Une étude sur le Romiplostim N01 comme traitement de première intention pour les patients adultes nouvellement diagnostiqués atteints de PTI
Une étude interventionnelle multicentrique sur le Romiplostim N01 associé à des glucocorticoïdes comme traitement de première intention pour les patients adultes nouvellement diagnostiqués atteints de PTI
Cette étude est une recherche interventionnelle multicentrique sur le traitement de première intention des patients adultes nouvellement diagnostiqués atteints de thrombocytopénie immunitaire (ITP) utilisant le romiplostim N01 en association avec des glucocorticoïdes. Le critère d'évaluation principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du romiplostim N01 associé à des glucocorticoïdes chez les patients adultes atteints de PTI nouvellement diagnostiqués non traités après 6 mois d'administration.
Les sujets seront divisés en groupe expérimental et groupe témoin pour le traitement.
Groupe expérimental : Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4 jours, un cycle. S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse. Parallèlement, le romiplostim N01 est administré à la dose initiale de 3 µg/kg, par injection sous-cutanée, une fois par semaine, pendant 6 mois maximum.
Groupe témoin : Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4 jours, un cycle. S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une recherche interventionnelle multicentrique et il est prévu d'intégrer 129 patients adultes nouvellement diagnostiqués avec le PTI qui n'ont pas suivi de traitement.
Pour les patients répondant aux critères d'inclusion, après avoir signé le consentement éclairé et réussi le dépistage, ils seront regroupés au hasard.
L'étude comprend une période de sélection (depuis la signature du formulaire de consentement éclairé par le sujet jusqu'à avant la première administration du médicament), une période de traitement (y compris la monothérapie à la dexaméthasone et le traitement combiné de la dexaméthasone et du romiplostim N01) et un suivi période.
Période de sélection : évaluer les critères d'inclusion et d'exclusion. Ceux qui remplissent les conditions peuvent accéder à la période de traitement.
Période de traitement : des visites de référence sont effectuées pour les sujets éligibles sélectionnés, et ils sont attribués au hasard au groupe expérimental et au groupe témoin dans un rapport de 2 : 1.
Protocole d'administration :
Groupe expérimental : Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4j, un cycle. S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse. Simultanément, le romiplostim N01 est administré, à la dose initiale de 3 µg/kg, par injection sous-cutanée une fois par semaine, pendant 6 mois maximum.
Groupe témoin : Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4j, un cycle. S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse.
*Posologie du romiplostim N01 : La dose initiale est de 3 µg/kg et peut être initiée dans les 4 jours suivant le traitement par la dexaméthasone.
Lorsque la numération plaquettaire est < 50 × 10^9/L, le patient recevra une augmentation de la dose de romiplostim N01 de 2 µg/kg par semaine, avec une dose maximale de 10 µg/kg. Lorsque 200 × 10^9/L > nombre de plaquettes ≥ 50 × 10^9/L, la posologie d'administration reste inchangée. Lorsque 400 × 10^9/L > nombre de plaquettes ≥ 200 × 10^9/L pendant deux semaines consécutives, la dose est réduite de 1 µg/kg. Lorsque le nombre de plaquettes est ≥ 400 × 10^9/L, arrêtez le traitement. Lorsque la numération plaquettaire < 200 × 10 ^ 9/L, reprenez l'administration et la dose d'administration est inférieure de 1 µg/kg à celle d'avant l'arrêt du médicament.
Période de suivi : saisissez la période de suivi après la fin du traitement. Suivi : Recueillir tous les événements indésirables (EI) considérés comme liés au médicament à l'étude, effectuer un suivi jusqu'à la 14e semaine après la fin du traitement, par le biais d'un suivi clinique ou d'un suivi téléphonique, et recueillir des informations sur les EI, les médicaments concomitants et traitements concomitants des sujets. Le chercheur peut augmenter le nombre de visites si nécessaire pour le suivi des EI afin de surveiller l'atténuation des EI.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yunfei Chen, MD
- Numéro de téléphone: +8618502220788
- E-mail: chenyunfei@ihcams.ac.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lei Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +8613502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Chine, 300000
- Recrutement
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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Contact:
- Lei Zhang, MD
- Numéro de téléphone: +8613502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'intégration :
- Signez le formulaire de consentement éclairé écrit avant l'inscription ;
- Âge allant de 18 à 75 ans ;
- Être cliniquement diagnostiqué avec une thrombocytopénie immunitaire primaire depuis moins de 3 mois avant la randomisation ;
- N'avoir pas subi de splénectomie ou au moins un traitement de première intention contre le PTI ou un traitement d'urgence dans le passé ;
- N'avez pas reçu de traitement par romiplostim ;
- Score ECOG PS : 0 - 2 ;
- Valeur plaquettaire < 30 × 10 ^ 9/L ;
- La période de survie attendue au dépistage est ≥ 12 semaines ;
- Pour les sujets en âge de procréer, acceptez de prendre des mesures contraceptives fiables tout au long de la période d'étude (y compris les préservatifs masculins ou féminins, les mousses contraceptives, les gels contraceptifs, les membranes contraceptives, les pommades contraceptives, les suppositoires contraceptifs, l'abstinence et la mise en place d'un dispositif intra-utérin, etc.) ; Sujets féminins ayant subi une hystérectomie, une salpingectomie bilatérale, une ligature bilatérale des trompes ou une ménopause depuis plus d'un an, et les sujets masculins ayant subi une vasectomie ou une ligature bilatérale sont exclus ;
- Rejoignez volontairement cette étude, signez le formulaire de consentement éclairé et ayez une bonne conformité.
Critères d'exclusion :
- Souffrant d'autres maladies du système hématopoïétique à l'exception du PTI, y compris, mais sans s'y limiter, la leucémie, la thrombocytopénie causée par le traitement d'une tumeur, les maladies myéloprolifératives, le myélome multiple et le syndrome myélodysplasique, etc. ;
- Avoir subi une splénectomie avant la première administration ;
- Avoir reçu un traitement médicamenteux ITP (y compris un traitement d'urgence) avant la première administration ;
- Avoir utilisé des médicaments ayant des effets stimulants sur le c-Mpl (récepteur de la thrombopoïétine) dans les 4 semaines précédant la première administration ;
- Avoir reçu des préparations de facteurs de croissance hématopoïétiques (telles que le facteur de stimulation des colonies de granulocytes, le facteur de stimulation des colonies de macrophages, l'érythropoïétine, l'interleukine-11, etc.) dans les 4 semaines précédant la première administration ;
- Avoir reçu des médicaments à base d'anticorps (tels que le rituximab, etc.) dans les 14 semaines précédant la première administration ;
- Avoir reçu un médicament chinois à base de plantes ou un supplément nutritionnel (à l'exception des suppléments vitaminiques et des suppléments minéraux) dans le but d'augmenter les plaquettes dans la semaine précédant la première administration ;
- Avoir reçu un diagnostic de thrombose artérielle (telle qu'une thrombose cérébrale, un accident ischémique transitoire ou un infarctus du myocarde), ou avoir des antécédents ou des complications de thrombose veineuse (telle qu'une thrombose veineuse profonde, une embolie pulmonaire), ou avoir utilisé des anticoagulants ou des médicaments antiplaquettaires au début de dépistage;
- Avoir des antécédents de maladies cardiovasculaires graves (telles qu'une insuffisance cardiaque congestive de grade III/IV, une arythmie ou une angine de poitrine qui augmente le risque d'événements thromboemboliques, une angine de poitrine instable, avoir subi l'implantation d'un stent coronarien, une angioplastie ou un pontage aorto-coronarien) ;
- Thrombocytopénie secondaire causée par des maladies auto-immunes telles que le syndrome des anticorps antiphospholipides, le lupus érythémateux disséminé, la thyroïdite de Hashimoto, le syndrome d'Even et le syndrome de Sjögren ;
- Résultats positifs pour le dépistage des anticorps contre le virus de l'immunodéficience humaine ou de la syphilis ; Anticorps anti-hépatite C et ARN-VHC positifs dépassant la limite supérieure du test de laboratoire du centre d'étude ; Antigène de surface de l'hépatite B positif et ADN-VHB dépassant la limite supérieure du test de laboratoire du centre d'étude ;
- Avoir participé à d'autres études cliniques dans les 3 mois précédant la première administration ;
- Être enceinte ou allaiter, ou avoir un projet de grossesse ;
- Avoir une fécondité et être jugé par le chercheur comme n’adoptant pas pleinement les mesures contraceptives ;
- Avoir des antécédents de réactions allergiques médicamenteuses graves ou être allergique aux glucocorticoïdes ou au Nplate® (romiplostim) ou aux composants du QL0911 ;
- Incapable de se conformer pour des raisons mentales ;
- Jugé par le chercheur comme non apte à participer à cet essai ;
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: romiplostim associé à des glucocorticoïdes
La dexaméthasone (HD-DXM) à la dose de 40 mg/j pendant 4 jours constitue un cycle.
S'il n'y a pas de réponse le 10ème jour, répétez l'opération une fois.
L'administration peut être orale ou intraveineuse.
Parallèlement, le romiplostim N01 est administré à une dose initiale de 3 µg/kg par injection sous-cutanée une fois par semaine pendant 6 mois maximum.
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La dexaméthasone (HD-DXM) à la dose de 40 mg/j pendant 4 jours constitue un cycle.
S'il n'y a pas de réponse le 10ème jour, répétez l'opération une fois.
L'administration peut être orale ou intraveineuse.
Parallèlement, le romiplostim N01 est administré à une dose initiale de 3 µg/kg par injection sous-cutanée une fois par semaine pendant 6 mois maximum.
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Comparateur actif: glucocorticoïdes
Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4 jours, un cycle.
S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse.
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Dexaméthasone (HD-DXM) 40 mg/j × 4 jours, un cycle.
S'il n'y a pas de réponse au 10ème jour, répéter une fois, administré par voie orale ou intraveineuse.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La proportion de patients en rémission continue.
Délai: 6 mois
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La rémission continue est définie comme le maintien de l'effet thérapeutique des patients pendant au moins 6 mois depuis l'obtention de la rémission, sans qu'il soit nécessaire de recourir à un traitement supplémentaire spécifique au PTI.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Le taux effectif total GR
Délai: 6 mois
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Le taux effectif total GR = CR + R (Réponse complète CR, numération plaquettaire ≥ 100×10^9/L et aucun symptôme hémorragique ; R effectif, numération plaquettaire est comprise entre 30×10^9/L et 100×10^9 /L, et au moins le double par rapport à la valeur de base, et aucun symptôme hémorragique).
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6 mois
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La proportion de patients présentant une réponse initiale (atteignant la norme efficace dans le mois suivant le début du traitement)
Délai: un mois après le début du traitement
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Le taux effectif total GR = CR + R (Réponse complète CR, numération plaquettaire ≥ 100×10^9/L et aucun symptôme hémorragique ; R effectif, numération plaquettaire est comprise entre 30×10^9/L et 100×10^9 /L, et au moins double par rapport à la valeur de base, et aucun symptôme hémorragique dans un délai d'un mois).
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un mois après le début du traitement
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La proportion de patients atteignant la norme efficace 3 mois après le début du traitement.
Délai: 3 mois après le début du traitement
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Le taux effectif total GR = CR + R (Réponse complète CR, numération plaquettaire ≥ 100×10^9/L et aucun symptôme hémorragique ; R effectif, numération plaquettaire est comprise entre 30×10^9/L et 100×10^9 /L, et au moins double par rapport à la valeur de base, et aucun symptôme hémorragique dans les 3 mois).
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3 mois après le début du traitement
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La proportion de patients atteignant la norme efficace 6 mois après le début
Délai: 6 mois après le début
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Le taux effectif total GR = CR + R (Réponse complète CR, numération plaquettaire ≥ 100×10^9/L et aucun symptôme hémorragique ; R effectif, numération plaquettaire est comprise entre 30×10^9/L et 100×10^9 /L, et au moins double par rapport à la valeur de base, et aucun symptôme hémorragique dans les 6 mois).
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6 mois après le début
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Le nombre maximum de semaines consécutives de réponse plaquettaire
Délai: 6 mois
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Les semaines consécutives avec une numération plaquettaire > 30×10^9/L en l'absence de tout traitement de secours.
Événements indésirables (évalués à l'aide de la version 5.0 des « Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTC AE) »), etc.
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6 mois
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La proportion de sujets recevant un traitement de secours.
Délai: 6 mois
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La proportion de sujets recevant un traitement de secours.
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6 mois
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Selon la norme de score de saignement de l'OMS, l'incidence et la gravité des symptômes hémorragiques.
Délai: 6 mois
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Selon la norme de score de saignement de l'OMS, l'incidence et la gravité des symptômes hémorragiques.
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6 mois
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Événements indésirables
Délai: 6 mois
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évalué à l'aide de la version 5.0 des « Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (NCI CTC AE) ».
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6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Cytopénie
- Processus pathologiques
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Hémorragie
- Manifestations cutanées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Thrombocytopénie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Agents antinéoplasiques
- Effets physiologiques des drogues
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Agents anti-inflammatoires
- Antiémétiques
- Agents autonomes
- Agents du système nerveux périphérique
- Agents gastro-intestinaux
- Glucocorticoïdes
- Hormones
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Agents antinéoplasiques hormonaux
- Inhibiteurs de protéase
- Inhibiteurs d'enzymes
- Dexaméthasone
- Acétate de dexaméthasone
- BB1101
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2024046
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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