Tratamiento E-CEL UVEC para fisuras anales
2 de abril de 2026 actualizado por: Weill Medical College of Cornell University
Un ensayo de fase 1B de etiqueta abierta, de un solo centro, iniciado por un investigador de la terapia celular E-CEL UVEC para el tratamiento de la fisura anal crónica
Este ensayo clínico está siendo realizado por investigadores que son cirujanos colorrectales.
Los participantes elegibles del estudio recibirán el tratamiento experimental con células E-CEL UVEC mediante inyección directa en la fisura anal.
El estudio se está realizando para determinar si las inyecciones de células E-CEL UVEC serán seguras y tendrían algún efecto en la curación de la fisura anal.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo de fase 1b se lleva a cabo para evaluar la seguridad y eficacia iniciales de inyecciones locales (percutáneas) de células E-CEL UVEC, genéticamente modificadas (gen pro-supervivencia, E4ORF1+), células endoteliales de la vena umbilical humana, como tratamiento experimental de pacientes. con fisura anal crónica (CAF) que han fracasado con el tratamiento médico (es decir, vasodilatadores tópicos ± inyección botulínica). El estudio es un estudio de un solo brazo, abierto y no aleatorizado, lo que significa que cada participante del estudio recibirá alguna dosis del fármaco del estudio experimental (sin placebo). Los participantes elegibles que hayan dado su consentimiento recibirán inyecciones percutáneas del producto de células E-CEL UVEC a lo largo de los lados de la fisura; los tratamientos se espacian entre 3 y 4 semanas. Los parámetros iniciales de seguridad y eficacia se observarán durante un período de 6 meses, seguido de un seguimiento a largo plazo que consta de un cuestionario anual proporcionado por medios electrónicos.
Este estudio de investigación se realiza porque, en estudios con animales, se ha demostrado que las células E-CEL UVEC ayudan a restaurar o acelerar la curación normal en varios tejidos. Este estudio probará si es seguro utilizar la terapia celular E-CEL UVEC y si ayudaría a restaurar o mejorar la curación de CAF que no respondía a la terapia médica. Este estudio está dirigido por la Dra. Kelly Garrett, profesora asociada de cirugía, y realizado por cirujanos de la División de Cirugía de Colon y Recto del Weill Cornell Medical College.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Kelly Garrett, MD
- Número de teléfono: 646-962-2270
- Correo electrónico: keg9034@med.cornell.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: KM Muktasid
- Número de teléfono: 646-962-2789
- Correo electrónico: kmm4010@med.cornell.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Reclutamiento
- Weill Cornell Medicine
-
Contacto:
- KM Muktasid
- Correo electrónico: kmm4010@med.cornell.edu
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos mayores de 18 años
- Fisura anal crónica (CAF) anterior o posterior: cronicidad definida como la presencia de fisura anal ≥ 6 semanas
- Respuesta inadecuada al tratamiento médico de la fisura anal (1 mes de tratamiento vasodilatador fallido más tratamiento con inyección botulínica rechazado o fallido)
- Historia reciente de dolor al defecar en un nivel 4 o superior en la escala de calificación numérica (NRS)
Signos vitales al momento del examen:
- Presión arterial: sistólica ≥ 90 y < 140; y diastólica ≥ 60 y < 90.
- Respiración: ≥ 12 y ≤ 20 respiraciones por minuto.
- Pulso: ≥ 60 y ≤ 100 latidos por minuto.
- Temperatura: ≥ 97,8°F y ≤ 99,1°F (36,5°C a 37,3°C)
- Saturación de O2: > 92%
- Dispuesto a tomar medidas anticonceptivas adecuadas.
- Estar dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado y seguir las instrucciones para el ensayo, incluida la presentación a visitas y el llenado de cuestionarios.
Criterio de exclusión:
- Fisura anal lateral
- Presencia de fístula perianal o rectovaginal, estenosis rectal o anal, o absceso perianal o heridas posquirúrgicas perianales que no cicatrizan y que no son fisuras anales (no se excluyen sujetos con antecedentes de cirugía anorrectal con herida quirúrgica curada)
- Infección activa, no tratada o que no responde médicamente a la fisura o fístula anal (p. ej., eritema y pus)
- Infección sistémica activa (p. ej., bacteriemia, sepsis): no se excluyen los sujetos VIH+ estables, controlados y tratados (p. ej., ARN del VIH plasmático reciente <200 copias/ml)
- Presencia de enfermedades inflamatorias del intestino (p. ej., enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa)
- Tomar quimioterapia sistémica o tratamientos de radiación pélvica local.
- Insuficiencia renal definida por creatinina sérica ≥ 1,5 x límite superior de normalidad (LSN)
Insuficiencia hepática definida por los dos rangos de laboratorio siguientes:
(a) bilirrubina total ≥ 1,5 x LSN a menos que haya hiperbilirrubinemia congénita benigna; y (b) aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 2,5 x LSN
- Uso activo de alcohol o sustancias que, en opinión del investigador del sitio, interferirá con el seguimiento del estudio.
- Tumor maligno activo (los tumores deben estar en remisión durante ≥ 6 meses sin quimioterapia y/o radiación de mantenimiento)
- Historia actual o reciente (dentro de los 6 meses) de enfermedades hepáticas, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, pulmonares, cardíacas, neurológicas, psiquiátricas o cerebrales anormales, graves, progresivas o no controladas.
- Inmunodeficiencias congénitas
- Historial de cirugía mayor o traumatismo grave en los 3 meses anteriores.
- Sujetos que están siendo considerados activamente como candidatos para un trasplante de órgano sólido o que pueden tener una alta probabilidad de necesitar un trasplante de órgano sólido (ej. Insuficiencia cardíaca progresiva)
- Mujeres que están embarazadas o amamantando o que planean quedar embarazadas o amamantar durante el estudio (180 días)
- Sujetos que tienen hipersensibilidad conocida o alergia documentada al DMSO.
- Sujetos que no desean o no pueden cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo de intervención
Inyección percutánea local de células E-CEL UVEC alrededor de la fisura anal
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Células endoteliales de la vena umbilical humana alogénicas (donante materno consentido) E4ORF1+ (gen pro-supervivencia transducido) (formulación de inyección percutánea)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de reacciones graves en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Grave se refiere al Grado ≥ 3 según los términos y calificaciones de CTCAE v5.0
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Hasta 180 días
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Número de reacciones graves en el lugar de la inyección que son eventos adversos graves relacionados con la IP
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Hasta 180 días
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Proporción de respondedores tratados
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Los respondedores tratados se definen como la ausencia de la fisura anal mediante palpación digital (por ejemplo, con el dedo índice) por parte del investigador (complementada con fotodocumentación siempre que sea posible) desde la línea base
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Hasta 180 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la intensidad del dolor al defecar (NRS) desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Basado en medidas de la Escala de Calificación Numérica (NRS) en momentos en comparación con el valor inicial.
La escala varía de 0 a 10, donde 0 representa ausencia de dolor y la intensidad del dolor aumenta cronológicamente.
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Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Proporción de sujetos tratados que tienen un cese completo de los síntomas relacionados con las fisuras
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Hasta 180 días
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Cambio porcentual medio en la herida por fisura desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Cambio porcentual medio en el tamaño de la herida de la fisura basado en mm^2 mediante análisis de imágenes fotográficas digitales
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Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Cambio porcentual medio en la herida de fisura desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Cambio porcentual medio en el tamaño de la herida de la fisura basado en mm^2 mediante análisis de imágenes fotográficas digitales
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Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 14
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Día 14
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 21
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Día 21
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 28
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Día 28
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 42
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Día 42
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 56
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Día 56
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 90
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Día 90
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Proporción de sujetos tratados que tienen ≥ 50 % de cierre de la herida desde el inicio (día 0)
Periodo de tiempo: Día 180
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Día 180
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Tiempo de respuesta en días en los respondedores tratados
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Los respondedores tratados se definen como aquellos con una reducción ≥50% del dolor al defecar (usando una escala de calificación numérica (NRS)) y una reducción ≥50% en el área de la herida de la fisura desde el inicio (día 0).
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Hasta 180 días
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Tiempo transcurrido hasta la mejora de los síntomas en días en sujetos tratados que lograron una mejora de los síntomas
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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La mejora de los síntomas se define como una reducción mínima del 50 % del dolor al defecar (utilizando la escala de calificación numérica (NRS)) en los sujetos tratados.
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Hasta 180 días
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Tiempo hasta el cierre de la herida al 50 % en días en sujetos que lograron al menos un cierre de la herida del 50 %
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Hasta 180 días
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Tiempo hasta completar el cierre de la herida en días en sujetos que lograron el cierre completo de la herida
Periodo de tiempo: Hasta 80
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Hasta 80
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Número acumulado de eventos adversos graves, definidos y clasificados por NCI CTCAE v5.0
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Hasta 180 días
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Porcentaje de eventos adversos graves, incluida la categoría de relación
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Porcentaje de SAE y categorías de relación de SAE según lo define y califica NCI CTCAE v5.0
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Hasta 180 días
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Porcentaje de eventos adversos emergentes del tratamiento por clasificación de órganos y sistemas (SOC)
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Hasta 180 días
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Proporción de recaída de fisuras en sujetos tratados
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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La recaída de la fisura se define como un empeoramiento del dolor y un aumento de tamaño después de la curación.
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Hasta 180 días
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Tiempo hasta la recaída en días en sujetos que experimentaron una recaída
Periodo de tiempo: Hasta 180 días
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Días para recaer desde el momento de la curación.
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Hasta 180 días
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Proporción de respondedores tratados
Periodo de tiempo: Días 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Respondedores tratados definidos como ausencia de la fisura anal mediante palpación digital (por ejemplo, con el dedo índice) por el investigador (complementado con fotodocumentación siempre que sea posible) desde el inicio (Día 0)
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Días 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Cambio en la proporción de sujetos
Periodo de tiempo: Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Sujetos con una reducción ≥ 50 % en el dolor durante la defecación (NRS) respecto a la línea de base (Día 0)
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Días 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 y 180
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Kelly Garrett, MD, Weill Medical College of Cornell University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 23-11026760
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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