Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

E-CEL UVEC ošetření análních fisur

2. dubna 2026 aktualizováno: Weill Medical College of Cornell University

Otevřená studie fáze 1B s buněčnou terapií E-CEL UVEC pro léčbu chronické anální trhliny zahájená zkoušejícím v jediném centru

Tuto klinickou studii provádějí výzkumníci, kteří jsou kolorektálními chirurgy. Způsobilí účastníci studie obdrží experimentální léčbu E-CEL UVEC buňkami přímou injekcí do anální štěrbiny. Studie se provádí s cílem určit, zda injekce buněk E-CEL UVEC budou bezpečné a budou mít nějaké účinky na hojení anální trhliny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 1b se provádí za účelem vyhodnocení počáteční bezpečnosti a účinnosti lokálních (perkutánních) injekcí buněk E-CEL UVEC, geneticky upravených (gen pro přežití, E4ORF1+), lidských endoteliálních buněk pupečníkové žíly, jako experimentální léčby pacientů s chronickou anální fissurou (CAF), u kterých selhala lékařská terapie (tj. lokální vazodilatátory + botulinová injekce). Studie je nerandomizovaná, otevřená, jednoramenná studie, což znamená, že každý účastník studie dostane určitou dávku experimentálního studijního léku (žádné placebo). Způsobilí účastníci, kteří s tím souhlasí, dostanou perkutánní injekce buněčného produktu E-CEL UVEC po stranách fisury; mezi ošetřeními jsou odstupy 3 až 4 týdny. Počáteční parametry bezpečnosti a účinnosti budou sledovány po dobu 6 měsíců, poté bude následovat dlouhodobé sledování sestávající z ročního dotazníku poskytovaného elektronickými prostředky.

Tato výzkumná studie se provádí, protože ve studiích na zvířatech bylo prokázáno, že buňky E-CEL UVEC pomáhají při obnově nebo urychlení normálního hojení v různých tkáních. Tato studie otestuje, zda je bezpečné používat buněčnou terapii E-CEL UVEC a zda by pomohla obnovit nebo zlepšit hojení CAF, který nereagoval na lékařskou terapii. Tuto studii vede Dr. Kelly Garrett, docent chirurgie, a vedou ji chirurgové z oddělení chirurgie tlustého střeva a konečníku na Weill Cornell Medical College.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí 18 let a starší
  2. Přední nebo zadní chronická anální fisura (CAF) – chronicita definovaná jako přítomnost anální fisury ≥ 6 týdnů
  3. Nedostatečná odpověď na lékařskou léčbu anální trhliny (1 měsíc neúspěšné vazodilatační léčby plus odmítnutá nebo neúspěšná léčba botulinovou injekcí)
  4. Nedávná anamnéza bolesti při defekaci na úrovni 4 nebo vyšší na numerické hodnotící stupnici (NRS)

  5. Životní funkce při screeningu:

    • Krevní tlak: systolický ≥ 90 a < 140; a diastolický ≥ 60 a < 90.
    • Dýchání: ≥ 12 a ≤ 20 dechů za minutu.
    • Puls: ≥ 60 a ≤ 100 tepů za minutu.
    • Teplota: ≥ 97,8 °F a ≤ 99,1 °F (36,5 °C až 37,3 °C)
    • Saturace O2: > 92 %
  6. Ochota přijmout adekvátní antikoncepční opatření
  7. Ochota podepsat informovaný souhlas a postupovat podle pokynů pro zkoušku, včetně účasti na návštěvách a vyplňování dotazníků

Kritéria vyloučení:

  1. Laterální anální trhlina
  2. Přítomnost perianální nebo rektovaginální píštěle, rektální nebo anální stenóza nebo perianální absces nebo nehojící se perianální pooperační rány, které nejsou anální fisurou (nevylučují se jedinci s anamnézou anorektální operace se zhojenou operační ranou)
  3. Aktivní, neléčená nebo lékařsky nereagující infekce anální trhliny nebo píštěle (např. erytém a hnis)
  4. Aktivní systémová infekce (např. bakterémie, sepse) – nejsou vyloučeni stabilní, kontrolovaní a léčení HIV+ subjekty (např. nedávná plazmatická HIV RNA < 200 kopií/ml)
  5. Přítomnost zánětlivých onemocnění střev (např. Crohnova choroba, ulcerózní kolitida)
  6. Užívání systémové chemoterapie nebo lokální radiační léčby pánve
  7. Poškození ledvin definované sérovým kreatininem ≥ 1,5 x horní hranice normality (ULN)

  8. Porucha funkce jater definovaná oběma následujícími laboratorními rozsahy:

    (a) celkový bilirubin ≥ 1,5 x ULN, pokud nejde o benigní kongenitální hyperbilirubinemii; a (b) aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≥ 2,5 x ULN

  9. Aktivní užívání alkoholu nebo látek, které podle názoru zkoušejícího na pracovišti naruší sledování studie.
  10. Aktivní maligní nádor (nádory musí být v remisi po dobu ≥ 6 měsíců bez udržovací chemoterapie a/nebo ozařování)
  11. Probíhající nebo nedávná anamnéza (do 6 měsíců) abnormálních, závažných, progresivních nebo nekontrolovaných jaterních, hematologických, gastrointestinálních, endokrinních, plicních, srdečních, neurologických, psychiatrických nebo mozkových onemocnění
  12. Vrozené imunodeficience
  13. Anamnéza velkého chirurgického zákroku nebo těžkého traumatu během předchozích 3 měsíců
  14. Subjekty, které jsou aktivně považovány za kandidáty na transplantaci solidních orgánů nebo u kterých je vysoká pravděpodobnost, že budou potřebovat transplantaci solidních orgánů (např. progresivní srdeční selhání)
  15. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět nebo kojit během studie (180 dní)
  16. Subjekty, které mají známou přecitlivělost nebo dokumentovanou alergii na DMSO
  17. Subjekty, které nechtějí nebo nemohou dodržovat studijní postupy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zásahové rameno
Lokální perkutánní injekce buněk E-CEL UVEC kolem anální štěrbiny
Biologický: E-CEL UVEC buňky (AB-207)
Alogenní (souhlasná dárkyně z matky) E4ORF1+ (transdukovaný gen pro přežití) lidské endoteliální buňky pupečníkové žíly (perkutánní injekční přípravek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet závažných reakcí v místě vpichu
Časové okno: Až 180 dní
Těžké označuje stupeň ≥ 3 podle podmínek a klasifikace CTCAE v5.0
Až 180 dní
Počet závažných reakcí v místě vpichu, které jsou závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s IP
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Podíl léčených pacientů s odpovědí
Časové okno: Až 180 dní
Léčení respondenti definováni jako absence anální fisury při digitální (např. ukazováčkem) palpaci vyšetřujícím (doplněno fotodokumentací kdykoli je to možné) od výchozího stavu
Až 180 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v závažnosti bolesti při defekaci (NRS) oproti výchozí hodnotě (den 0).
Časové okno: Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Na základě numerické ratingové stupnice (NRS) měří v časových bodech ve srovnání s výchozí hodnotou. Stupnice se pohybuje od 0 do 10, přičemž 0 představuje žádnou bolest a závažnost bolesti se chronologicky zvyšuje.
Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Podíl léčených subjektů, u kterých došlo k úplnému vymizení příznaků souvisejících s trhlinami
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Medián procentuální změny u fisury-rány od výchozí hodnoty (den 0)
Časové okno: Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Střední procentuální změna velikosti trhlinové rány na základě mm^2 pomocí analýzy digitálního fotoobrazu
Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Průměrná procentuální změna u fisury-rány od výchozí hodnoty (den 0)
Časové okno: Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Průměrná procentuální změna velikosti trhlinové rány na základě mm^2 pomocí analýzy digitálního fotoobrazu
Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 14
Den 14
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 21
Den 21
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 28
Den 28
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 42
Den 42
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 56
Den 56
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 90
Den 90
Podíl léčených subjektů, kteří mají ≥ 50% uzavření rány oproti výchozí hodnotě (den 0)
Časové okno: Den 180
Den 180
Doba do odpovědi ve dnech u léčených respondérů
Časové okno: Až 180 dní
Léčení respondéři jsou definováni jako pacienti s ≥50% snížením bolesti při defekaci (s použitím numerické hodnotící škály (NRS)) a ≥50% snížením oblasti fisury-rány oproti výchozí hodnotě (den 0).
Až 180 dní
Doba do zlepšení symptomů ve dnech u léčených jedinců, kteří dosáhli zlepšení symptomů
Časové okno: Až 180 dní
Zlepšení symptomů je definováno jako minimálně 50% snížení bolesti při defekaci (s použitím numerické hodnotící stupnice (NRS)) u léčených subjektů.
Až 180 dní
Doba do 50% uzavření rány ve dnech u subjektů, které dosáhly alespoň 50% uzavření rány
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Doba do úplného uzavření rány ve dnech u subjektů, které dosáhly úplného uzavření rány
Časové okno: Až 80
Až 80
Kumulativní počet závažných nežádoucích příhod definovaných a klasifikovaných NCI CTCAE v5.0
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Procento závažných nežádoucích příhod, včetně kategorie příbuznosti
Časové okno: Až 180 dní
Procento SAE a kategorií příbuznosti SAE, jak je definuje a klasifikuje NCI CTCAE v5.0
Až 180 dní
Procento nežádoucích účinků souvisejících s léčbou na třídu orgánových systémů (SOC)
Časové okno: Až 180 dní
Až 180 dní
Podíl recidivy fisur u léčených subjektů
Časové okno: Až 180 dní
Relaps fisury je definován jako zhoršení bolesti a zvětšení velikosti po zhojení.
Až 180 dní
Doba do relapsu ve dnech u subjektů, u kterých došlo k relapsu
Časové okno: Až 180 dní
Dny do relapsu od doby uzdravení.
Až 180 dní
Podíl léčených respondentů
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Léčení respondenti definováni jako absence anální fisury při digitální (např. ukazovákem) palpaci vyšetřujícím lékařem (doplněno fotodokumentací kdykoli možno) od výchozího stavu (Den 0)
Den 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Změna podílu subjektů
Časové okno: Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180
Pacienti s ≥ 50 % snížením bolesti při defekaci (NRS) oproti výchozímu stavu (den 0)
Dny 0, 14, 21, 28, 42, 56, 90 a 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Weill Medical College of Cornell University

Spolupracovníci

Angiocrine Bioscience

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kelly Garrett, MD, Weill Medical College of Cornell University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-11026760

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Chronická anální trhlina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit