Leczenie szczelin odbytu E-CEL UVEC
2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Weill Medical College of Cornell University
Otwarte, jednoośrodkowe, zainicjowane przez badacza badanie fazy 1B terapii komórkowej E-CEL UVEC w leczeniu przewlekłej szczeliny odbytu
To badanie kliniczne jest prowadzone przez badaczy będących chirurgami jelita grubego.
Kwalifikujący się uczestnicy badania otrzymają eksperymentalne leczenie komórkami E-CEL UVEC poprzez bezpośrednie wstrzyknięcie do szczeliny odbytu.
Prowadzone jest badanie, które ma określić, czy zastrzyki z komórek E-CEL UVEC będą bezpieczne i będą miały jakikolwiek wpływ na gojenie szczeliny odbytu.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie fazy 1b przeprowadzono w celu oceny wstępnego bezpieczeństwa i skuteczności miejscowych (przezskórnych) wstrzyknięć komórek E-CEL UVEC, genetycznie zmodyfikowanych (gen sprzyjający przetrwaniu, E4ORF1+), ludzkich komórek śródbłonka żyły pępowinowej, w ramach eksperymentalnego leczenia pacjentów z przewlekłą szczeliną odbytu (CAF), u których nie powiodła się terapia farmakologiczna (tj. miejscowe leki rozszerzające naczynia krwionośne lub wstrzyknięcie botuliny). Badanie jest badaniem nierandomizowanym, otwartym, jednoramiennym, co oznacza, że każdy uczestnik badania otrzyma pewną dawkę eksperymentalnego leku badanego (bez placebo). Wyrażający zgodę kwalifikujący się uczestnicy otrzymają przezskórne zastrzyki produktu komórkowego E-CEL UVEC wzdłuż boków szczeliny; zabiegi wykonuje się w odstępie 3 do 4 tygodni. Początkowe parametry bezpieczeństwa i skuteczności będą obserwowane przez okres 6 miesięcy, po czym nastąpi długoterminowa obserwacja obejmująca coroczny kwestionariusz dostarczany drogą elektroniczną.
Niniejsze badanie przeprowadzono, ponieważ w badaniach na zwierzętach wykazano, że komórki E-CEL UVEC pomagają w przywracaniu lub przyspieszaniu prawidłowego gojenia różnych tkanek. W badaniu tym zostanie sprawdzone, czy stosowanie terapii komórkowej E-CEL UVEC jest bezpieczne i czy pomoże ona w przywróceniu lub poprawie gojenia CAF, który nie reagował na terapię medyczną. Badanie to prowadzi dr Kelly Garrett, profesor nadzwyczajny chirurgii, a przeprowadzają je chirurdzy z oddziału chirurgii okrężnicy i odbytnicy Weill Cornell Medical College.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
20
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Kelly Garrett, MD
- Numer telefonu: 646-962-2270
- E-mail: keg9034@med.cornell.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: KM Muktasid
- Numer telefonu: 646-962-2789
- E-mail: kmm4010@med.cornell.edu
Lokalizacje studiów
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Rekrutacyjny
- Weill Cornell Medicine
-
Kontakt:
- KM Muktasid
- E-mail: kmm4010@med.cornell.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli w wieku 18 lat i starsi
- Przednia lub tylna przewlekła szczelina odbytu (CAF) – przewlekłość definiowana jako obecność szczeliny odbytu ≥ 6 tygodni
- Niewystarczająca odpowiedź na leczenie szczeliny odbytu (1 miesiąc nieskutecznego leczenia lekiem rozszerzającym naczynia plus odmowa lub nieskuteczność leczenia wstrzyknięciem botuliny)
- Niedawna historia bólu podczas defekacji na poziomie 4 lub wyższym w numerycznej skali oceny (NRS)
Oznaki życiowe po badaniu przesiewowym:
- Ciśnienie krwi: skurczowe ≥ 90 i < 140; i rozkurczowe ≥ 60 i < 90.
- Oddychanie: ≥ 12 i ≤ 20 oddechów na minutę.
- Puls: ≥ 60 i ≤ 100 uderzeń na minutę.
- Temperatura: ≥ 97,8°F i ≤ 99,1°F (36,5°C do 37,3°C)
- Nasycenie O2: > 92%
- Chęć podjęcia odpowiednich środków antykoncepcyjnych
- Wyraża chęć podpisania formularza świadomej zgody i przestrzegania instrukcji dotyczących badania, w tym stawiania się na wizyty i wypełniania kwestionariuszy
Kryteria wyłączenia:
- Boczna szczelina odbytu
- Obecność przetoki okołoodbytowej lub odbytniczo-pochwowej, zwężenia odbytnicy lub odbytu, ropnia okołoodbytowego lub niegojących się ran pooperacyjnych okolicy odbytu, które nie są szczelinami odbytu (nie wyklucza się osób, które przebyły operację odbytu i odbytnicy z zagojoną raną operacyjną)
- Aktywne, nieleczone lub niereagujące medycznie zakażenie szczeliny odbytu lub przetoki (np. rumień i ropa)
- Aktywna infekcja ogólnoustrojowa (np. bakteriemia, posocznica) – nie wyklucza się stabilnych, kontrolowanych i leczonych pacjentów z HIV+ (np. niedawny poziom RNA HIV w osoczu <200 kopii/ml)
- Obecność chorób zapalnych jelit (np. choroba Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego)
- Przyjmowanie chemioterapii ogólnoustrojowej lub miejscowej radioterapii miednicy
- Niewydolność nerek definiowana na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy ≥ 1,5 x górna granica normalności (GGN)
Zaburzenia czynności wątroby definiowane na podstawie obu następujących zakresów laboratoryjnych:
(a) bilirubina całkowita ≥ 1,5 x GGN, chyba że występuje łagodna wrodzona hiperbilirubinemia; oraz (b) aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥ 2,5 x GGN
- Używanie aktywnego alkoholu lub substancji, które w opinii badacza ośrodka będą zakłócać kontynuację badania.
- Aktywny nowotwór złośliwy (guzy muszą znajdować się w remisji przez ≥ 6 miesięcy bez podtrzymującej chemioterapii i/lub radioterapii)
- Trwająca lub niedawna historia (w ciągu 6 miesięcy) nieprawidłowych, ciężkich, postępujących lub niekontrolowanych chorób wątroby, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, płuc, serca, neurologicznych, psychiatrycznych lub mózgu
- Wrodzone niedobory odporności
- Historia poważnych operacji lub ciężkiego urazu w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Pacjenci, którzy są aktywnie rozważani jako kandydaci do przeszczepienia narządu litego lub u których istnieje duże prawdopodobieństwo konieczności przeszczepienia narządu litego (np. Postępująca niewydolność serca)
- Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią w trakcie badania (180 dni)
- Pacjenci, u których stwierdzono nadwrażliwość lub udokumentowaną alergię na DMSO
- Osoby, które nie chcą lub nie mogą przestrzegać procedur badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię Interwencyjne
Miejscowa iniekcja przezskórna komórek E-CEL UVEC w okolicy szczeliny odbytu
|
Allogeniczne (dawczyni ze zgody matki) E4ORF1+ (transdukowany gen sprzyjający przeżyciu) ludzkie komórki śródbłonka żyły pępowinowej (preparat do wstrzykiwań przezskórnych)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba ciężkich reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Ciężki odnosi się do stopnia ≥ 3 zgodnie z warunkami i stopniowaniem CTCAE v5.0
|
Do 180 dni
|
|
Liczba ciężkich reakcji w miejscu wstrzyknięcia, które są poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z IP
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Do 180 dni
|
|
|
Proporcja pacjentów odpowiedziało na leczenie
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Pacjenci z odpowiedzią na leczenie zdefiniowani jako brak szczeliny odbytu w badaniu palpacyjnym przez badacza (np. palcem wskazującym) (uzupełnione o dokumentację fotograficzną, jeśli to możliwe) od wyjściowego punktu pomiarowego
|
Do 180 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w nasileniu bólu podczas defekacji (NRS) w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0).
Ramy czasowe: Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Na podstawie pomiarów w Numerycznej Skali Oceny (NRS) w punktach czasowych w porównaniu do wartości wyjściowych.
Skala mieści się w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak bólu, a nasilenie bólu wzrasta chronologicznie.
|
Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których całkowicie ustąpiły objawy związane ze szczeliną
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Do 180 dni
|
|
|
Mediana procentowej zmiany rany szczelinowej w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Mediana procentowej zmiany rozmiaru rany szczelinowej w przeliczeniu na mm^2 przy użyciu cyfrowej analizy fotoobrazu
|
Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
|
Średnia procentowa zmiana rany szczelinowej w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Średnia procentowa zmiana wielkości rany szczelinowej w przeliczeniu na mm^2 przy użyciu cyfrowej analizy fotoobrazu
|
Dni 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Dzień 14
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 21
|
Dzień 21
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Dzień 28
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 42
|
Dzień 42
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 56
|
Dzień 56
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 90
|
Dzień 90
|
|
|
Odsetek leczonych pacjentów, u których rana zagoiła się w ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowych (dzień 0)
Ramy czasowe: Dzień 180
|
Dzień 180
|
|
|
Czas do odpowiedzi w dniach u osób odpowiadających na leczenie
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Osoby, które odpowiedziały na leczenie, definiuje się jako osoby, u których ból podczas defekacji zmniejszył się o ≥50% (przy użyciu numerycznej skali oceny (NRS)) i zmniejszenie powierzchni rany szczelinowej o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową (dzień 0).
|
Do 180 dni
|
|
Czas do poprawy objawów w dniach u leczonych osób, u których uzyskano poprawę objawów
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Poprawę objawów definiuje się jako zmniejszenie o co najmniej 50% bólu podczas defekacji (przy użyciu numerycznej skali oceny (NRS)) u leczonych pacjentów.
|
Do 180 dni
|
|
Czas do 50% zamknięcia rany w dniach u pacjentów, którzy osiągnęli co najmniej 50% zamknięcia rany
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Do 180 dni
|
|
|
Czas do całkowitego zamknięcia rany w dniach u pacjentów, którzy osiągnęli całkowite zamknięcie rany
Ramy czasowe: Do 80
|
Do 80
|
|
|
Skumulowana liczba poważnych zdarzeń niepożądanych, zdefiniowana i oceniona przez NCI CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Do 180 dni
|
|
|
Procent poważnych zdarzeń niepożądanych, w tym kategoria pokrewieństwa
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Procent SAE i kategorie pokrewieństwa SAE zdefiniowane i ocenione przez NCI CTCAE v5.0
|
Do 180 dni
|
|
Odsetek zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia według klasy układów i narządów (SOC)
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Do 180 dni
|
|
|
Odsetek nawrotów szczeliny u leczonych pacjentów
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Nawrót szczeliny definiuje się jako nasilenie bólu i zwiększenie rozmiaru po wygojeniu.
|
Do 180 dni
|
|
Czas do nawrotu w dniach u osób, u których wystąpił nawrót
Ramy czasowe: Do 180 dni
|
Dni do nawrotu od czasu wygojenia.
|
Do 180 dni
|
|
Odsetek leczonych respondentów
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Respondenci poddani leczeniu zdefiniowani jako brak szczeliny odbytu podczas palpacji cyfrowej (np. palcem wskazującym) przez badacza (uzupełnionej o dokumentację fotograficzną, gdy tylko jest to możliwe) od punktu wyjściowego (dzień 0)
|
Dzień 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
|
Zmiana odsetka osób badanych
Ramy czasowe: Dzień 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Pacjenci z ≥ 50% redukcją bólu przy defekacji (NRS) w porównaniu do wartości wyjściowej (dzień 0)
|
Dzień 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 i 180
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Kelly Garrett, MD, Weill Medical College of Cornell University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 września 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 czerwca 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 czerwca 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 23-11026760
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .