cornell.edu
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Rekrytointi
- Weill Cornell Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- KM Muktasid
- Sähköposti: kmm4010@med.cornell.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset 18 vuotta ja vanhemmat
- Anterior tai posterior krooninen peräaukon halkeama (CAF) – kroonisuus määritellään peräaukon halkeaman esiintymisenä ≥ 6 viikkoa
- Riittämätön vaste peräaukon halkeaman lääketieteelliseen hoitoon (1 kuukauden epäonnistunut vasodilataattorihoito sekä hylätty tai epäonnistunut botuliiniinjektiohoito)
- Äskettäin esiintynyt ulostuskipu, joka on tasolla 4 tai korkeammalla numeerisella arviointiasteikolla (NRS)
Elintoiminnot seulonnassa:
- Verenpaine: systolinen ≥ 90 ja < 140; ja diastolinen ≥ 60 ja < 90.
- Hengitys: ≥ 12 ja ≤ 20 hengitystä minuutissa.
- Pulssi: ≥ 60 ja ≤ 100 lyöntiä minuutissa.
- Lämpötila: ≥ 97,8 °F ja ≤ 99,1 °F (36,5 °C - 37,3 °C)
- O2 kyllästys: > 92 %
- Valmis käyttämään asianmukaisia ehkäisykeinoja
- Halukas allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja noudattamaan kokeen ohjeita, mukaan lukien vierailulle saapuminen ja kyselylomakkeiden täyttäminen
Poissulkemiskriteerit:
- Lateraalinen peräaukon halkeama
- Perinanaali- tai peräaukon fisteli, peräaukon tai peräaukon ahtauma tai peri-peräaukon absessi tai parantumattomat peri-anaaliset leikkauksen jälkeiset haavat, jotka eivät ole peräaukon halkeamia (potilaita, joilla on anorektaalinen leikkaus ja parantunut leikkaushaava, ei ole suljettu pois)
- Aktiivinen, hoitamaton tai lääketieteellisesti reagoimaton peräaukon halkeama tai fisteli (esim. eryteema ja mätä)
- Aktiivinen systeeminen infektio (esim. bakteremia, sepsis) - stabiileja, kontrolloituja ja hoidettuja HIV+-potilaita (esim. hiljattain plasman HIV-RNA <200 kopiota/ml) ei suljeta pois
- Tulehdukselliset suolistosairaudet (esim. Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus)
- Systeemisen kemoterapian tai paikallisten lantion sädehoitojen ottaminen
- Munuaisten vajaatoiminta, jonka määrittää seerumin kreatiniini ≥ 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
Maksan vajaatoiminta, joka on määritelty molemmilla seuraavista laboratorioarvoista:
(a) kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 x ULN, paitsi jos kyseessä on hyvänlaatuinen synnynnäinen hyperbilirubinemia; ja (b) aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥ 2,5 x ULN
- Aktiivinen alkoholin tai päihteiden käyttö, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen seurantaa.
- Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (kasvainten on oltava remissiossa ≥ 6 kuukautta ilman ylläpitohoitoa ja/tai sädehoitoa)
- Epänormaaleja, vakavia, eteneviä tai hallitsemattomia maksa-, hematologisia, maha-suolikanavan, endokriinisiä, keuhko-, sydän-, neurologisia, psykiatrisia tai aivosairauksia, joilla on meneillään tai lähihistoriassa (6 kuukauden sisällä)
- Synnynnäiset immuunipuutokset
- Anamneesi suuri leikkaus tai vakava trauma viimeisen 3 kuukauden aikana
- Koehenkilöt, joita pidetään aktiivisesti ehdokkaina kiinteän elimen siirtoon tai joilla saattaa olla suuri todennäköisyys, että ne tarvitsevat kiinteän elimen siirtoa (esim. Progressiivinen sydämen vajaatoiminta)
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai suunnittelevat raskautta tai imettävät tutkimuksen aikana (180 päivää)
- Potilaat, joilla on tiedetty yliherkkyyttä tai dokumentoitua allergiaa DMSO:lle
- Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan opintomenettelyjä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Intervention Arm
Paikallinen perkutaaninen E-CEL UVEC -solujen injektio peräaukon halkeaman ympärille
|
Allogeeninen (äidin suostumusluovuttaja) E4ORF1+ (eloonjäämistä edistävä geenitransdusoitu) ihmisen napalaskimon endoteelisolu (perkutaaninen injektioformulaatio)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien pistoskohdan reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Vakava viittaa luokkaan ≥ 3 CTCAE v5.0 -ehtojen ja -luokituksen mukaisesti
|
Jopa 180 päivää
|
|
Vakavien pistoskohdan reaktioiden lukumäärä, jotka ovat vakavia IP:hen liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Jopa 180 päivää
|
|
|
Hoidettujen vastaajien osuus
Aikaikkuna: Enintään 180 päivää
|
Hoidettujen vastaajien määritelmänä on perusarvosta alkaen tutkijan suorittaman digitaalisen (esim. etusormi) palpatoinnin avulla havaittu peräraon puuttuminen (täydennetty valokuvadokumentaatiolla aina kun mahdollista)
|
Enintään 180 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset ulostuskivun (NRS) vaikeudessa (päivä 0) lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Perustuu Numerical Rating Scale (NRS) -mittauksiin aikapisteissä verrattuna lähtötilanteeseen.
Asteikko vaihtelee välillä 0-10, ja 0 tarkoittaa, ettei kipua ole ja kivun vaikeus kasvaa kronologisesti.
|
Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joilla halkeamiin liittyvät oireet ovat lakanneet kokonaan
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Jopa 180 päivää
|
|
|
Mediaani prosentuaalinen muutos halkeamassa lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Halkeaman koon prosentuaalisen muutoksen mediaani perustuen mm^2:een käyttämällä digitaalista valokuva-kuva-analyysiä
|
Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
|
Keskimääräinen prosentuaalinen muutos halkeamassa lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Halkeaman koon keskimääräinen prosentuaalinen muutos perustuen mm^2:een käyttämällä digitaalista valokuvakuva-analyysiä
|
Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Päivä 14
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 21
|
Päivä 21
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 28
|
Päivä 28
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 42
|
Päivä 42
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 56
|
Päivä 56
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 90
|
Päivä 90
|
|
|
Niiden hoidettujen potilaiden osuus, joiden haava on sulkeutunut ≥ 50 % lähtötasosta (päivä 0)
Aikaikkuna: Päivä 180
|
Päivä 180
|
|
|
Aika vasteeseen päivinä hoidetuilla potilailla
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Hoidetut vasteet määritellään henkilöiksi, joilla ulostuskipu vähenee ≥ 50 % (käyttäen numeerista arviointiasteikkoa (NRS)) ja ≥ 50 % vähentynyt halkeaman aiheuttama haava-ala lähtötasosta (päivä 0).
|
Jopa 180 päivää
|
|
Aika oireiden paranemiseen päivinä hoidetuilla koehenkilöillä, jotka saavuttivat oireiden paranemisen
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Oireiden paraneminen määritellään vähintään 50 %:n vähennykseksi ulostuskivussa (käyttäen numeerista arviointiasteikkoa (NRS)) hoidetuilla koehenkilöillä.
|
Jopa 180 päivää
|
|
Aika 50 % haavan sulkeutumiseen päivinä koehenkilöillä, jotka saavuttivat vähintään 50 % haavan sulkeutumisen
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Jopa 180 päivää
|
|
|
Aika haavan täydelliseen sulkeutumiseen päivinä koehenkilöillä, jotka saavuttivat haavan täydellisen sulkeutumisen
Aikaikkuna: 80 asti
|
80 asti
|
|
|
Vakavien haittatapahtumien kumulatiivinen määrä, määritelty ja luokiteltu NCI CTCAE v5.0:n mukaan
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Jopa 180 päivää
|
|
|
Vakavien haittatapahtumien prosenttiosuus, mukaan lukien sukulaisuusluokka
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
SAE:n ja SAE:n sukulaisluokkien prosenttiosuus NCI CTCAE v5.0:n määrittämien ja arvioiden mukaan
|
Jopa 180 päivää
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien prosenttiosuus elinjärjestelmäluokkaa (SOC) kohti
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Jopa 180 päivää
|
|
|
Halkeaman uusiutumisen osuus hoidetuista koehenkilöistä
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Halkeaman uusiutuminen määritellään kivun pahenemiseksi ja koon kasvuksi paranemisen jälkeen.
|
Jopa 180 päivää
|
|
Aika uusiutumiseen päivinä koehenkilöillä, jotka kokivat uusiutumisen
Aikaikkuna: Jopa 180 päivää
|
Päiviä uusiutumiseen paranemishetkestä.
|
Jopa 180 päivää
|
|
Hoidettujen vastaajien osuus
Aikaikkuna: Päivät 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Hoitovaste määritellään peruslinjasta (päivä 0) lähtien tutkijan sormen (esim. etusormen) palpauksella todettuna peräraon puuttumisena (täydennettynä mahdollisuuksien mukaan valokuvadokumentaatiolla)
|
Päivät 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
|
Muutos koehenkilöiden osuudessa
Aikaikkuna: Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Potilaat, joilla on vähintään 50 %:n alenma kivusta ulostettaessa (NRS) lähtöarvosta (päivä 0)
|
Päivät 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 ja 180
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kelly Garrett, MD, Weill Medical College of Cornell University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-11026760
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .