Tutkimus romiplostiimi N01:stä ensilinjan hoitona äskettäin diagnosoiduille aikuispotilaille, joilla on ITP
Monikeskusinterventiotutkimus Romiplostim N01:stä yhdistettynä glukokortikoidien kanssa ensilinjan hoitona vastadiagnoosoiduille aikuispotilaille, joilla on ITP
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, joka koskee äskettäin diagnosoitujen aikuisten immuunitrombosytopeniaa (ITP) sairastavien potilaiden ensilinjan hoitoa käyttämällä romiplostiimi N01:tä yhdessä glukokortikoidien kanssa. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on arvioida romiplostiimi N01:n tehoa yhdessä glukokortikoidien kanssa hoitamattomilla äskettäin diagnosoiduilla aikuisilla ITP-potilailla kuuden kuukauden käytön jälkeen.
Koehenkilöt jaetaan koeryhmään ja hoidon kontrolliryhmään.
Koeryhmä: Deksametasoni (HD-DXM) 40 mg/d × 4 päivää, yksi sykli. Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, joko suun kautta tai suonensisäisesti. Samanaikaisesti Romiplostim N01 -valmistetta annetaan aloitusannoksena 3 µg/kg ihonalaisena injektiona kerran viikossa, enintään 6 kuukauden ajan.
Kontrolliryhmä: Deksametasoni (HD-DXM) 40 mg/d × 4 päivää, yksi sykli. Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, joko suun kautta tai suonensisäisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on monikeskustutkimus, ja siihen on tarkoitus ottaa mukaan 129 äskettäin diagnosoitua aikuista ITP-potilasta, jotka eivät ole saaneet hoitoa.
Osallistumiskriteerit täyttävät potilaat ryhmitellään satunnaisesti tietoisen suostumuksen allekirjoittamisen ja seulonnan läpäisyn jälkeen.
Tutkimus käsittää seulontajakson (henkilön tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta ennen lääkkeen ensimmäistä antoa), hoitojakson (mukaan lukien deksametasonin monoterapia sekä deksametasonin ja romiplostiimi N01:n yhdistelmähoidon) ja seurannan. ajanjaksoa.
Seulontajakso: Arvioi mukaanotto- ja poissulkemiskriteerit. Hoitojaksolle pääsevät ehdot täyttävät.
Hoitojakso: Peruskäyntejä tehdään seulotuille kelvollisille koehenkilöille, ja heidät jaetaan satunnaisesti koeryhmään ja kontrolliryhmään suhteessa 2:1.
Hallintoprotokolla:
Koeryhmä: Deksametasoni (HD-DXM) 40mg/d × 4d, yksi sykli. Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, annettuna suun kautta tai laskimoon. Samanaikaisesti romiplostim N01:tä annetaan aloitusannoksella 3 µg/kg ihonalaisena injektiona kerran viikossa enintään 6 kuukauden ajan.
Kontrolliryhmä: Deksametasoni (HD-DXM) 40mg/d × 4d, yksi sykli. Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, annettuna suun kautta tai laskimoon.
*Romiplostim N01:n annostus: Aloitusannos on 3 µg/kg ja se voidaan aloittaa 4 päivän kuluessa deksametasonihoidosta.
Kun verihiutaleiden määrä on < 50 × 10^9/l, potilas saa romiplostim N01 -annosta 2 µg/kg viikoittain ja enimmäisannoksen 10 µg/kg. Kun 200 × 10^9/l > verihiutaleiden määrä ≥ 50 × 10^9/l, antoannos pysyy ennallaan. Kun 400 × 10^9/l > verihiutaleiden määrä ≥ 200 × 10^9/l kahden peräkkäisen viikon ajan, annosta pienennetään 1 µg/kg. Kun verihiutaleiden määrä on ≥ 400 × 10^9/l, lopeta lääkkeen käyttö. Kun verihiutaleiden määrä on < 200 × 10^9/l, antoa jatketaan ja antoannos on 1 µg/kg pienempi kuin ennen lääkkeen lopettamista.
