Badanie Romiplostymu N01 jako leku pierwszego rzutu u nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów z ITP
Wieloośrodkowe badanie interwencyjne dotyczące stosowania romiplostymu N01 w skojarzeniu z glukokortykoidami jako leczenia pierwszego rzutu u nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów z ITP
Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym badaniem interwencyjnym dotyczącym leczenia pierwszego rzutu nowo zdiagnozowanych dorosłych pacjentów z małopłytkowością immunologiczną (ITP) przy użyciu romiplostymu N01 w skojarzeniu z glikokortykosteroidami. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest ocena skuteczności romiplostymu N01 w skojarzeniu z glukokortykoidami u nieleczonych dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną po 6 miesiącach podawania.
Pacjenci zostaną podzieleni na grupę eksperymentalną i grupę kontrolną leczenia.
Grupa eksperymentalna: Deksametazon (HD-DXM) 40mg/d × 4 dni, jeden cykl. W przypadku braku odpowiedzi do 10. dnia, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie. Jednocześnie romiplostym N01 podaje się w dawce początkowej 3 µg/kg we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez maksymalnie 6 miesięcy.
Grupa kontrolna: Deksametazon (HD-DXM) 40 mg/d × 4 dni, jeden cykl. W przypadku braku odpowiedzi do 10. dnia, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to jest wieloośrodkowym badaniem interwencyjnym i planuje się włączyć do niego 129 dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowaną pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którzy nie byli poddani leczeniu.
W przypadku pacjentów spełniających kryteria włączenia, po podpisaniu świadomej zgody i przejściu badań przesiewowych, zostaną oni losowo pogrupowani.
Badanie obejmuje okres przesiewowy (od podpisania przez pacjenta formularza świadomej zgody do momentu pierwszego podania leku), okres leczenia (w tym monoterapia deksametazonem oraz leczenie skojarzone deksametazonem i romiplostymem N01) oraz okres obserwacji. okres.
Okres przesiewowy: Oceń kryteria włączenia i wyłączenia. Na okres leczenia mogą przystąpić osoby spełniające warunki.
Okres leczenia: Wizyty początkowe przeprowadza się u kwalifikujących się pacjentów poddanych badaniu przesiewowemu i przydziela się ich losowo do grupy eksperymentalnej i grupy kontrolnej w stosunku 2:1.
Protokół administracyjny:
Grupa eksperymentalna: Deksametazon (HD-DXM) 40mg/d × 4d, jeden cykl. Jeżeli do 10. dnia nie ma odpowiedzi, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie. Jednocześnie podaje się romiplostym N01 w dawce początkowej 3 µg/kg we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez okres do 6 miesięcy.
Grupa kontrolna: Deksametazon (HD-DXM) 40mg/d × 4d, jeden cykl. Jeżeli do 10. dnia nie ma odpowiedzi, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie.
*Dawkowanie romiplostymu N01: Dawka początkowa wynosi 3 µg/kg i można ją rozpocząć w ciągu 4 dni leczenia deksametazonem.
Gdy liczba płytek krwi będzie wynosić < 50 × 10^9/l, pacjent będzie otrzymywać dawkę romiplostymu N01 zwiększaną o 2 µg/kg tygodniowo, przy maksymalnej dawce wynoszącej 10 µg/kg. Gdy 200 × 10^9/l > liczba płytek krwi ≥ 50 × 10^9/l, dawka podawania pozostaje niezmieniona. Jeżeli 400 × 10^9/l > liczba płytek krwi ≥ 200 × 10^9/l przez dwa kolejne tygodnie, dawkę zmniejsza się o 1 µg/kg. Gdy liczba płytek krwi wynosi ≥ 400 × 10^9/l, należy przerwać stosowanie leku. Gdy liczba płytek krwi będzie < 200 × 10^9/l, wznów podawanie, a podawana dawka będzie o 1 µg/kg mniejsza niż przed odstawieniem leku.
Okres obserwacji: Wprowadź okres obserwacji po zakończeniu leczenia. Obserwacja: Zbierz wszystkie zdarzenia niepożądane (AE) uznane za związane z badanym lekiem, kontroluj do 14 tygodnia po zakończeniu leczenia, poprzez obserwację kliniczną lub obserwację telefoniczną, a także zbierz informacje na temat AE, jednocześnie stosowanych leków i jednoczesne leczenie pacjentów. W miarę potrzeby badacz może zwiększyć liczbę wizyt w celu monitorowania działań niepożądanych w celu monitorowania złagodzenia objawów niepożądanych.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Yunfei Chen, MD
- Numer telefonu: +8618502220788
- E-mail: chenyunfei@ihcams.ac.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Lei Zhang, MD
- Numer telefonu: +8613502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chiny, 300000
- Rekrutacyjny
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Kontakt:
- Lei Zhang, MD
- Numer telefonu: +8613502118379
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Podpisz pisemny formularz świadomej zgody przed rejestracją;
- Wiek od 18 do 75 lat;
- Należy zdiagnozować klinicznie pierwotną małopłytkowość immunologiczną w okresie krótszym niż 3 miesiące przed randomizacją;
- nie poddano w przeszłości splenektomii lub co najmniej jednemu leczeniu ITP pierwszego rzutu lub leczeniu doraźnemu;
- nie otrzymywali leczenia romiplostymem;
- Wynik ECOG PS: 0 - 2;
- Liczba płytek krwi < 30×10^9/l;
- Oczekiwany okres przeżycia w badaniu przesiewowym wynosi ≥ 12 tygodni;
- W przypadku uczestniczek w wieku rozrodczym należy wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych środków antykoncepcyjnych przez cały okres badania (w tym prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet, pianki antykoncepcyjne, żele antykoncepcyjne, błony antykoncepcyjne, maści antykoncepcyjne, czopki antykoncepcyjne, abstynencja, zakładanie wkładki wewnątrzmacicznej itp.); Z badania wyklucza się kobiety, które przeszły histerektomię, obustronną salpingektomię, obustronne podwiązanie jajowodów lub menopauzę przez okres dłuższy niż 1 rok oraz mężczyźni, którzy przeszli obustronną wazektomię lub podwiązanie.
- Dobrowolnie przyłącz się do tego badania, podpisz formularz świadomej zgody i przestrzegaj zasad.
Kryteria wykluczenia:
- Osoby cierpiące na inne choroby układu krwiotwórczego z wyjątkiem ITP, w tym między innymi białaczkę, trombocytopenię spowodowaną leczeniem nowotworu, choroby mieloproliferacyjne, szpiczaka mnogiego i zespół mielodysplastyczny itp.;
- Po przejściu splenektomii przed pierwszym podaniem;
- poddanie się leczeniu farmakologicznemu ITP (w tym leczeniu doraźnemu) przed pierwszym podaniem;
- Stosując leki o działaniu stymulującym c-Mpl (receptor trombopoetyny) w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem;
- Po otrzymaniu preparatów krwiotwórczego czynnika wzrostu (takich jak czynnik stymulujący kolonię granulocytów, czynnik stymulujący kolonię makrofagów, erytropoetyna, interleukina-11 itp.) w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem;
- Otrzymanie leków zawierających przeciwciała (takich jak rytuksymab itp.) w ciągu 14 tygodni przed pierwszym podaniem;
- Otrzymanie jakiegokolwiek chińskiego leku ziołowego lub suplementu diety (z wyjątkiem suplementów witaminowych i suplementów mineralnych) w celu zwiększenia liczby płytek krwi w ciągu 1 tygodnia przed pierwszym podaniem;
- u osób, u których zdiagnozowano zakrzepicę tętniczą (np. zakrzepicę mózgu, przemijający napad niedokrwienny lub zawał mięśnia sercowego) lub w przeszłości lub powikłania zakrzepicy żylnej (takiej jak zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna) lub stosujące na początku leki przeciwzakrzepowe lub przeciwpłytkowe ekranizacja;
- Ciężkie choroby układu krążenia w wywiadzie (takie jak zastoinowa niewydolność serca III/IV stopnia, zaburzenia rytmu lub dławica piersiowa zwiększająca ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, niestabilna dławica piersiowa, przebyta wszczepienie stentu do tętnicy wieńcowej, angioplastyka lub pomostowanie aortalno-wieńcowe);
- Małopłytkowość wtórna spowodowana chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak zespół przeciwciał antyfosfolipidowych, toczeń rumieniowaty układowy, zapalenie tarczycy Hashimoto, zespół Evena i zespół Sjogrena;
- Pozytywne wyniki badania przesiewowego w kierunku przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności lub kiły; dodatni wynik przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C i HCV-RNA przekraczający górną granicę testu laboratoryjnego ośrodka badawczego; dodatni wynik antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B i DNA HBV przekraczający górną granicę testu laboratoryjnego ośrodka badawczego;
- Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym podaniem;
- Bycie w ciąży lub karmienie piersią lub posiadanie planu ciąży;
- Posiadanie płodności i ocena przez badacza osoby niestosującej w pełni środków antykoncepcyjnych;
- Posiadanie w przeszłości ciężkich reakcji alergicznych na leki lub alergia na glukokortykoidy lub Nplate® (romiplostym) lub składniki QL0911;
- Niezdolność do wykonania z powodów psychicznych;
- Uznany przez badacza za nieodpowiedni do udziału w tym badaniu;
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: romiplostym w połączeniu z glikokortykosteroidami
Deksametazon (HD-DXM) w dawce 40mg/d przez 4 dni stanowi jeden cykl.
Jeśli po 10 dniach nie będzie odpowiedzi, powtórz czynność raz.
Podawanie może być doustne lub dożylne.
Tymczasem romiplostym N01 podaje się w dawce początkowej 3 µg/kg we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez okres do 6 miesięcy.
|
Deksametazon (HD-DXM) w dawce 40mg/d przez 4 dni stanowi jeden cykl.
Jeśli po 10 dniach nie będzie odpowiedzi, powtórz czynność raz.
Podawanie może być doustne lub dożylne.
Tymczasem romiplostym N01 podaje się w dawce początkowej 3 µg/kg we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu przez okres do 6 miesięcy.
|
|
Aktywny komparator: glukokortykoidy
Deksametazon (HD-DXM) 40 mg/d × 4 dni, jeden cykl.
W przypadku braku odpowiedzi do 10. dnia, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie.
|
Deksametazon (HD-DXM) 40 mg/d × 4 dni, jeden cykl.
W przypadku braku odpowiedzi do 10. dnia, powtórzyć raz, podając doustnie lub dożylnie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z ciągłą remisją.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Remisję ciągłą definiuje się jako utrzymywanie się efektu terapeutycznego u pacjentów przez co najmniej 6 miesięcy od uzyskania remisji, bez konieczności dodatkowego leczenia swoistego dla ITP.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowita efektywna stawka GR
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Całkowity efektywny współczynnik GR = CR + R (odpowiedź całkowita CR, liczba płytek krwi ≥ 100×10^9/l i brak objawów krwawienia; efektywny R, liczba płytek krwi wynosi od 30×10^9/l do 100×10^9 /L i co najmniej dwukrotnie więcej w porównaniu z wartością wyjściową oraz brak objawów krwawienia).
|
6 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła początkowa odpowiedź (osiągająca skuteczny standard w ciągu jednego miesiąca od rozpoczęcia leczenia)
Ramy czasowe: jeden miesiąc od rozpoczęcia leczenia
|
Całkowity efektywny współczynnik GR = CR + R (odpowiedź całkowita CR, liczba płytek krwi ≥ 100×10^9/l i brak objawów krwawienia; efektywny R, liczba płytek krwi wynosi od 30×10^9/l do 100×10^9 /L i co najmniej dwukrotnie więcej w porównaniu z wartością wyjściową oraz brak objawów krwawienia w ciągu jednego miesiąca).
|
jeden miesiąc od rozpoczęcia leczenia
|
|
Odsetek pacjentów osiągających skuteczny standard po 3 miesiącach od rozpoczęcia leczenia.
Ramy czasowe: 3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
|
Całkowity efektywny współczynnik GR = CR + R (odpowiedź całkowita CR, liczba płytek krwi ≥ 100×10^9/l i brak objawów krwawienia; efektywny R, liczba płytek krwi wynosi od 30×10^9/l do 100×10^9 /L i co najmniej dwukrotnie w porównaniu z wartością wyjściową oraz brak objawów krwawienia w ciągu 3 miesięcy).
|
3 miesiące od rozpoczęcia leczenia
|
|
Odsetek pacjentów osiągających skuteczny standard po 6 miesiącach od rozpoczęcia
Ramy czasowe: 6 miesięcy od rozpoczęcia
|
Całkowity efektywny współczynnik GR = CR + R (odpowiedź całkowita CR, liczba płytek krwi ≥ 100×10^9/l i brak objawów krwawienia; efektywny R, liczba płytek krwi wynosi od 30×10^9/l do 100×10^9 /L i co najmniej dwukrotnie w porównaniu z wartością wyjściową oraz brak objawów krwawienia w ciągu 6 miesięcy).
|
6 miesięcy od rozpoczęcia
|
|
Maksymalna liczba kolejnych tygodni odpowiedzi płytkowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Kolejne tygodnie z liczbą płytek krwi > 30×10^9/l przy braku leczenia ratunkowego.
Zdarzenia niepożądane (oceniane przy użyciu wersji 5.0 „Wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (NCI CTC AE)”) itp.
|
6 miesięcy
|
|
Odsetek pacjentów otrzymujących leczenie ratunkowe.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Odsetek pacjentów otrzymujących leczenie ratunkowe.
|
6 miesięcy
|
|
Zgodnie ze standardem punktacji krwawień WHO, częstość występowania i nasilenie objawów krwawienia.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Zgodnie ze standardem punktacji krwawień WHO, częstość występowania i nasilenie objawów krwawienia.
|
6 miesięcy
|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
oceniano przy użyciu wersji 5.0 „Wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (NCI CTC AE)”.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Krwotok
- Manifestacje skórne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Małopłytkowość
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Środki przeciwnowotworowe
- Fizjologiczne skutki narkotyków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwzapalne
- Leki przeciwwymiotne
- Agenci autonomiczni
- Czynniki działające na obwodowy układ nerwowy
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Glukokortykoidy
- Hormony
- Hormony, substytuty hormonów i antagoniści hormonów
- Środki przeciwnowotworowe, hormonalne
- Inhibitory proteazy
- Inhibitory enzymów
- Deksametazon
- Octan deksametazonu
- BB1101
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT2024046
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .