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Trattamento E-CEL UVEC per ragadi anali

2 aprile 2026 aggiornato da: Weill Medical College of Cornell University

Uno studio di Fase 1B in aperto, monocentrico, avviato da uno sperimentatore sulla terapia cellulare E-CEL UVEC per il trattamento della ragade anale cronica

Questo studio clinico è stato condotto da ricercatori chirurghi del colon-retto. I partecipanti idonei allo studio riceveranno il trattamento sperimentale con cellule E-CEL UVEC mediante iniezione diretta nella ragade anale. Lo studio è stato condotto per determinare se le iniezioni di cellule E-CEL UVEC saranno sicure e avrebbero effetti sulla guarigione della ragade anale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 1b è condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia iniziali delle iniezioni locali (percutanee) di cellule E-CEL UVEC, cellule endoteliali della vena ombelicale umana geneticamente modificate (gene pro-sopravvivenza, E4ORF1+), come trattamento sperimentale dei pazienti con ragade anale cronica (CAF) che hanno fallito la terapia medica (ad esempio vasodilatatori topici ± iniezione botulinica). Lo studio è uno studio non randomizzato, in aperto, a braccio singolo, il che significa che ogni partecipante allo studio riceverà una certa dose del farmaco sperimentale in studio (senza placebo). I partecipanti idonei e consentiti riceveranno iniezioni percutanee del prodotto cellulare E-CEL UVEC lungo i lati della fessura; i trattamenti sono distanziati di 3-4 settimane l'uno dall'altro. I parametri iniziali di sicurezza ed efficacia saranno osservati per un periodo di 6 mesi, seguito da un follow-up a lungo termine consistente in un questionario annuale fornito per via elettronica.

Questo studio di ricerca viene condotto perché, negli studi sugli animali, è stato dimostrato che le cellule E-CEL UVEC aiutano a ripristinare o accelerare la normale guarigione in vari tessuti. Questo studio verificherà se è sicuro utilizzare la terapia cellulare E-CEL UVEC e se sarebbe di aiuto nel ripristinare o migliorare la guarigione dei CAF che non rispondevano alla terapia medica. Questo studio è condotto dalla Dott.ssa Kelly Garrett, Professore Associato di Chirurgia, e condotto da chirurghi della Divisione di Chirurgia del colon e del retto del Weill Cornell Medical College.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti dai 18 anni in su
  2. Ragade anale cronica anteriore o posteriore (CAF) - cronicità definita come presenza di ragade anale ≥ 6 settimane
  3. Risposta inadeguata al trattamento medico della ragade anale (1 mese di trattamento vasodilatatore fallito più trattamento con iniezione botulinica rifiutato o fallito)
  4. Anamnesi recente di dolore alla defecazione di livello 4 o superiore sulla scala di valutazione numerica (NRS)

  5. Segni vitali allo screening:

    • Pressione sanguigna: sistolica ≥ 90 e < 140; e diastolica ≥ 60 e < 90.
    • Respirazione: ≥ 12 e ≤ 20 respiri al minuto.
    • Polso: ≥ 60 e ≤ 100 battiti al minuto.
    • Temperatura: ≥ 97,8°F e ≤ 99,1°F (da 36,5°C a 37,3°C)
    • Saturazione O2: > 92%
  6. Disposto ad adottare adeguate misure contraccettive
  7. Disponibilità a firmare un modulo di consenso informato e seguire le istruzioni per la sperimentazione, inclusa la presentazione alle visite e la compilazione dei questionari

Criteri di esclusione:

  1. Ragade anale laterale
  2. Presenza di fistola perianale o rettovaginale, stenosi rettale o anale, o ascesso perianale o ferite post-chirurgiche perianali non cicatrizzanti che non siano ragadi anali (soggetti con storia di chirurgia anorettale con ferita chirurgica guarita non sono esclusi)
  3. Infezione attiva, non trattata o non responsiva dal punto di vista medico della ragade o della fistola anale (ad esempio, eritema e pus)
  4. Infezione sistemica attiva (ad es. batteriemia, sepsi) - non sono esclusi soggetti HIV+ stabili, controllati e trattati (ad es. HIV RNA plasmatico recente <200 copie/ml)
  5. Presenza di malattie infiammatorie intestinali (ad es. Crohn, colite ulcerosa)
  6. Assunzione di chemioterapia sistemica o trattamenti radioterapici pelvici locali
  7. Compromissione renale definita da creatinina sierica ≥ 1,5 x limite superiore di normalità (ULN)

  8. Compromissione epatica definita da entrambi i seguenti intervalli di laboratorio:

    (a) bilirubina totale ≥ 1,5 x ULN a meno che non si abbia iperbilirubinemia congenita benigna; e (b) aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 2,5 x ULN

  9. Uso attivo di alcol o sostanze che, a giudizio dello sperimentatore del centro, interferiranno con il follow-up dello studio.
  10. Tumore maligno attivo (i tumori devono essere in remissione per ≥ 6 mesi senza chemioterapia e/o radioterapia di mantenimento)
  11. Anamnesi in atto o recente (entro 6 mesi) di malattie epatiche, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, polmonari, cardiache, neurologiche, psichiatriche o cerebrali anomale, gravi, progressive o incontrollate
  12. Immunodeficienze congenite
  13. Storia di interventi chirurgici importanti o traumi gravi nei 3 mesi precedenti
  14. Soggetti attivamente considerati candidati al trapianto di organi solidi o che potrebbero avere un'alta probabilità di aver bisogno di un trapianto di organi solidi (es. Insufficienza cardiaca progressiva)
  15. Donne in gravidanza o in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza o che allattano durante lo studio (180 giorni)
  16. Soggetti con ipersensibilità nota o allergia documentata al DMSO
  17. Soggetti che non desiderano o non possono rispettare le procedure dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di intervento
Iniezione percutanea locale di cellule E-CEL UVEC attorno alla ragade anale
Biologico: Celle E-CEL UVEC (AB-207)
Cellule endoteliali della vena ombelicale umana allogeniche (donatore materno consenziente) E4ORF1+ (gene pro-sopravvivenza trasdotto) (formulazione per iniezione percutanea)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di reazioni gravi nel sito di iniezione
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Grave si riferisce al Grado ≥ 3 secondo i termini e la classificazione CTCAE v5.0
Fino a 180 giorni
Numero di reazioni gravi nel sito di iniezione che rappresentano eventi avversi gravi correlati all'IP
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Proporzione di pazienti rispondenti al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Rispondenti trattati definiti come assenza della ragade anale alla palpazione digitale (ad esempio, con l'indice) da parte dello sperimentatore (integrata da fotodocumentazione ove possibile) rispetto al basale
Fino a 180 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella gravità del dolore durante la defecazione (NRS) rispetto al basale (giorno 0).
Lasso di tempo: Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Basato sulle misurazioni della scala di valutazione numerica (NRS) in momenti temporali rispetto al basale. La scala varia da 0 a 10, dove 0 rappresenta l'assenza di dolore e la gravità del dolore che aumenta cronologicamente.
Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Proporzione di soggetti trattati che hanno avuto la completa cessazione dei sintomi correlati alla ragade
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Variazione percentuale mediana della ferita da fessura rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Variazione percentuale media della dimensione della ferita della fessura basata su mm^2 utilizzando l'analisi di foto-immagini digitali
Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Variazione percentuale media della ferita da fessura rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Variazione percentuale media delle dimensioni della ferita della fessura in base a mm^2 utilizzando l'analisi di foto-immagini digitali
Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 14
Giorno 14
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 21
Giorno 21
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 28
Giorno 28
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 42
Giorno 42
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 56
Giorno 56
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 90
Giorno 90
Proporzione di soggetti trattati che hanno una chiusura della ferita ≥ 50% rispetto al basale (giorno 0)
Lasso di tempo: Giorno 180
Giorno 180
Tempo di risposta in giorni nei soggetti risponditori trattati
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
I pazienti trattati sono definiti come pazienti con una riduzione ≥50% del dolore durante la defecazione (utilizzando la scala di valutazione numerica (NRS)) e una riduzione ≥50% dell'area della ferita rispetto al basale (giorno 0).
Fino a 180 giorni
Miglioramento del tempo alla comparsa dei sintomi in giorni nei soggetti trattati che hanno ottenuto un miglioramento dei sintomi
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Il miglioramento dei sintomi è definito come una riduzione minima del 50% del dolore alla defecazione (utilizzando la scala di valutazione numerica (NRS)) nei soggetti trattati.
Fino a 180 giorni
Tempo necessario per raggiungere il 50% di chiusura della ferita in giorni nei soggetti che hanno raggiunto almeno il 50% di chiusura della ferita
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Tempo necessario per completare la chiusura della ferita in giorni nei soggetti che hanno ottenuto la chiusura completa della ferita
Lasso di tempo: Fino a 80
Fino a 80
Numero cumulativo di eventi avversi gravi, definiti e classificati da NCI CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Percentuale di eventi avversi gravi, inclusa la categoria di correlazione
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Percentuale di SAE e categorie di correlazione di SAE come definite e classificate da NCI CTCAE v5.0
Fino a 180 giorni
Percentuale di eventi avversi emergenti dal trattamento per classificazione per sistemi e organi (SOC)
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Fino a 180 giorni
Proporzione di recidiva della ragade nei soggetti trattati
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
La recidiva della ragade è definita come peggioramento del dolore e aumento delle dimensioni dopo la guarigione.
Fino a 180 giorni
Tempo alla recidiva in giorni nei soggetti che hanno avuto una recidiva
Lasso di tempo: Fino a 180 giorni
Giorni alla ricaduta dal momento della guarigione.
Fino a 180 giorni
Proporzione di pazienti trattati con risposta
Lasso di tempo: Giorni 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
I pazienti trattati che hanno risposto sono definiti come assenza della ragade anale mediante palpazione digitale (ad esempio, con l'indice) da parte dello sperimentatore (integrata, ove possibile, da foto-documentazione) rispetto al basale (Giorno 0)
Giorni 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Variazione della proporzione dei soggetti
Lasso di tempo: Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180
Soggetti con riduzione ≥ 50% del dolore alla defecazione (NRS) rispetto al basale (Giorno 0)
Giorni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 e 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Weill Medical College of Cornell University

Collaboratori

Angiocrine Bioscience

Investigatori

  • Investigatore principale: Kelly Garrett, MD, Weill Medical College of Cornell University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-11026760

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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