Seurantajakso: Syötä seurantajakso hoidon päättymisen jälkeen. Seuranta: Kerää kaikki haittatapahtumat (AE), joiden katsotaan liittyvän tutkimuslääkkeeseen, seurataan hoidon päättymisen jälkeiseen 14. viikkoon saakka kliinisen seurannan tai puhelinseurannan avulla ja kerätään tietoja haittavaikutuksista, samanaikaisista lääkkeistä ja koehenkilöiden samanaikaiset hoidot. Tutkija voi lisätä käyntien määrää AE-seurantaa varten tarpeen mukaan seuratakseen AE-tilanteiden lievitystä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yunfei Chen, MD
- Puhelinnumero: +8618502220788
- Sähköposti: chenyunfei@ihcams.ac.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Lei Zhang, MD
- Puhelinnumero: +8613502118379
- Sähköposti: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300000
- Rekrytointi
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Lei Zhang, MD
- Puhelinnumero: +8613502118379
- Sähköposti: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Allekirjoita kirjallinen tietoinen suostumuslomake ennen ilmoittautumista;
- Ikä vaihtelee 18-75 vuoden välillä;
- Sinulla on kliinisesti diagnosoitu primaarinen immuunitrombosytopenia alle 3 kuukauden ajan ennen satunnaistamista;
- ei ole aiemmin saanut pernan poistoa tai vähintään yhtä ensilinjan ITP-hoitoa tai hätähoitoa;
- eivät ole saaneet romiplostiimihoitoa;
- ECOG PS -pisteet: 0 - 2;
- Verihiutalearvo < 30 × 10^9/l;
- Odotettu eloonjäämisaika seulonnassa on ≥ 12 viikkoa;
- Lisääntymisikäisten koehenkilöiden tulee sitoutua käyttämään luotettavia ehkäisykeinoja koko tutkimusjakson ajan (mukaan lukien miesten tai naisten kondomit, ehkäisyvaahdot, ehkäisygeelit, ehkäisykalvot, ehkäisyvoiteet, ehkäisyperäpuikot, raittius ja kohdunsisäisen laitteen sijoittaminen jne.); Naispuoliset koehenkilöt, joille on tehty kohdun poisto, molemminpuolinen salpingektomia, molemminpuolinen munanjohtimien sidonta tai vaihdevuodet yli 1 vuoden ajan, ja mieshenkilöt, joille on tehty molemminpuolinen vasektomia tai ligaatio, ei suljeta pois.
- Liity vapaaehtoisesti tähän tutkimukseen, allekirjoita tietoinen suostumuslomake ja noudata hyvin noudattamista.
Poissulkemiskriteerit:
- kärsivät muista hematopoieettisen järjestelmän sairauksista ITP:tä lukuun ottamatta, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, leukemia, kasvainhoidon aiheuttama trombosytopenia, myeloproliferatiiviset sairaudet, multippeli myelooma ja myelodysplastinen oireyhtymä jne.;
- jolle on tehty pernan poisto ennen ensimmäistä antoa;
- olet saanut ITP-lääkehoitoa (mukaan lukien hätähoito) ennen ensimmäistä antoa;
- olet käyttänyt lääkkeitä, joilla on c-Mpl (trombopoietiinireseptori) stimuloivia vaikutuksia 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
- Hematopoieettisia kasvutekijävalmisteita (kuten granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä, makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä, erytropoietiini, interleukiini-11 jne.) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
- olet saanut vasta-ainelääkkeitä (kuten rituksimabia jne.) 14 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
- olet saanut mitä tahansa kiinalaista kasviperäistä lääkettä tai ravintolisää (paitsi vitamiini- ja kivennäislisäravinteita) verihiutaleiden määrän lisäämiseksi 1 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
- Sinulla on diagnosoitu valtimotromboosi (kuten aivoveritulppa, ohimenevä iskeeminen kohtaus tai sydäninfarkti) tai sinulla on ollut laskimotukos tai sen komplikaatio (kuten syvä laskimotukos, keuhkoembolia) tai käytät antikoagulantteja tai verihiutaleiden vastaisia lääkkeitä hoidon alussa seulonta;
- sinulla on ollut vakavia sydän- ja verisuonitauteja (kuten asteen III/IV sydämen vajaatoiminta, rytmihäiriö tai angina pectoris, joka lisää tromboembolisten tapahtumien riskiä, epästabiili angina pectoris, jolle on tehty sepelvaltimon stentin istutus, angioplastia tai sepelvaltimon ohitusleikkaus);
- Autoimmuunisairauksien, kuten fosfolipidivasta-aineoireyhtymän, systeemisen lupus erythematosuksen, Hashimoton tyreoidiitin, Evenin oireyhtymän ja Sjogrenin oireyhtymän, aiheuttama sekundaarinen trombosytopenia;
- Positiiviset tulokset joko ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine- tai kuppavasta-aineseulonnassa; positiivinen hepatiitti C -vasta-aine ja HCV-RNA ylittävät tutkimuskeskuksen laboratoriotestin ylärajan; positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni ja HBV-DNA ylittävät tutkimuskeskuksen laboratoriotestin ylärajan;
- Osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä antoa;
- olet raskaana tai imetät tai sinulla on raskaussuunnitelma;
- Hedelmällisyys ja tutkijan näkemys siitä, että hän ei ota täysin käyttöön ehkäisymenetelmiä;
- sinulla on ollut vakavia lääkeallergisia reaktioita tai joiden tiedetään olevan allerginen glukokortikoideille tai Nplatelle® (romiplostiimi) tai QL0911:n aineosille;
- Ei pysty noudattamaan määräyksiä henkisistä syistä;
- Tutkijan mielestä sopimaton osallistumaan tähän tutkimukseen;
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: romiplostiimi yhdistettynä glukokortikoidien kanssa
Deksametasoni (HD-DXM) annoksella 40 mg/d 4 päivän ajan muodostaa yhden syklin.
Jos vastausta ei tule 10. päivänä, toista se kerran.
Anto voi olla joko suun kautta tai suonensisäisesti.
Sillä välin romiplostim N01:tä annetaan aloitusannoksella 3 µg/kg ihonalaisena injektiona kerran viikossa 6 kuukauden ajan.
|
Deksametasoni (HD-DXM) annoksella 40 mg/d 4 päivän ajan muodostaa yhden syklin.
Jos vastausta ei tule 10. päivänä, toista se kerran.
Anto voi olla joko suun kautta tai suonensisäisesti.
Sillä välin romiplostim N01:tä annetaan aloitusannoksella 3 µg/kg ihonalaisena injektiona kerran viikossa 6 kuukauden ajan.
|
|
Active Comparator: glukokortikoidit
Deksametasoni (HD-DXM) 40 mg/d × 4 päivää, yksi sykli.
Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, joko suun kautta tai suonensisäisesti.
|
Deksametasoni (HD-DXM) 40 mg/d × 4 päivää, yksi sykli.
Jos vastetta ei ole 10. päivänä, toista kerran, joko suun kautta tai suonensisäisesti.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Jatkuvaa remissiota saaneiden potilaiden osuus.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Jatkuva remissio määritellään potilaiden terapeuttisen vaikutuksen ylläpitämiseksi vähintään 6 kuukauden ajan remission saavuttamisesta ilman, että ITP-spesifistä lisähoitoa tarvitaan.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efektiivinen kokonaiskorko GR
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Efektiivinen kokonaisnopeus GR = CR + R (täydellinen vaste CR, verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 10^9/l, eikä verenvuotooireita; Tehokas R, verihiutaleiden määrä on 30 × 10^9/l ja 100 × 10^9 välillä /L, ja vähintään kaksinkertainen perusarvoon verrattuna, eikä verenvuotooireita).
|
6 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla oli ensimmäinen vaste (joka saavuttaa tehokkaan standardin kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta)
Aikaikkuna: kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
Efektiivinen kokonaisnopeus GR = CR + R (täydellinen vaste CR, verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 10^9/l, eikä verenvuotooireita; Tehokas R, verihiutaleiden määrä on 30 × 10^9/l ja 100 × 10^9 välillä /L, ja vähintään kaksinkertaistuu perusarvoon, eikä verenvuotooireita kuukauden sisällä).
|
kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat tehokkaan standardin 3 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
Aikaikkuna: 3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Efektiivinen kokonaisnopeus GR = CR + R (täydellinen vaste CR, verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 10^9/l, eikä verenvuotooireita; Tehokas R, verihiutaleiden määrä on 30 × 10^9/l ja 100 × 10^9 välillä /L, ja vähintään kaksinkertaistuu perusarvoon, eikä verenvuotooireita 3 kuukauden sisällä).
|
3 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
|
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat tehokkaan standardin 6 kuukauden kuluttua aloittamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta aloittamisen jälkeen
|
Efektiivinen kokonaisnopeus GR = CR + R (täydellinen vaste CR, verihiutaleiden määrä ≥ 100 × 10^9/l, eikä verenvuotooireita; Tehokas R, verihiutaleiden määrä on 30 × 10^9/l ja 100 × 10^9 välillä /L, ja vähintään kaksinkertaistuu perusarvoon, eikä verenvuotooireita 6 kuukauden sisällä).
|
6 kuukautta aloittamisen jälkeen
|
|
Verihiutaleiden vasteen enimmäismäärä peräkkäin
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Peräkkäiset viikot verihiutaleiden määrällä > 30 × 10^9/l ilman pelastushoitoa.
Haittatapahtumat (arvioitu käyttämällä "Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTC AE)" -julkaisun versiota 5.0) jne.
|
6 kuukautta
|
|
Pelastushoitoa saavien henkilöiden osuus.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Pelastushoitoa saavien henkilöiden osuus.
|
6 kuukautta
|
|
WHO:n verenvuotopistestandardin mukaan verenvuotooireiden esiintyvyys ja vakavuus.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
WHO:n verenvuotopistestandardin mukaan verenvuotooireiden esiintyvyys ja vakavuus.
|
6 kuukautta
|
|
Haitalliset tapahtumat
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
arvioitu käyttämällä "Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTC AE)" -julkaisun versiota 5.0.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Antineoplastiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antiemeetit
- Autonomiset agentit
- Ääreishermoston aineet
- Ruoansulatuskanavan aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Proteaasin estäjät
- Entsyymin estäjät
- Deksametasoni
- Deksametasoni-asetaatti
- BB 1101
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2024046
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .